“我又能走路了！我能写字了！”——这是来自帕金森病（PD）患者的欢呼声，它承载着无数家庭的喜悦与期待。

2025年1月7日，上海市东方医院公布了一项具有里程碑意义的临床研究成果。首批接受自体诱导多能干细胞（iPSC）衍生的多巴胺能神经前体细胞移植治疗的帕金森病患者，在手术后的12个月内展现出了惊人的疗效。

这些患者不仅恢复了走路、跑步、写字等基本生活技能，甚至能够重新使用筷子和操作智能手机，极大地提升了他们的生活质量，并为全球帕金森病治疗带来了新的曙光。

值得注意的是，在国外也有类似的iPSC细胞衍生的多巴胺能祖细胞用于治疗帕金森病的研究报告。例如，《新英格兰杂志》曾报道过一例患病十年的帕金森患者在接受了iPSC来源的多巴胺能神经元植入后，这些神经元在其脑内存活并发挥了治疗作用。

而在中国，东方医院这款自体iPSC来源的多巴胺能神经前体细胞注射液，则是在国内首次应用于人类患者的临床试验中，并且已经完成了多例中重度帕金森病患者的治疗。

什么是iPSC细胞技术

诱导多能干细胞技术（iPSC技术）是一种革命性的细胞工程技术，它允许科学家通过特定的基因重编程方法将已经分化的成体细胞逆转为类似胚胎干细胞的状态。这些重编程后的细胞具有多能性，意味着它们可以分化成体内几乎任何类型的细胞。

iPSC技术的基础原理是在2006年由日本京都大学的山中伸弥教授首次提出并实现的，他因此获得了2012年的诺贝尔生理学或医学奖。

iPSC技术的一个重要优势在于它可以使用患者自身的细胞作为起始材料，从而避免了免疫排斥的风险。此外，由于iPSC不需要破坏胚胎来获得，所以相比传统的胚胎干细胞研究，它解决了许多伦理争议问题。

上海三甲医院首批iPSC干细胞治疗帕金森病成效惊人，患者术后走路、写字能力得到明显恢复！

1.治疗成果：术后12个月，患者生活质量大幅提升

首批患者中的一位男性受试者，长期饱受帕金森病困扰，几乎失去了所有的运动能力。然而，经过这项革命性的干细胞治疗后，他不仅恢复了正常的步行能力，还能进行跑步等活动。更重要的是，他对药物的依赖减少，每天“关期”（即药物失效期间）缩短了大约2小时。

另一位女性患者，在治疗前几乎无法独立行走且手指僵硬；但在接受了同样的治疗之后，她不仅能独自爬楼梯，手指灵活性也得到了恢复，甚至可以精确地操作智能手机。对于患者及其家人而言，这样的改变无疑是最令人振奋的消息之一。

2.iPSC疗法的优势，为帕金森病带来全新希望

iPSC（诱导多能干细胞）疗法在治疗帕金森病方面展现了多项显著的优势，这些优势不仅在于其技术上的创新性，还体现在临床应用中的实际效果上。以下是iPSC疗法治疗帕金森病的主要优势：

2.1个性化医疗

• iPSC疗法采用的是患者自身的细胞，通过基因重编程转化为多能干细胞，再进一步分化为所需的特定类型细胞——如多巴胺能神经元。
• 这种自体移植方式避免了免疫系统的排斥反应，不需要使用免疫抑制药物，减少了传统异体移植可能带来的并发症风险。

2.2直接修复受损神经元

• 帕金森病的核心问题是中脑黑质区多巴胺能神经元的丧失或功能障碍，导致大脑内多巴胺水平下降，进而引发运动症状。
• iPSC技术可以从源头上直接修复这些受损的神经元，通过将健康的、新生成的多巴胺能神经元移植到患者的大脑中，替代那些已经死亡或者不再发挥作用的细胞，从而缓解甚至逆转帕金森症状。

2.3长期疗效与安全性

• 移植后的iPSC衍生多巴胺能神经元能够整合进大脑，并且长时间稳定地产生和释放多巴胺，维持患者的运动功能。
• 此外，研究表明，iPSC来源的功能细胞提供了稳定且安全的细胞来源，可以进行批量制备并确保质量控制，解决了原代细胞治疗制品难以规模化生产和质控的问题，同时降低了成本。

2.4无伦理争议

• 与胚胎干细胞不同，iPSC不需要依赖人类胚胎作为来源，因此不会引起关于生命起源及伦理道德方面的争论。
• 这使得iPSC成为一种更加容易被社会接受的选择，特别是在一些对胚胎研究持保守态度的文化背景下。

2.5促进疾病机制理解

• 利用来自患者的iPSC建立疾病模型，可以帮助研究人员更好地了解帕金森病的发生和发展过程。
• 通过对这些模型的研究，科学家们可以获得有关病理生理学的新见解，并测试新的治疗方法，加速药物开发进程。

2.6扩展治疗选择

• 对于那些药物治疗效果不佳或是不适合接受深部脑刺激手术(DBS)等现有治疗手段的患者来说，iPSC疗法提供了一种全新的治疗途径。
• 随着更多临床试验数据的积累和技术的进步，预计未来会有更多患者受益于这项先进技术。

3.探索全新治疗方法，造福更多患者

此次研究是在国家卫生健康委员会和国家药品监督管理局的支持下开展的。研究团队利用脑立体定向手术技术，将自体iPSC衍生的多巴胺能神经前体细胞精准地植入患者大脑特定区域——壳核。植入的新细胞开始分泌多巴胺，补充了脑内缺失的功能，进而改善了患者的运动障碍。

对于患者及其家属来说，治疗效果不仅仅是症状上的缓解，更重要的是生活质量的巨大飞跃。许多患者由于病情严重而难以完成日常活动，但随着治疗进展，他们逐渐恢复了自理能力，重新找回了生活的信心和希望。

展望未来

尽管这项疗法仍处于临床研究阶段，但它已经显示出巨大的潜力。东方医院吴景文主任指出，iPSC技术为帕金森病治疗带来了前所未有的希望。借助这一疗法，患者的病程有望得到逆转，甚至可能达到临床治愈的效果。

刘中民教授强调，尽管国际上有少数关于iPSC细胞衍生多巴胺能神经前体细胞的研究取得了积极成果，但这次在中国开展的研究尤为关键，因为它标志着中国首次正式进入这一领域的临床实践。

随着该技术的成功应用，帕金森病患者的治疗选择变得更加多样化。过去，患者只能依靠药物或手术来控制症状，而现在有了iPSC疗法这一选项，未来或许可以通过这一创新手段实现对疾病的根治。对于成千上万饱受帕金森病困扰的家庭来说，干细胞技术无疑带来了希望的曙光。

通过干细胞移植，患者不仅可以减轻症状，恢复运动能力，还有可能逆转疾病进程。随着临床研究的深入，我们有理由相信，干细胞治疗帕金森病将成为一种切实可行且前景广阔的治疗方法，为更多患者带来福音，开启更加光明的未来。

结论

随着东方医院此次研究成果的公布，我们可以看到中国在干细胞研究方面已经取得了令人瞩目的成就。展望未来，相信会有更多基于干细胞技术的新疗法问世，不仅为帕金森病患者带来福音，也将促进整个医疗行业的革新与发展。

信息来源：上海东方医院

免责说明：本文仅用于传播科普知识，分享行业观点，不构成任何临床诊断建议！杭吉干细胞所发布的信息不能替代医生或药剂师的专业建议。如有版权等疑问，请随时联系我。