一年期数据表现亮眼！Aspen的iPSC治疗帕金森病的疗法即将进入III期临床

数据显示自体细胞疗法 Sasineprocel 具有持续的安全性，并带来包括帕金森病患者的运动功能和生活质量在内的持久临床获益。

一年期数据表现亮眼！Aspen的iPSC治疗帕金森病的疗法即将进入III期临床

当地时间，3月18日 / — 致力于开发自体诱导多能干细胞（iPSC）衍生疗法的临床阶段再生医学公司Aspen Neuroscience宣布，其在研帕金森病细胞疗法Sasineprocel（ANPD001）的1/2a期ASPIRO临床试验取得了积极的12个月数据^[1]。

该结果于正在丹麦哥本哈根举行的AD/PD™2026阿尔茨海默病和帕金森病国际会议上以最新口头报告的形式发布。

数据显示，这种无需免疫抑制或永久性硬件植入的个性化自体细胞疗法，在治疗12个月后表现出持续的安全性、耐受性以及持久的临床获益。具体而言，患者在功能改善、医生和患者报告的疗效指标以及生活质量方面均有提升。该疗法旨在通过替代和修复帕金森病患者受损的神经回路，以维持其日常运动和功能。

“这些数据支持了Aspen公司独创的自体细胞疗法，并强调了在无需长期免疫抑制的情况下获得持续临床获益的潜力，”ASPIRO试验研究者、加州大学旧金山分校神经病学教授Chad Christine医学博士表示。“这种再生细胞疗法旨在不仅恢复大脑中的多巴胺水平，而且还要替换和重建对日常运动和功能至关重要的神经回路，最终目标是减缓或阻止疾病进展。”

本次报告涵盖了前八名接受治疗的患者数据，其中四名接受了低剂量，四名接受了高剂量。12个月时的评估结果显示，两个剂量组在多项关键指标上均呈现出数值上的改善：

• 增加“良好开启”时间：低剂量组平均增加2.1小时，高剂量组平均增加2.4小时。
• 改善运动功能评分：在评估帕金森病运动症状的MDS-UPDRS III“关闭”评分中，低剂量组平均降低15.5分，高剂量组平均降低13.5分。
• 提升日常生活能力：在评估日常生活经历的MDS-UPDRS II评分中，低剂量组平均降低5.3分，高剂量组平均降低2.3分。
• 提高生活质量：在帕金森病生活质量问卷（PDQ-39）评分中，低剂量组平均改善51.6%，高剂量组平均改善28.5%。

值得注意的是，部分患者在病情改善的同时，其所需的左旋多巴等效日剂量也有所降低。此外，FDOPA PET成像证实了移植的Sasineprocel细胞成功存活并植入。

在安全性方面，未观察到严重的手术相关不良事件，也无严重的移植诱发运动障碍或症状性出血/梗死报告。实时术中成像证实，细胞被精准地递送至后连合壳核的目标区域。

“这些数据令人鼓舞，它们显示了功能、医生和患者报告的疗效以及生活质量的改善，我们期待今年晚些时候将Sasineprocel推进到III期临床试验，”Aspen首席医疗官Revati Shreeniwas医学博士表示。“这些发现支持了我们重编程患者自身细胞，将表观遗传时钟逆转至疾病发生前状态的方法。结合将我们的多细胞复合物精准递送至壳核，我们开始看到重建受这种衰弱性疾病损害的神经网络所带来的积极临床效果。”

关于ASPIRO试验：ASPIRO是一项首次在人体中进行的多中心、开放标签1/2a期临床试验 (NCT06344026)，旨在评估Sasineprocel (ANPD001) 在50至70岁帕金森病患者中的安全性、耐受性和初步疗效。该疗法源自患者自身的皮肤成纤维细胞，经重编程为iPSC后分化为多巴胺能神经元前体细胞，并通过MRI引导下的精准手术移植回患者脑内。

关于Sasineprocel (ANPD001)：Sasineprocel是目前美国最先进的自体研究性细胞疗法，用于治疗帕金森病。其核心理念是通过逆转患者细胞的“生物钟”至患病前状态，再生健康的细胞以替代受损的神经回路。由于使用的是患者自体细胞，该疗法有望消除对长期免疫抑制剂的依赖，为患者带来显著的潜在优势。该疗法已获得美国 FDA的快速通道资格认定。

关于Aspen Neuroscience：Aspen Neuroscience是一家临床阶段的再生医学公司，致力于开发自体诱导多能干细胞衍生疗法，以初步解决目前医疗需求未得到满足的神经退行性疾病。

参考资料：

[1]:https://aspenneuroscience.com/aspen-neuroscience-announces-positive-12-month-data-from-its-aspiro-clinical-trial-in-a-late-breaking-oral-presentation-at-t/

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