MEDIPOST启动美国III期临床试验：干细胞疗法能否填补膝骨关节炎“治疗真空”？

核心速读：2026年7月8日，MEDIPOST公司宣布其同种异体脐带血间充质干细胞（MSC）疗法CARTISTEM®在美国完成III期关键性临床试验首例受试者治疗。该药已于2012年在韩国获批上市，全球累计治疗超过30,000例患者。基于韩国超3万例真实世界数据及韩日III期成果，FDA批准该项美国试验作为单一项关键性研究（Single Pivotal Study），完成后可直接提交BLA申请。对于全球超过3200万膝骨关节炎患者而言，一种旨在促进膝关节软骨修复再生而非仅缓解症状的干细胞疗法，正在加速走向临床。

MEDIPOST启动美国III期临床试验：脐带血干细胞疗法能否填补膝骨关节炎“治疗真空”？

从“姑息”到“置换”之间，存在巨大的治疗真空

膝骨关节炎是一种由炎症驱动的退行性疾病，软骨逐渐磨损，导致疼痛、僵硬甚至行动障碍。目前，早期患者多依赖止痛药、物理治疗或关节腔注射玻璃酸钠等姑息手段；而晚期重症患者则面临全膝关节置换手术——创伤大、恢复期长，且人工关节有使用寿命限制。然而，处于中期的症状性软骨缺损患者，往往陷入无特效药的尴尬境地：既不符合手术指征，又对现有保守疗法效果不佳。这一困境，正是再生医学领域长期关注的膝骨关节炎治疗真空。

“这种疗法正在被研究用于填补非介入性姑息治疗与全膝关节置换之间的空白，”拉什大学医学中心软骨研究与修复中心主任布莱恩·科尔博士指出^[1]。

正是瞄准这一软骨修复新药的迫切临床需求，CARTISTEM利用同种异体脐带血来源间充质干细胞，通过注射方式靶向受损软骨区域，旨在利用干细胞的免疫调节和分化潜能，促进软骨组织修复与再生，延缓甚至逆转疾病进程。

严谨的III期设计：以亚洲真实世界数据为基石

此次美国CARTISTEM III期临床试验之所以能获得FDA“单一项关键性研究”的特别批准，并非凭空而来。

在此之前，CARTISTEM已在韩国积累了深厚的临床证据：

• 2012年，获韩国食品药品安全部（MFDS）生物制品许可批准上市，成为全球首个用于膝骨关节炎的同种异体脐带血干细胞疗法
• 在韩国超过30,000例患者的真实世界数据积累，其中约560例患者接受了超过三年的长期随访
• 2026年5月，日本III期临床试验达到全部主要终点，在WOMAC疼痛功能评分（p值<0.0001）和ICRS软骨修复评分（p值=0.0002）上均显著优于玻璃酸钠对照组

基于韩国超3万例真实世界证据和韩日临床试验数据，FDA同意单一项美国III期关键性研究即可作为BLA申请依据——这是对标准要求“至少两项独立III期研究”的重大例外。这一FDA审批路径创新，为后续再生医学管线的国际化开发提供了重要参考。

本次美国试验计划在美加约70个临床中心招募300名18至75岁膝骨关节炎患者。入组和治疗预计耗时约两年，随后进行两年随访观察。首例干细胞治疗手术由科罗拉多州骨科中心的贾斯汀·纽曼医生完成。

MEDIPOST全球业务部执行副总裁Antonio Seung Jin Lee表示：“通过在美国这个全球最大的药品市场证明CARTISTEM的治疗价值，我们的目标是重新定义膝骨关节炎的治疗范式。”

专家视点：这不仅是科学里程碑，更是患者希望的转折点

“首位美国受试者接受治疗，对再生医学领域具有里程碑意义。”
——布莱恩·科尔博士（拉什大学医学中心软骨研究与修复中心主任、芝加哥公牛队等职业球队队医）

“此前的临床研究提供了重要数据，为III期试验的设计提供了充分指导。”
——安德烈亚斯·戈莫尔医生（纽约特种外科医院(HSS)骨科 attending surgeon，发表170余篇同行评审论文）

“我每天都会接诊因软骨缺损而疼痛难忍、行动受限的患者，他们渴望一种既能避免大手术、又能切实改善生活质量的方案。”
——贾斯汀·纽曼医生（科罗拉多州骨科中心，首例III期治疗执行者）

从“韩国首创”到“全球突破”：一家公司的二十年坚持

MEDIPOST成立于2000年，总部位于韩国，二十余年来始终聚焦于同种异体脐带血干细胞技术平台。2026年1月，公司完成1.4亿美元融资，由Skylake Equity Partners和Crescendo Equity Partners领投，用于支持美国III期临床试验及全球化布局。

CARTISTEM已在韩国商业化超过14年；日本方面，预计2027年下半年提交上市申请；CARTISTEM美国III期试验完成后，将提交BLA申请。后续还计划将商业化版图扩展至欧洲和中国等全球主要市场。

“首位患者的入组和治疗标志着我们进军全球市场的重要里程碑，”Antonio Seung Jin Lee表示，“通过在美国证明CARTISTEM的治疗价值，我们旨在重新定义膝骨关节炎的治疗范式。”

尽管该疗法目前在美国仍属研究性产品，尚未获得FDA批准，但其最终答案有望在未来几年内逐步揭晓。对于关注韩国干细胞疗法美国上市进程的行业观察者而言，这无疑是近年来再生医学领域最值得跟踪的临床进展之一。

常见问题解答（FAQ）

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参考资料

[1] MEDIPOST Inc. Treats First U.S. Participant in Phase III Trial of Umbilical Cord Stem Cell Therapy for Symptomatic Cartilage Defects Due to Knee Osteoarthritis. BusinessWire, 2026-07-08.

[2] MEDIPOST enrolls and treats first patient in U.S. Phase 3 trial of CARTISTEM, advancing U.S. commercialization. The Bio News, 2026-07-09.

[3] CARTISTEM® – MEDIPOST 官方网站产品介绍.

[4] MEDIPOST files IND amendment to FDA for Phase III osteoarthritis trial. Clinical Trials Arena, 2026-02-16.

[5] MEDIPOST’s CARTISTEM Achieves All Primary Endpoints in Japan Phase 3 Trial for Knee Osteoarthritis. MedPath, 2026-05-15.

[6] MEDIPOST aims for ‘CARTISTEM’ approval in Japan in 2027. The Bio News, 2026-05-15.

[7] MEDIPOST Inc. Announces $140 Million in Funding to Accelerate Late-Stage Clinical Development. BusinessWire, 2026-01-09.

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