药品大湾区分中心新综述：中国干细胞产业的历史演进、国际比较与监管展望

简介：中国干细胞产业监管已形成“技术+药品”双轨制体系。2025年首款干细胞药物艾米迈托赛注射液获批，818号令打通临床转化路径。本文系统梳理全球19款干细胞产品获批概况、中国170项IND申请数据、中日美欧监管对比及政策建议，附常见问题解答。

药品大湾区分中心新综述：中国干细胞产业的历史演进、国际比较与监管展望

干细胞与再生医学是生命科学领域最具变革性的前沿方向之一，在难治性疾病治疗和公众健康改善方面蕴藏着巨大潜力。到2026年，在强有力的政策支持和持续攀升的研发投入推动下，中国干细胞产业监管正迈入快速发展的关键阶段。如何系统理解这一领域的监管演变与当前格局，已成为产业界、投资界和科研人员共同关注的焦点。

为帮助关注再生医学的广大读者系统了解中国干细胞产业监管的演变历程与当前格局，近期，国家药品监督管理局粤港澳大湾区药品审评检验中心（药品大湾区分中心）在《Regenesis Repair Rehabilitation》发表了一篇综述文章^[1]。该综述系统梳理了全球干细胞产品的审批概况，以及中国临床试验和研究者发起的临床研究的最新进展。截至目前，全球已有十余种干细胞产品获得批准。中国的临床试验和研究者发起的临床研究数量均位居世界前列，彰显了该产业的巨大潜力。

文章还对中国、美国、欧盟和日本的监管框架进行了比较分析，重点聚焦中国持续完善的药品、非临床和临床评价技术指南体系。在此基础上，综述提出了前瞻性的政策建议，以推动中国干细胞产业可持续、规范化和创新驱动型发展。

一、中国干细胞产业的现状

1.1、干细胞产品的全球和国内审批

截至2026年，全球已有十余种干细胞药物获准上市，其中大多数来源于间充质干细胞（MSCs）（表1）。MSCs之所以备受青睐，主要是因为其免疫原性低、免疫调节能力强且来源广泛（例如，骨髓、脂肪组织、脐带）。获批适应症主要集中在免疫相关疾病（例如，移植物抗宿主病[GvHD]、克罗恩病）、组织修复（例如，脊髓损伤、骨关节炎）和缺血性疾病（例如，心肌梗死、严重肢体缺血）方面。

韩国是首批批准干细胞疗法的国家之一，包括Cellgram和Cartistem在内的多种产品已在特定病症中展现出临床疗效。日本则采取了独特的 “有条件批准”途径，要求在上市后持续收集疗效数据。相比之下，美国和中国虽然获批产品数量较少，但实施了更为严格的监管标准。因此，它们最近的批准具有重要的标杆意义。

例如，2024年7月31日，日本SanBio公司获得的AKUUGO（一种用于颅内植入人处理干细胞的悬浮液）获得了有条件且有限期的批准，该产品适用于创伤性脑损伤后引起的慢性运动性瘫痪。

2024年12月18日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Mesoblast公司的Ryoncil，用于治疗≥2个月龄儿科患者的类固醇难治性急性移植物抗宿主病（GvHD）——这是全球首个获FDA批准的间充质干细胞（MSC）疗法。这一里程碑背后，是美国FDA干细胞监管框架中RMAT（再生医学先进疗法）认定等加速审评机制的有力支撑。

2025年1月2日，国家药品监督管理局（NMPA）批准了由铂生卓越生物科技（北京）研发的艾米迈托赛注射液（商品名：睿铂生），用于治疗≥14岁的、伴有胃肠道受累的类固醇难治性急性GvHD患者。这一里程碑标志着中国首款干细胞来源的新药正式获批。

1.2、中国干细胞产品注册申请

根据国家药品监督管理局药品审评中心的数据，截至2025年8月25日，在国家药品注册系统中以“干细胞”为关键词进行检索，并辅以对提交iPSC药物IND申请中国相关产品的企业的检索，共检索到170条注册记录（按受理数量计）。其中，155条为干细胞IND申请（即新药临床试验申请），15条为临床试验进行期间的补充申请。从干细胞药品注册申请流程来看，申请人需按照《药品注册管理办法》及《生物制品注册分类及申报资料要求》的规定，以CTD格式整理申报资料。

总体而言，干细胞治疗产品的申请数量呈现波动但上升的趋势，反映出强劲的研发活力。2021年申请数量仍然较低（12例），但2022年迅速增长至25例，2023年达到峰值43例，2024年回落至28例，2025年强劲反弹，前八个月就提交了36份申请，超过了上一年的总数。中国干细胞药物IND受理数量的这一加速增长趋势，凸显了在有利政策和技术进步的共同作用下，中国干细胞产业的强劲发展势头。

图1：中国提交的干细胞药物注册申请数量。

按产品类型划分，MSC占主导地位（139个应用），其次是iPSC（26个应用）和基因编辑的造血干细胞（4个应用），以及一些前体细胞产品。

在间充质干细胞（MSC）的各种应用中，脐带间充质干细胞药品注册占比最大（97%），其次是脂肪来源的MSC（10%）、骨髓来源的MSC（14%）、月经血来源的MSC（4%）和羊膜来源的MSC（5%）。这种分布情况凸显了脐带来源MSC领域激烈的竞争。

2025年，在技术成熟、资金流入和监管支持的推动下，iPSC研发管线也迅速扩展。国内企业正积极探索神经退行性疾病、心血管疾病和糖尿病等主要治疗领域，以及通用细胞疗法和基因编辑衍生产品等前沿方向。在26种基于iPSC的产品中，12种涉及多巴胺能神经祖细胞，4种涉及间充质样细胞，4种涉及心肌细胞，3种涉及胰岛细胞，3种涉及自然杀伤细胞。

从地理角度来看，中国干细胞产业地域分布高度集中在创新能力强、政策有利、医疗资源丰富的地区。北京（35项申请）和广东（34项申请）位居全国前列，构成一线中心。上海和浙江（各20项申请）紧随其后，展现了长三角地区的强劲发展势头。湖北（15项申请）、江苏（14项申请）和天津（14项申请）也是重要的区域中心。相比之下，四川（8项申请）和安徽（7项申请）等西部和中部省份正在迎头赶上，而山东、贵州、江西和云南等省份仍处于发展初期。这种分层格局反映了干细胞产业发展对地方科研资源、产业基础和创新生态系统的依赖性。

二、介绍和比较世界主要国家干细胞监管体系

与传统小分子药物或生物制剂不同，干细胞产品的研发和生产涉及多种快速发展的技术、复杂的生产流程以及更高的安全风险。这些独特的特点给监管带来了重大挑战。因此，世界各国的主要监管机构一直在积极制定针对再生疗法的监管科学和路径。对美国FDA干细胞监管框架、日本再生医学有条件批准制度、欧盟ATMP集中审评以及中国监管的中日美欧干细胞监管对比分析，可为优化中国的监管方法提供宝贵的借鉴。

2.1、美国篇

监管架构：美国对干细胞产品采取单轨制监管模式，由食品药品监督管理局（FDA）统一作为生物制品进行监管。具体执行工作由FDA下属的生物制品评价与研究中心（CBER）负责，CBER下设三个产品审评办公室：疫苗研究与审评办公室（OVRR）、治疗产品办公室（OTP）和血液研究与审评办公室（OBRR）。

其中，OTP是干细胞及先进疗法产品的核心监管机构，其前身为组织与先进疗法办公室（OTAT），后重组升格为“超级办公室”，以应对细胞和基因疗法领域的指数级增长。OTP负责监管细胞疗法、组织工程产品、基因疗法、治疗性疫苗、血浆衍生物及其重组类似物等。截至2025年，活跃的细胞、组织和基因疗法产品的临床试验申请（IND）已超过3,000项。

风险分级管理：PHS 361与PHS 351：美国干细胞监管的核心原则是基于风险的分级管理，依据《公共卫生服务法》（PHS Act）第361条和第351条，将人体细胞组织产品（HCT/Ps）划分为两大类：

维度	PHS 361产品（低风险）	PHS 351产品（高风险）
监管依据	PHS Act Section 361+21 CFR 1271	PHS Act Section 351 + FD&C Act
产品特征	仅经最低程度操作、同源性使用、自体使用	不符合361标准，需作为药品/生物制品监管
监管要求	仅需机构和产品登记，无需上市前审批	需提交IND（新药临床试验申请）和BLA（生物制品上市许可申请）
典型产品	外周血或脐带血造血干细胞（可在医院直接使用）	间充质干细胞（骨科用途）、异体胰岛、基因修饰自体干细胞等

21 CFR 1271进一步界定了361产品的具体标准，包括“最低程度操作”“同源性使用”等定义。值得注意的是，FDA承认当前的两分法已难以覆盖日益多样化的产品——从单层皮肤移植到人工器官，产品谱系极为宽广。FDA局长Peter Marks表示，现行框架是基于三十年前对细胞和组织产品的理解建立的，而“科学已大幅演进”。目前FDA正与业界共同探索新的监管框架，包括为351产品设立新的中低风险类别。

加速审评机制：《21世纪治愈法案》（21st Century Cures Act）第3033条为再生医学设立了多项加速通道：

• 再生医学先进疗法认定（RMAT）：适用于细胞疗法、治疗性组织工程产品、HCT/P或组合产品（361产品除外），用于治疗严重或危及生命的疾病，且有初步临床证据表明可满足未满足的医疗需求。RMAT认定申请须与IND同时提交或作为IND的修订提交。
• 突破性疗法认定、快速通道、优先审评：获得RMAT认定的产品可同时享受这些通道的所有优惠政策。

FDA还发布了大量指导文件，为研发者提供明确的预期和路径，例如2024年发布的《细胞和基因疗法产品开发常见问题解答（草案）》、2025年发布的《严重疾病再生医学疗法加速计划》指南草案等，鼓励研发者在产品开发早期与监管方频繁沟通。

2.2、日本篇

日本的干细胞监管体系在全球范围内独具特色，采用“双轨制”管理模式，将“再生医疗技术”与“再生医学产品”分开监管，核心监管机构为厚生劳动省（MHLW）和药品及医疗器械管理局（PMDA）。

双轨制监管架构

轨道一：作为“再生医疗技术”监管（医疗服务属性）

依据《再生医学安全法》（ASRM），干细胞疗法若作为医疗机构内提供的医疗技术服务、而非以商业化上市销售为目的，则归入此轨。此类技术由MHLW直接监管，无需PMDA审评，但须遵守以下要求：

• 样本采集标准：确保供体安全与细胞来源合规；
• 医疗机构资质标准：对实施再生医疗技术的机构进行认证；
• 细胞培养与处理标准：规定细胞加工设施的设备、操作流程和质量控制要求；
• 计划备案制度：医疗机构须向MHLW提交再生医疗技术提供计划，获批后方可实施。

这一轨主要保障临床研究和院内治疗的安全性，侧重于过程监管而非产品审批，操作相对灵活。

轨道二：作为“再生医学产品”监管（药品属性）

当干细胞产品以商业化生产和上市销售为目标时，适用《药品及医疗器械法》（PMD法），须经PMDA进行科学审评、MHLW最终批准方可上市。该流程与常规药品和医疗器械的审批逻辑一致，包括：

• 临床研究申请：提交临床试验方案；
• 上市许可申请：提交完整的质量、非临床安全性及有效性数据；
• GMP合规：生产设施须符合GMP标准。

PMDA对再生医学产品的审评在基本流程和原则上与其他医药品相似，但日本为此类产品开辟了独特的加速通道。

核心机制：有条件和有时限的批准

日本再生医学有条件批准制度最具标志性的特征是“有条件和有时限的批准”机制，于2014年随《再生医学促进法》和ASRM的修订正式确立。其核心要点包括：

• 基于探索性研究的早期上市：允许产品以相对小规模的探索性临床试验和替代终点指标的数据申报，只要安全性和潜在疗效得到“合理证实”即可获附条件批准；
• 批准有效期：通常设定为5~7年的上市许可期限；
• 上市后确证义务：在有效期内，申办方须收集确证性临床数据（通常为更大规模的随机对照试验），以证明产品的实际临床获益；
• 完全批准转换：若上市后数据充分证明安全有效，可转为无条件正式批准；若数据不足或安全性存疑，许可将被终止。

典型案例：日本率先通过此机制批准了全球首个间充质干细胞产品Temcell（用于急性移植物抗宿主病）和首个自体骨骼肌干细胞产品HeartSheet，使患者早于欧美多年获得创新疗法。

这一框架显著加快了患者获得创新疗法的速度，同时促进了突破性进展。

2.3、欧盟篇

在欧盟，干细胞产品被归类为先进治疗药品（ATMP），并作为药品在欧洲药品管理局（EMA）的监管下进行管理。欧盟ATMP集中审评要求上市许可需经EMA集中审评，之后产品可在所有欧盟成员国上市销售。但“医院豁免”条款允许成员国授权在医院内为个别患者制备和使用干细胞疗法，但仅限于国内使用。

ATMP申请由EMA的两个委员会进行评估：先进疗法委员会（CAT）负责评估质量、安全性和有效性并提供科学专业知识；人用药品委员会（CHMP）负责向欧盟委员会出具最终建议。这一集中化且高度结构化的框架确保了全欧洲范围内监管的一致性和准入的协调性。

2.4、中国篇

中国干细胞监管体系概述：中国对干细胞治疗产品实行双轨制监管体系，由两个主管部门分别负责两条路径：国家卫生健康委员会负责“医疗技术”路径的临床研究管理，国家药品监督管理局（NMPA）负责“药品”路径的上市注册审批。这一框架的核心逻辑是：对于上市销售的干细胞产品，须按药品路径申报注册；对于非商业性的临床研究，医疗机构可在完成备案后开展。

（一）法规体系的演进

中国干细胞监管体系的建设以2015年为重要起点。当年，原国家卫生计生委与原国家食品药品监管总局联合发布 《干细胞临床研究管理办法（试行）》 和《干细胞制剂质量控制及临床前研究指导原则（试行）》，标志着干细胞领域首批国家层面法规的出台。《干细胞临床研究管理办法》明确要求从事干细胞临床研究备案的医疗机构必须具备三级甲等医院资质和药物临床试验机构资质，实行备案管理制度，医疗机构不得向受试者收取费用，不得发布广告。

此后，监管体系持续完善。2023年，国家药监局药审中心（CDE）陆续发布《人源性干细胞及其衍生细胞治疗产品临床试验技术指导原则（试行）》和《人源干细胞产品药学研究与评价技术指导原则（试行）》等重要技术文件。CDE已累计发布30余项技术指南，覆盖细胞和基因疗法从研发、注册到生产和上市后监管的全生命周期。

2025年是中国干细胞监管的里程碑之年。首款干细胞药物 “艾米迈托赛注射液” 获批上市，产业正式进入“药品化、商业化”阶段。同年9月，国务院第818号令《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》发布，自2026年5月1日起施行。818号令与828号令（《药品管理法实施条例》2026年修订版）共同构建了“技术+药品”双轨制的顶层监管设计。

（二）双轨制的具体运行机制

技术轨（医疗技术路径）：由卫健委主管，主要依据818号令和 《干细胞临床研究管理办法》 运行。临床研究实行“机构+项目双备案”制度——医疗机构须先通过国家备案成为干细胞临床研究备案机构，再就具体研究项目向卫健委备案。项目备案须经过机构学术委员会审查、伦理委员会审查，再由省级卫健委和药监局审核后报国家卫健委备案（即“三级审查”）。实施机构必须是三级甲等医疗机构，且须具备学术委员会和伦理委员会。临床研究阶段不得向受试者收费。研究结束后拟转化应用的，需向国家卫健委申请审批。

药品轨（药品注册路径）：由NMPA主管，依据《药品管理法》及相关技术指导原则运行。干细胞产品须按照干细胞药品注册申请流程完成非临床研究和临床试验，向CDE提交临床试验申请（IND），获批后方可开展临床试验，最终提交药品上市申请。

截至2025年底，全国干细胞临床研究备案项目统计达208项，药品注册路径IND受理215项。京、沪、粤三地在双路径上全面领跑，近三成临床研究项目集中于前十家顶尖医院，资源“头部聚集”效应显著。

（三）最新进展：818号令的核心创新

818号令的核心创新在于首次从国家立法层面打通了生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例所定义的“临床转化应用”路径。在此之前，干细胞技术侧“止步临床研究”，缺乏合规的商业化出口。新规明确了临床转化应用的审批程序和条件，获批后医疗机构可按规定收取费用，解决了“只能研究、不能合规收费”的行业痛点。同时，新规设定了严厉罚则，对违规行为最高可处违法所得20倍罚款。这一“宽进、严出、强监管”的立法思路，推动行业从“野蛮生长”转向规范化发展。

总体而言，美国、欧洲和日本的监管体系建立较早，监管框架成熟，并设有专门的审查部门或委员会。干细胞的国内外监管现状见表2。

美国、欧盟、日本和中国均通过两条不同的途径管理细胞治疗产品：药品监管和医疗技术监管。其中，日本和中国分别设有负责药品和医疗技术监管的独立机构。美国模式的灵活性和科学互动性、欧盟模式的严谨性和集中性以及日本再生医学有条件批准制度的创新，都值得中国深入研究和借鉴。尽管中国的监管体系发展起步较晚，但进展迅速，正朝着更加科学严谨和系统化的方向迈进。

三、中国干细胞产品评价技术指导原则

中国已逐步建立起层次分明、较为全面的干细胞产品监管框架，涵盖法律、法规和科学指导原则（表3）。该框架大致可分为三个层级：法律——如《药品管理法》及其实施条例，为将干细胞按药品管理提供根本法律依据；法规——包括药品注册、生产监管、上市后变更及药典标准等细则，从而落实全生命周期管理；技术指导原则——涵盖药学研究、非临床研究和临床试验，为各研发关键阶段提供科学标准和评价原则。

在药物研究层面，技术指南以“质量源于设计（QbD）”为核心理念，强调对干细胞产品全链条的精细控制。这要求从起始原材料（如生产细胞、基因修饰系统）到各类辅料均需严格合规，并明确关键工艺参数（CPP）以保障生产稳健性。质量研究需系统评估关键质量属性（CQA），涵盖细胞特性、纯度、杂质、微生物安全性与生物活性，并建立验证过的分析方法。同时，必须重点关注干细胞特有的致瘤性、非预期分化及遗传不稳定性等风险，并开展可比性研究以评估工艺变更带来的影响，确保产品在储存与运输全过程中的质量一致性。

在非临床研究层面，指南确立了“个案分析”与风险评估相结合的原则，旨在搭建从实验室到临床的桥梁。其核心目标包括验证作用机制与潜在疗效、研究干细胞在体内的命运行为，以及系统描述毒性特征以预测临床不良反应。

研究内容必须系统覆盖药理学、药代动力学和安全性三大模块：通过体外与体内试验阐明机制并提供概念验证；揭示细胞在体内的分布、迁移、植入与分化动态；并严格遵循GLP标准，重点评估一般毒性、致瘤性/致癌性及免疫毒性，尤其对多能干细胞衍生产品的畸胎瘤风险及基因修饰产品的脱靶效应给予特别关注。

在临床研究层面，指南要求严格遵循GCP规范并采用分阶段循证设计。探索性试验优先评估安全耐受性与剂量反应，确证性试验则须采用随机对照设计，以临床获益为主要终点确认疗效。整个过程中，伦理审查、针对性风险管理计划及不少于2年的长期随访方案缺一不可，旨在密切监测致瘤性、免疫反应等延迟风险。这一从探索到确证、兼顾创新激励与患者保护的分阶段策略，构成了为干细胞产品上市许可提供强力证据的完整临床评价闭环。

四、结论和政策建议

中国首款干细胞衍生新药 “艾米迈托赛注射液” 于2025年获批上市，标志着监管化和市场化发展新时代的开启。在政策持续支持和科研不断突破的推动下，中国已建立起独具特色的双轨监管框架，以及涵盖临床研究与新药申报的充满活力的创新生态系统。

总体而言，中国已构建起具有自身特色的干细胞双轨制监管体系。以2015年 《干细胞临床研究管理办法》 为起点，经过十年发展，特别是2025年818号令《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》的出台，中国形成了覆盖“干细胞临床研究备案+药物转化审批”的完整监管链条。尽管体系建设起步晚于美、欧、日，但中国正朝着更加科学化、系统化、国际化的方向加速迈进。

未来，如何在鼓励创新与保障安全之间实现更好平衡、如何进一步完善两个轨道的衔接机制、如何借鉴美国FDA干细胞监管框架中的RMAT加速审评经验、日本再生医学有条件批准制度的早期上市模式以及欧盟ATMP集中审评的协调机制等国际经验优化加速审批路径，仍将是监管体系建设的重要课题。

五、常见问题解答（FAQ）

参考资料

[1] 国家药品监督管理局粤港澳大湾区药品审评检验中心. 中国干细胞产业监管综述. Regenesis Repair Rehabilitation. 2026.

免责说明：本文仅用于传播科普知识，分享行业观点，不构成任何临床诊断建议或法律意见。具体政策解读请以官方发布原文为准。杭吉干细胞所发布的信息仅供参考。如有版权等疑问，请随时联系。