干细胞疗法治疗帕金森病的临床试验进展（2026年更新版）

作者：杭吉干细胞科技 医学编辑团队

• 内容声明：本文基于Nature Medicine（2026）、Cell Stem Cell（2023）、ClinicalTrials.gov注册数据及行业公开信息撰写，仅供科普参考，不构成任何临床诊疗建议
• 利益相关声明：杭吉干细胞科技与本文提及的任何机构无商业合作或利益关联
• 更新说明：本文为2022年原文的重大更新版本，新增2023—2026年全球关键临床进展

核心速读：自2022年原文发布以来，干细胞治疗帕金森病迎来了历史性突破。2026年3月，日本厚生劳动省批准了全球首批两款iPSC衍生再生医学产品，其中Amchepry（raguneprocel） 用于治疗帕金森病，标志着iPS细胞技术正式进入临床商业化应用。

STEM-PD试验于2026年7月在《Nature Medicine》发表12个月数据，证实人胚胎干细胞衍生多巴胺能祖细胞移植安全可行，8例患者中7例完成随访，无细胞产品相关严重不良事件，6例大幅减少抗帕金森病药物用量^[1]。bemdaneprocel（BlueRock/Bayer）已于2025年9月进入III期关键性试验（exPDite-2，n=102），为全球首个进入III期的同种异体多能干细胞衍生帕金森病细胞疗法。

中国方面，士泽生物XS411已获FDA快速通道资格，全国多中心II期完成全部入组；睿健医药NouvNeu001完成中国II期全部患者给药；跃赛生物UX-DA001/UX-DA003实现“自体+异体”双路径布局。干细胞治疗帕金森病已从“是否可行”全面走向“如何优化” 。

干细胞疗法治疗帕金森病的临床试验进展（2026年更新版）

一、帕金森病的治疗困境与干细胞疗法的逻辑

帕金森病（Parkinson‘s disease, PD）是一种影响运动控制和认知能力的进行性神经退行性疾病，由负责多巴胺产生的黑质中多巴胺能神经元的快速丧失引起。最终，多巴胺缺乏会导致强直、静止性震颤、运动迟缓和步态异常等症状。

虽然存在改善帕金森病症状的现有治疗方法，但这些方法具有局限性，例如使用多年后疗效降低。因此，干细胞移植为帕金森病患者提供了一种替代治疗——不仅可以控制症状，还可以从根源上治疗疾病。

干细胞移植的核心逻辑是：用能够产生多巴胺的健康神经元替代退化的多巴胺能神经元。正如隆德大学Malin Parmar教授所言：“替代帕金森病中丢失的多巴胺神经元一直是该领域长期以来的目标”^[2]。

二、干细胞移植治疗帕金森病：从胎儿组织到多能干细胞

干细胞移植治疗帕金森病的先驱是胎儿组织。然而，由于伦理问题和来源匮乏，科学家们开始寻找更好的替代品。过去十年间，人胚胎干细胞（hESC） 和诱导多能干细胞（iPSC） 技术的成熟，使这一领域迎来了根本性变革。

隆德大学团队指出：“四十年来，研究人员一直在努力克服开发帕金森病细胞替代疗法的两大障碍：生产适合临床规模移植的真正多巴胺能神经元，以及证明这些细胞可以安全地递送到人脑中”。如今，这两大障碍已被逐步突破。

三、全球干细胞治疗帕金森病临床试验进展（2022—2026）

3.1 2026年里程碑：日本批准全球首批iPSC疗法

2026年3月6日，日本厚生劳动省批准了全球首批两款iPSC衍生再生医学产品的制造和销售。其中：

• Amchepry®（raguneprocel） ：由住友制药与Racthera共同开发，用于治疗对现有疗法反应不足的帕金森病患者
• ReHeart：用于重度心力衰竭

这是人类首次将iPS细胞技术推向临床商业化应用，开创了全球先河。美国帕金森病协会（APDA）评价称：“这是一个重大里程碑”。

3.2 STEM-PD（瑞典/英国）：12个月数据发表于《Nature Medicine》

STEM-PD是全球第三个获准进入临床试验的帕金森干细胞疗法，也是欧洲首个获批的多能干细胞帕金森病临床试验^[3]。

试验设计：

• 2022年启动，由隆德大学牵头，剑桥大学合作
• 8例中度帕金森病患者接受人胚胎干细胞（hESC）衍生多巴胺能祖细胞双侧壳核内移植
• 低剂量组（每侧壳核350万细胞）、高剂量组（每侧壳核710万细胞）
• 移植后12个月免疫抑制治疗

2026年7月9日，研究结果发表于《Nature Medicine》：

• 安全性（主要终点达成） ：无细胞产品相关的严重不良事件；无移植物诱导的不自主运动；MRI无肿瘤形成或占位性病变
• 移植物存活：多巴胺PET显像在移植后6个月和12个月均提供移植物存活的早期证据
• 临床获益信号：7名完成随访的受试者中，6名大幅减少了抗帕金森病药物用量

研究团队评价：“达到主要终点并证明细胞产品的安全性，对于这项试验、我们的团队、参与的患者以及所有帕金森病患者来说，都是一项巨大的成就。”——Gesine Paul-Visse教授，斯科讷大学医院首席研究员

“这些发现代表了帕金森病再生医学方法的一个重要里程碑，并支持干细胞疗法的持续临床开发。 ”——Malin Parmar教授，STEM-PD项目负责人

2026年7月，STEM-PD 12个月数据在ISSCR 2026年会上正式公布。Malin Parmar在会上表示：“这些数据表明，干细胞衍生的多巴胺能细胞产品可以在严格的临床试验框架内生产、递送和评估”。

3.3 bemdaneprocel（美国/BlueRock）：进入III期关键性试验

bemdaneprocel（BRT-DA01） 由拜耳子公司BlueRock Therapeutics开发，是全球临床进展最快的同种异体多能干细胞衍生帕金森病细胞疗法^[4]。

I期试验（exPDite，NCT04802733） ：

• 12例患者，人胚胎干细胞（hESC）衍生中脑多巴胺能神经元祖细胞;
• 2026年4月AAN年会公布3年随访数据^[5]：112例不良事件中，无一与移植细胞相关；无死亡、无移植物诱导的运动障碍、无颅内出血或占位性病变;
• 高剂量组（每侧壳核270万细胞）：“ON期”增加2.1小时，“OFF期”减少2.0小时；MDS-UPDRS Part III OFF评分改善17.9分;

FDA资格认定：已获得再生医学先进疗法（RMAT）认定和快速通道资格。

III期试验（exPDite-2，BRT-DA01-301） ：

• 已于2025年9月启动，全球首个进入III期的同种异体多能干细胞衍生帕金森病细胞疗法;
• 多中心、随机、双盲、假手术对照，计划招募约102名患者;

3.4 Aspen Neuroscience（美国）：自体iPSC疗法进入III期

sasineprocel（ANPD001） 是一种自体诱导多能干细胞（iPSC）衍生多巴胺能神经元前体细胞疗法^[6]。

ASPIRO I/IIa期试验（NCT06344026） ：

• 2026年3月AD/PD会议公布12个月数据：无严重手术不良事件，无移植物诱导的运动障碍，无症状性出血或梗死
• 低剂量组（n=4）：“ON期”增加2.1小时，MDS-UPDRS Part III OFF改善15.5分
• 高剂量组（n=4）：“ON期”增加2.4小时，MDS-UPDRS Part III OFF改善13.5分
• FDOPA PET显像证实细胞存活和成功定植

计划2026年下半年启动III期试验。

3.5 自体iPSC临床试验（美国/Scripps Research）

2026年ISSCR年会公布了首个自体iPSC衍生多巴胺神经元前体细胞移植的I/IIa期试验中期数据^[7]。8例轻中度帕金森病患者在移植后12个月完成评估。研究团队开发了基于全基因组测序的“快速失败”质量控制策略，用于确保每名患者细胞的适合性。

Jeanne Loring博士表示：“数十年来我们已知移植的年轻多巴胺神经元可以逆转帕金森病症状。如果这些发现在时间推移中继续保持，我们希望看到生活质量的显著改善，并随着移植细胞的成熟而持续增加”。

3.6 其他国际临床试验

• DopaCell（伊朗）：2025年8月启动I期试验，评估人胚胎干细胞衍生多巴胺能祖细胞（约1000万细胞/例）双侧纹状体移植治疗中重度帕金森病的安全性与可行性
• iCamuno（中国/国际）：同种异体iPSC衍生多巴胺能祖细胞立体定向脑内注射I期试验（NCT07212088）

四、中国进展：从备案到国家科技重大专项

自2022年原文发布以来，中国在干细胞治疗帕金森病领域取得了显著进展。与会专家一致认为，当前干细胞治疗帕金森病已从“是否可行”走向“如何优化”，随着国家政策支持持续深化、临床数据不断积累、监管路径日益清晰，中国在这一赛道上正展现出独特的综合优势。

4.1 国家政策与顶层设计

2026年6月，国家科技重大专项“通用型iPSC衍生多巴胺能神经前体细胞新药（XS411注射液）治疗重大神经系统疾病帕金森病” 项目正式启动，由士泽生物牵头，联合同济大学、中国食品药品检定研究院、北京天坛医院、北京协和医院共同研发。

这标志着中国干细胞治疗帕金森病从注册临床验证到国家战略布局的重要跨越。

此外，2026年2月11日，嗅鞘细胞（OECs）在中国获批用于帕金森病治疗。

4.2 士泽生物——XS411

XS411是一款异体通用“现货型”iPSC衍生多巴胺能神经前体细胞注射液。

2026年进展：

• 全国多中心注册II期临床试验已完成全部受试者入组，未发生手术及围术期并发症或其他不良事件
• 治疗帕金森型多系统萎缩（MSA-P） 的I期注册临床试验已顺利完成全部参与者给药
• 获得美国FDA快速通道资格认定
• 牵头国家科技重大专项

4.3 睿健医药——NouvNeu001

NouvNeu001是全球首个获得FDA快速通道资格（FTD）和再生医学先进疗法认定（RMAT）双资格认定的iPSC化学诱导现货通用型细胞治疗产品。

2026年进展：

• 2026年2月11日：完成美国临床II期首例受试者给药
• 已完成中国II期临床试验全部入组患者给药
• 实现中美IND“双报双批” ，是全球少数在中美同步进入II期临床的iPSC衍生帕金森病疗法

4.4 跃赛生物——UX-DA001 / UX-DA003

跃赛生物实现了 “自体+异体”双路径布局。

• UX-DA001（自体） ：全球唯一获得中美临床批件的自体帕金森iPSC药物，已完成I期临床试验入组
• UX-DA003（异体） ：2026年6月3日获CDE临床试验默示许可

4.5 中盛溯源——NCR201

NCR201注射液（iPSC衍生多巴胺能神经前体细胞）正在全国多家顶尖神经疾病中心同步开展II期临床试验。

关键数据：

• 中盛溯源首席科学家俞君英表示：“我们的细胞植入人体后，转化为多巴胺能神经元的比例能达到80%到90%，而目前其他国际团队公开的数据普遍低于25% ”
• 2025年，一位与早发型帕金森病抗争近15年的37岁女性患者，在接受NCR201治疗后短短3个月实现了 “功能性治愈” ——从走路都困难，到可以和家人外出旅行
• 2026年8月，复旦大学附属中山医院公布首例接受NCR201移植的帕金森病患者术后半年随访结果：运动功能和生活质量均明显改善，且未出现严重不良反应

4.6 中国干细胞临床研究备案

根据2026年7月公布的第4批生物医学新技术临床研究备案清单，浙江大学医学院附属第二医院和上海市东方医院的帕金森病相关临床研究项目已完成备案。

五、干细胞治疗帕金森病的核心挑战

尽管取得了令人瞩目的进展，干细胞治疗帕金森病仍面临多重挑战：

5.1 科学挑战

• 细胞分化与质量控制：确保干细胞精准分化为正确的多巴胺能神经元。中盛溯源报道其转化效率达80%-90%，显著优于国际同行
• 致瘤风险：多能干细胞均有理论致瘤风险。STEM-PD、bemdaneprocel等严格质控的试验中均未观察到肿瘤形成，但长期安全性仍需验证
• 移植物功能整合：移植细胞能否与宿主神经网络建立正确的功能性连接
• 免疫排斥：同种异体移植需配合免疫抑制方案。未来的方向包括探索自体移植物和工程化细胞以避免免疫检测

5.2 临床与监管挑战

• 最佳剂量与患者筛选：STEM-PD采用低（350万/侧）和高（710万/侧）两个剂量，bemdaneprocel采用90万/侧和270万/侧，最佳剂量尚未统一
• 长期随访的必要性：STEM-PD、bemdaneprocel均在继续长期随访
• 成本与可及性：日本Amchepry虽已纳入医保，但全球可及性仍是挑战

六、展望：从“是否可行”到“如何优化”

2022年原文发布时，干细胞治疗帕金森病尚处于临床试验的“探索期”。四年后的今天，这一领域已发生根本性变化：

• 商业化突破：日本已批准全球首批iPSC衍生帕金森病疗法
• III期验证：bemdaneprocel已进入全球首个同种异体多能干细胞衍生帕金森病细胞疗法的III期关键性试验
• 高级别证据：STEM-PD的12个月数据发表于《Nature Medicine》
• 中国崛起：多款产品进入II期临床，国家科技重大专项启动

正如行业专家所指出的：干细胞治疗帕金森病已从“是否可行”走向“如何优化” 。未来，随着更多III期数据的读出、监管路径的清晰化以及生产成本的下降，干细胞疗法有望真正成为帕金森病治疗的主流选项之一。

七、常见问题解答（FAQ）

八、参考资料

[1] https://www.eurekalert.org/news-releases/1135191#1

[2] https://www.nature.com/articles/s41591-026-04525-0

[3] https://stem-pd.org/2026/07/09/stem-pd-announces-first-in-human-clinical-trial-results-for-parkinson-cell-therapy/

[4] https://www.isscr.org/isscr-news/new-clinical-data-presented-at-isscr-2026-advance-stem-cell-based-cell-therapy-for-parkinsons-disease

[5] https://neurologytoday.aan.com/doi/full/10.1212/netod-blogs.10000028?ContribAuthorRaw=Burling%2C+Stacey&af=R&sortBy=Earliest&mi=4zw9p5&content=netodBlogs&target=netod-blogs#1

[6] https://www.clinicaltrialsarena.com/analyst-comment/ad-pd-2026-aspens-sasineprocel-reaches-primary-endpoint-in-phase-i-iia-aspiro-trial/#menu

[7] https://www.isscr.org/isscr-news/data-presented-at-isscr-2026-highlight-progress-toward-personalized-stem-cell-therapy-for-parkinsons-disease

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