革命性的干细胞疗法必须以负责任的方式推进，才能充分发挥其潜力

作者：杭吉干细胞科技 医学编辑团队

• 内容声明：本文基于Nature（2026年8月18日）、Cell Stem Cell（2026年3月5日）、Nature Medicine（2026年7-8月）、ISSCR 2026年会等权威来源撰写，仅供科普参考，不构成任何临床诊疗建议

核心速读：2026年8月18日，《自然》杂志在社论专栏呼吁，一项具有革命性意义的干细胞疗法必须负责任地审慎推进，才能充分发挥其全部潜力^[1]。距离日本京都大学科学家山中伸弥与高桥和俊首次报告诱导多能干细胞（iPS细胞）已过去整整20年。这一里程碑式的发现，不仅彻底改变了生物医学研究格局，也为再生医学开辟了全新道路。

2026年3月，日本厚生劳动省附条件批准全球首批两款iPS细胞疗法上市，分别用于帕金森病（Amchepry）和心力衰竭（ReHeart），标志着iPS细胞疗法正式从实验室走向临床。

与此同时，中国iPS细胞疗法亦取得重大突破——南京鼓楼医院HEAL-CHF试验（n=20）于8月19日发表于《自然·医学》，证实iPSC心肌细胞可修复重症心衰患者受损心肌；庆应义塾大学iPSC神经祖细胞治疗脊髓损伤的I期试验（n=4，2-4年随访）同日发表于《自然·医学》，证实长期安全可行，2例患者从完全性损伤恢复至C级和D级。山中伸弥在ISSCR 2026年会上坦言：“从研究走向临床的难度可能是基础研究的100倍” 。让疗法真正惠及患者并维持公众信任，已成为所有参与者必须直面的课题。

Nature社论：革命性的干细胞疗法必须以负责任的方式推进，才能充分发挥其潜力

2006年8月：一篇改写医学史的论文

2006年8月，京都大学的山中伸弥与高桥和俊在 《细胞》（Cell） 杂志上发表了一项震惊学界的发现：通过激活Oct3/4、Sox2、Klf4和c-Myc四个转录因子，可将成年小鼠的皮肤细胞“逆转”至胚胎样状态——这便是诱导多能干细胞（iPS细胞） 的诞生。

在此之前，山中伸弥的同行们曾对他的研究方向心存疑虑。“那些小鼠细胞也许有趣，但你应该把精力放在与人类疾病和医学更直接相关的事情上。”山中伸弥在诺贝尔奖演讲中这样回忆道。

然而，这项发现很快在人类细胞上得到验证。2012年，山中伸弥因此荣获诺贝尔生理学或医学奖。

iPS细胞的革命性在于：它能将患者自身的皮肤或血液细胞“时光倒流”至近乎零岁的状态，再引导其分化为特定的功能细胞——神经细胞、心肌细胞、视网膜细胞——从而成为由患者自身组织构建的“修复材料”。

但说起来容易，做起来难。

从1%到90%：一个关于耐心的故事

iPS细胞的突破性在于：它能将患者自身的皮肤或血液细胞“时光倒流”至近乎零岁的状态，再引导其分化为特定的功能细胞——神经细胞、心肌细胞、视网膜细胞——从而成为由患者自身组织构建的“修复材料”。

但说起来容易，做起来难。

格莱斯顿研究所的心脏病专家迪帕克·斯里瓦斯塔瓦至今难忘，当他的实验室首次从iPS细胞中培育出心肌细胞时，内心的欣喜。然而，当时仅有约1%的细胞成功获得了新的身份。经过数年反复优化，团队才将转化率提升至90%以上——足以让这些心肌细胞在培养皿中自发同步搏动，漾起肉眼可见的节律波纹。

这便是转化研究的常态——从实验室的灵光一现，到临床可用的疗法，中间隔着无数个“1%到90%”的日夜。

2026：疗法终于来到病人面前

今年，iPS细胞疗法迎来了真正的里程碑。

2026年3月，日本厚生劳动省以附带条件和限期方式，批准了两款使用iPS细胞的再生医疗产品的生产与销售^[2]。其中，用于帕金森病的iPS细胞再生医疗产品AMCHEPRY®（raguneprocel）随后获准纳入日本公共医保——单人全额定价高达5530万日元（约合人民币260万元），进入医保后患者只需支付三成费用。这是全球首个获批上市并纳入医保的iPS细胞来源帕金森病再生医疗产品。

心力衰竭领域同样捷报频传。南京大学医学院附属鼓楼医院王东进教授团队完成的一项临床研究长期随访成果，于8月19日登上了国际顶级期刊《自然·医学》^[3]。研究证实，中国自主研发的iPS细胞心肌细胞疗法——HiCM-188，能够帮助重度心衰患者修复受损心肌、改善心脏功能。

这是国家卫健委首个备案的iPS领域随机对照临床研究，也是全球规模最大的iPS心肌细胞治疗重度心衰的随机对照试验。12个月随访数据显示，接受细胞治疗的患者中，九成心脏功能恢复到二级，6分钟步行距离平均提升168.8米，比只做搭桥的对照组提升幅度高出近一倍。更关键的是，研究没有观察到肿瘤、恶性心律失常等现象。

目前，HiCM-188已启动Ⅲ期确证性临床试验，在全国多家医院扩大样本开展研究。

6月，日本Heartseed公司宣布成功完成全球首例经导管输注iPS细胞来源心肌细胞球体的临床试验。与需要开胸手术的早期方案不同，这一微创技术有望大幅降低治疗门槛^[4]。

与此同时，全球首个针对脑出血后遗症期的多能干细胞衍生产品——中国霍德生物的hNPC01注射液——获得美国FDA临床试验批准^[5]。

日本国内利用iPS细胞推进的临床研究和临床试验已超过15项。从帕金森病、心力衰竭到脊髓损伤、黄斑变性、糖尿病，iPS细胞疗法正以前所未有的速度铺开。

热潮之下，更需审慎——成本与可及性之困

然而，热潮之中，更需要冷静。

山中伸弥在2026年5月的演讲中坦言：“临床开发能走到现在这一步非常了不起，但接下来才是真正的较量。”7月，他在ISSCR 2026年会上进一步指出，如今真正的问题是：这些细胞能不能被稳定制造、持续供应、符合法规要求，而且让病人与医疗体系负担得起。他坦承，从研究走向临床的难度，可能是基础研究的100倍。

风险是真实的：尚未分化的干细胞残留可能诱发肿瘤——研究人员必须确保所有用于治疗的细胞均已成功重编程，不残留任何具有致瘤风险的胚胎样细胞。斯里瓦斯塔瓦指出，这一安全门槛显著拉长了疗法的研发周期。

可及性同样是巨大挑战：为每一位患者定制专属的iPS细胞疗法，成本过高、周期过长，难以规模化推广。这也是为什么“现货型”通用型产品成为行业共识——HiCM-188正属于此类，可以标准化批量生产储存，做到“药等人”。

监管筑底，方能行稳致远

2026年5月1日，中国国务院第818号令《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》正式实施^[6]。这部被称为“中国细胞行业史上最严监管”的法规，首次将干细胞治疗、基因治疗等生物医学新技术纳入法治化监管框架。

这恰逢其时。在一个“一切皆有可能”的阶段，抢占先机的冲动几乎不可避免——但缺乏充分指引的仓促前行，只会增添伤害的概率。一旦临床试验出现严重不良事件，整个研究进程都可能因此停滞。

马拉松才刚刚跑过二十年

历经二十年的漫长铺垫，当治疗希望终于浮出地平线时，保持审慎步履并非易事——然而，这正是医学研究的本质。山中伸弥对这一点体会尤深，无论跑道上的马拉松，还是科研中的马拉松：“转化研究是一场马拉松，不是短跑。只要始终以患者的福祉为北极星，我们就能坚定地跑下去。”

这场马拉松，刚刚跑过第一个二十年。前方还有更长的路，但方向已经清晰——以责任为锚，以患者为灯，每一步都算数。

常见问题解答（FAQ）

参考资料：

[1]:https://www.nature.com/articles/d41586-026-02524-2

[2]:https://tc.keguanjp.com/kgjp_keji/kgjp_kj_smkx/pt20260624000014.html

[3]:Zhang, H., Menasche, P., Fan, J. et al. Intramyocardial injection of allogeneic human induced pluripotent stem cell-derived cardiomyocytes in advanced ischemic heart failure: an early-stage randomized trial. Nat Med (2026). https://doi.org/10.1038/s41591-026-04605-1

[4]:Zhang, H., Menasche, P., Fan, J. et al. Intramyocardial injection of allogeneic human induced pluripotent stem cell-derived cardiomyocytes in advanced ischemic heart failure: an early-stage randomized trial. Nat Med (2026). https://doi.org/10.1038/s41591-026-04605-1

[5]:http://hopstem.com.cn/news/view/208.html

[6]:https://www.gov.cn/gongbao/2025/issue_12346/202510/content_7044733.html

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