白内障是全球第一位致盲性眼病，全球盲人中因白内障致盲者约占46%。据统计，我国60～89岁人群白内障发病率约为80%，而90岁以上人群白内障发病率高达90%以上，估计至2050年我国白内障患病人数可达2.41亿。近年来，随着科学技术的发展，干细胞治疗眼部疾病展现出显著的实力，成为了眼病患者的新选择。

什么是白内障

白内障是一种常见的眼部疾病，其主要特征是眼睛的晶状体发生混浊或不透明，从而影响光线进入眼睛并正确聚焦在视网膜上，导致视力模糊甚至失明。正常情况下，晶状体是透明的，能够聚焦光线，使我们能够清晰地看到物体。然而，当晶状体因各种原因（如老化、遗传、代谢异常、外伤、辐射、中毒等）变得混浊时，光线无法正常透过，从而引起视物模糊、色调和屈光改变等症状。

白内障的原因：

1. 年龄相关性白内障：这是最常见的类型，通常随着年龄增长而发生，占所有白内障病例的90%左右。
2. 先天性白内障：出生时或儿童期由于遗传或其他因素导致的白内障。
3. 外伤性白内障：由眼部受伤引起的白内障。
4. 代谢性白内障：与糖尿病等代谢性疾病相关的白内障。
5. 药物及中毒性白内障：由长期使用某些药物或暴露于有害物质引起的白内障。

白内障的症状包括视力逐渐下降、视物模糊、对光线敏感、颜色感知改变、夜间驾驶困难、阅读需要更多光线等。早期症状可能较轻微，但随着病情发展，视力障碍会逐渐加重。

目前，手术是治疗白内障最有效的方法。手术通常包括移除浑浊的晶状体并植入人工晶状体，可以显著改善视力。此外，虽然药物治疗无法逆转晶状体的混浊，但可以通过一些措施（如佩戴眼镜或使用强光）来缓解早期症状。

近年来，干细胞治疗逐渐出现在我们的视野中，作为一种新兴的生物治疗方法，通过利用自我更新和分化能力，可以再生功能性晶状体，从而恢复白内障患者的视力。

干细胞治疗白内障有什么优势

内源性干细胞的再生能力：白内障的形成通常与晶状体上皮细胞（LECs）的衰老和功能障碍有关。随着年龄的增长，LECs的自我更新和分化能力下降，导致晶状体浑浊。干细胞治疗通过刺激内源性LECs的再生，恢复其功能，从而实现晶状体的再生和透明度恢复。

基因和分子调控：干细胞治疗还可能通过调控与白内障相关的基因（如HTRA1、CRYBA4等）来抑制蛋白质聚集和细胞凋亡，从而改善晶状体的透明度。

细胞器降解与自噬：在晶状体发育过程中，细胞器的降解和自噬作用对于维持晶状体的透明度至关重要。干细胞治疗可能通过调节自噬相关基因（如LC3B）的表达，促进细胞器的正常降解，从而防止晶状体浑浊。

免疫和炎症反应：白内障的形成与免疫和炎症反应密切相关。干细胞治疗可以通过分泌生长因子和抗炎因子（如表皮生长因子和神经生长因子），改善眼部微环境，减少炎症反应，从而保护晶状体的透明度。

新术式的开发：传统的白内障手术可能会去除大部分LECs，导致剩余细胞生长不规则。新的干细胞治疗术式通过保留LECs、基底膜和微环境，加速LECs的生长，形成新的晶状体，从而提高患者的视力。

干细胞治疗白内障：再生晶状体厚度增加，视力提高

临床案例一、中山大学研究团队利用内源性干细胞进行晶状体再生

2016年3月9日，中山大学眼科团队在国际期刊《nature》上发布了一篇《利用内源性干细胞进行晶状体再生并恢复视觉功能》的研究结果。

研究中，12名儿童白内障患者接受了促进晶状体再生的微创手术，而对照组的25名儿童白内障患者(50只眼)接受了目前的标准护理治疗。作为对照组的后者具有更高的术后炎症发生率，早期发作的眼内高压和增加的晶状体混浊。

研究人员报道，接受这种新治疗方法的12名婴儿产生更少的炎症，而且更快地痊愈，在三个月后，一种再生的明亮的双凸形晶状体出现在所有的这12名病人眼睛中。

利用裂隙灯显微镜，能够动态观察术后晶状体再生的过程。微创手术后一个月内囊口愈合。术后3个月，再生的透明双凸晶状体结构形成。术后6个月后，再生晶状体的平均中央厚度显著增加，与正常晶状体相当，屈光力显著增加，视功能提高。

临床案例二、浙江大学医学院用外源性干细胞进行晶状体再生

浙江大学医学院团队在国际期刊《iScience》上发布了一篇《用外源性干细胞在眼内进行晶状体原位再生的开拓性研究》的研究结果。

研究结果表示：在体外诱导外源性人胚胎干细胞定向分化为晶状体命运样细胞，将这些细胞与透明质酸混合，然后植入晶状体囊内进行本内再生，成功实现了近完全的晶状体再生，再生晶状体的厚度达到对侧眼的85%,呈现双凸形状、透明度高、厚度和屈光度接近然晶状体的特征。

同时，验证了Wnt/PCP通路参与晶状体再生。本研究中的再生晶状体是迄今为止报道的最透明、最厚、与原始然晶状体最相似的。总之，这些结果为白内障和其他晶状体疾病提供了一种新的治疗策略。

临床案例三、墨西哥眼科研究团队利用患者角膜缘中间体干细胞移植进行视力康复

2021年9月，墨西哥眼科研究团队在国际期刊《American Journal of Ophthalmology Case Reports》上发布了一篇《眼表鳞状细胞瘤患者角膜缘自体干细胞移植及白内障手术进行视力康复》的研究结果。

目的：描述单纯角膜缘上皮移植以及晶状体乳化吸出术和 IOL 植入术对眼表鳞状细胞瘤导致的角膜缘干细胞缺乏患者进行视力康复的结果。

观察结果：一名 66 岁的女性，右眼出现大的角膜结膜病变，导致过去 12 个月内视力逐渐丧失。初步评估时，她的视力(VA) 为手部运动 (HM)，右眼眼压为 16 mmhg，左眼 VA 为 20/40 和 14 mmhg。

右眼裂隙灯检查如图A所示。左眼生物显微镜检查仅显示 NO2NC2 白内障。根据临床表现，诊断为 OSSN。患者每两周每天接受 4 次 1% 5-氟尿嘧啶 (5-FU) 治疗（两周治疗，两周停药），该方案重复 5 次，直至临床症状完全消退（图B和C）。

SLET 后，角膜透明度恢复，可以看到前段细节，顺利进行了晶状体乳化术。经过 18 个月的随访，眼表和视力稳定，无肿瘤复发。

结论：SLET 不仅可以恢复角膜上皮稳态，还可以获得角膜透明度，避免角膜移植术，并允许进行前段手术。

哪些干细胞可以治疗白内障？

胚胎干细胞（ESC）：这是一种多能干细胞，具有分化成多种功能细胞的潜力，包括晶状体细胞。

诱导多能干细胞（iPSC）：这些是从成人细胞重编程得到的多能干细胞，可以分化成多种细胞类型，包括晶状体上皮细胞（LECs）。例如，Chen等人已经证明iPSCs可以分化成LECs。

间充质干细胞（MSC）：这是一种多功能干细胞，可以分化成多种细胞类型，包括晶状体细胞。它们易于获取，并且已被考虑应用于各种眼部疾病的治疗。

视网膜祖细胞（RPC）：这些细胞是视网膜中的干细胞，具有分化成视网膜细胞的能力，可能对白内障治疗有潜在应用。

内源性干细胞：这些是存在于晶状体内的干细胞，具有自我更新和分化的能力，可以用于晶状体的再生。例如，中山大学中山眼科团队利用内源性干细胞成功实现了功能性晶状体的再生。

晶状体干细胞：这些干细胞存在于晶状体中，可以用于晶状体的再生和修复。

这些干细胞类型提供了治疗白内障的新方法，通过再生和修复受损的晶状体组织，有望改善或恢复患者的视力。

前景与展望

尽管干细胞治疗白内障展现出广阔的应用前景，但仍面临一些挑战。例如，干细胞的分离提纯难度大、异常分化以及遗传稳定性等问题需要进一步解决。此外，干细胞治疗的费用相对较高，且治疗周期因患者病情和个体差异而异。

未来，随着干细胞技术的不断发展和临床应用的深入，干细胞治疗有望成为白内障治疗的重要手段之一。通过进一步优化治疗方案和技术，干细胞治疗有望帮助更多白内障患者重获清晰视力，并提高生活质量。此外，结合基因编辑技术和纳米药物输送系统等新技术，干细胞治疗的精准性和有效性将进一步提升。

干细胞治疗白内障具有重要的科学意义和临床价值，未来有望为这一致盲性疾病提供更有效的治疗方案。

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