干细胞治疗帕金森病何时可用？2026年全球进展与临床应用时间表

作者：杭吉干细胞科技 医学编辑团队

• 内容声明：本文基于ClinicalTrials.gov注册数据、Nature Medicine等经同行评审期刊论文及公开行业信息撰写，仅供科普参考，不构成任何临床诊疗建议

核心速读：2026年是干细胞治疗帕金森病从实验室走向临床的历史性转折之年。日本已率先批准全球首批两款iPS细胞衍生帕金森病治疗产品上市，其中住友制药的Amchepry已于2026年5月纳入日本国家医保。拜耳子公司BlueRock的bemdaneprocel已于2025年9月进入全球首个同种异体多能干细胞衍生帕金森病细胞疗法的III期关键性试验（exPDite-2） 。STEM-PD试验2026年7月发表于《Nature Medicine》的12个月数据显示：无肿瘤形成、无移植物诱导的运动障碍，6名患者大幅减少了抗帕金森病药物用量。中国方面，士泽生物XS411已启动全国多中心II期注册临床，睿健医药NouvNeu001已完成中国II期全部患者给药。全球干细胞治疗帕金森病正处于从“临床试验”向“商业化应用”加速跨越的关键阶段。

干细胞治疗帕金森病何时可用？2026年全球进展与临床应用时间表

一、什么是干细胞？干细胞从何而来？

干细胞是一类能够分化或成熟为特殊细胞类型的未成熟细胞。它们存在于身体的许多部位，具有两个核心特性：一是能够“分化” 成具有特殊功能的另一种细胞类型；二是能够分裂和繁殖以形成自身的副本。这两种特性意味着干细胞可以作为内部修复系统，无限分裂以补充其他细胞。

1.1 主要干细胞类型

胚胎干细胞：胚胎干细胞存在于仅几天大的受精卵中，是唯一可以在体内发育成任何类型细胞的细胞。虽然胚胎干细胞治疗帕金森病的方法非常有前景，但它们也有在体内不受控制地生长的风险，可能导致肿瘤形成。

成体干细胞：成体干细胞存在于身体某些部位，但数量非常少，且不会迅速繁殖。成体干细胞已被用于治疗某些疾病——例如用于治疗白血病的骨髓移植。然而，目前还不可能将成体干细胞转化为适合治疗帕金森病的神经细胞。

诱导多能干细胞（iPS细胞）：2007年，科学家们发现了如何在实验室中 “重新编程”专门的成体细胞，使它们像胚胎干细胞一样发挥作用。这些被称为诱导多能干细胞（iPS细胞） 。与胚胎干细胞一样，iPS细胞具有发育成任何器官或组织细胞的能力。iPS细胞无伦理争议，正成为未来发展的主流方向。

骨髓与脐带血干细胞：骨髓干细胞存在于我们的骨髓和骨骼中。脐带血是血液干细胞移植的潜在来源，但目前没有证据支持脐带血作为干细胞的来源来修复帕金森病患者大脑中产生多巴胺的细胞。

二、干细胞治疗帕金森病的科学原理

帕金森病的发生，源于大脑中黑质多巴胺能神经元的逐渐退化和死亡。干细胞治疗（也称细胞替代疗法）的逻辑是：将实验室培养的干细胞分化为健康的多巴胺生成细胞，然后移植到患者大脑中，替代那些已经死亡或功能受损的神经元。

与现有治疗的本质区别：

对比维度	药物治疗（左旋多巴等）	干细胞（细胞替代）疗法
作用方式	补充缺失的多巴胺	替代丢失的神经元
治疗目标	症状控制	功能性修复
作用持续性	需长期服药，药效波动	理论上一次性植入，长期获益
能否阻止疾病进展	否	潜在疾病修饰作用

正如隆德大学团队所述：“干细胞疗法有望通过替代疾病进展过程中丢失的细胞，建立一类全新的再生疗法，而非反复用药物补偿多巴胺的缺失。” 

三、2026年全球里程碑：日本率先批准iPS细胞疗法上市

2026年，干细胞治疗帕金森病迎来了历史性突破。

3.1 全球首批iPS细胞疗法获批

2026年2月19日，日本厚生劳动省对全球首批两款诱导多能干细胞（iPSC）再生医学产品授予有条件、有时限的批准。其中：

• Amchepry（住友制药研发）：用于治疗对现有疗法反应不足的帕金森病患者
• RiHeart：用于重度心力衰竭

这是人类首次将iPS细胞技术推向临床商业化应用，开创了全球先河。该批准基于京都大学医院开展的医生主导临床试验结果。7名年龄在50至69岁之间的帕金森病患者接受了500万至1000万个细胞的双侧脑内移植。

3.2 纳入国家医保

2026年5月13日，日本厚生劳动省咨询委员会批准将Amchepry纳入国家医疗保险计划，使其成为全球首个进入公共报销体系的iPS细胞衍生治疗产品。该疗法预计最快2026年秋季即可开展临床使用。

对患者的启示：日本已成为全球首个也是目前唯一一个能够合法、商业化提供iPS细胞衍生帕金森病治疗的国家。但需注意，日本实行的是有条件批准制度——产品上市后仍需继续收集安全性和有效性数据。

四、全球在研管线：谁在冲刺终点？

4.1 BlueRock Therapeutics（拜耳子公司）——bemdaneprocel

bemdaneprocel（BRT-DA01） 是目前全球临床进展最快的同种异体多能干细胞衍生帕金森病细胞疗法。

关键里程碑：

• I期试验（n=12）：18个月数据发表于《Nature》，高剂量组（每侧壳核270万细胞）MDS-UPDRS Part III“关期”运动评分平均改善23分
• FDA资格认定：已获得再生医学先进疗法（RMAT）认定和快速通道资格，允许跳过II期直接进入III期
• III期试验启动：2025年9月22日，exPDite-2（NCT06944522）完成首例患者随机化给药

exPDite-2试验设计：

参数	详情
分期	III期关键性注册临床试验
设计	多中心、随机、双盲、假手术对照
计划入组	约102名帕金森病患者
主要终点	78周时PD日记测量的“无令人困扰异动症的开期时间”
预计完成	2032年12月31日

预计上市时间：如III期试验成功，预计2028—2029年可在美国提交上市申请。

4.2 STEM-PD试验（瑞典/英国）

STEM-PD试验是全球瞩目的另一项关键研究，使用人胚胎干细胞（hESC）来源的多巴胺能祖细胞。

2026年7月9日，研究结果发表于 《Nature Medicine》 。

12个月关键数据：

• 安全性：无严重不良事件归因于细胞产品，未观察到移植物诱发运动障碍，MRI无肿瘤形成证据
• 疗效信号：7名完成随访的患者中，6名大幅减少了抗帕金森病药物剂量
• 移植物存活：PET显像证实移植细胞在脑内成功定植并存活

首席研究员格西娜·保罗-维斯评价道：“达到主要终点并证明细胞产品的安全性，对于这项试验、我们的团队、参与的患者以及所有帕金森病患者来说，都是一项巨大的成就。 ”

预计上市时间：项目已被Cellular Intelligence公司收购，计划推进II期试验。如后续顺利，预计2030年前后可能上市。

4.3 京都大学iPS细胞试验（日本）

京都大学iPS细胞研究与应用中心（CiRA）开展的同种异体iPS细胞衍生多巴胺能神经元试验，为Amchepry的获批提供了关键临床数据。

24个月数据：

• 无严重不良事件
• MRI无移植物过度生长
• 壳核区多巴胺活性增加44.7%

状态：已转化为商业化产品Amchepry，2026年在日本上市。

五、中国进展：多款产品进入注册临床试验

中国在干细胞治疗帕金森病领域进展迅速，多款产品已进入注册临床试验阶段。

5.1 士泽生物——XS411

XS411是一款通用型、现货型iPSC衍生多巴胺能神经前体细胞注射液。

• 2026年4月：正式启动全国多中心II期注册临床试验，计划入组30名患者
• I期数据：多例中重度患者“关期”MDS-UPDRS III运动评分显著改善，分子影像证实细胞在脑内定植、存活、分化并产生多巴胺合成代谢能力
• 目标：成为中国首个获批上市的通用型iPSC衍生细胞治疗帕金森病创新药

5.2 睿健医药——NouvNeu001

NouvNeu001是全球首个进入临床的化学诱导iPSC衍生治疗产品。

• 2026年3月：完成中国II期临床试验全部患者给药
• 2026年2月：完成美国II期临床首例给药
• 实现中美IND“双报双批” ，是全球少数在中美同步进入II期临床的iPSC衍生帕金森病疗法

5.3 跃赛生物——UX-DA001 / UX-DA003

• UX-DA001（自体） ：全球唯一获得中美临床批件的自体帕金森iPS细胞药物，I期临床试验首例患者6个月数据显示患者已能扔掉拐杖正常生活
• UX-DA003（异体） ：2026年6月获CDE临床试验默示许可，完成 “自体+异体”双路径布局

5.4 中盛溯源——NCR201

NCR201注射液（人诱导多能干细胞来源多巴胺能神经前体细胞）正在开展I/II期临床试验。

5.5 宣武医院——iNSC-DAP

宣武医院开展的自体诱导神经干细胞来源的多巴胺能神经前体细胞（iNSC-DAP） 治疗帕金森病的I期临床试验正在招募中。

六、核心挑战：为什么还没有广泛应用？

6.1 科学挑战

1. 细胞分化与质量控制：如何确保干细胞100%分化为正确的多巴胺能神经元，而非其他细胞类型
2. 致瘤风险：多能干细胞（胚胎干细胞和iPS细胞）均有理论致瘤风险。在STEM-PD、京都大学等严格质控的试验中均未观察到肿瘤形成，但长期安全性仍需验证
3. 移植物存活与功能整合：移植的细胞能否与宿主神经网络建立正确的功能性连接
4. 免疫排斥：同种异体移植需要配合免疫抑制方案，增加了治疗复杂性

6.2 临床与监管挑战

1. 大规模生产的复杂性：从I期小规模到III期及商业化的规模化生产，质量控制面临更高要求
2. 最佳剂量与患者筛选：目前尚无统一的患者入选标准和细胞剂量方案
3. 长期随访的必要性：监管机构通常要求5-10年的长期安全性数据
4. 成本与可及性：日本Amchepry定价预计约35万美元/疗程，虽已纳入医保，但全球可及性仍是巨大挑战

七、临床应用时间表：何时能用上？

基于2026年最新进展，各类干细胞治疗帕金森病的预计时间表如下：

产品/试验	当前阶段	预计上市时间	地区
Amchepry（住友制药）	已获批上市	2026年已可用	日本
bemdaneprocel（BlueRock）	III期（exPDite-2）	2028—2029年	美国/全球
STEM-PD	I/II期	2030年前后	欧洲
XS411（士泽生物）	II期	2028—2030年	中国
NouvNeu001（睿健医药）	II期（中美同步）	2028—2030年	中国/美国
UX-DA001/003（跃赛生物）	I期	2029—2031年	中国

重要提示：上述时间表为基于当前进展的合理预估，实际上市时间取决于临床试验结果、监管审批速度及生产规模化进展。任何时间表都存在不确定性。

八、如何参与正规的临床试验？

目前，全球绝大多数干细胞治疗帕金森病仍处于临床试验阶段。符合条件且有需求的患者可通过以下官方渠道查询：

8.1 查询渠道

地区	平台	网址
中国	中国临床试验注册中心	www.chictr.org.cn
全球	ClinicalTrials.gov	clinicaltrials.gov（搜索“Parkinson‘s disease + stem cell”）

8.2 目前正在招募或进行中的代表性试验

• bemdaneprocel exPDite-2（III期，美国/全球，NCT06944522）
• STEM-PD（I/II期，瑞典/英国）
• XS411（II期，中国，CTR20261463）
• NCR201（I/II期，中国，CTR20255114）
• iNSC-DAP（I期，中国，宣武医院）

重要提示：正规临床试验不向受试者收取费用。我国尚未批准任何干细胞产品用于帕金森病的常规临床治疗，任何以“治愈”为名收取高额费用的商业化项目均需高度警惕。

九、常见问题解答（FAQ）

十、参考资料

[1] Japan approves world’s first iPSC-based therapies for Parkinson’s disease and heart failure[J]. 2026-02-19. 

[2] 日本批准两款iPS细胞产品生产和销售，全球首创[J]. 共同社, 2026-03-06. 

[3] Japan greenlights public coverage for iPS Parkinson’s treatment Amchepry[J]. World Stem Cell Summit, 2026-05-21. 

[4] BlueRock Therapeutics. First Parkinson‘s disease patient treated in pivotal Phase III trial of bemdaneprocel[EB/OL]. 2025-09-22. 

[5] exPDite-2: A Phase 3 Study to Assess the Efficacy and Safety of Bemdaneprocel for Parkinson’s Disease. ClinicalTrials.gov NCT06944522. 

[6] Paul G, Bjartmarz H, Kirkeby A, et al. Human embryonic stem cell-derived dopaminergic cells for Parkinson‘s disease: a phase 1/2 open-label trial[J]. Nature Medicine, 2026-07-09. 

[7] STEM-PD trial results: stem cell-derived dopamine cell transplantation feasible for Parkinson’s disease[J]. Medscape, 2026-07-23. 

[8] Japan Approves First Stem-Cell Therapy for Parkinson‘s Disease[J]. American Parkinson Disease Association, 2026-03-17. 

[9] 士泽生物XS411全国多中心II期注册临床试验启动[EB/OL]. 2026-04. 

[10] 睿健医药NouvNeu001完成中国II期全部患者给药[EB/OL]. 2026-03-18. 

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