干细胞如何帮助修复帕金森病患者大脑

导语

据估计，全球约有850万人患有帕金森病，仅美国就有约50万患者，每年新增约5万例。随着人口老龄化加剧，这一数字预计将持续攀升。

帕金森病的核心病理是黑质多巴胺能神经元的进行性退化，导致大脑纹状体多巴胺水平显著下降，引发僵硬、震颤、运动迟缓等致残性运动症状。目前最常用的治疗是左旋多巴（L-DOPA），通过刺激多巴胺产生来缓解症状。然而，左旋多巴存在从生理到心理的多种副作用，且长期获益有限。目前尚无治愈方法。

在这一背景下，干细胞疗法被寄予厚望。正如威尔康奈尔医学院神经病学系克莱尔·亨奇克利夫（Claire Henchcliffe）博士与隆德大学马林·帕尔马（Malin Parmar）教授在《帕金森病杂志》特别增刊的综述中所言：“如果成功，使用干细胞作为可移植多巴胺神经细胞的来源，将在未来彻底改变对帕金森病患者的护理。只需一次手术，就有可能提供持续患者整个生命周期的移植，减少或完全避免对多巴胺类药物的需求。”

本文系统梳理干细胞治疗帕金森病的原理机制、临床研究进展、挑战与前景。

干细胞如何帮助修复帕金森病患者大脑

在美国，约有50万人患有帕金森病，而且随着人口老龄化的加剧，预计这一数字还会上升。

据美国国立卫生研究院（NIH）估计，每年约有5万人被医生诊断出患有帕金森病。

美国国立卫生研究院警告说，除非研究人员找到更好的新疗法，否则这种神经退行性疾病的发病率只会越来越高。

目前，最常见的疗法是使用药物左旋多巴来刺激某些与运动技能相关的神经元产生多巴胺。

这些多巴胺能神经元位于黑质纹状体通路中，该通路是连接黑质下部与背侧纹状体神经元的大脑回路。

然而，左旋多巴有各种各样的副作用，从生理副作用到心理副作用。此外，从长期来看，此类多巴胺调节药物的益处有限。

因此，科学家们必须想出更有效的策略来修复帕金森病对大脑造成的损伤。

新研究发表在《帕金森病杂志》（Journal of Parkinson’s Disease）的特别增刊上，评估了干细胞疗法治疗这种神经退行性疾病的潜力。

克莱尔-亨奇克利夫博士（Claire Henchcliffe）是纽约州纽约市威尔康奈尔医学院神经病学系（Department of Neurology at the Weill Cornell Medical College）的成员，她与马林-帕尔马（Malin Parmar）博士共同撰写了这篇研究报告，帕尔马博士是隆德大学（Lund University）”帕金森病多学科研究 “课题组的教授。

“科学家们说：“我们迫切需要一种更好的方法来帮助[帕金森病]患者。”帕金森病在全球范围内呈上升趋势。目前还没有治愈的方法，药物只能部分完全治疗不协调和运动问题”。

干细胞疗法：挑战与希望

Henchcliffe博士和Parmar教授在他们的综述中探讨了干细胞疗法的演变及其在帕金森病中替代受损神经元的应用。

“他们说：“如果成功，使用干细胞作为可移植多巴胺神经细胞的来源，将在未来彻底改变对帕金森病患者的护理。

“作者接着说：“只需一次手术，”就有可能提供持续患者整个生命周期的移植，减少或完全避免对多巴胺类药物的需求。

30多年前，移植干细胞治疗帕金森病的开创性研究使用了 “从流产胚胎中脑获得的胎儿细胞”。

然而，这一过程存在许多伦理问题，以及一系列副作用。这些副作用包括移植排斥和称为运动障碍的不自主运动。

干细胞技术的最新进展意味着，提取干细胞的材料多种多样。例如，研究人员可以利用人体自身的皮肤收集多能细胞，并将其直接重编程为神经元细胞。

还可以通过注射转换基因而不是人体皮肤细胞，直接在大脑中对细胞进行重新编程。研究人员还可以从人的自身血液中提取干细胞。

“帕尔马教授指出：”我们正迈入干细胞疗法的激动人心的时代。”第一代细胞目前正在试用，干细胞生物学和基因工程方面的新进展保证了未来会有更好的细胞和疗法”。

正如亨奇克利夫博士所说：”现在，我们只是在谈论使用干细胞疗法治疗帕金森病的第一步。

“重要的是，它可以为改造细胞以提供更好的治疗开辟道路，有可能使用不同类型的细胞来治疗[帕金森病]的不同症状，如运动问题和记忆力减退”。

帕尔马教授接着指出：“要证明基于干细胞的修复疗法效果如何，还有很长的路要走。

她总结道：”但近年来技术的长足进步让人不禁猜测，在未来的几十年里，细胞替代在缓解至少运动症状（如果不是其他症状）方面可能会发挥越来越大的作用。

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