干细胞治疗帕金森病效果如何？天坛医院牵头Ⅰ期临床关期评分降幅超30分

作者：杭吉干细胞科技 医学编辑团队

• 内容声明：本文基于2026年10月国际帕金森病和运动障碍大会（MDS）公布的1期临床试验数据、ClinicalTrials.gov注册信息（NCT07080775、NCT07166757）及士泽生物官方新闻稿撰写，仅供科普参考，不构成任何临床诊疗建议
• 利益相关声明：杭吉干细胞科技与士泽生物、BlueRock及本文提及的任何机构无商业合作或利益关联
• 证据分级说明：1期数据来自小样本、开放标签、无同期对照研究，数据源自会议摘要及新闻稿，尚未经同行评审全文发表。“完成2期入组”不等于“已有2期疗效数据”。FDA快速通道资格基于早期数据授予，不等于疗效确证，也不等于批准上市。

核心速读：在2026年10月韩国首尔举行的国际帕金森病和运动障碍大会（MDS） 上，士泽生物公布了其异体iPSC衍生多巴胺能神经前体细胞疗法XS411的1期临床试验数据^[1]。

核心数据：9例中重度帕金森病患者接受双侧壳核注射（三个剂量组各3例），移植后6个月关期MDS-UPDRS Part III评分平均下降超过30分，每天“良好开期”时间平均增加超过5小时，¹⁸F-DOPA PET显示壳核示踪剂特异性结合比值较基线升高，支持移植细胞存活。

安全性：未报告剂量限制性毒性、严重不良事件或与XS411相关的不良事件，MRI未见异常细胞过度生长或肿瘤形成。但必须明确：1期数据来自小样本（每组仅3例）、开放标签、无同期对照研究，数据尚未经同行评审全文发表，不能据此直接得出确证性疗效结论。 由北京天坛医院冯涛教授牵头的多中心随机PROBE设计2期试验已完成全部30例入组与移植，随访正在进行——“完成入组”不等于“已有2期疗效数据”。

干细胞治疗帕金森病效果如何？天坛医院牵头Ⅰ期临床关期评分降幅超30分

一、XS411是什么？它的作用机制是什么？

答案：XS411是一种异体iPSC衍生多巴胺能神经前体细胞疗法，通过立体定向手术植入壳核，旨在从根源上替代受损神经元、恢复自主多巴胺分泌。

帕金森病的核心病理改变是脑内分泌多巴胺的神经元变性死亡。现有药物（如左旋多巴）仅能缓解症状，无法阻止神经变性或替代已死亡的神经元。

XS411旨在从根源上修复这一损伤：

技术要素	具体内容
细胞来源与制备	利用诱导多能干细胞（iPSC） 技术，将成熟细胞重编程后，通过基因工程定向诱导分化为高纯度的未成熟多巴胺能前体神经元
立体定向移植	通过微创手术将细胞精准注射至大脑双侧后部壳核（运动控制核心区），使其在脑内成熟并与现有神经网络整合，恢复自主多巴胺分泌
异体“通用型”优势	作为异体 “现成型”（Off-the-shelf） 细胞疗法，XS411无需针对每位患者进行细胞配型，患者仅需接受标准化的免疫抑制方案以防止移植排斥

二、XS411的1期临床试验是怎么设计的？

NCT07080775是一项在中国开展的1期、开放标签、非随机、序贯分配、剂量递增研究，计划入组12–18例原发性帕金森病患者^[2]。

参数	详情
注册号	NCT07080775
研究类型	1期、开放标签、非随机、序贯分配、剂量递增
计划入组	12–18例原发性帕金森病患者
已报道病例	9例，分入三个剂量组（每组3例）
细胞剂量	450万、900万、1800万个细胞（双侧壳核注射）
免疫抑制方案	三联方案：巴利昔单抗、他克莫司和皮质类固醇
入组标准	50–75岁、临床确诊帕金森病、病程至少5年、关期Hoehn-Yahr分期3–4期、每日“关期”至少2.5小时，且已出现剂末现象或药物诱导的运动并发症
主要终点	安全性和耐受性
次要终点	运动功能、运动波动、生活质量和移植物存活

三、1期临床试验（NCT07080775）：安全性与初步疗效信号

安全性方面，试验达到了主要安全性终点：未报告剂量限制性毒性、严重不良事件或与XS411相关的不良事件；系列MRI未显示异常细胞过度生长或肿瘤形成；未观察到移植诱导的不自主运动。在更长时间的随访中，已有超过12个月的观察数据，未报告细胞疗法相关不良事件，包括未观察到致瘤性增殖或免疫排斥。不过，这些长期数据仍来自小样本、开放标签研究，不足以确定罕见或迟发性风险的发生率。

疗效方面，移植后6个月，关期MDS-UPDRS Part III评分平均下降超过30分；9例受试者的改善幅度均超过已发表的最小临床重要差异（MCID）阈值，提示运动改善具有临床意义。患者日记显示，每天“良好开期”时间（无令人困扰的不自主运动）平均增加超过5小时。生活质量方面，39项帕金森病问卷（PDQ-39）的改善趋势与运动评分和日记数据一致。公司还报告，随着随访延长，获益有继续加深的趋势，且高剂量组疗效优于低剂量组的趋势。

作为客观佐证，18F-DOPA PET显示壳核示踪剂特异性结合比值较基线升高，信号增高区域与注射位点解剖上一致，支持移植细胞存活、定植并分化为多巴胺能神经元。需要留意的是，1期研究为开放标签设计，临床医生评分和患者报告结局存在固有偏倚风险，PET影像正是为部分弥补这一局限而纳入的客观指标^[1]。

四、2期试验的设计较1期显著升级

1期摘要的结论明确表述为“初步数据提示壳核XS411植入在晚期帕金森病中安全、耐受良好且可能有效”，并注明“长期随访正在进行，2期试验已于2026年启动”。

2期试验的关键设计参数较1期有实质性提升：采用PROBE设计（前瞻性、随机、开放标签、盲法终点评估），由首都医科大学附属北京天坛医院牵头，冯涛教授担任主要研究者，联合北京协和医院、苏州大学附属第二医院、江苏省人民医院、四川大学华西医院等中心开展。

计划入组30例50–75岁、病程5–15年的原发性帕金森病患者，按2:1比例随机分配：20例进入XS411治疗组，10例进入标准药物治疗对照组，对照组在完成12个月评估后符合条件者可交叉接受XS411治疗。所有参与者随访12个月，治疗组继续延长随访至移植后24个月。2026年7月已完成全部30例入组，治疗组已完成移植，随访正在进行中。

“已完成入组”不等于已有2期疗效数据。2期的主要价值在于通过随机对照和盲法终点评估，将1期“开放标签下的改善信号”转化为可归因于治疗的证据。

五、监管状态与竞品参照

2026年7月28日，FDA授予XS411快速通道资格认定（Fast Track Designation），用于帕金森病适应症。快速通道旨在促进严重疾病领域在研疗法的开发与审评沟通，基于早期数据授予，不等于疗效确证，也不等于批准上市。

此外，FDA和中国监管机构已批准XS411在多系统萎缩-帕金森型（MSA-P）患者中开展I/II期试验；早发性帕金森病的1/2期研究（NCT07166757）据公司称也显示获益，但同样尚无同行评审数据公开^[3]。

六、XS411与bemdaneprocel有何异同？

答案：两者在细胞来源、剂量、评估时间点和研究设计上均不可直接比较；bemdaneprocel已进入3期注册试验，XS411的2期数据尚未公布，开发阶段存在差距。

对比维度	XS411（士泽生物）	bemdaneprocel（BlueRock/Bayer）
细胞来源	iPSC	hESC（人胚胎干细胞）
1/2期关键数据	6个月关期MDS-UPDRS Part III平均下降超过30分	高剂量组24个月平均下降21.9分，低剂量组8.3分；36个月高剂量组平均下降17.9分，低剂量组13.5分
安全性	未报告治疗相关不良事件	未报告治疗相关不良事件
研究设计差异	开放标签、无对照、每组3例	1/2期研究，具体设计以发表论文为准
开发阶段	2期已完成入组，数据未读出	已进入3期注册试验（exPDite-2），预计2027年读出数据

关键边界：XS411的1期数据在改善幅度上数值更高，但两者在细胞来源、剂量、评估时间点和研究设计上均不可直接比较。 将两个不同阶段、不同设计的数值直接对比并据此判断优劣，在方法学上不成立。

七、对现有证据的准确表述是什么？

答案：更准确的表述是——一项小样本、开放标签的1期剂量递增试验提示，壳核移植XS411可能改善中晚期帕金森病患者的关期运动功能和生活质量，安全性初步可接受；正在进行的2期PROBE设计随机对照试验将决定这一信号能否转化为可归因于治疗的疗效证据。

现有数据提示：

维度	信号	证据强度
安全性	初步可接受	小样本、开放标签，不足以确定罕见或迟发性风险发生率
运动功能	6个月关期MDS-UPDRS改善超30分	开放标签、无对照、每组3例
生活质量	良好开期增加超5小时	患者报告结局，存在固有偏倚风险
移植物存活	¹⁸F-DOPA PET支持	客观指标，但单一指标不能替代随机对照证据

证据强度的核心限制：

• 开放标签
• 无同期对照
• 每组仅3例
• 随访时长不完整（高剂量组仅1个月）
• 数据尚未经同行评审全文发表

对患者和公众的务实建议：XS411仍处于临床研究阶段，1期数据提供了值得进一步研究的积极信号，但不能作为“已证明有效”的依据。有意参与者应通过国家药监局药物临床试验登记与信息公示平台或中国临床试验注册中心查询后续注册研究，正规临床试验不向受试者收取试验药物费用。

常见问题解答（FAQ）

参考资料：

[1]：https://www.prnewswire.com/news-releases/new-progress–xellsmart-unveiled-phase-i-results-of-off-the-shelf-parkinsons-disease-cell-therapy-at-mds–completed-blinded-phase-ii-enrollment-302911915.html

[2]:https://clinicaltrials.gov/study/NCT07080775#contacts-and-locations

[3]:https://clinicaltrials.gov/study/NCT07166757

免责说明：本文仅用于传播科普知识，分享行业观点，不构成任何临床诊断建议。本文内容不能替代医生或药剂师的专业建议。1期数据来自小样本、开放标签、无同期对照研究，数据源自会议摘要及新闻稿，尚未经同行评审全文发表，不能据此得出确证性疗效结论；“完成2期入组”不等于“已有2期疗效数据”；FDA快速通道资格不等于疗效确证或批准上市。 XS411仍处于临床研究阶段，安全性和有效性尚需设计严谨的随机对照试验验证。如有疾病相关问题，请及时咨询专业医疗机构。如有版权等疑问，请随时联系我们。

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