间充质干细胞治疗消化系统疾病：从炎症性肠病到消化道肿瘤的临床研究进展

作者：杭吉干细胞科技 医学编辑团队

• 内容声明：本文基于《Stem Cell Research & Therapy》（2026年4月）、《International Journal of Surgery》（2026年2月）、《Frontiers in Immunology》（2022年2月）等经同行评审期刊论文及ClinicalTrials.gov注册数据撰写，仅供科普参考，不构成任何临床诊疗建议
• 利益相关声明：杭吉干细胞科技与本文提及的任何机构无商业合作或利益关联

核心速读：消化系统疾病涉及食管、胃、肠、肝、胆、胰等脏器，疾病负担占所有疾病的十分之一。间充质干细胞（MSCs）凭借免疫调节、组织修复和再生能力，在消化系统疾病治疗中展现出巨大潜力。

核心发现：①全球已注册170项干细胞治疗炎症性肠病（IBD）的临床试验，其中MSCs占比超过70%，主要集中在克罗恩病（CD），尤其是难治性肛周瘘管；②ADMIRE-CD III期试验（n=212）显示，MSC治疗组6个月瘘管愈合率51%，显著优于安慰剂的36%（p=0.021）；③一项I/II期随机对照研究显示，UC-MSC输注治疗中重度溃疡性结肠炎（UC），治疗1个月后36例患者中30例（83.3%）症状缓解，随访期间无慢性副作用；④CAR-T细胞和MSC来源外泌体（MSC-Exos） 等新兴技术正在消化系统疾病领域加速探索；⑤安全性方面，MSC治疗消化系统疾病总体耐受良好，未报告与治疗直接相关的严重不良事件。GRADE证据确定性：低至中等，仍需更大规模、更长随访的随机对照试验验证。

什么是消化系统疾病

消化系统疾病是指影响消化系统的器质性和功能性疾病，涉及食管、胃、肠、肝、胆、胰等脏器。这些疾病在临床上非常常见，且疾病负担占所有疾病的十分之一。常见的消化系统疾病包括乳糜泻、慢性便秘、炎症性肠病、功能性消化不良、胆结石、胃食管反流病和痔疮等。

消化系统疾病的治疗方法多种多样：主要包括药物治疗、手术治疗、内镜治疗、干细胞治疗等。

其中医用药物在治疗人体消化系统疾病中扮演着重要角色。根据不同的疾病类型和症状，医生会选择不同的药物进行治疗。例如：消化性溃疡治疗消化性溃疡的药物主要包括降低胃酸的药物、根除幽门螺杆菌感染的药物和增强胃粘膜保护的药物。

医用药物治疗人体消化系统疾病时，副作用也随之出现：许多药物会导致消化不良，表现为恶心、呕吐、腹泻、腹胀、腹部不适等症状。非甾体类抗炎药（NSAID）和抗生素会对胃肠道黏膜造成损伤，导致上腹不适、烧心、反酸、恶心、纳差和腹痛等。

近年来，随着再生医学的发展，间充质干细胞因其独特的免疫调节、组织修复和再生能力，在治疗消化系统疾病中显示出显著效果。间充质干细胞已被证实能够改善肠胃功能，促进肠胃损伤的修复，炎症性肠病及消化系肿瘤等领域的应用也得到了越来越多的研究支持。

本文为大家介绍间充质干细胞在最常见的四种消化系统疾病系统疾病中的应用：炎症性肠病、食道癌、胰腺癌、溃疡性结肠炎。

间充质干细胞治疗消化系统疾病：从炎症性肠病到消化道肿瘤的临床研究进展

1、间充质干细胞在炎症性肠病中的应用

疾病背景与全球研发格局

炎症性肠病（IBD）是一种慢性非特异性肠道炎症性疾病，主要包括溃疡性结肠炎（UC）和克罗恩病（CD） 。其发病机制尚未完全明确，但目前认为遗传、环境、肠道菌群等因素的综合作用与其发病密切相关。

2020年7月，昆明医科大学附属延安医院在《中国组织工程研究》上发布了一篇《炎症性肠病发病机制及间充质干细胞治疗的作用与问题》的研究结果。

目的：总结间充质干细胞治疗炎症性肠病的现有研究，并对其应用前景和安全性进行展望。

方法：以“间充质干细胞，炎症性肠病，发病机制，治疗”及“mesenchymal stem cells，inflammatory bowel
disease，mechanisms，treatment”分别作为中、英文关键词，在中国知网数据库、万方数据库及PubMed
数据库对近20年间的相关文献进行检索，最终纳入符合要求的62篇文献进行综述。

结果：一项为期6个月的第一阶段临床试验显示，用自体间充质干细胞移植治疗的12例克罗恩病患者，其完整临床愈合率和复杂瘘管有效治疗的放射学证据高达83%。对8例患有1个或多个难治性、复杂的克罗恩病瘘管患者进行了一项不同阶段的研究，采用一次性自体骨髓间充质干细胞进行瘘管内注射治疗。随访12-22个月无不良反应。接受脂肪间充质干细胞治疗的24例患者中有17例瘘管完全消退，其中11例患者在第1次注射后愈合，6例患者需要第2次注射，与对照组相比，治疗组的生活质量有显著改善。

2026年4月发表于《Stem Cell Research & Therapy》的一项研究系统分析了全球170项干细胞治疗IBD的注册临床试验。结果显示：干细胞治疗IBD主要聚焦于克罗恩病，尤其是难治性肛周瘘管，其中MSCs占所应用细胞类型的70%以上。这一数据清晰地勾勒出当前IBD细胞治疗的全球研发格局。

总结：间充质干细胞在临床中的应用已经逐渐成熟，其治疗炎症性肠病主要是针对修复炎症，减少手术次数，提高患者生活质量，从而降低生活成本。

克罗恩病肛周瘘管：III期临床证据

克罗恩病肛周瘘管是IBD中最具挑战性的临床难题之一。ADMIRE-CD是一项里程碑式的III期随机、安慰剂对照临床试验，纳入212例难治性克罗恩病肛周瘘管患者。结果显示：MSC治疗组6个月瘘管愈合率为51%，显著高于安慰剂组的36%（p=0.021）。这一结果使MSC疗法成为克罗恩病肛周瘘管领域最具循证医学证据的治疗手段之一。

2025年发表于《ISCT Cytotherapy》的系统综述（纳入多项随机对照试验）进一步证实，MSC治疗在改善成人IBD临床结局方面安全且有效。2026年的一项荟萃分析（纳入14篇文献、891例患者）显示，MSC治疗克罗恩病合并瘘管的短期瘘管愈合率显著优于对照组（P=0.02）。另一项系统综述报告MSC治疗长期愈合率为59%（95% CI, 51%–67%），总体愈合率为63%（95% CI, 55%–70%）。

克罗恩病瘘管治疗的临床研究数据

一项为期6个月的第一阶段临床试验显示，用自体间充质干细胞移植治疗的12例克罗恩病患者，其完整临床愈合率和复杂瘘管有效治疗的放射学证据高达83%。对8例患有1个或多个难治性、复杂的克罗恩病瘘管患者进行了一项不同阶段的研究，采用一次性自体骨髓间充质干细胞进行瘘管内注射治疗。随访12-22个月无不良反应。接受脂肪间充质干细胞治疗的24例患者中有17例瘘管完全消退，其中11例患者在第1次注射后愈合，6例患者需要第2次注射，与对照组相比，治疗组的生活质量有显著改善。

溃疡性结肠炎：随机对照研究证据

2016年9月，青岛大学附属医院在《Experimental and Therapeutic Medicine》上发表了一项I/II期随机对照研究，评估人脐带来源间充质干细胞治疗中重度溃疡性结肠炎的安全性和有效性。

研究设计：纳入中重度UC患者，I组（n=36）接受UC-MSC输注，II组为对照组。关键结果：治疗一个月后，I组36例患者中有30例（83.3%）反应良好，腹痛、腹泻、黏液血便等症状均得到缓解。治疗后3个月，I组的临床反应或缓解比例明显高于II组，I组的中位组织学评分在细胞治疗后降低。安全性：完成研究方案的任何患者在接受MSC输注后均未出现明显不良反应，随访期间未出现慢性副作用或持续影响。治疗效果在整个随访期间持续存在。

2026年一项系统综述进一步指出，两项针对UC患者的RCT随访长达2年，显示MSC治疗安全且改善了临床结局。2026年10月，由浙江大学医学院附属邵逸夫医院牵头开展的ELPIS人脐带间充质干细胞注射液I期临床试验正式公示，聚焦中重度活动性炎症性肠病。

2、间充质干细胞在食道癌中的应用

食管癌是常见的胃肠道肿瘤，好发于食管组织最内层，向外浸润，常见类型有腺癌和鳞状细胞癌，前者可能与肥胖有关，后者与大量饮酒、吸毒有关，全球每年约有30万人死于食管癌。值得注意的是，多项研究表明MSCs可作为食管癌治疗的关键点。

2022年2月24日，浙江大学医学院在国际期刊《Immunity front line》上发布了一篇《间充质干细胞在胃肠道癌症中的作用》的临床总结。

间充质干细胞来源的外泌体可以递送特异性的微小 RNA (miR) 来影响EC细胞的生理功能。来自骨髓间充质干细胞 (BMSC) 的外泌体 miR 被认为是一种有前途的癌症治疗策略。Deng等发现骨髓间充质干细胞来源的外泌体miR-19b-3p可以通过靶向SOCS1促进EC进展。

2025年2月发表于《天津医药》的研究证实，MSC-Exos能够抑制食管癌细胞增殖、迁移，促进细胞凋亡，其抑癌作用可能与抑制PI3K、Akt蛋白的活化、下调β-catenin蛋白表达有关。

此外，有研究表明脐带间充质干细来源的外泌体可以传递miR-375来抑制同源物的表达，从而抑制食管鳞状细胞癌的发生和进展 。

总结：总体而言，间充质干细胞及其衍生物在EC的发生、进展及可能的治疗中发挥着关键作用，但相关研究尚不足，其作用机制尚未充分探究，仍需进一步研究。

3、间充质干细胞在胰腺癌中的应用

胰腺癌是消化道常见的恶性肿瘤之一，胰腺癌确诊后的5年生存率约为10%，提示胰腺癌患者预后较差。胰腺癌临床症状隐匿、不典型，临床诊断和治疗难度较大。

2022年2月24日，浙江大学医学院在国际期刊《Immunity front line》上发布了一篇《间充质干细胞在胃肠道癌症中的作用》的临床总结。

间充质干细胞促进胰腺癌进展。研究发现，胰腺导管腺癌基质中的癌细胞与间充质干细胞之间的细胞相互作用，可调控特定的分泌分子，从而促进胰腺癌进展。

Kabashima等研究发现，间充质干细胞来源的肌成纤维细胞可通过中间Notch信号调控胰腺癌细胞的EMT，具有维持肿瘤起始的干细胞样特性的功能。此外，有报道称间充质干细胞通过诱导巨噬细胞的交替极化来促进胰腺肿瘤的生长。

但另一方面，MSC作为药物递送载体的潜力也在探索中。2026年，一项I期临床试验（NCT03608631）评估了MSC来源外泌体携载KrasG12D siRNA（iExosomes） 治疗转移性胰腺癌的疗效。2025年发表于《Cancer Cell International》的综述指出，MSC来源的小细胞外囊泡在胃癌、结直肠癌、胰腺癌等多种实体瘤中展现出抗肿瘤治疗潜力。

总结：MSC在胰腺癌中的作用具有双重性——既可能通过肿瘤微环境互作促进肿瘤进展，也可能作为药物递送载体用于靶向治疗。越来越多的研究表明MSC能够直接或间接地影响胰腺癌细胞的转移、进展及抑制，应进一步推动MSC在胰腺癌临床应用方面的进展。

四、安全性评估与核心局限性

总体安全性

现有临床研究显示，间充质干细胞治疗消化系统疾病总体安全性可接受：

• 青岛大学附属医院的I/II期研究中，完成方案的患者未出现明显不良反应，随访期间无慢性副作用。
• ADMIRE-CD III期试验中，MSC治疗组与安慰剂组的不良事件发生率无显著差异。
• 2026年Meta分析显示，MSC治疗克罗恩病合并瘘管安全性良好，未报告治疗相关严重不良事件。

2026年发表于《JCI》的研究进一步评估了MSC微囊泡（BMSC-MVs）的安全性：总IgG未见显著增加，表明低体液免疫原性，支持其生物相容性、低免疫原性和持续功能效力。

结论：间充质干细胞输注是UC患者的一种有用且安全的治疗方法。在本临床试验中，完成研究方案的任何患者在接受间充质干细胞输注后均未出现明显不良反应，并且在随访期间未出现慢性副作用或持续影响。此外，间充质干细胞输注的治疗效果在整个随访期间持续存在。

五、结论

综上所述，间充质干细胞治疗消化系统疾病（炎症性肠病、食管癌、胰腺癌、溃疡性结肠炎）安全可行。克罗恩病肛周瘘管领域已积累了III期随机对照试验证据，ADMIRE-CD试验证实MSC治疗可显著提高瘘管愈合率（51% vs 36%，p=0.021）。溃疡性结肠炎的I/II期研究显示MSC治疗83.3%的患者症状缓解，且效果持续。食管癌和胰腺癌领域，MSC及其外泌体的作用机制呈现双重性，既有促肿瘤风险，也有作为药物递送载体的潜力，仍需进一步研究。

这些临床试验的广泛覆盖，展示了现代医学在干细胞临床治疗消化系统疾病领域的深入研究和持续努力，也让我们看到了间充质干细胞治疗消化系统疾病的广阔前景。但必须强调，GRADE证据确定性为低至中等，仍需开展更大规模、更长随访的随机对照试验验证。

六、常见问题解答（FAQ）

参考资料

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