瑞金医院：全球首批自体iPSC多巴胺能神经前体细胞移植治疗帕金森病临床成果

Meta描述：66岁帕金森病患者沈女士接受自体iPSC来源多巴胺能神经前体细胞移植术后一年，扔掉拐杖爬山，冻步减少，DAT-PET等指标改善。瑞金医院已完成十余例，展现再生医学新路径。

核心速览

项目	关键信息
患者	沈女士，66岁，帕金森病史14年
手术时间	2025年3月1日
治疗技术	自体诱导多能干细胞（iPSC）分化的多巴胺能神经前体细胞，经微创手术移植入脑部
术后一年随访	扔掉拐杖爬山，冻步减少，睡眠改善，心情愉悦
客观指标改善	开关期时间、运动功能评分、DAT-PET（多巴胺转运体-PET）均呈积极改善
研究机构	上海交通大学医学院附属瑞金医院神经内科（刘军主任团队）
完成病例数	已完成十余例
同类产品	金女士使用的“中美双批”自体细胞药（UX-DA001注射液）
全国患者数	约500万
治疗定位	无法根治，但可延缓病程、改善生活质量

瑞金医院：全球首批自体iPSC多巴胺能神经前体细胞移植治疗帕金森病临床成果

一、术后一年，她扔掉了拐杖

“一眨眼接受干细胞手术已经一年了，总的感觉非常好。出去旅游时能扔掉拐杖爬山，心情愉悦了，冻步减少了，睡眠也好了。”

说这话的是66岁的沈女士。她在2025年3月1日于上海瑞金医院接受了我国首例自体诱导多能干细胞（iPSC）来源的多巴胺能神经前体细胞移植术。当时，她已经被帕金森病折磨了14年。

术后一年的随访结果，让她的主治医生——瑞金医院神经内科主任刘军教授也感到振奋。刘主任介绍，沈女士的开关期时间、运动功能评分、DAT-PET（多巴胺转运体-正电子发射断层扫描） 等多项临床与影像学指标均呈现积极改善。

所谓“开关期”，是帕金森病患者服用左旋多巴类药物后常见的现象——“开”期药效好，活动自如；“关”期药效消失，僵硬、不能动。沈女士的开关期波动明显减小，这意味着她不再被药物的“过山车效应”所困。

DAT-PET是一种能直接显示脑内多巴胺神经元存活和功能的影像技术。沈女士的DAT-PET改善，说明移植进去的细胞不仅活了，而且确实在分泌多巴胺。

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二、另一位患者：手抖停了，腰直起来了

年近七旬的金女士，是另一位接受自体iPSC治疗的患者。她所用的药物是上海企业自主研发的一款细胞注射液，也是全球首款获得“中美双批”的帕金森自体细胞药（UX-DA001注射液）。

“我以前手抖，筷子敲碗都不停的。”金女士说，术前肌张力很高、很累，走路腰都直不起来。术后，她能够站起来了，症状明显缓解，生活质量大大提高。

两位患者的共同点是：都用了自体细胞——从自己身上取材，在体外扩增和分化成多巴胺能神经前体细胞，再移植回自己脑内。因为是自己身上的细胞，不存在免疫排斥，术后不需要服用免疫抑制剂。

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三、技术原理：不是控制症状，而是再生神经元

传统帕金森病治疗以左旋多巴类药物为主。这类药物补充了大脑缺失的多巴胺，但它只是“替代”，不是“修复”。而且用药5年后，很多患者会出现药效波动（开关期）、异动症等副作用。脑深部电刺激（DBS）虽然能改善部分患者的运动症状，但需要植入电极，参数需长期调整，疗效也会随时间下降。

细胞疗法的逻辑完全不同。

中国科学院脑智卓越中心高级研究员陈跃军在接受采访时解释：“细胞治疗的原理跟小分子药物是完全不一样的。它是一个再生修复机制。我们在体外去生成一些神经细胞，这些细胞移植以后，就会变成多巴胺神经元，然后就会在脑内持续分泌多巴胺。”

简单说：传统药物是“借来的多巴胺”，药效过了就没了；细胞疗法是“自己长出来的多巴胺工厂”，持续生产。

自体iPSC来源的多巴胺能神经前体细胞，经过微创手术被移植到患者的壳核（大脑深部一个负责运动的区域）。这些细胞会在体内成熟为真正的多巴胺能神经元，与宿主神经网络建立连接，长期、稳定地释放多巴胺。

刘军主任还指出，瑞金医院使用的自体细胞产品纯度较高，所需移植的细胞剂量更小，与国内外同类产品相比，在核心技术、临床疗效与安全性方面展现出差异化优势。

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四、临床进展与未来展望

目前，瑞金医院已完成十余例该类治疗。虽然仍处于临床研究阶段，但已展现出良好的应用前景。

刘军教授强调，帕金森病虽无法根治，但通过科学干预，患者能够保有体面生活、延缓病程进展。

我国有约500万帕金森病患者，随着人口老龄化，这个数字还在增长。细胞疗法如果能够在大规模临床试验中证实有效并获批上市，将为数百万患者提供一个全新的治疗选项。

当然，挑战仍然存在：长期安全性（致瘤风险、免疫原性）需要更长时间的随访；自体细胞疗法的成本较高，制备周期长（从取材到回输需要数周）。刘军主任透露，团队正在布局更具创新性与可及性的治疗方案，未来将不断优化，包括降低治疗价格，让前沿细胞疗法惠及更多患者。

五、常见问题解答（FAQ）

六、写在最后

在第30个世界帕金森病日来临之际，沈女士和金女士的故事给无数患者和家属带来了真实的希望。她们不是“奇迹”，而是科学一步步推进的结果。

从实验室里的细胞分化，到动物实验，再到人体临床试验，这条路走了十几年。瑞金医院团队在自体iPSC治疗帕金森病领域迈出的这一步，不仅是中国的“首例”，也是全球范围内该技术临床转化的重要里程碑。

当然，从“十余例”到“数百例、数千例”，从临床研究到获批上市，还有很长的路。但方向已经明确，脚步已经迈出。

正如刘军教授所说：“帕金森病虽无法根治，但通过科学干预，患者能够保有体面生活、延缓病程进展。”——这本身就是医学最大的意义。

参考资料：上海交通大学医学院附属瑞金医院官方发布、刘军主任采访、中国科学院脑智卓越中心陈跃军研究员采访。

免责说明：本文仅供科普参考，不构成医疗建议。治疗方案请咨询执业医师。