干细胞真的能让受损的脑神经再生吗？2025年临床数据告诉了我们什么？

核心速览：2025-2026年，干细胞治疗神经系统疾病迎来关键进展。缺血性中风后遗症：II期随机对照试验（NCT05292625，32例）显示，脐带间充质干细胞输注后6个月，神经功能缺损评分（NIHSS）显著改善（p=0.046），功能独立性评分（FIM）及生活质量评分（SF-36）亦显著提升（p=0.028，p<0.001）。帕金森病：两项I/II期试验同期发表于《Nature》——日本京都团队（iPSC来源多巴胺能前体细胞，7例）24个月随访显示移植细胞持续产生多巴胺，运动症状改善；美国纪念斯隆-凯特琳团队（hESC来源，12例）18个月随访显示耐受性良好，运动功能改善趋势明确。脊髓损伤：中山大学附属第三医院完成全球首例iPSC来源脊髓神经前体细胞移植（54岁，颈髓损伤），移植后12天右下肢从肌力0级恢复至可屈伸活动。上述研究均未报告与治疗相关的严重不良事件，安全性初步建立。

干细胞真的能让受损的脑神经再生吗？2025年临床数据告诉了我们什么？

当身边亲近的人遭遇意外，导致大脑和神经严重受损时，康复之路往往充满未知。与身体其他细胞不同，神经细胞的再生能力较弱。无论是中风、脊髓损伤，任何损伤都可能导致更持久、更严重的机能改变。

传统疗法通常只能缓解症状，但并不能帮助修复或自然愈合受损组织，而只是减轻炎症、延缓病情发展。因此，患者会寻求更先进的辅助治疗，例如干细胞疗法。干细胞疗法是一种再生医学，目前正在研究其保护神经细胞、支持修复机制并最终实现再生的潜力。

其中，干细胞疗法是研究最为深入的方法之一，其目标不仅在于控制症状，更在于修复或再生受损的神经组织。那么，这种疗法的可行性究竟如何呢？请继续阅读。

为什么脑部和神经损伤难以修复

由大脑和脊髓组成的中枢神经系统（CNS）自我修复能力并不强。康复过程受诸多因素影响而变得复杂：

• 神经元或神经细胞几乎无法再生。
• 伤口愈合后可能会形成疤痕组织，阻碍新组织的生长。
• 神经网络非常专业化且相互关联。
• 受伤后的炎症可能会造成更大的伤害。

某些常与神经损伤相关的疾病包括：中风、脊髓损伤、帕金森病、阿尔茨海默病、周围神经病变。

由于这些困难，科学家们正在研究干细胞，将其作为一种可能的手段来帮助或增强人体固有的有限修复机制。

干细胞如何帮助大脑修复？四种作用机制

患者常常误以为干细胞疗法是为了重建因疾病或紊乱而受损的整个大脑和神经系统，但事实并非如此。实际上，这项疗法的主要突破在于其能够支持和保护人体自然愈合机制。这几年的临床试验，也让我们看到了这背后的真实数据。

保护现有神经细胞

间充质干细胞（MSCs）实现这一目标的方式之一是分泌脑源性神经营养因子（BDNF）和其他神经营养因子。这些神经营养因子能够维持现有神经元的存活，并保护神经元免受进一步损伤。

说个真实的研究吧。2025年11月发表于“Stem Cells Translational Medicine”的一项II期随机对照试验（NCT05292625）中，越南Vinmec医院的研究团队对32例缺血性中风后遗症患者进行了脐带间充质干细胞输注治疗^[1]。

结果显示，治疗组在6个月随访时神经功能缺损评分（NIHSS）显著改善（p=0.046），功能独立性评分（FIM）和生活质量评分（SF-36）亦显著提升（p=0.028，p<0.001），且未观察到与治疗相关的严重不良事件。

减轻炎症的损害作用

中风、脑外伤和神经退行性疾病后，炎症反应会显著增强。干细胞疗法被认为能够调节炎症信号，从而为组织修复和再生创造适宜的环境。

临床数据支持：在脊髓损伤的临床研究中，鞘内注射间充质干细胞后，患者脑脊液中的促炎因子（如TNF-α、IL-6）水平下降，抗炎因子（如IL-10）升高，这一免疫调节作用在多项I/II期临床试验中被观察到。

增强细胞通信

已知大多数类型的干细胞主要通过旁分泌机制发挥作用。这意味着它们分泌有益物质，影响微环境中其他细胞的行为，从而激活修复通路并恢复组织完整性。

可能的神经分化

体外研究已证实，某些类型的干细胞能够分化成神经元以及神经胶质细胞。然而，在人体内实现功能性整合仍然非常复杂，因此研究人员仍在探索这种可能性。

2025年4月，这个领域有两个重磅消息。《自然》（Nature）杂志同期发表了两项干细胞治疗帕金森病的I/II期临床试验。

日本京都大学团队（jRCT2090220384）将人诱导多能干细胞（iPSC）来源的多巴胺能前体细胞移植入7例帕金森病患者双侧大脑，24个月随访显示，6例完成评估的患者中4例在未服药状态下运动症状减少，PET证实移植细胞持续产生多巴胺，未观察到肿瘤形成或严重副作用^[2]。

美国纪念斯隆-凯特琳癌症中心团队将人胚胎干细胞来源的多巴胺能前体细胞（bemdaneprocel）移植入12例患者双侧大脑壳核，18个月随访显示细胞耐受性良好，未出现与治疗相关的严重副作用，两组患者均观察到运动功能改善趋势^[3]。

这两项研究告诉我们什么？细胞移植后能在人脑里存活，能干活，而且安全性比预想的要好。

目前正在研究哪些类型的干细胞对比？

以下是几种正在研究的干细胞类型：

间充质干细胞（MSCs）：具有强大的免疫调节和神经保护作用的细胞。

2025年7月，中国也启动了一项针对急性缺血性卒中的IIa期临床试验（CTR20252683），用的是脐带间充质干细胞，计划招募60人，随机双盲安慰剂对照——这是目前证据等级最高的研究设计之一^[4]。

神经干细胞：具有分化成神经元潜能的细胞。

诱导多能干细胞（iPSCs）：由成体细胞重新编程为多功能干细胞而形成的细胞。

2025年7月17日，中山大学附属第三医院完成了一件“全球首例”——他们给一位54岁的脊髓损伤患者移植了iPSC来源的脊髓神经前体细胞（XS228注射液）。这位患者是交通事故导致的颈髓损伤，治疗前双上肢肘以下完全没劲（肌力0级）。移植后第12天，右下肢从完全不能动恢复到能屈伸活动，右手指能微微弯曲了，左下肢也恢复到了4-5级（正常人5级）。没有不良反应，各项指标正常^[5]。（来源：中山大学附属第三医院官网，2025年8月2日）

这是在中国的注册临床试验（NMPA批件号：2025LP01101），中美双报的那种。虽然目前只是一例个案，但对于脊髓损伤这个领域来说，意义不小。

不同品种各有其优点和科学难题。

细胞类型	来源	优势	挑战	代表研究
间充质干细胞（MSC）	骨髓、脐带、脂肪	免疫调节强、神经保护作用、伦理争议小、可异体使用	分化能力有限	缺血性中风II期试验（NCT05292625）
神经干细胞	胎儿脑组织、iPSC分化	具有分化为神经元的潜能	来源受限、伦理争议	临床前及早期临床阶段
诱导多能干细胞（iPSC）	成体细胞重编程	自体来源无免疫排斥；可无限扩增	致瘤风险、重编程效率	帕金森病（京都大学）；脊髓损伤（中山三院）
胚胎干细胞（hESC）	胚胎内细胞团	全能性高、标准化生产	伦理争议、免疫排斥	帕金森病（MSKCC）

安全性与伦理考量

无论治疗方法多么先进，安全性始终是决定所有治疗方案成败的关键因素。尽管初步结果令人鼓舞，但再生大脑和神经的疗法仍处于起步阶段，长期疗效数据仍在积累中。

潜在风险可能包括：

• 免疫反应
• 感染
• 不受控制或异常的细胞生长
• 长期神经系统影响尚不明确

不过从目前已经公布的临床数据来看，情况还算乐观。 上面提到的几项研究——越南的缺血性中风II期试验（12个月随访）、日本的帕金森病移植（24个月随访）、美国的帕金森病移植（18个月随访）、中国的脊髓损伤首例移植（已平稳度过观察期）——都没有报告与治疗相关的严重不良反应。

当然，长期的安全性，比如五年、十年后怎么样，还需要继续随访。

因此，除非在严格控制的医疗环境中进行，否则不应真正将治疗视为一种选择。这些医疗机构必须通过GMP认证进行加工，通过ISO认证的实验室系统，确保无菌，以符合伦理的方式进行操作，有适当的文件记录，并有适当的临床监督。

综合起来

干细胞疗法是一种令人振奋的脑和神经组织再生新方法。2025年，我们确实看到了这个领域的进展——缺血性中风后遗症有了II期RCT的证据支撑，帕金森病的细胞移植登上了《自然》，脊髓损伤完成了全球首例iPSC移植并观察到了早期功能改善。大脑是有可能修复的，但我们对这一领域的理解仍在不断发展之中。

任何计划接受治疗的患者都应通过专业医疗机构进行全面评估，并根据最新的科学发展情况获得正确的指导。

常见问题解答（FAQ）

参考资料：

[1]：Liem Thanh Nguyen, Thuy Thi Ngoc Nguyen, Kien Trung Nguyen, Lam Nam Phung, Van Thanh Hoang, Trang Thi Kieu Phan, Minh Van Pham, Anh Thi Phuong Nguyen, Doan Van Ngo, Anh Van Nguyen, Chi Van Nguyen, Intrathecal versus intravenous umbilical cord mesenchymal stem cells for ischemic stroke sequelae, Stem Cells Translational Medicine, Volume 14, Issue 12, December 2025, szaf063, https://doi.org/10.1093/stcltm/szaf063

[2]:Sawamoto, N., Doi, D., Nakanishi, E. et al. Phase I/II trial of iPS-cell-derived dopaminergic cells for Parkinson’s disease. Nature 641, 971–977 (2025). https://doi.org/10.1038/s41586-025-08700-0

[3]:Tabar, V., Sarva, H., Lozano, A.M. et al. Phase I trial of hES cell-derived dopaminergic neurons for Parkinson’s disease. Nature 641, 978–983 (2025). https://doi.org/10.1038/s41586-025-08845-y

[4]:https://www.chinadrugtrials.org.cn/clinicaltrials.searchlist.dhtml?keywords=CTR20252683

[5]:https://zssy.com.cn/article/28760

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