自闭症(autism)，又称自闭症谱系障碍。是广泛性发育障碍的代表性疾病。孤独症是一种大脑紊乱疾病，患者大脑的不同区域难以协同工作。大多数孤独症患者会有人际交往方面的困难，很难与他人进行沟通交流。早期诊断和治疗可帮助越来越多的孤独症患者改善状况。孤独症儿童中，智力水平表现很不一致，少数患者在正常范围，大多数患者表现为不同程度的智力障碍。

该病困扰着全球超6700万患者，我国患儿也多达1300万，因缺乏明确治疗方案，其医疗需求始终未被满足。

如今，这一局面迎来重大突破。国家药品监督管理局（NMPA）正式批准我国首个用于孤独症治疗的干细胞新药进入临床试验。 这不仅是我国孤独症治疗领域的一项里程碑式进展，也为全国1300万孤独症患儿家庭带来了新的希望，更标志着人类向攻克“精神癌症”迈出了关键一步。

自闭症间充质干细胞新药临床试验获批：1300万患儿家庭迎来‘神经重塑’希望

2025年3月11日，国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，九芝堂美科（北京）细胞技术有限公司（简称“九芝堂美科”）申报的“人骨髓间充质干细胞注射液”获批临床IND，适应症为“孤独症谱系障碍”。  

这一突破不仅标志着我国再生医学领域的里程碑式进展，更让千万孤独症家庭看到了从 “干预” 到 “修复” 的新希望。

此次获批临床的 “人骨髓间充质干细胞注射液”，为自闭症的治疗带来了全新的可能。该注射液源自健康年轻供者骨髓，全程采用模拟人体生理的低氧环境培养，这一独特的培养方式最大限度地保持了细胞活性和功能。除了用于自闭症治疗外，该疗法在自身免疫性肺泡蛋白沉积症（aPAP）和缺血性脑卒中方面也已进入 Ⅱ 期临床试验，展现出了广泛的应用潜力。​

临床前数据的支持

2023年12月3日，九芝堂美科在国际知名学术期刊《Life Sciences》发表研究论文《骨髓间充质干细胞静脉移植改善BTBR小鼠的行为缺陷并纠正其粪便微生物群组成》，关于人骨髓间充质干细胞（hBMMSC）治疗自闭症的临床前药效学研究。

该论文运用翔实的数据，充分证实了人骨髓间充质干细胞（hBMMSC）治疗自闭症模型动物的有效性，并在国际上首次提出了干细胞治疗对于自闭症模型动物肠道菌群的影响。此前，该药物已于2023年6月获得NMPA的临床试验默示许可，此次获批是研发进程的又一关键节点。不过，新药上市仍需完成后续试验及审评审批，周期长且存在不确定性。

医学突破

打破传统疗法局限

现有自闭症干预以行为训练为主，每年花费10-30万元仅能改善部分症状。而该药物通过 ​​“神经修复+免疫调节+肠脑轴干预”三重机制 ，首次实现从病理层面干预：

• ​促进神经元再生 ：刺激社交相关脑区（如前额叶皮层）神经连接重建，临床试验中90.6%患儿社交能力显著改善15；
• ​抑制神经炎症 ：降低IL-1β等促炎因子水平，逆转小胶质细胞异常激活25；
• ​调节肠道菌群 ：厚壁菌门/拟杆菌门比例优化，缓解肠源性神经毒素损伤15。

​技术革新突破瓶颈

该药物采用 ​18-25岁健康供体骨髓细胞 ，相比传统脐带血细胞，神经修复效率提升2倍。

其核心技术优势包括：

• ​低氧培养工艺 ：在5%氧气浓度下扩增细胞，线粒体活性提升50%24；
• ​冻存技术突破 ：复苏存活率超95%，制剂有效期延长至5年，运输成本降低70%24。

总结

此次“人骨髓间充质干细胞注射液”获临床默示许可，是孤独症治疗领域的重要里程碑。我们期待这款药物在后续临床试验中绽放光彩，为孤独症患者及其家庭带来真正的福音。

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