截止2025年6月底,在美国国立卫生研究院的最大临床试验注册库clinicaltrials.gov网站上注册的有关干细胞治疗脊髓损伤的临床研究项目有62项。

其中,在clinicaltrials.gov网站上查询到在中国进行干细胞移植治疗脊髓损伤的临床试验有十项,进行临床试验的医院分别是如下表:
| 序号 | 已保存 | 状态 | 研究题目 | 状况 | 干预措施 | 地点 |
|---|---|---|---|---|---|---|
| 1 | 未知 † | 中国脊髓损伤患者康复治疗与干细胞移植的差异 | 脊髓损伤 | 程序:肢体功能康复程序:干细胞移植 | 中国武警总医院 | |
| 2 | 未知 † | 脊髓损伤患者的间充质干细胞移植 | 脊髓损伤 | 生物:骨髓间充质干细胞 | 广州军区广州总医院, | |
| 3 | 未知 † | NeuroRegen Scaffold™ 联合干细胞用于慢性脊髓损伤修复 | 脊髓损伤 | 生物学:NeuroRegen支架/间充质干细胞移植生物学:NeuroRegen支架/神经干细胞移植 | 天津武警后勤大学附属医院 | |
| 4 | 完全的 | 中国脊髓损伤患者康复治疗与干细胞移植疗效差异 | 脊髓损伤 | 生物:细胞疗法其他:康复 | 中国人民武装警察部队 北京总医院, | |
| 5 | 未知 † | 慢性脊髓损伤晚期患者的UC-MSC鞘内移植 | 脊髓损伤 | 药物:脐带间充质干细胞 | 广东省广州市中山大学附属第三医院 | |
| 6 | 未知 † | 亚急性脊髓损伤患者的UC-MSC鞘内移植 | 脊髓损伤 | 药物:脐带间充质干细胞药物:安慰剂 | 广东省广州市中山大学第三附属医院 | |
| 7 | 未知 † | 早期慢性脊髓损伤患者的UC-MSC鞘内移植 | 脊髓损伤 | 药物:脐带间充质干细胞药物:安慰剂 | 广东省广州市中山大学附属第三医院 | |
| 8 | 未知 † | NeuroRegen Scaffold™干细胞用于慢性脊髓损伤修复 | 脊髓损伤 | 生物:带有 BMMC 或 MSC 移植的 NeuroRegen 支架 | 中国人民解放军总医院附属第一医院 苏州大学附属第一医院 天津武警后勤大学附属医院 | |
| 9 | 完成 有结果 | hUC-MSCs在治疗SCI中的重复蛛网膜下腔给药 | 脊髓损伤 | 生物学:人脐带间充质干细胞(hUC-MSCs) | 广东省广州市中山大学附属第三医院 | |
| 10 | 未知 † | hUC-MSCs和hUCB-MSCs治疗慢性脊髓损伤的疗效和安全性 | 脊髓损伤 | 其他:干细胞移植 | 大连医科大学第一附属医院 |
| 11 | iPSC衍生运动神经元的安全性和早期疗效细胞(XS228)亚急性脊髓损伤:第一阶段试验 | NCT06976229 | 尚未招募 | 脊髓损伤 安全 临床试验 另外4个 | 生物:同种异体人类诱导多能干细胞(iPSC)衍生的运动神经元祖细胞其他:安慰剂 | 中山大学附属第三医院 | 介入 |
| 12 | iPSC衍生运动神经元的功效细胞(XS228)亚急性脊髓损伤:一项II 期随机对照试验 | NCT06974968 | 尚未招募 | 脊髓损伤 安全 功效 另外5个 | 生物:同种异体人类诱导多能干细胞(iPSC)衍生的运动神经元祖细胞其他:安慰剂 | 中山大学附属第三医院 | 介入 |
此外国内干细胞治疗脊髓损伤的项目有哪些?
一、核心临床研究机构与项目
西安国际医学中心医院(陕西)
项目特点:国内首个通过国家“双备案”(卫健委+药监局)的脊髓内注射脐带间充质干细胞(UC-MSCs)治疗亚急性创伤性脊髓损伤项目。
技术路线:直接脊髓损伤区精准注射,突破传统鞘内注射局限。
临床进展:已完成6例患者治疗,5例神经功能改善,4例运动能力提升,1例完全性损伤患者从无法坐立到辅助站立。2025年3月启动二期患者招募,计划纳入10例ASIA A/B级患者。
四川大学华西医院(四川)
项目特点:联合成都康景生物开展鞘内移植同种异体UC-MSCs,覆盖亚急性至晚慢性脊髓损伤全病程。
技术路线:多中心随机对照试验,分设四个课题(安全性、不同病程疗效、机制研究)。
进展:2020年完成国家备案,2021年首例患者入组,为华西首个干细胞临床项目。
山东大学第二医院(山东)
领衔专家:冯世庆团队,提出“脊髓损伤微环境失衡”理论,开发 “髓内靶向联合鞘内序贯”移植技术。
技术亮点:结合AI导航定位损伤区,术后4周鞘内补充细胞,同步“666康复训练法”(每天6小时综合训练)。
临床数据:12例患者无严重不良反应,1例完全性截瘫患者治疗后恢复辅助行走及自主排尿功能。
中山大学附属第三医院(广东)
项目地位:牵头全国首个干细胞治疗脊髓损伤注册临床试验(IND),由汉联药业申办。
技术路线:蛛网膜下腔注射UC-MSCs,已完成临床前剂量探索,获国家药监局临床试验默示许可。
二、特色技术平台与区域中心
华中干细胞库(同济医院,湖北)
定位:华中地区唯一干细胞库,聚焦人胚干细胞及诱导多能干细胞(iPSC)研发。
脊髓损伤研究:建立罕见病iPSC库(含运动神经元病),开展干细胞治疗脊髓损伤备案临床研究。
解放军总医院(301医院,北京)
军方技术优势:依托化学小分子重编程技术(CiPSCs),实现成体细胞转为多潜能干细胞,为神经再生提供底层技术支持。
临床方向:间充质干细胞治疗骨科损伤,技术延伸至脊髓修复领域。
三、多机构技术路线对比与趋势分析
| 机构 | 细胞类型 | 移植方式 | 病程阶段 | 核心优势 |
|---|---|---|---|---|
| 西安国际医学中心 | UC-MSCs | 脊髓内直接注射 | 亚急性 | 国内唯一脊髓内注射备案 |
| 华西医院 | UC-MSCs | 鞘内移植 | 全病程 | 多中心随机对照设计 |
| 山东大学第二医院 | UC-MSCs | 髓内靶向+鞘内序贯 | 亚急性 | AI导航+康复整合方案 |
| 中山三院 | UC-MSCs | 蛛网膜下腔注射 | 外伤性 | 全国首个IND注册试验 |
技术趋势总结:
细胞类型集中化:90%项目采用UC-MSCs,因其低免疫原性、易规模化制备。
递送技术升级:从传统鞘内注射向精准髓内注射(西安)和序贯移植(山东)演进,提升靶向性与疗效持续性。
康复整合方案:干细胞治疗联合高强度康复训练(如山东“666训练法”)成标配,强调功能重塑而非仅细胞替代。
四、挑战与未来方向
疗效瓶颈:运动功能改善率(约50%)仍低于感觉功能(70%+),需突破微环境抑制(如胶质瘢痕)。
标准化缺口:膀胱/肠道功能评价缺乏统一标准,影响多中心数据整合。
前沿探索:
- 类器官技术:山东冯世庆团队尝试hUC-MSCs构建脊髓类器官,联合水凝胶促进神经环路重建。
- 自体化方案:301医院CiPSCs技术推动个体化治疗,规避免疫排斥。
展望:2025年国家药监局拟推“干细胞药物加速通道”,汉联药业UC-MSC制剂(中山三院试验用药)有望成为首批上市脊髓损伤细胞药物。
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