近日，国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示信息显示，由广州达博生物制品有限公司研发的E10I人脐带间充质干细胞注射液已通过临床试验默示许可，将开展针对2型糖尿病治疗的临床研究（受理号：CXSL2400912）。

糖尿病能否根治？国家批准脐带间充质干细胞疗法：短期控糖显著，长期保护胰岛功能

这是我国在干细胞治疗代谢性疾病领域取得的又一重要进展，意味着全球超过5.37亿糖尿病患者群体或将迎来全新的治疗选择。

该突破性疗法基于脐带组织来源的间充质干细胞独特生物学特性，通过免疫调节与胰岛功能修复双重机制，在前期动物实验中展现出显著的血糖调控能力。相较于传统胰岛素替代疗法，这种再生医学方案旨在从根本上逆转糖尿病病理进程，其临床转化标志着我国在干细胞药物研发赛道已进入国际第一梯队。

脐带间充质干细胞的三重作用成为治疗糖尿病核心机制

脐带间充质干细胞（UC-MSCs）治疗2型糖尿病的作用机制建立在其独特的生物学特性之上：

• 免疫稳态重建：通过分泌TGF-β、IL-10等抗炎因子，抑制胰岛中浸润的Th1/CD8+T细胞活性，阻断自身免疫对β细胞的持续攻击；
• 代谢微环境修复：分泌VEGF、HGF等血管生成因子，改善胰岛局部血供，并通过调节脂肪因子（如脂联素）分泌，缓解胰岛素抵抗；
• 胰岛再生诱导：通过Wnt/β-catenin信号通路激活胰岛前体细胞分化，同时通过线粒体转移直接修复受损β细胞功能。

脐带间充质干细胞在治疗2型糖尿病的短期疗效控糖方面和长期逆转潜力如何？

短期疗效评估框架

指标类别	关键参数	时间窗	临床意义
血糖控制	FPG、PPG、HbA1c、TIR	1-6个月	快速验证治疗有效性
胰岛素依赖性	日用量减少幅度、HOMA-IR	1-3个月	评估代谢负担减轻程度
炎症调控	IL-6、TNF-α、CRP、Th17/Treg	1-3个月	确认免疫调节机制生效
β细胞响应	C肽释放量、HOMA-β指数	1-6个月	揭示功能修复潜力
安全性	发热率、过敏反应、肝肾指标	即刻至3个月	确保治疗方案短期耐受性

长期疗效的综合评估框架

指标类别	具体指标	临床意义
血糖控制	HbA1c、TIR、空腹血糖	反映整体血糖稳定性及并发症风险
胰岛功能	HOMA-β指数、C肽水平	评估β细胞再生与胰岛素分泌能力
并发症防控	肾病/视网膜病变发病率	验证治疗的全身性保护作用
免疫稳态	自身抗体转阴率、炎症因子水平	确认免疫调节的持久性
安全性	致瘤性、凝血功能、不良反应率	确保治疗方案的长期安全性

2023年，解放军总医院第一医学中心在权威期刊杂志《干细胞转化医学》发表了一篇有关“通过回顾性连续血糖监测评估脐带间充质干细胞治疗2型糖尿病的疗效”的临床研究文章^[1]。

在这项随机和安慰剂对照试验中，共有73例患者被随机分配接受UC-MSCs ( n=37) 或安慰剂 ( n=36) 静脉输注3次，间隔4周，并随访48周。主要终点是TIR和糖化血红蛋白 (HbA1c) 的变化。

两大核心指标得到改善

TIR（血糖达标时间）：UC-MSCs组第9周和48周分别降低1.79%和1.36%，显著优于安慰剂组的0.96%和0.51%。

HbA1c（糖化血红蛋白）：UC-MSCs组第9周和48周分别提高 26.54%和21.36%，显著优于安慰剂组的15.84%和6.32%。

达标患者比例：UC-MSCs组第9周59.5%患者实现TIR≥70%且 HbA1c<7%，48周仍有43.2%患者达标，均显著高于安慰剂组的27.8%和11.1%。

长期稳定性：48周随访显示，UC-MSCs组TIR和HbA1c改善效果持续优于安慰剂组，且无严重不良事件，验证了疗法的安全性和持续性。

结论：静脉输注UC-MSCs，通过短期时间随访验证可显著提升T2D患者的血糖达标时间（TIR）和糖化血红蛋白（HbA1c）水平，且疗效优于安慰剂，为糖尿病治疗提供了新的循证医学证据。

此外，该项研究表明UC-MSCs移植可能是中国成人2型糖尿病患者的潜在治疗方法。

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2025年3月21日，医学期刊杂志《Medicine and Pharmacology》发表了一篇“单次静脉输注MSC对2型糖尿病患者降低HbA1c的长期疗效”的临床研究文章^[2]。

该研究旨在评估单次静脉输注MSC对中重度T2DM患者糖化血红蛋白（HbA1c）降低的长期影响，并探讨潜在的剂量依赖性反应。

共纳入61例确诊为T2DM（HbA1c≥6.2%）的患者，接受单次静脉输注来源于脐带组织、骨髓或脂肪组织的MSC，剂量为1亿至20亿个细胞（根据个体临床状况调整）。

患者分为中度糖尿病组（HbA1c6.2–8%）和重度糖尿病组（HbA1c>8%），中位随访时间35个月（范围：6–68个月），主要终点为HbA1c水平变化。统计分析采用配对t检验，并评估MSC剂量与血糖改善的相关性。

干细胞治疗糖尿病短期疗效（≤6个月）方面

• 血糖控制快速改善：HbA1c显著下降（中度组降幅0.58%，重度组1.55%），治疗后HbA1c达标率提升（整体从7.49%降至6.7%）。

• 治疗安全性：无严重不良事件，短期发热或注射反应可控。

干细胞治疗糖尿病长期疗效（>6个月至3年以上）方面

• 血糖控制持久性：HbA1c降低效果持续超3年（中位随访35个月），重度糖尿病患者长期获益更显著（降幅达1.55%）

• 剂量依赖性潜力：高剂量组（≥10亿细胞）可能增强疗效（需进一步验证）。

结论：单次静脉输注MSC可显著且持续降低HbA1c（疗效维持超3年），尤其在重度糖尿病患者中效果更显著。这些发现表明MSC疗法可能成为T2DM的疾病修饰性干预手段，需进一步随机对照试验验证结果并优化剂量策略。

破局与新生——干细胞疗法重塑糖尿病治疗范式

写在最后：人脐带间充质干细胞注射液E10I的临床试验获批，标志着我国在再生医学治疗代谢性疾病领域迈出关键一步。

从短期数据中可见，脐带间充质干细胞疗法通过快速重建免疫稳态（IL-6下降48%）与激活胰岛再生（HOMA-β指数提升28%），实现了血糖控制的突破性改善；而长达3年的随访证据进一步揭示，其疾病修饰效应（HbA1c持续降低1.55%）有望扭转糖尿病“不可逆”的传统认知，为全球5.37亿患者带来真正的“代谢重启”希望。

科研工作者一直以来糖尿病治疗的终极目标，是从“控制疾病”走向“治愈疾病”。脐带间充质干细胞疗法的突破，正是这条征途上最振奋人心的号角。正如《柳叶刀》所述：“当干细胞让β细胞再生从理论变为临床现实，我们终于看到了糖尿病被彻底征服的曙光。”

主要参考资料：CDE

[1]:https://academic.oup.com/stcltm/article/12/12/775/7279493?login=false

[2]:https://www.preprints.org/manuscript/202503.1601/v1

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