2型糖尿病（T2DM）是最常见的糖尿病类型，占所有糖尿病患者的90%以上。它是一种慢性代谢性疾病，主要特征是胰岛素抵抗和胰岛素分泌缺陷，导致血糖水平升高。传统的序贯治疗模式（从单药治疗到联合治疗）难以长期平稳控制血糖，导致很多患者的血糖反复波动，增加了并发症的风险。

随着医疗科技的发展，干细胞治疗作为再生医学领域的革命性突破，为2型糖尿病困境的患者们带来了全新曙光。从曾经只能依赖药物艰难维持短期血糖平稳，到如今有望借助前沿科技迈向长期稳定的健康状态。

干细胞治疗2型糖尿病可以从短期控糖转化为长期稳定吗？是什么机制和原理让干细胞治疗2型糖尿病短期效果转化为长期稳定？如何评估干细胞治疗2型糖尿病患者的短期疗效和长期疗效？那些因素在影响疗效持续性？本文基于临床试验数据，深度解析干细胞治疗从短期控制血糖到长期胰岛功能稳定，为患者与医疗从业者提供科学决策依据。

干细胞治疗2型糖尿病五大关键机制

1.分化为胰岛 β 细胞：干细胞具有多向分化潜能，在特定的诱导条件下，可分化为胰岛 β 细胞。这些新生成的胰岛 β 细胞能够像正常的胰岛 β 细胞一样，感知血糖变化，并根据机体需求分泌胰岛素，从而调节血糖水平，改善糖尿病患者的胰岛素分泌不足问题。

2.改善胰岛 β 细胞功能：即使干细胞不能完全分化为成熟的胰岛 β 细胞，它们也可能通过旁分泌作用分泌多种细胞因子和生长因子，如胰岛素样生长因子、肝细胞生长因子等。这些因子可以促进内源性胰岛 β 细胞的增殖、分化和再生，增强胰岛 β 细胞的功能，提高其对血糖的敏感性和胰岛素分泌能力，有助于恢复正常的血糖调节机制。

3.免疫调节作用：2 型糖尿病患者体内存在着慢性炎症反应和自身免疫异常，免疫系统会攻击胰岛 β 细胞，导致其受损。干细胞具有免疫调节特性，能够抑制免疫系统的过度激活，减少炎症因子的释放，调节免疫细胞的功能，降低自身免疫反应对胰岛 β 细胞的损伤，为胰岛 β 细胞的修复和再生创造有利的免疫环境。

4.改善胰岛素抵抗：干细胞治疗可以通过多种途径改善胰岛素抵抗。一方面，它可以促进脂肪细胞、肝细胞和肌肉细胞等胰岛素靶细胞对葡萄糖的摄取和利用，提高细胞对胰岛素的敏感性；另一方面，干细胞可能调节与胰岛素信号传导相关的分子通路，增强胰岛素信号转导，使胰岛素能够更有效地发挥作用，从而改善整体的胰岛素抵抗状态。

5.促进血管生成：糖尿病常伴有血管病变，影响胰岛的血液供应和营养物质输送。干细胞可以分泌血管内皮生长因子等多种血管生成因子，促进胰岛及其周围组织的血管生成，改善局部血液循环，为胰岛 β 细胞提供充足的氧气和营养物质，有利于维持胰岛 β 细胞的正常功能和存活，同时也有助于改善全身的代谢状态。

干细胞通过上述多机制协同运作，为2型糖尿病的治疗开辟了一条极具潜力的新路径，有望从根本上改善患者病情，重塑健康血糖代谢格局。

评估干细胞治疗2型糖尿病短期缓解和长期稳定的疗效指标有哪些？

一、短期疗效指标（1-12个月）​

血糖控制能力

• ​TIR（葡萄糖目标范围内时间）​：反映全天血糖波动，短期（9周）达标率提升15%以上，治疗组患者TIR≥70%的比例显著高于安慰剂组（59.5% vs 27.8%）。
• ​HbA1c（糖化血红蛋白）​：治疗后9周内平均降幅达1.79%，重度患者（HbA1c>8%）短期降幅可达1.55%。
• ​空腹/餐后血糖（FPG/PPG）​：最快14天内下降45%，与降糖药物协同效果显著。

​胰岛功能恢复

• ​C肽水平：餐后C肽释放量提升36%，证实β细胞分泌功能激活。
• ​HOMA-β指数：评估β细胞功能的关键指标，治疗后提升28%。

​代谢负担减轻

• ​胰岛素用量：75%患者短期内减少10%-50%用量，6.25%实现停药。
• ​HOMA-IR指数：反映胰岛素敏感性改善，短期下降但统计学差异需更长时间验证。

​炎症调控：促炎因子（IL-6/TNF-α）

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​二、长期疗效指标（12个月以上）​

代谢稳态维持

• ​HbA1c持续改善：中位随访35个月显示降幅稳定在1.55%，重度患者获益更显著。
• ​TIR稳定性：48周随访时43.2%患者仍达标（TIR≥70%且HbA1c<7%）。

​胰岛功能持久性

• ​β细胞再生：通过Wnt/β-catenin通路激活前体细胞分化，HOMA-β指数长期提升。
• ​内源性胰岛素分泌：部分患者停用胰岛素超180天，餐后C肽曲线接近正常。

​并发症防控

• ​肾病/视网膜病变发生率：长期随访显示风险降低，与持续血糖稳定相关。
• ​血管功能：VEGF介导的胰岛血供改善持续作用超3年。

自身抗体转阴率：反映免疫系统异常纠正程度，长期数据正在积累。

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​三、安全性指标

短期风险

• ​发热率：约10.6%患者出现一过性发热（≤24小时）。
• ​肝肾功能：血清肌酐/转氨酶水平无显著变化。

长期风险

• ​致瘤性：目前最长随访68个月未发现肿瘤关联。
• ​移植物衰老：需进一步评估10年以上影响。

干细胞治疗2型糖尿病：从短期控糖到长期稳定！临床案例效果解析

短期疗效指标：血糖控制能力和胰岛功能得到恢复（1-12个月）

2014年4月23日，人民武装警察总医院在国际期刊《Stem Cell Research and Therapy》上发布了一篇《华通胶间充质干细胞移植治疗2型糖尿病疗效及安全性的初步评估》的研究结果。^【1】

间充质干细胞治疗2型糖尿病后，最后一次随访在12个月，血糖控制水平和胰岛功能得到改善，炎症因子降低。

血糖控制能力：移植后糖基化血红蛋白水平呈进行性下降趋势，治疗后 3 个月最大下降幅度；干预后不同时期空腹血糖呈下降趋势，治疗后 6 个月下降幅度最大

胰岛功能恢复：空腹血清 C 肽水平在 1 个月时首先下降，然后逐渐升高，直至 6 个月达到峰值，在第 12 个月时再次略有下降；HOMA-2β 从基线时的 65.99 ± 23.49% 显著增加到 6 个月随访时的 98.86 ± 43.91% 和 12 个月随访时的 86.0 ± 37.1% 。

炎症因子降低：与治疗前相比，所有22例患者在WJ-MSC移植6个月后血清白细胞介素6和白细胞介素1β水平均显着降低。WJ-MSC治疗6个月后血清TNF-α水平也显着降低。

安全性评估：WJ-MSC移植的副作用包括22例患者中有3例出现轻度至中度发热，一般发生在手术第一天，并可自行恢复正常水平；1例患者在动脉介入手术后第1天出现注射部位皮下血肿（7天后消退）；1例患者出现恶心、呕吐和头痛，1周内自行恢复。未出现严重不良事件。

结论：间充质干细胞治疗2型糖尿病后，血糖控制水平和胰岛功能得到改善，炎症因子降低。未出现严重不良事件。可以达到干细胞治疗2型糖尿病的短期疗效和安全性的目标。

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2021年3月4日，第二军医大学长海医院在国际期刊《Stem Cell Translational Medicine》上发布了一篇《人类脱落乳牙干细胞输注至 2 型糖尿病患者的治疗潜力取决于基础脂质水平和胰岛功能》的研究结果。^【2】

6周内进行三次乳牙干细胞移植，12个月随访后，血糖控制能力和胰岛功能恢复,代谢指数改善。

血糖控制能力：分别于第一次SHED输注前、治疗期结束时以及第三次SHED输注后3、6、9、12个月进行馒头餐试验。治疗期结束时和随访期间，餐后1、2小时血糖水平均低于基线水平，并在治疗期结束后3个月达到最低水平。

胰岛功能恢复：治疗期结束时，餐后2小时C肽（P2hCP）水平明显高于基线水平。

代谢负担减轻：治疗结束后 2 周，与基线水平相比，HbA1c 水平也显著降低。HbA1c 的这种降低一直维持到第三次随访（第三次 SHED 输注后 12 周）。此后，直至随访结束，HbA1c 水平仍然低于基线水平。治疗期间，FBG 水平显著低于基线水平。

安全性评估：低血糖是研究期间最常见的不良事件。所有24例患者的低血糖发生频率在治疗期间均增加，达到峰值0.51次/周/例。在随访期间，所有22例患者的低血糖发生频率均明显降低。治疗期间其他常见不良反应为短暂性发热、乏力、皮疹。这些不良反应均发生在SHED移植后24小时内，经针对症状进行相应规范治疗后缓解。这些疾病及其发生率与干细胞治疗无相关性，未见严重不良事件。

结论：6周内进行三次乳牙干细胞移植，12个月随访后，血糖控制能力和胰岛功能恢复,代谢指数改善，未见严重不良事件。可以达到干细胞治疗2型糖尿病短期疗效和安全性的目标。

长期疗效指标：代谢稳态和胰岛功能维持（12个月以上）​

2024年4月30日，中国科学院上海生物化学与细胞生物学研究所的研究人员在国际期刊《Cell Discovery》上发布了一篇《利用个性化内胚层干细胞来源的胰岛组织治疗胰腺胰岛功能受损的 2 型糖尿病患者》的研究结果。^【3】

内胚层干细胞随访116周，血糖目标、外源性胰岛素的减少、空腹和进餐刺激的循环 C 肽/胰岛素水平改善。

血糖控制水平：术后 2 周，患者血糖控制指标即出现显著变化，如平均血糖波动幅度（MAGE）下降，目标血糖范围内时间（TITR）增加；术后 32 周，TITR 达到并维持在 99% ，MAGE 降至 1.60mM ，整个随访期无低血糖或严重高血糖发作。

胰岛功能恢复：胰岛素需求量逐渐减少，术后 11 周完全停用；口服降糖药在术后 44 周开始减量，48 周停用阿卡波糖，56 周停用二甲双胍。术后空腹 C 肽水平升高 3 倍，混合餐耐量试验（MMTT）显示 C 肽和胰岛素分泌显著增加。

安全性评估：在116 周的随访期内，通过 MRI 和血清肿瘤相关抗原标志物检测，未发现肿瘤形成。治疗相关不良事件包括 4 – 8 周内的暂时性腹胀、食欲不振，以及体重减轻＜5% ，均得到缓解或恢复。

结论：27 个月的数据表明，该疗法能显著改善血糖控制，且移植物耐受性良好。可以达到干细胞治疗2型糖尿病长期疗效和安全性的目标。

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2016年7月26日，青岛大学附属医院干细胞研究中心在国际期刊《Experimental Therapeutic Medicine》上发布了一篇《华顿胶衍生间充质干细胞治疗 2 型糖尿病的长期效果和安全性》的研究结果。^【4】

输注WJ-MSC治疗36个月的随访中，患者改善了胰岛β细胞的功能、血糖控制水平，减少了对胰岛素和口服降糖药的需求。

血糖控制能力：输注WJ-MSC后，随访中发现I组患者的空腹血糖逐渐降低。FPG水平在治疗后第三个月达到最低，并在随后的18个月内保持稳定；经WJ-MSC输注治疗后，I组患者的HbA1c逐渐下降，并在随访第六个月达到最低水平，此后HbA1c保持稳定18个月，然后在剩余的随访期内略有波动。

 β 细胞功能和胰岛素敏感性改善：输注WJ-MSC后，I组患者的空腹血清C肽水平在第1个月下降，然后在第3个月逐渐升高并保持恒定15个月，在第18个月略有下降。在随访结束时，I组患者的平均空腹C肽水平保持高于基线。

减少对胰岛素和口服降糖药的需求：接受 WJ-MSC 输注后，接受胰岛素治疗的 I 组患者所需胰岛素剂量逐渐减少。I 组中 32.3% 的患者在 WJ-MSC 输注后 3-11 个月内出现胰岛素戒断。这些患12.5±6.8 个月未使用胰岛素。

安全性评估：完成研究方案的任何患者在接受 WJ-MSC 输注后均未发现任何严重不良反应，并且在随访期间未发现任何慢性副作用或持续影响。本研究中没有患者出现严重低血糖症。

结论：输注WJ-MSC治疗36个月的随访中，患者改善了胰岛β细胞的功能、血糖控制水平，减少了对胰岛素和口服降糖药的需求。未见严重不良事件。可以达到干细胞治疗2型糖尿病长期疗效和安全性的目标。

影响干细胞治疗2型糖尿病长期疗效的因素有哪些？

胰岛功能状态

• ​胰岛β细胞残留量：早期干预（胰岛功能尚未完全丧失）的患者疗效更优，干细胞能更有效修复受损胰岛。例如，解放军总医院研究显示，C肽水平较高的男性患者获益更显著。
• ​病程与病情严重程度：病程短、HbA1c≤8%的患者治疗后血糖达标率（TIR≥70%）可达59.5%，而重度患者（HbA1c>10%）需更高剂量或多次治疗。

​并发症与全身状态

• ​合并症：心血管疾病、肾病等并发症会降低干细胞存活率，需同步治疗以提升疗效。
• ​代谢基础：肥胖（BMI>30）或胰岛素抵抗指数（HOMA-IR>5）患者需联合生活方式干预才能巩固效果。

来源选择

• ​脐带间充质干细胞（UC-MSCs）​：成本低、免疫原性弱，解放军总医院试验中其TIR提升15%、HbA1c降低1.79%。
• ​自体脂肪/骨髓干细胞：免疫排斥风险低，但增殖能力受年龄限制（＞60岁患者活性下降30%）。

​输注方式与剂量

• ​静脉输注：标准方案为3次输注（间隔4周），总剂量需达1×10^6 cells/kg，不足则疗效受限。
• ​局部介入：通过胰动脉靶向输注可提升干细胞归巢率，但操作风险较高。

总结

综上所述，干细胞治疗2型糖尿病在短期控糖迈向长期稳定的征程中，患者的血糖控制能力、胰岛功能恢复等显著改善，给2型糖尿病带来了新的希望。让我们满怀期待，静候干细胞治疗在糖尿病领域绽放出更加绚烂夺目的光彩，书写人类战胜疾病的崭新篇章。

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参考资料：

1、Liu, X., Zheng, P., Wang, X., et al. Preliminary evaluation of the efficacy and safety of Wharton’s jelly mesenchymal stem cell transplantation in patients with type 2 diabetes. Stem Cell Research Therapy 5 , 57 (2014). https://doi.org/10.1186/scrt446

2、Wenwen Li, Xuan Jiao, Jingyun Song, Bingdong Sui, Zhili Guo, Yingji Zhao, Jun Li, Songtao Shi, Qin Huang, The therapeutic potential of human exfoliated deciduous tooth stem cells infused into patients with type 2 diabetes depends on basal lipid levels and pancreatic islet function, Stem Cell Translational Medicine, Volume 10, Issue 7, July 2021, Pages 956–967, https://doi.org/10.1002/sctm.20-0303

3、Wu, J., Li, T., Guo, M., et al. Personalized endodermal stem cell-derived islet tissue for the treatment of type 2 diabetes with impaired pancreatic islet function. Cell Discov 10, 45 (2024). https://doi.org/10.1038/s41421-024-00662-3

4、Hu J, Wang Y, Gong H, Yu C, Guo C, Wang F, Yan S, Xu H. Long term effect and safety of Wharton’s jelly-derived mesenchymal stem cells on type 2 diabetes. Exp Ther Med. 2016 Sep;12(3):1857-1866. doi: 10.3892/etm.2016.3544. Epub 2016 Jul 26. PMID: 27588104; PMCID: PMC4997981.

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