今日（4月11日）迎来第29个 “世界帕金森病日”，全球目光聚焦这一困扰超1000万患者的神经退行性疾病。

上海瑞金医院公布：帕金森病患者接受自体干细胞疗法，一个月后实现自主行走！

值此之际，中国在帕金森病治疗领域传来突破性进展——4月8日，国内首例接受GCP级自体干细胞移植治疗的帕金森病患者沈女士现身上海交通大学医学院附属瑞金医院神经内科科普活动现场，首次向公众分享其术后1个月的康复成果。

康复成果表明：通过微创手术，将自体诱导多能干细胞分化的多巴胺能神经前体细胞移植入脑部。3月1日实施手术至今，一月有余，沈女士已能实现一整天自主行走。

什么是帕金森病？

帕金森病是一种神经性退行性疾病，是常见的神经系统疾病变之一。它是由1817年英国詹姆斯·帕金森医生首先发表一篇记录此病的医学论文而得名。为了纪念他，自1997年开始，每年帕金森博士的生日4月11日被确定为“世界帕金森病日”。

帕金森病的核心病理特征为黑质多巴胺能神经元进行性退变及路易小体（α-突触核蛋白异常聚集）的形成，导致基底节环路多巴胺递质显著减少，使得脑部指挥肌肉活动的能力受到不同程度的限制，大大阻碍了患者的活动能力。

根据《中国帕金森病防治白皮书（2023）》数据，我国65岁以上人群帕金森病发病率达1.7%，结合第七次人口普查结果推算，现有患者已超220万。

帕金森病的分期

帕金森病的分类

• 原发性：原发性帕金森病、青少年型帕金森病（YOPD）。
• 继发性帕金森综合症：感染性、药物性、中毒性、血管源性、外伤性、肿瘤性和其他继发病因。
• 遗传变性性帕金森综合征：亨廷顿病、肝豆状核变性、橄榄桥小脑萎缩和脊髓小脑变性等。
• 多系统变性（帕金森叠加综合征）：进行性核上性麻痹、Shy-Drager综合征、纹状体黑质变性 、皮质基底节变性等。

帕金森病有哪些危害？

对帕金森患者而言，起初会感觉精力不济，容易疲劳，肌肉酸痛，周身不适，工作效率降低，极简单的事情做起来也非常迟缓吃力。端杯子，扣纽扣，起身站直，都要调动全部精神与体力。

病情继续发展，会越发感到四肢不灵活，腿发酸，肌肉僵硬，手控制不住的颤动，写字缩成一团，说话声音低，含糊不清，面容呆滞，流口水，无法正常交流。严重的患者几乎丧失活动的能力。站着会像蜡像一样，弓腰驼背一动不动，躺在床上弯成“C”行，

不会翻身。吞咽困难，消瘦虚弱，免疫力低下。长期痛苦的折磨会引起失眠，易激动等情绪反应，有些病情严重的患者甚至会有焦虑抑郁自卑的倾向，甚至丧失生活的信心。

目前治疗帕金森病的方式有哪些？

目前治疗帕金森病的方式主要是药物治疗，目前常用6类药物：左旋多巴类制剂、多巴胺受体激动剂、COMT抑制剂、抗胆碱能药、单胺氧化酶-B抑制剂、金刚烷胺。

其中服用左旋多巴制剂后，帕金森病患者的症状会得到明显改善。然而补充多巴胺只是治标，它不能从根本上阻止神经元的损伤，而且随着帕金森病的进程，还可能有引起患者出现“开关现象”和“剂末现象”等的副作用。

尽管药物疗法能短期改善症状，但无法逆转神经退行进程。这一困境促使科学家将目光投向更具修复潜力的创新疗法——干细胞治疗与免疫疗法。

目前比较受关注的是免疫疗法。当畸形的α-突触核蛋白聚集，就会破坏脑细胞的内部运作，导致帕金森病等由大脑损伤引发的认知障碍。科研人员通过针对α-突触核蛋白制备疫苗或单克隆抗体对该病进行靶向治疗。但目前免疫疗法成本较高，而且脱靶率很高，因此并没有达到对帕金森病很好的治疗效果。此外，还有科研人员尝试用干细胞治疗帕金森病。

当重生细胞叩响希望之门：中国首例帕金森患者公开干细胞治疗实录

为了推动帕金森病的干细胞药物研究，2022年12月9日上海交大医学院附属瑞金医院正式宣布启动帕金森病自体干细胞治疗项目。由神经内科刘军主任牵头国内首个GCP干细胞治疗帕金森病的I期临床试验，招募帕金森病患者进行自体干细胞治疗。

66岁的帕金森患者沈女士(化名)正是该临床试验的受益者，她确诊帕金森病已14年，经历了从单药控制到多药联用的漫长过程。

据她口述，随着病情进展，她出现严重药效波动、睡眠障碍（每晚仅能睡2-3小时）、肢体僵硬甚至尿失禁等症状。最困扰她的是“粘步现象”——从家门口到电梯的短短距离，常常因身体僵直被迫中途停顿，甚至无法走出电梯门。

2025年3月1日手术后，沈女士的康复速度远超预期：  

• 术后当天：清醒后即可在床上活动肢体；  
• 术后次日：下地行走；  
• 术后一个月：实现全天自主行走，睡眠时间延长至6小时，肢体僵硬和震颤显著减轻，甚至能完成太极拳、八段锦等复杂动作。  

“每天都能感受到细微进步，这种“一天比一天好”的状态让我充满希望。”沈女士在瑞金医院的科普活动中分享道。

据沈阿姨介绍，此前震颤、失眠、迟缓、尿频尿急等问题困扰了她数十年，尝试了多种治疗方式却并未好转，甚至曾奔赴日本寻求干细胞治疗却被告知「干细胞治疗刚起步并不成熟」。乘兴而往败兴而归的沈阿姨在此后几年持续关注这一创新疗法，并最终在瑞金医院接受了治疗，目前多项症状都得到了显著缓解。

沈阿姨乐观的心态和与疾病战斗的执着精神深深感染着大家，她分享道：“看着每天在一点点变好，我感觉非常开心和充满希望。”

据了解，沈阿姨所接受的干细胞药物是自体诱导多能干细胞（iPSC）衍生细胞治疗候选产品UX-DA001注射液。旨在取代帕金森病中丢失的多巴胺产生神经元。

而其具体的操作流程分为四步： 

• 采集与重编程：提取患者外周血细胞，通过基因编辑技术将其“逆转”为具有分化潜能的诱导多能干细胞。  
• 定向分化：在实验室中，这些干细胞被诱导分化为多巴胺能神经前体细胞，这类细胞能进一步成熟为功能神经元。  
• 精准移植：通过微创手术，将细胞精准注射至脑内黑质-纹状体区域（帕金森病神经元死亡的核心区域），确保移植细胞与现有神经网络整合，多巴胺能神经前体细胞们将会在植入后发育成成熟的多巴胺神经元。  
• 功能恢复：移植后的细胞在3-6个月内逐渐成熟，最终释放多巴胺，重建受损的神经信号通路。 

其中UX-DA001注射液是国内首款、全球第二款获批临床试验默示许可的针对帕金森病的自体iPSC衍生细胞治疗候选药物，其临床进展备受关注。

此外，于2025年2月22日，获得美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准，成为全球首款同时在中美获批进入临床阶段的iPSC来源帕金森病自体细胞治疗药物。

作为我国首个获批的干细胞治疗帕金森病临床试验，沈女士的案例标志着中国在细胞替代疗法领域迈出关键一步。

瑞金医院神经内科主任刘军透露，该疗法通过采集患者外周血细胞，经基因编辑重编程为诱导多能干细胞，再定向分化为多巴胺能神经前体细胞，最终通过微创手术精准移植至脑内黑质-纹状体区域。这些细胞将在未来3-6个月逐渐成熟并释放多巴胺，重建受损的神经信号通路。“与传统药物治疗相比，这种细胞替代疗法有望实现功能性治愈。” 

主刀医生李殿友主任医师表示，患者术后次日即可下地行走的康复速度远超预期，验证了技术的安全性和有效性。

用自身细胞造一把生命钥匙：中国科学家如何打开帕金森病的“颤抖枷锁”

沈女士的康复故事，不仅是一个患者个体的生命奇迹，更标志着中国在神经退行性疾病治疗领域从“追赶”到“并跑”的历史性跨越。这种基于自体细胞的“再生医学”疗法，因避免了免疫排斥风险、实现“私人定制”式精准治疗，被国际同行视为帕金森病治疗的 “中国方案”。目前，瑞金医院已启动二期临床试验，计划纳入50例不同病程的患者，进一步验证疗法的长期安全性和有效性。

“从依赖药物到自主行走，从彻夜难眠到安睡6小时，干细胞给了我第二次人生。” 沈女士在活动现场的分享，让台下许多患者湿润了眼眶。正如刘军主任所说：“医学的温度，不仅在于攻克疾病，更在于为绝望中的人点亮希望。” 

随着细胞培养技术的迭代升级，未来“一次移植、长期起效”的治疗愿景或将成为现实，而中国科学家在干细胞领域的原创性突破，正为全球1000万帕金森病患者推开一扇通往“无颤未来”的大门。

主要参考资料：上海瑞金医院

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