2025年7月21日，韩国首尔S.BIOMEDICS公司宣布了一项1/2a期临床试验的令人鼓舞的移植后一年结果，该试验评估了人胚胎干细胞分化而来的高纯度腹侧中脑多巴胺能祖细胞（A9-DPC）细胞疗法治疗帕金森病的效果。数据显示，与基线相比，12名受试者在12个月时接受了A9-DPC治疗，其安全性和有效性均良好。运动功能恢复方面均表现出显著积极结果，为全球900万帕金森患者带来新希望。

新进展！胚胎干细胞在治疗帕金森病1/2a期临床中取得突破：随访一年后安全性与疗效呈现双阳性

疗法与受试者： A9-DPC (TED-A9) 是一种在严格GMP标准下由人胚胎干细胞分化而来的高纯度腹侧中脑多巴胺能祖细胞疗法。在1/2a期临床试验中，12名帕金森病患者（最后一人于2024年2月完成治疗）被平均分为两组，分别接受了低剂量（315万个细胞）或高剂量（630万个细胞）的A9-DPC双侧壳核移植。

安全性优异： 移植后12个月的随访显示，A9-DPC具有良好的安全性。未发现任何肿瘤形成、移植细胞过度生长、细胞迁移至非目标区域或由免疫反应引起的炎症等严重风险。

核心疗效显著：研究观察到了明确的临床改善迹象，并有证据表明移植细胞成功存活并植入患者脑内。关键运动功能评估指标MDS-UPDRS第三部分（停药）评分在12个月时显著下降（即改善），低剂量组平均改善12.7分，高剂量组改善更明显，达15.5分。反映疾病整体严重程度的Hoehn和Yahr分期也显著改善，高剂量组平均从3.8级降至2.2级。

多维度改善与剂量效应：疗效具有剂量依赖性，高剂量组在多个指标上改善更优。除运动症状外，非运动症状 (NMSS评分：高剂量组改善35.8分)、生活质量 (PDQ-39) 和日常生活能力 (SEADL) 也均得到提升。MDS-UPDRS总分在高低剂量组分别改善了29.0分和34.7分。

作用机制证据：影像学检查 [18F]FP-CIT PET 显示患者壳核的多巴胺转运体 (DAT) 信号明显增强，且高剂量组的增强幅度大于低剂量组。特别重要的是，运动功能（MDS-UPDRS III评分）的改善与特定脑区（后背侧壳核）DAT信号的增强之间存在统计学显著的相关性，这强有力地支持了A9-DPC通过植入的细胞实现突触修复和神经功能重建的作用机制。

安全性方面，安全性依然良好。未报告与移植细胞相关的治疗中出现的不良事件 (TEAE)。未观察到肿瘤形成、细胞过度生长或异位细胞迁移。大多数TEAE为轻度至中度。一名受试者出现了无症状的轻度出血，但未观察到神经系统异常或其他严重副作用。

延世大学医学院兼S.BIOMEDICS首席技术官金东旭教授表示：“我们的数据在整个研究期间呈现出持续的积极趋势，证明了其良好的安全性和有效性。重要的是，PET成像中DAT信号的增强与观察到的行为恢复相关，这对于通过神经影像学研究A9-DPC的机制而言非常有前景。” “我们将通过正在进行的研究继续提供更多数据。”

关于胚胎干细胞衍生的A9多巴胺能神经元前体细胞（A9-DPC）和1/2a期临床试验

A9-DPC（也称为TED-A9）是一种在研细胞疗法，旨在替代帕金森病患者丢失的腹侧中脑特异性多巴胺能神经元。这些腹侧中脑特异性多巴胺能细胞源自人胚胎干细胞（hESC），在严格的GMP条件下，仅使用小分子。A9-DPC代表了该领域的重大进展，能够提供源自hESC的高纯度多巴胺能细胞。

通过立体定向手术，这些源自hESC的多巴胺能祖细胞（前体细胞）被移植到壳核的三个部分：前部、中部和后部，每个壳核有三个通道。双侧壳核在一次手术中完成，每个通道的三个点分别注射细胞。移植后，祖细胞有望成熟为多巴胺能神经元，增强神经连接并恢复患者的运动功能。

这项1/2a期临床试验招募了12名帕金森病患者，这些患者被诊断患有帕金森病超过5年，并表现出运动并发症，例如疗效减退、步态冻结或运动障碍。参与者的年龄在50至75岁之间。首先招募了三名患者组成的初始低剂量组（315万个细胞），以评估三个月内的初始安全性，包括剂量限制性毒性(DLT)。在确认安全性后，另外三名患者接受了高剂量组（630万个细胞）进行类似评估。随着安全性的持续确认，每个剂量组又招募了三名患者，总共12名参与者。最后一位参与者于2024年2月接受了A9-DPC治疗。

1/2a 期试验的主要目标是评估移植后长达两年的安全性和探索性疗效，并持续进行三年的安全性跟踪。

关于韩国S.BIOMEDICS公司

S.BIOMEDICS有限公司成立于2005年，是干细胞治疗领域的领先创新者，专注于数据驱动的再生医学。S.BIOMEDICS 凭借两大核心平台技术，目前正在推进七个针对难治性疾病的细胞治疗项目。公司旗下多个主要候选药物目前正处于临床开发阶段，彰显了公司在细胞医学领域的领先地位：

A9-DPC (TED-A9)：源自hESC的腹侧中脑特异性多巴胺能祖细胞，用于治疗帕金森病（1/2a期）

TED-N：源自hESC的PSA-NCAM阳性神经祖细胞用于治疗脊髓损伤（1/2a期）

FECS-Ad：用于治疗严重肢体缺血的3DMSC球体（已完成1/2a期）

作为韩国帕金森病治疗领域的权威和开拓者，S.BIOMEDICS 正在为细胞治疗创新制定国家标准。

有关帕金森病1/2a期临床试验的更多信息，请访问ClinicalTrials.gov (NCT05887466)。

参考资料：

[1]:https://www.acnnewswire.com/press-release/japanese/101164/s.biomedics-cell-therapy-for-parkinson’s-disease-shows-positive-data-from-its-phase-1/2a-clinical-trial

部分图源：S.BIOMEDICS官网

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