全球有数亿人受干眼症困扰，传统治疗方法效果有限，干细胞疗法为中重度患者带来了新希望。

干眼症（DED）是一种常见的眼表疾病，严重影响患者的生活质量。特别是继发于干燥综合征（SS）的干眼症，通常更为严重且治疗更具挑战性。

干细胞治疗干眼症：疗效与安全性分析|随机临床试验结果

近期，Møller-Hansen等研究团队在《ELSEVIER》期刊发表了一项重要临床试验，评估了同种异体间充质干细胞（MSCs）治疗继发于干燥综合征的干眼症患者的临床疗效与安全性。

01 研究设计与方法

这项随机临床试验共纳入了54名继发于干燥综合征的严重干眼症患者，并将其分为三组：

• 干预组（n=20）：在接受单眼泪腺（LG）注射同种异体间充质干细胞
• 载体组（n=20）：接受活性比较剂（Cryostor® CS10）注射
• 观察组（n=14）：仅接受润滑滴眼液治疗

研究采用多种评估指标，包括眼表疾病指数（OSDI）、无创角膜曲率仪泪膜破裂时间（NIKBUT）、席尔默测试和泪液渗透压测量，全面评估治疗效果。

02 主要疗效指标结果

眼表疾病指数（OSDI）改善

OSDI是评估干眼症状及其对视力相关生活质量影响的重要工具：

干预组：基线OSDI评分为39.8分，治疗后1周显著下降16.6分，且在12个月随访期间保持稳定

载体组：基线OSDI评分为49.0分，治疗后1周下降21.2分，同样在12个月内保持稳定

观察组：OSDI评分在12个月随访期内无显著变化（图3）。

泪膜稳定性显著提高

无创角膜曲率仪泪膜破裂时间（NIKBUT）测量显示：

• 干预组：首次NIKBUT和平均NIKBUT均显著增加，4周时达到峰值（首次NIKBUT平均增加6.48秒，平均NIKBUT增加6.54秒）
• 12个月时仍保持良好效果（首次NIKBUT平均增加5.51秒，平均NIKBUT增加4.13秒）
• 载体组和观察组：未发现显著改善，观察组甚至出现NIKBUT值下降（图4）。

泪液分泌量增加

席尔默测试评估泪液分泌量：

• 基线时所有组平均席尔默测试评分均为3mm
• 治疗后4个月，干预组显著增加至3.55mm，载体组增加至3.8mm
• 效果在12个月随访期间保持稳定（图5）。

泪液渗透压降低

泪液渗透压是衡量干眼严重程度的重要客观指标：

• 基线时所有组平均泪液渗透压为314 mosm/l
• 治疗后12个月，干预组平均下降12.38 mosm/l
• 载体组仅略有下降，观察组无显著变化

03 安全性表现良好

在随访期间，未观察到任何严重不良反应（SAR）。

部分患者报告了轻微症状，包括眼眶周围水肿、注射部位疼痛和暂时性视力模糊，这些症状均通过常规处理迅速缓解，未影响治疗进程。

04 作用机制探讨

间充质干细胞治疗干眼症可能通过多种机制发挥作用：

• 免疫调节作用：调节眼表炎症反应，减少免疫细胞浸润
• 促进组织修复：分化为角膜上皮细胞或促进 endogenous 细胞增殖
• 神经保护作用：改善角膜神经支配，促进泪液分泌反射
• 旁分泌效应：分泌多种生长因子和细胞因子，促进眼表环境稳定

05 临床意义与前景

该项研究为干细胞治疗干眼症提供了等级较高的临床证据（随机对照试验），表明泪腺内注射同种异体MSCs可显著改善继发于干燥综合征的严重干眼症患者的多项指标。

值得注意的是，载体组（Cryostor® CS10）也在某些指标上显示出改善效果，提示注射操作本身或载体溶液可能具有一定的治疗效应，这需要在未来研究中进一步探讨。

06 研究局限性与发展方向

本研究也存在一些局限性：样本量相对较小，随访时间有限（12个月），缺乏不同剂量组的比较。

未来研究应当探索：最佳细胞剂量、多次注射是否增效、治疗时机选择以及与其他治疗方法联合应用的策略。

总 结：与观察组相比，在患者泪腺注射MSCs和Cryostor® CS10后，干预组和载体组均观察到DED的主观和客观体征以及症状的改善。此外，还观察到注射MSCs促进了泪膜稳定性的增加。

 参考资料：

Michael Møller-Hansen, Ann-Cathrine Larsen, Anne K. Wiencke, Lene Terslev, Volkert Siersma, Tobias T. Andersen, Adam E. Hansen, Helle Bruunsgaard, Mandana Haack-Sørensen, Annette Ekblond, Jens Kastrup, Tor P. Utheim,

Steffen Heegaard. Allogeneic mesenchymal stem cell therapy for dry eye disease in patients with Sj¨ogren’s syndrome: A randomized clinical trial. https://doi.org/10.1016/j.jtos.2023.11.007.

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