根据美国国立卫生研究院（NIH）登记的数据，全球范围内已有超过65项细胞治疗自闭症谱系障碍（ASD）的临床注册试验，为千万家庭带来了新的希望。

自闭症谱系障碍（ASD）是一种复杂的神经发育障碍，主要表现为社交沟通缺陷和重复刻板行为。传统干预方法主要集中在行为和教育训练上，但效果有限。

全球细胞治疗自闭症临床试验盘点：最新注册项目与研究方向|2024更新

近年来，细胞治疗作为一种创新疗法，在ASD领域展现出巨大潜力。其理论基础主要围绕免疫调节、神经保护和组织修复等多个机制，旨在从病理层面改善ASD的核心症状。

01全球临床研究概况

根据美国国立卫生研究院（NIH）发布的数据，截至目前，关于细胞治疗ASD的临床注册试验已有65项。这些研究探索了多种细胞类型，包括骨髓单个核细胞（BMMNC）、脐血干细胞（HUCBC）、脐带间充质干细胞（UC-MSC） 等。

研究范围从个案报告到随机对照试验，覆盖了不同年龄和严重程度的ASD患者。近年来，亚洲国家在该领域的研究活动显著增加，中国、日本和韩国等都取得了重要进展。

值得一提的是，2025年8月，日本厚生劳动省正式批准了韩国Biostar公司与日本大阪Trinity Clinic合作的自闭症干细胞疗法，成为亚洲首个获得药监部门批准的标准化自闭症干细胞疗法。

02 骨髓单个核细胞（BMMNC）研究进展

BMMNC治疗在ASD领域积累了相对较多的研究证据。在一项开放标签试验中，研究人员对32名ASD受试者使用了自体骨髓单个核细胞（BMMNC）疗法。

术后ISAA的测量结果表明，所有患者的眼神接触得到加强、社交互动改善、学习能力提高、对呼叫响应时间变短、说话时异常噪音减少、情绪异常得到恢复。

另一项研究中，一名25岁男性ASD伴有癫痫的患者接受自体BMMNC鞘内移植后，ASD评估量表的多个领域均取得了进步，且没有发生重大不良事件。

6个月后，患者注意力、睡眠、社交互动、记忆力和大脑代谢低下情况（通过PET扫描证实）均得到了改善。

2025年《干细胞研究与治疗》发表的一项随机对照试验显示，自体骨髓单核细胞疗法结合教育干预与单纯教育相比，能更有效地改善自闭症病情严重程度和临床症状。

12个月随访时，细胞治疗组中被归类为最严重级的患者比例下降了48%，而对照组仅为8%。

03 脐血干细胞（HUCBC）临床应用

杜克大学研究人员进行了一项关于自闭症的I期临床试验，采用静脉输注人脐血干细胞（HUCBC）的治疗方式。

随访发现这种治疗对25名ASD患者安全性良好，ASD临床症状也普遍得到改善。此外，研究还观察到最初非语言智商得分较低的参与者在行为领域也有很大进步。

2019年，杜克大学的研究人员又完成了一项II期研究，对180名参与者单次静脉注射自体或同种异体HUCBC。

结果观察到患者的临床总体印象（CGI）分数显著恢复，在涉及玩具使用和交流活动中观察到了显著改善。

脐血干细胞因其来源相对丰富、免疫原性低等特点，成为ASD细胞治疗研究中探索较多的细胞类型之一。目前多项相关临床试验仍在进行中，旨在进一步验证其安全性和有效性。

04 脐带间充质干细胞（UC-MSCs）研究

国内研究人员进行了一项UC-MSCs联合CBMNCs治疗ASD的I/II期临床试验，共招募了37名受试者。

术后观察到患者的社交和行为改善、眼神交流增强、情绪和攻击性反应减少、适应性以及过激行为和不稳定言语减少。未发现严重不良事件，只有5名患者出现了低烧。

Jessica等人进行了一项关于ASD的I期开放标签、剂量递增临床试验，采用UC-MSCs治疗了12名ASD患者。

术后有10名患者在ASD的三项指标测量中（CGI：临床整体印象改善量表；PDDBI：广泛性发育障碍行为量表自闭症综合；VABS：社交子量表标准分数），至少有一项指标得到了显著改善。

近年来，中国在脐带间充质干细胞治疗ASD领域取得了显著进展。2025年，九芝堂美科的人骨髓间充质干细胞注射液治疗孤独症谱系障碍的临床试验启动，标志着我国首例使用人骨髓间充质干细胞治疗ASD的新药正式进入临床试验阶段。

05 胚胎干细胞研究探索

Bradstreet等人进行了一项关于ASD开放标签试点研究，共纳入了45名患者，采用HSC与胚胎干细胞联合治疗的方式。

术后观察到78%的患儿情绪、眼神交流和食欲得到改善；在1年随访中，发现CD3+淋巴细胞和CD4+辅助细胞显著增加，CD19+B淋巴细胞减少。在接受治疗的受试者中未观察到不良事件。

胚胎干细胞因其高度未分化的特性，具有分化为任何细胞类型的潜力，理论上可能通过替代受损的神经细胞或调节免疫系统来改善ASD症状。

然而，由于伦理考虑和技术挑战，胚胎干细胞在ASD治疗中的应用研究相对较少，需要更多研究来验证其安全性和有效性。

06 安全性评估与不良反应

通过分析近几十年来不同干细胞在治疗ASD方面的试验，发现除了一些常见轻微不良事件，如呕吐、恶心和轻度疼痛外，所有结果均表明这种疗法对不同年龄的ASD患者是安全可行的。

在治疗和随访期间，大多数研究中没有发生任何严重不良事件。部分研究报告了与干预相关的不良事件，主要包括操作部位的轻微疼痛、轻度下背部疼痛和头痛，这些事件均通过自愈或药物治疗得到缓解。

然而，需要注意的是，2025年9月日本报告了一例中国籍女性在接受“干细胞治疗”过程中不幸身亡的事件。

这一事件提示，虽然细胞治疗总体上表现出良好的安全性，但仍需严格监管和规范操作，确保治疗过程的安全可控。

07 总结

通过分析近几十年来不同干细胞在治疗ASD方面的试验，发现除了一些常见轻微不良事件，如呕吐、恶心和轻度疼痛外，所有结果均表明这种疗法对不同年龄的ASD患者是安全可行的。需要注意的是，针对不同细胞类型进行的II期研究并不多，未来需要更多显示与对照组标准化存在可比差异的人体研究，以证明足够的可行性和安全性。

参考资料：

【1】Sabiha Shamim, Nasar Khan, David L Greene, Umm E Habiba& Amna Ume.The promise of autologous and allogeneic cellular therapies in the clinical trials of autism spectrum disorder. http://creativecommons.org/licenses/by-nc-nd/4.0/.

【2】https://clinicaltrials.gov/search?term=autism%20spectrum%20disorder%20AND%20cell%20therapy&page=1.

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