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2024年诱导性多能干细胞 (iPS细胞) 应用

自2006年发现诱导多能干细胞 (iPSC) 以来,一个庞大而蓬勃发展的研究产品市场已经出现,这主要是因为这些细胞没有争议并且可以直接从成体细胞中生成。很明显,iPSC代表了一个利润丰厚的细分市场,因为每年商业化这种细胞类型的方法都在扩展,研究iPSC的临床研究数量也在不断增加。

2024年诱导性多能干细胞 (iPS细胞) 应用

iPSC的治疗应用也正在兴起。

2013年,RIKEN启动了世界上第一个iPSC衍生细胞治疗产品的研究,并于 2014年用iPS细胞衍生的视网膜片治疗了第一位患者。

到2016年,Cynata Therapeutics启动了世界上第一个同种异体 iPSC 衍生细胞产品 (CYP-001) 的正式试验,用于治疗GvHD。Cynata目前正在测试这些细胞在 GvHD、严重肢体缺血 (CLI) 和骨关节炎 (OA)治疗中的应用。

在美国,NIH已开展了iPSC衍生疗法的美国首个临床试验。该I/IIa期临床试验将涉及12名患有晚期眼部地图样萎缩的患者。借助免疫疗法领域的发展势头,Fate Therapeutics正在开发iPSC衍生的NK和CAR-T细胞候选产品。

日本也正在进行大量研究,利用 iPSC 衍生的细胞疗法治疗帕金森病、心脏病、脊髓损伤和血小板生成。

您可以通过此链接查看正在开发iPSC衍生细胞疗法的生物技术和制药公司的完整列表。

2024年iPSC细胞应用

虽然治疗进展令人兴奋,但商业化iPS细胞的其他方法也呈指数级增长。如今,至少有13种不同的iPS细胞应用,其中包括:

1. 研究产品

数十家市场竞争对手向全球科学家提供 iPSC 专用工具,包括人类 iPSC 系和分化细胞类型,以及优化的试剂、方案、分化试剂盒等。

2. 药物开发与发现

iPSC 有可能通过提供用于化合物识别、靶标验证、化合物筛选和工具发现的生理相关细胞来改变药物发现。

3. 细胞疗法

人们正在探索将iPSC应用于多种细胞治疗中,以逆转损伤或疾病。

4. 毒理学筛选

iPSC可用于毒理学筛选,即利用干细胞或其衍生物(组织特异性细胞)来评估活细胞内化合物或药物的安全性。

5.个性化医疗

使用CRISPR等技术,可以在多种细胞类型中精确、定向地创建敲除和敲入(包括单碱基改变)。将 iPSC 与基因组编辑技术相结合,为个性化医疗增添了新的维度。

6. 疾病建模

通过从患有相关疾病的患者体内生成 iPSC,并将其分化为特定疾病的细胞,iPSC 可以有效地在“培养皿中”创建疾病模型。

7. 干细胞储存

iPSC 库为研究人员提供了使用来自健康和患病捐赠者的 iPSC 衍生细胞类型研究多种病症的机会。

8.组织工程

iPSC 可以接种到由生物相容性材料制成的支架上。这些支架模拟目标组织的结构和特性,可以为细胞生长和分化提供支持性环境。

9. 类器官生产

iPS 细胞可以自我组装成三维结构,即所谓的类器官,这种结构可以模拟器官的结构和功能。类器官可用于研究器官发育、疾病建模和药物测试。

10.基因编辑

可以使用CRISPR-Cas9等技术对iPS细胞进行基因改造,以纠正致病突变或引入特定的基因变化。这些经过编辑的iPS细胞随后可以分化为所需的细胞类型,用于移植或疾病建模。

11. 培养肉(“清洁”)生产

iPSC被用于清洁肉类生产,作为实验室培育肉类的细胞基础。具体来说,源自动物的 iPSC 可以分化成各种细胞类型,包括肌肉细胞 (肌细胞) 和脂肪细胞 (脂肪细胞)。科学家使用这些细胞来培育培养肉产品,而无需饲养和屠宰动物。例如,Meatable是一家初创公司,它使用猪和牛的iPSC来制造实验室培育的肉产品。

12. 3D生物打印

可以将 iPSC 定向分化为特定类型的细胞,例如皮肤、心脏或肝细胞,然后将其整合到生物墨水中用于 3D 打印应用。特别是,人们正在探索 iPSC 衍生的皮肤细胞在伤口闭合和治疗方面的应用。

13. 野生动物保护和复活灭绝物种项目

iPSC的其他新应用包括野生动物保护和复活灭绝物种项目。例如,Colossal Biosciences公司正在使用 iPSC 技术探索复活猛犸象灭绝物种的可能性。他们的长期目标是实现猛犸象完全子宫外妊娠。目前,该公司正在致力于生成大象衍生的iPSC,作为“概念验证”。

什么使得iPSC比其他细胞类型更具吸引力?

有几个令人信服的理由使得 iPSC 比其他细胞类型更具吸引力。这些优势包括iPSC:

  • 可以几乎无限量地生产
  • 有可能以单一捐赠者为单位以统一的批次生产,并且成本低廉
  • 没有争议
  • 可以来自任何成人捐赠者
  • 应用范围广泛,包括细胞治疗应用、个性化医疗、药物开发和发现、毒理学测试、疾病建模、培养肉生产等。

有趣的是,近年来,在工业规模生物反应器中大规模生产和分化iPSC的技术也取得了迅速发展,TreeFrog Therapeutics 和 Cynata Therapeutics 等公司成为该领域的先驱。

为什么制药和生物技术公司使用iPSC?

如上所述,细胞疗法开发人员在研究中使用 iPSC,因为 iPSC 衍生的细胞类型可以无限量、均匀地批量生产,来自单个供体,而且成本低廉。这是一个强大而罕见的优势组合,将有可能使细胞疗法开发人员利用规模经济。

使用 iPSC 衍生细胞类型进行治疗应用的公司包括Cynata Therapeutics、Fate Therapeutics、拜耳(2019年收购了 Bluerock Therapeutics)、Century Therapeutics 以及其他60多家公司,您可以在此查看列表。

在制药行业,药物开发公司使用 iPSC 大规模、低成本地筛选潜在药物化合物,以确定其疗效。他们还使用 iPSC 衍生的细胞类型在早期检测药物毒性和细胞副作用。

此外,与动物研究相比,制药公司使用 iPSC 衍生细胞类型来降低成本。值得庆幸的是,2022 年 12 月 29 日通过的美国 FDA 现代化法案 2.0 现在允许制药公司用人类细胞、类器官和 AI 辅助方法取代某些动物模型。因此,许多主要药物开发商现在使用 iPSC 衍生细胞类型进行各种药物开发应用。公开使用 iPSC 衍生细胞类型进行药物开发应用的制药公司包括拜耳、Evotec 和武田制药等。

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