[国际帕金森病年会]天坛医院冯涛团队发布干细胞治疗帕金森病研究进展

作者：杭吉干细胞科技 医学编辑团队

• 内容声明：本文基于2026年国际帕金森病与运动障碍大会（MDS）学术报告、士泽生物官方公告及公开临床研究数据撰写，仅供科普参考，不构成任何临床诊疗建议
• 利益相关声明：杭吉干细胞科技与士泽生物及其关联企业无商业合作或利益关联

核心速读：2026年10月，国际帕金森病与运动障碍大会（MDS）在韩国首尔举行。首都医科大学附属北京天坛医院冯涛教授团队受邀在“Parkinson‘s Disease: Clinical Trial, Pharmacology, and Medical Management” session第一个做学术报告，介绍士泽生物自主研发的通用型XS411干细胞注射液治疗帕金森病的I期临床研究结果及全国多中心随机分组、平行对照、盲法评估的II期临床进展。

核心数据：①I期研究纳入9例中晚期帕金森病患者，采用单臂、开放标签、3+3剂量递增设计，所有受试者均达到主要安全性和耐受性终点，未观察到剂量限制性毒性事件、严重不良事件或归因于XS411的不良事件；②移植后6个月，关期MDS-UPDRS第III部分评分较基线改善平均超过30分，优质开期时间平均每天增加超过5小时，随访至12个月疗效持续改善；③¹⁸F-DOPA PET显示移植区域多巴胺摄取较基线增加，信号增强区域与细胞移植针道位置吻合，证实细胞存活、定植并形成多巴胺合成代谢功能；④II期研究采用PROBE设计（前瞻性、随机、开放标签、盲法终点评估），2026年7月完成全部30例受试者入组，其中20例植入XS411，10例1年后植入，是国际上首个采用PROBE设计的干细胞治疗帕金森病研究。XS411已获得美国FDA快速通道资格认定，并获 “创新药物研发”国家科技重大专项立项支持。

[国际帕金森病年会]天坛医院冯涛团队发布干细胞治疗帕金森病研究进展

一、研究背景：帕金森病的治疗困境与通用型iPSC细胞疗法的机遇

帕金森病（PD）是全球第二大神经退行性疾病，全球患者已超过1000万人，其中中国患者约400万，占全球近四成，且随着人口老龄化加速，预计到2030年中国患者将达500万。该病以中脑黑质区多巴胺能神经元进行性退变死亡为主要病理特征，临床表现为静止性震颤、肌强直、运动迟缓及姿势步态异常等症状，严重损害患者生活质量。

目前全球尚无任何药物能够延缓或逆转神经退行性病变进程，现有治疗仅能缓解症状。对于中晚期帕金森病患者，长期依赖左旋多巴等药物，随着病程进展，逐渐出现剂末现象、开关现象和异动症，现有药物仅能对症缓解，无法逆转多巴胺能神经元的持续退行性损伤。

XS411注射液正是针对这一病因设计的创新治疗策略。该产品基于iPSC（诱导多能干细胞）技术路径，将体细胞重编程为诱导多能干细胞，再精准定向分化为高纯度的多巴胺能神经前体细胞，经立体定向手术移植到患者脑内，旨在实现功能性神经细胞的再生与神经环路重建，是从疾病源头进行干预的对因治疗策略。

与传统的自体细胞治疗不同，XS411采用的是异体通用“现货型”技术路线。它不需要为每一名患者单独制备细胞治疗产品，克服了自体细胞生产周期长、成本高、难以规模化推广等局限，可实现标准化生产、质量一致性控制和规模化供应。

二、通用型异体iPSC衍生细胞新药：无需HLA配型，有望造福更多帕金森病患者

天坛医院运动障碍疾病科苏东宁副研究员在会议报告中指出，通用型异体iPSC衍生多巴胺能神经前体细胞新药（XS411注射液），无需HLA配型，联合规范的抗免疫排斥治疗，即可在帕金森病患者的壳核存活、定植、分化成多巴胺能细胞，形成多巴胺合成、代谢能力，显著改善帕金森病症状，同时具有良好的安全性。这种通用型iPSC衍生细胞可望惠及广大帕金森病患者。

迄今已经发表的4项多能干细胞治疗帕金森病国际研究展现了帕金森病治疗领域的重大突破；其中3项研究应用了胚胎干细胞衍生细胞，面临伦理问题难以广泛应用；仅有1项由日本京都大学进行的研究采用了诱导多能干细胞衍生细胞治疗帕金森病，目前已经获得有条件批准上市。日本京都大学采用HLA单倍型纯合子“超级供体”策略，但该技术路线在中国、欧洲和北美等面临技术、成本和法规监管等瓶颈。

天坛医院冯涛教授牵头的这项注册临床研究中，采用的XS411干细胞注射液无需HLA配型，在规范免疫抑制管理下成功实现细胞替代治疗的安全性及突出疗效。这项研究的重要意义在于，异体iPSC衍生多巴胺神经前体细胞有望成为通用型产品，让更多帕金森病患者有机会受益于干细胞疗法。

XS411干细胞注射液采用统一的细胞来源、生产工艺和质量控制体系，符合严格质量控制和GCP要求，已经获得中检院认证。

三、国家科技重大专项支持

士泽生物通用型XS411细胞新药治疗帕金森病，获“创新药物研发”国家科技重大专项立项，由士泽生物牵头并联合同济大学、中国食品药品检定研究院、首都医科大学附属北京天坛医院、中国医学科学院北京协和医院共同承担。

这是我国首个针对通用型iPSC衍生细胞新药治疗帕金森病的国家科技重大专项，该项目正式启动，标志着我国首次将针对帕金森病的通用型iPSC衍生细胞创新药纳入国家重大科技攻关体系，也标志着我国在重大脑疾病细胞治疗领域实现了从原创技术突破、通用型细胞新药开发、注册临床验证到国家战略布局的重要跨越。

四、I期临床研究：运动功能、日常生活质量和分子影像指标均持续改善

4.1 研究设计

天坛医院冯涛团队本次报告的I期研究采用单臂、开放标签、3+3剂量递增设计，共纳入9例帕金森病受试者。入组患者为中晚期帕金森病，存在剂末现象，关期Hoehn–Yahr分期为3至4期，病史平均十年，现有治疗已经不能有效改善症状，患者的工作和生活受到严重影响。

患者经过规范的检查和评测，符合NMPA的相关标准后，接受双侧后部壳核XS411干细胞移植，并按方案接受为期一年的标准化联合免疫抑制治疗。手术由天坛医院功能神经外科主任孟凡刚教授完成。

4.2 安全性与耐受性

经过持续随访，迄今所有受试者均达到了主要安全性和耐受性终点：

• 未观察到剂量限制性毒性事件、严重不良事件或归因于XS411的不良事件；
• 连续MRI检查未发现异常细胞过度生长或肿瘤形成；
• 未观察到移植物诱导的异动症。

4.3 疗效结果

随访至今，I期研究9例受试者均获得显著改善，改善幅度超过了国际公认的MCID的显著改善阈值。

评估维度	关键数据
运动功能	移植后6个月的关期MDS-UPDRS第III部分评分较基线改善平均超过30分；随访至12个月时疗效持续改善；更高剂量组的改善幅度显示优于低剂量组的趋势
患者日记	移植后6个月，9例受试者的优质开期时间（不伴严重异动症的开期时间）平均每天增加时间超过5小时；随访至12个月，疗效持续改善
生活质量	PDQ-39生活质量评估显示一致改善趋势，提示运动功能变化与患者感受到的生活改善相互呼应

4.4 ¹⁸F-DOPA PET分子影像：客观证据

这些结果提示由医生评测的运动评分等改善与患者自己记录的病情变化改善是一致的。但对于开放标签的研究，医生评分和患者自己的病情记录都可能受到主观因素的偏倚影响。冯涛团队进行的这项I期研究中，采用了国际公认的反映多巴胺合成代谢能力的 ¹⁸F-DOPA PET分子影像作为客观指标。

¹⁸F-DOPA PET检查显示，移植后6个月，受试者的后部壳核（XS411干细胞移植注射的区域）¹⁸F-DOPA示踪剂特异性结合比相较基线增加，信号增强区域与细胞移植针道位置相吻合。这说明干细胞植入后，已经在移植区域存活、定植、分化，形成多巴胺能合成代谢功能，用健康有功能的多巴胺能神经元替代了已经病变的多巴胺能神经元，成为多巴胺的新来源。

4.5 阶段性数据

据士泽生物2026年9月发布的随访结果，XS411注册I期及II期临床研究已完成40多例患者入组，多例患者最长随访时间达到12个月。在已完成相应随访的受试者中，未服用抗帕金森病药物状态下的MDS-UPDRS第三部分评分较基线降幅超过50%；帕金森病日记显示，每日“良好开期”平均延长超4小时。研究团队表示，由于样本量有限，现阶段结果仍属于阶段性临床证据，疗效仍需通过后续随机对照研究和更长期随访进一步确认。

五、II期临床研究：全球首个采用PROBE设计的干细胞治疗PD研究项目

基于I期研究的积极结果，国家药监部门和医院伦理委员会的批准开展人异体诱导多能干细胞衍生多巴胺能神经前体细胞（XS411注射液）脑移植治疗原发性帕金森病II期临床试验。

II期临床试验由国家神经疾病医学中心北京天坛医院牵头，冯涛教授担任牵头PI，联合北京协和医院、苏州大学附属第二医院和江苏省人民医院等国内多家著名三甲医院作为分中心共同开展这项多中心研究。

5.1 PROBE设计：更高等级的循证医学证据

II期临床试验研究采用前瞻性、随机、开放标签、盲法终点评估的PROBE设计。随机分组、平行对照和盲法终点评估有助于减少偏倚，为判断疗效及后续确证性研究提供更可靠的依据。

特别是II期研究采用的盲法终点评估，是由外部的帕金森病领域知名专家来进行独立评分，这些外部专家不参与受试者筛选、手术植入、术后管理和随访，得到的结果不受主观因素的影响，更加准确地反映病情的真实变化。

与传统单臂开放性设计的临床研究相比，PROBE设计具有显著更高等级的循证医学证据，可在兼顾细胞治疗临床实施特点的同时，通过随机对照及盲法终点评估进一步提高研究质量，为后续III期注册临床试验和上市审批提供更可靠的疗效证据。

5.2 入组完成情况

2026年7月，XS411治疗帕金森病的全国多中心II期研究已经顺利完成全部30例受试者入组，进入随访阶段；其中20例受试者植入XS411干细胞注射液，10例受试者1年后植入XS411干细胞注射液。

由天坛医院冯涛教授牵头的这项多中心II期研究，是国际上首个采用PROBE设计的干细胞治疗帕金森病研究。研究将进一步回答这项干细胞移植技术的有效性和安全性等关键科学问题，为III期注册研究奠定坚实的基础，为这一创新疗法的临床转化提供更充分的科学证据。

六、监管与产业化进展

XS411注射液已实现 “中美双报双批” ：

时间	监管里程碑	具体内容
2025年1月	美国FDA IND批准	一次性无发补批准IND申请，并同步授予新药特殊豁免权
2025年4月	中国NMPA批准	新药注册临床试验申请获批准
2026年7月28日	美国FDA快速通道资格	获快速通道资格认定（FTD） ，可享受高频沟通、滚动审评、优先审评等权益
2026年6月	国家科技重大专项	获 “创新药物研发”国家科技重大专项立项支持

FDA快速通道资格是FDA为促进治疗严重疾病、填补临床空白的在研药物加速开发而设立的重要特别审评通道。获得该资格后，士泽生物将享受多项权益：在研发全周期内可与FDA进行更高频次、更深入的沟通交流；可分段递交新药上市申请（即滚动审评），缩短审评时间；符合条件时有机会获得优先审评资格。

七、研究局限性与未来方向

本研究存在以下核心局限性：

局限性	具体说明
I期样本量小	仅9例患者，属于早期探索性研究，统计学效能有限
开放标签设计	I期为开放标签研究，医生评分和患者记录可能受主观偏倚影响（已通过¹⁸F-DOPA PET客观指标部分弥补）
随访时间有限	I期最长随访12个月，长期疗效和安全性仍需更长随访
II期数据尚未读出	II期刚完成入组，主要终点数据尚未公布

未来方向：II期研究将进一步回答有效性和安全性等关键科学问题，为III期注册研究奠定基础。同时，XS411用于治疗帕金森型多系统萎缩（MSA-P） 的I期注册临床试验也已顺利完成全部参与者给药，正式进入随访阶段。

八、常见问题解答（FAQ）

九、参考资料

[1] 士泽生物. 士泽生物发布XS411注射液治疗帕金森病的多中心注册临床试验随访结果[EB/OL]. 中国医药生物技术协会, 2026-09-16.

[2] 医药魔方ByDrug. 全球帕金森病大会丨天坛医院团队报告了干细胞治疗帕金森病研究进展：I期改善超30分，II期完成入组[EB/OL]. 2026-10-07.

[3] 动脉网. 天坛医院冯涛团队发布干细胞治疗帕金森病研究进展[EB/OL]. 2026-10-06.

[4] 上观新闻. 国产帕金森病创新药研发迎来里程碑，在中美两国取得进展[EB/OL]. 解放日报, 2026-08-05.

[5] 士泽生物. 士泽生物通用型细胞新药治疗帕金森病获美国FDA快速通道资格认定[EB/OL]. 2026-08-01.

[6] 光明网. 细胞再生医学开启帕金森病对因治疗新范式[EB/OL]. 2026-07-08.

[7] 士泽生物. 国家神经疾病医学中心牵头，士泽生物通用型iPSC衍生细胞治疗原发性帕金森病注册临床完成首例给药[EB/OL]. 2025-09-17.

[8] 士泽生物. 士泽生物通用细胞治疗早发性帕金森病注册临床试验获国家药监局正式批准[EB/OL]. 2025-04-28.

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