天坛医院启动ALT001治疗渐冻症Ⅱ期临床：150人随机双盲安慰剂对照

作者：杭吉干细胞科技 医学编辑团队

• 内容声明：本文基于国家药监局药物临床试验登记与信息公示平台（CTR20263355）、中国临床试验注册中心（ChiCTR2600132186）及天坛罕见神经疾病临床与转化大会公开数据撰写，仅供科普参考，不构成任何临床诊疗或入组建议。
• 利益相关声明：杭吉干细胞科技与达尔文生物科技（湖北）有限公司及其关联企业无商业合作或利益关联

核心速读：2026年9月9日，一项新的Ⅱ期临床研究同时出现在国家药监局药物临床试验登记平台和中国临床试验注册中心^[1]。研究由首都医科大学附属北京天坛医院牵头，计划入组150名渐冻症（ALS）患者，采用随机、双盲、安慰剂对照、多中心设计，主要研究者为王伊龙教授。研究对象是一款名为ALT001的间充质干细胞衍生物——登记名称“注射用经应激诱导的间充质干细胞衍生物”，进一步描述为同种异体人脐带间充质干细胞衍生蛋白复合物。

核心设计：患者按1:1:1分为三组（ALT001 1.0 μg/kg组50人、2.0 μg/kg组50人、安慰剂组50人），核心观察期24周，主要终点为ALSFRS-R评分较基线的变化。前期基础：Ⅰ期研究已纳入36名ALS患者，在ALSFRS-R上观察到早期积极信号——治疗组评分较基线上升，而安慰剂组下降。

技术路线：ALT001并非直接输注完整MSC，而是利用MSC在应激条件下产生的多种蛋白和生物活性成分，代表细胞治疗领域从“细胞本身”走向“细胞功能性物质”的新路径。

天坛医院启动ALT001治疗渐冻症Ⅱ期临床：150人随机双盲安慰剂对照

一、研究基本信息

项目	详情
试验登记号	CTR20263355（国家药监局平台）；ChiCTR2600132186（中国临床试验注册中心）
分期	Ⅱ期剂量探索
设计	随机、双盲、安慰剂对照、多中心
牵头机构	首都医科大学附属北京天坛医院
主要研究者	王伊龙教授
计划入组	150例
分组	ALT001 1.0 μg/kg组（50人）；ALT001 2.0 μg/kg组（50人）；安慰剂组（50人）
主要终点	治疗第24周时ALSFRS-R评分较基线的变化
试验状态	进行中（尚未招募）
参与中心	11家医院

二、150人Ⅱ期，要看功能下降能不能慢下来

这项研究将150名患者按1:1:1分为三组，核心观察时间为24周。主要终点是ALSFRS-R评分较基线的变化。

ALSFRS-R（肌萎缩侧索硬化症功能评定量表修订版）由12个项目组成，总分48分，覆盖语言、吞咽、手部精细动作、穿衣与生活自理、翻身、行走、上下楼梯以及呼吸等与日常生活直接相关的能力。分数越高，代表患者保留的功能越多；随着疾病进展，评分通常逐步下降。

也就是说，这项研究真正想回答的是：经过24周治疗，渐冻症患者功能下降的速度能不能有所改变？

除ALSFRS-R外，研究还会观察肌力、握力、肺功能、肌电图、无通气辅助生存期，以及NfL、TDP-43、SOD1等生物标志物。注册资料明确，本次Ⅱ期的重要目的之一，就是评价剂量—反应关系，并确定后续推荐剂量。

三、从36人Ⅰ期到150人Ⅱ期：早期数据的积极信号

这次150人研究并非从零开始。

2026年8月15日，在天坛罕见神经疾病临床与转化大会相关分论坛上，Darwin-ALT001集中公布了两项Ⅰ期临床研究结果。其中，ALS注册Ⅰ期研究由北京天坛医院王伊龙教授担任主要研究者（PI），是一项随机、双盲、安慰剂对照、剂量递增研究，纳入36例ALS患者。

关键数据：给药后第31天ALSFRS-R变化

剂量组	ALSFRS-R较基线变化	经统计模型校正后相对安慰剂的组间差异
1.0 μg/kg	+1.22分	+2.00分
2.0 μg/kg	+0.78分	+1.56分
4.0 μg/kg	+0.44分	+1.22分
安慰剂组	−0.78分	—

在同一个随机对照研究的早期观察窗口内，安慰剂组延续了评分下降的方向，三个治疗组则均出现了评分向上的变化。在运动神经元持续受损、身体功能进行性丧失的ALS疾病进程中，观测到偏离自然衰退轨迹的功能回升变化，在全球ALS临床研究中十分少见。

生物标志物同步变化

功能指标与客观神经损伤生物标志物出现了同向变化：

• 2.0 μg/kg组：血浆NfL较基线下降17.2%
• 4.0 μg/kg组：血浆NfL较基线下降17.1%
• 安慰剂组：血浆NfL下降2.7%

NfL（神经丝蛋白轻链）是神经元轴突骨架的重要组成部分，轴突损伤时会释放到血液中，常被用于反映神经轴突损伤程度。一端是涵盖日常生活能力的综合功能评分，另一端是反映轴突损伤的客观生物标志物——两类性质不同的指标在同一项随机对照研究中同步出现正向变化，构成了Ⅰ期数据中最具参考价值的观察。

现在进入Ⅱ期，研究规模扩大到150人，并设置1.0 μg/kg、2.0 μg/kg和安慰剂三组。这意味着研究正在从 “有没有人体信号”，进一步进入：这个信号能不能在更大样本中重复？什么剂量更合适？

四、这次研究的不是直接输注MSC

ALT001的登记名称是 “注射用经应激诱导的间充质干细胞衍生物” ，试验用药进一步描述为同种异体人脐带间充质干细胞衍生蛋白复合物。

简单理解：它并不是把完整的MSC直接输进患者体内，而是利用MSC在特定应激条件下产生的多种蛋白和生物活性成分，经纯化提取制备成冻干制剂。

这代表了细胞治疗领域正在出现的一条新路线：从研究“细胞本身”，进一步走向研究细胞产生的功能性物质。这种思路希望利用MSC在免疫调节、炎症调控和神经保护等方面的生物学作用，同时让产品在生产、剂量和质量控制上更加标准化。

五、从中国到全球：ALT001的监管进展

ALT001的研发进展不仅限于国内。2026年6月，达尔文生物科技（湖北）有限公司核心在研项目ALT001（同种异体间充质干细胞衍生蛋白复合物）针对ALS获得美国FDA新药临床试验申请（IND）默许许可，标志着细胞衍生蛋白复合物产品同时具备在中美两国开展临床研究的监管基础。FDA在审评中不仅关注药物本身的安全性和潜在有效性，也对原料来源、供者筛查、病原体检测、质量控制、检测方法学验证及临床方案设计等内容进行了审评。

2026年8月底，ALT001在美国启动Ⅰ期临床研究。此前，该药在中国围绕ALS和缺血性脑卒中两个适应症的一期临床研究均已完成总结报告，两项研究均达到预设的安全性、耐受性及剂量探索目标。

六、11家医院参与，多中心验证进一步扩大

此次研究已登记11家参与中心。从36人的Ⅰ期研究，走向150人、11家医院参与的Ⅱ期验证，说明这条技术路线已经开始接受更严格的多中心临床评价。

七、对渐冻症来说，希望首先是“慢下来”

对于ALS这样持续进展的疾病，临床研究首先追求的，并不是让已经丢失的运动神经元全部恢复，而是看能否减慢功能下降、延缓呼吸支持需求，让患者更长时间保持自主生活能力。

这也是这项Ⅱ期研究真正值得关注的地方。如果未来更大样本能够证实ALSFRS-R下降速度、肺功能或其他临床指标确实得到改善，那么MSC衍生物可能为渐冻症增加一条新的治疗路径。

八、总结

这项150人Ⅱ期试验，体现了两个值得关注的趋势。

一是MSC研究正在从直接输注细胞，延伸到细胞衍生物和功能性蛋白复合物。 ALT001基于“间充质干细胞应激诱导技术（ECIWEP）”平台，通过模拟细胞“应激状态”诱导MSC分泌具有生物活性的蛋白聚合物，再经纯化提取制备成“无细胞”“非外泌体”的注射用冻干制剂。

二是渐冻症相关研究也正在从小样本早期探索，进入多中心、随机双盲、安慰剂对照的更严格验证阶段。

对于渐冻症来说，真正的希望并不是一个概念，而是这些新技术能否在更大规模临床试验中，真正让疾病进展的速度慢下来。

信息来源：国家药监局药物临床试验登记平台：CTR20263355；中国临床试验注册中心：ChiCTR2600132186；天坛罕见神经疾病临床与转化大会公开资料。

常见问题解答（FAQ）

参考资料

[1] 国家药监局药物临床试验登记与信息公示平台. CTR20263355：ALT001治疗肌萎缩侧索硬化症的Ⅱ期剂量探索临床研究[EB/OL]. 2026-09-09.

[2] 中国临床试验注册中心. ChiCTR2600132186：ALT001治疗肌萎缩侧索硬化症的Ⅱ期剂量探索临床研究[EB/OL]. 2026.

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