301医院公布两项干细胞临床研究：一项治疗肝硬化，一项针对骨骼肌损伤

作者：杭吉干细胞科技 医学编辑团队

• 内容声明：本文基于解放军总医院第五医学中心及第一医学中心公开招募信息、中国临床试验登记与信息公示平台数据及公开行业资料撰写，仅供科普参考，不构成任何临床诊疗或入组建议

核心速读：近期，解放军总医院公开两项干细胞相关临床研究。一项来自第五医学中心，针对失代偿期肝硬化的Ib/Ⅱ期临床研究，全国计划招募150例患者；另一项来自第一医学中心骨科，针对急性和慢性骨骼肌损伤，研究的是干细胞来源外泌体+微针局部递送。两项研究疾病不同、技术路线不同：一个针对严重肝病，一个针对肌肉损伤；一个研究细胞治疗产品，一个探索干细胞来源外泌体及局部递送。两项研究放在一起，呈现了当前再生医学进入临床后的两种不同探索路径——从细胞治疗产品的规范化药物开发，到干细胞来源外泌体与局部递送技术的精细化临床验证。

301医院公布两项干细胞临床研究：一项治疗肝硬化，一项针对骨骼肌损伤

一、项目一：VUM02注射液治疗失代偿期肝硬化Ib/Ⅱ期临床研究

1.1 疾病背景与临床需求

失代偿期肝硬化意味着肝脏功能已经明显受损，并可能出现腹水、食管胃静脉曲张破裂出血、肝性脑病等严重并发症。据统计，我国约有700万肝硬化患者，每年约有4%~12%的肝硬化患者进展为失代偿期肝硬化。目前肝移植仍是治疗失代偿期肝硬化最有效的手段，但由于供体肝脏来源缺乏，只有少数患者能得到移植治疗，临床亟需新的治疗选择。

1.2 研究设计

根据解放军总医院第五医学中心公开的招募信息，目前正在开展“一项以标准疗法为基础治疗评价VUM02注射液治疗失代偿期肝硬化患者的有效性和安全性的Ib/Ⅱ期临床研究” ，登记号为CTR20261256。该研究计划全国招募150例患者，主要研究者为中国科学院院士王福生教授。

公开的主要入选条件包括：

• 年龄18—75岁
• 明确诊断为失代偿期肝硬化
• MELD评分15—25分等

MELD评分15分是肝移植评估的重要阈值，评分15—25分区间属于中度肝功能损害，提示患者已具备肝移植评估指征，但尚未进入终末期危急阶段。最终是否符合研究要求，需要经过研究团队进一步筛查。

1.3 产品特性与前期研究基础

VUM02注射液（人脐带源间充质干细胞注射液）是中源协和全资子公司武汉光谷中源药业有限公司自主研发的冷冻保存型细胞制剂，由经筛选的健康新生儿脐带组织通过体外分离、扩增、收获、冻存后制备的人脐带源间充质干细胞新药，规格为5E7个细胞（10ml）/袋，注册分类为治疗用生物制品1类。

VUM02注射液已有10个适应症获批临床试验，涵盖失代偿期肝硬化、特发性肺纤维化、慢加急性肝衰竭、急性呼吸窘迫综合征、重型/危重型新型冠状病毒感染、激素治疗失败的急性移植物抗宿主病、系统性硬化症、活动期中重度溃疡性结肠炎等。

在机制层面，间充质干细胞通过免疫调节、抗纤维化及促修复作用，减轻患者的腹水症状，降低并发症的发生，改善肝功能和长期预后。王福生院士团队此前发表于《Signal Transduction and Targeted Therapy》 的Ia/Ib期研究，首次在人体中揭示了该疗法的量效关系和核心免疫调控机制：较高剂量的间充质干细胞能引发更强的免疫调控作用，尤其是通过调节MX1⁺单核细胞亚群实现；免疫调节效应在输注后第7天达到峰值，到第14天减弱，这为设计多次给药间隔方案提供了关键理论依据。

1.4 Ib/Ⅱ期研究的意义

相比最早期的小样本安全性探索，进入Ib/Ⅱ期意味着研究正在进一步积累安全性、剂量以及初步有效性等方面的数据。Ib期通常为多次剂量递增（MAD） 阶段，目的是评估药物在患者中的安全性和药代动力学特征；Ⅱ期则进一步探索初步疗效。从Ia/Ib期到Ib/Ⅱ期的推进，标志着VUM02注射液正在按照规范的药物临床试验路径稳步推进。

二、项目二：干细胞来源外泌体+微针递送治疗骨骼肌损伤

2.1 疾病背景与现有治疗局限

急性运动拉伤、挫伤及慢性劳损性腰背痛，是困扰各年龄段人群的常见问题。目前常规治疗以休息、物理疗法和非甾体抗炎药为主，虽可缓解疼痛，却难以主动促进肌肉再生，甚至长期用药可能干扰组织修复。

2.2 外泌体：无细胞治疗的新方向

最新研究表明，外泌体疗法作为一种新型再生医学技术由干细胞治疗技术衍生而来，安全性更高、不良反应更少。外泌体是细胞分泌的纳米级囊泡，内含蛋白质、脂质和微小RNA等多种生物活性成分，可在细胞之间传递信息。干细胞来源外泌体具有调节局部炎症反应、促进细胞沟通、支持血管生成和组织修复等潜力。

与传统细胞治疗相比，外泌体理论上具有更低的免疫原性风险、更强的组织穿透与靶向递送潜力，这些特点使其在解决传统细胞疗法面临的某些挑战方面展现出应用前景，由此催生的 “无细胞治疗”策略可能为干细胞疗法提供新的发展路径。

2.3 微针局部递送：给药方式的创新

本研究采用微针贴片进行局部递送。微针贴片由排列整齐的微小针体组成，可在皮肤表层形成微小通道，帮助外泌体在损伤区域局部释放。该方式操作便捷、创伤较小，有助于提高局部递送效率。

微针技术能够定向穿过角质层，产生小尺寸的机械通道，将药物直接置于表皮或上部真皮层，从而充分发挥治疗作用。这种递送策略代表了再生医学从 “全身给药”向“精准局部递送” 的重要转变。

2.4 研究设计与招募信息

该项目由解放军总医院骨科郭全义教授牵头，已获医院伦理委员会批准。研究面向急性和慢性骨骼肌损伤患者，包括运动、外伤、突然发力或过度拉伸造成的肌肉损伤，以及长期劳损、反复负荷造成的慢性肌肉疼痛和功能受限等。

主要入选条件：

• 年龄18—65岁（含），性别不限
• 经医生诊断为骨骼肌损伤，包括急性肌肉拉伤、挫伤等，或慢性肌肉损伤（如慢性腰背部肌肉疼痛）
• 存在疼痛、肿胀、压痛、肌肉僵硬、活动受限等表现，并有体格检查、超声或MRI等依据

研究将通过影像学检查、肌力测试、功能评估和疼痛评分等方式，观察治疗后的安全性以及相关变化。预计随访至治疗后3个月。

报名信息：

• 研究中心：中国人民解放军总医院第一医学中心
• 研究科室：骨科
• 就诊/筛查：周三下午，301医院5层骨科门诊
• 联系人：沈俊民博士、宁超博士

三、两项研究的对比与深层意义

3.1 技术路径对比

对比维度	VUM02注射液（肝硬化）	外泌体+微针（骨骼肌损伤）
治疗产品	人脐带源间充质干细胞（活细胞制剂）	干细胞来源外泌体（无细胞产品）
给药方式	静脉输注	微针局部递送
研究分期	Ib/Ⅱ期	临床研究（招募中）
计划入组	150例	待公开
疾病领域	严重肝病（失代偿期肝硬化）	运动系统损伤（急/慢性骨骼肌损伤）
牵头专家	王福生院士	郭全义教授

3.2 两种路径的互补性

把这两个项目放在一起，真正值得关注的并非仅仅是“301医院又增加了两个研究”，而是它们代表着不同的研究思路：

针对失代偿期肝硬化的项目，正在按照规范的药物临床试验路径推进VUM02注射液，并进入Ib/Ⅱ期研究。这是一条从细胞产品出发、按照生物制品1类新药标准开发的路径，强调标准化制备、剂量探索和规模化生产。

骨骼肌损伤项目则没有直接使用干细胞，而是进一步研究干细胞来源外泌体，同时把给药方式细化到损伤区域的微针局部递送。这是一条从细胞分泌产物出发、探索无细胞治疗和精准递送技术的路径，强调安全性提升和给药效率优化。

3.3 再生医学临床研究的精细化趋势

这也是近年再生医学临床研究中一个值得持续观察的变化：研究的问题正在从宽泛的“干细胞能不能用于某种疾病”，进一步拆分到用什么产品、针对什么患者、采用什么给药方式，以及观察哪些临床指标。

这种精细化趋势体现在多个层面：产品层面从活细胞到外泌体等无细胞衍生物；递送层面从静脉全身给药到微针局部递送；研究设计层面从早期安全性探索到Ib/Ⅱ期剂量与疗效的系统评估。

四、总结

一项针对失代偿期肝硬化，一项针对急慢性骨骼肌损伤。两项研究疾病不同、技术路线不同，目前也都仍属于临床研究阶段，并不能据此得出已经证实疗效的结论。

但从研究设计本身看，从细胞治疗产品的临床开发，到干细胞来源外泌体与局部递送技术，再生医学进入人体研究的路径正在变得更加具体。这或许比单纯增加几个“干细胞研究项目”，更值得持续关注。

信息来源：中国人民解放军总医院第五医学中心公开招募信息、中国人民解放军总医院医疗健康服务公开信息、中国临床试验登记与信息公示平台。

五、常见问题解答（FAQ）

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