2026干细胞治疗早发性卵巢功能不全临床研究的专家共识发布

作者：杭吉干细胞科技 医学编辑团队

• 内容声明：本文基于《上海交通大学学报（医学版）》发表的《干细胞治疗早发性卵巢功能不全临床研究的专家共识（2026）》及公开学术资料撰写，仅供科普参考，不构成任何临床诊疗建议
• 利益相关声明：杭吉干细胞科技与共识制订方、相关企业无商业合作或利益关联

核心速读：2026年8月24日，由中国医药生物技术协会临床研究专业委员会与中国女医师协会干细胞与免疫细胞专业委员会联合制定的 《干细胞治疗早发性卵巢功能不全临床研究的专家共识（2026）》 正式发布^[1]，刊载于《上海交通大学学报（医学版）》。该共识由乔杰院士担任通讯作者，组织妇产科学、生殖医学、干细胞研究及统计学等多学科专家，通过改良德尔菲法制定，旨在为相关临床研究的方案设计、实施过程及效果与评价提供规范性指引。

核心推荐：①研究机构需同时具备生殖医学与干细胞临床研究双重资质，细胞制剂制备需符合GMP标准；②优先选择脐带间充质干细胞（UC-MSC）或人羊膜上皮干细胞（hAEC） ；③推荐卵巢局部注射或卵巢动脉介入注射；④主要终点为血清FSH下降≥50%或降至<25IU/L；⑤至少5年随访，建立子代健康档案；⑥采用三阶段渐进式研究路径（I期开放标签→II期随机双盲安慰剂对照→III期多中心确证）。共识强调：干细胞治疗POI仍处于临床研究阶段，需严格遵循规范开展研究，避免盲目推广。

2026干细胞治疗早发性卵巢功能不全临床研究的专家共识发布

一、共识背景：POI的治疗困境与规范化的迫切需求

早发性卵巢功能不全（POI）是严重损害女性生育能力并威胁其远期健康的重要生殖内分泌疾病。全球POI患病率约为1%–3%，中国女性POI患病率约为2.8%。当前传统干预手段（激素替代治疗、辅助生殖技术）疗效有限，临床需求远未得到满足。

干细胞因其独特的再生修复潜能，为该领域提供了崭新的治疗思路。然而，当前相关临床研究在方案设计、疗效评估与长期随访监测等环节仍缺乏标准化规范，这显著制约了高级别循证医学证据的积累，并直接影响了临床转化的有序推进。

为应对当前挑战并推动该领域规范化发展，中国医药生物技术协会临床研究专业委员会与中国女医师协会干细胞与免疫细胞专业委员会联合发起，组织妇产科学、生殖医学、干细胞研究及统计学等多学科专家，在系统梳理现有证据、临床实践与国内外最新进展的基础上，通过改良德尔菲法，共同制定了该共识。

二、共识核心要点系统解读

2.1 研究资质与伦理要求

要求维度	具体内容
机构资质	需同时具备生殖医学与干细胞临床研究双重资质
细胞制备	需符合GMP标准
伦理审查	伦理审查和知情同意是前置条件
知情同意	需充分告知患者研究性质、潜在风险及替代方案

2.2 受试者筛选标准

标准类型	具体内容
入选标准	年龄18-40岁；月经稀发或闭经≥4个月；血清FSH>25 IU/L（间隔4周连续2次检测）
排除标准	染色体异常、自身免疫性疾病、医源性卵巢损伤、恶性肿瘤、严重心肝肾功能不全等

2.3 治疗方案推荐

推荐维度	具体内容
细胞类型	优先选择脐带间充质干细胞（UC-MSC）或人羊膜上皮干细胞（hAEC） ，因其免疫原性低且安全性数据相对丰富
给药途径	推荐卵巢局部注射或卵巢动脉介入注射，以提高靶向性
参考剂量	局部注射5×10⁶个细胞/侧卵巢；动脉介入3×10⁷个细胞/侧；需通过剂量递增研究确定最佳剂量

2.4 疗效评估体系

评估层级	具体指标
主要终点	血清FSH下降≥50% 或降至<25 IU/L，且雌二醇（E2）持续≥50 pg/ml；影像学显示AFC增加≥2个或卵巢体积增加≥20%
次要终点	月经恢复率、围绝经期症状改善（MENQOL评分下降≥20%）、自然妊娠率及活产率
评估时点	基线、治疗后1、3、6、12个月系统评估

2.5 安全性监测要求

监测类型	具体内容
近期监测	注射后1个月内监测生命体征、注射部位反应、急性过敏反应及血常规、肝肾功能等
长期监测	至少5年随访，每3-6个月进行盆腔超声或MRI检查，每年检测肿瘤标志物，并建立子代健康档案
安全停止规则	若对照组患者FSH持续升高超过50% 或卵巢迅速萎缩，需立即揭盲并转至治疗组
独立数据监查	IDMC每3个月审查数据，发现风险-获益比失衡时暂停或终止试验

2.6 研究设计规范

研究阶段	设计类型	主要目的
I期	开放标签	探索安全性与耐受性
II期	随机双盲安慰剂对照	完成概念验证与剂量探索
III期	多中心确证性研究	确证疗效并长期随访

共识强调随机、双盲、安慰剂对照设计的重要性，避免主观偏倚，确保结果可靠性。

三、共识的学术意义与行业影响

3.1 填补标准化空白

该共识是我国首部系统规范干细胞治疗POI临床研究的专家共识，填补了该领域在方案设计、疗效评估与长期随访监测等环节的标准化空白。

3.2 推动研究质量跃升

共识为干细胞治疗POI的临床研究提供了标准化框架，旨在保障患者安全、提高研究质量，推动该技术从实验室探索走向临床常规应用。

3.3 规范临床转化路径

共识明确强调：干细胞治疗POI仍处于临床研究阶段，需严格遵循规范开展研究，避免盲目推广。这对于保护患者权益、维护行业健康发展具有重要意义。

3.4 与国际监管趋势接轨

共识的发布与2026年5月1日施行的《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》（国务院第818号令）形成呼应，共同构建起从临床研究到转化应用的完整监管闭环。

四、常见问题解答（FAQ）

五、参考资料

[1]中国医药生物技术协会临床研究专业委员会,中国女医师协会干细胞与免疫细胞专业委员会,赖东梅,等.干细胞治疗早发性卵巢功能不全临床研究的专家共识（2026）[J/OL].上海交通大学学报(医学版),1-11[2026-09-15].https://link.cnki.net/urlid/31.2045.R.20260823.1527.002.

免责说明：本文仅用于传播科普知识，分享行业观点，不构成任何临床诊断建议。本文内容不能替代医生或药剂师的专业建议。干细胞治疗POI仍处于临床研究阶段，需严格遵循规范开展研究。如有疾病相关问题，请及时咨询专业医疗机构。如有版权等疑问，请随时联系我们。