SMSbiotech吸入式干细胞疗法获FDA IND批准：美国首个COPD吸入式干细胞疗法

作者：杭吉干细胞科技 医学编辑团队

• 内容声明：本文基于SMSbiotech官方新闻稿（PRNewswire，2026年9月16日）、FDA公开信息及公开行业资料撰写，仅供科普参考，不构成任何临床诊疗建议
• 利益相关声明：杭吉干细胞科技与SMSbiotech及其关联企业无商业合作或利益关联

核心速读：2026年9月16日，SMSbiotech公司宣布，美国FDA已完成对其研究性新药（IND）申请的审查，并发出 “研究可进行”通知。该IND在FDA 30天审查后生效。公司称，这是美国首个获得IND批准、用于治疗COPD的吸入式干细胞疗法。该放行为公司在美国启动SMS细胞治疗COPD患者的1b期临床研究扫清了障碍，美国1b期临床试验预计于2026年第四季度启动，首例患者给药也计划在该季度进行。

核心亮点：①SMS Cells是目前已知唯一一种用于治疗COPD的吸入式、冷藏保存的同种异体干细胞产品；②正在进行的澳大利亚1b期COPD试验已完成三个队列中的第一个队列，首批受试者完成28天安全监测期，未发生与治疗相关的不良事件；③根据1b期研究的安全性和耐受性数据，公司计划于2027年上半年启动2a期研究。

SMSbiotech吸入式干细胞疗法获FDA IND批准：美国首个COPD吸入式干细胞疗法

一、FDA放行：美国首个吸入式干细胞COPD疗法获IND批准

2026年9月16日，SMSbiotech公司宣布，美国FDA已完成对其研究性新药（IND）申请的审查，并发出 “研究可进行”通知。该IND在FDA 30天审查后生效。

公司称，这是美国首个获得IND批准、用于治疗COPD的吸入式干细胞疗法。

该放行为公司在美国启动SMS细胞治疗COPD患者的1b期临床研究扫清了障碍，并推动其非侵入性、即用型、同种异体吸入细胞平台在美国的临床开发。美国1b期临床试验预计于2026年第四季度启动，首例患者给药也计划在该季度进行。

SMSbiotech是一家临床阶段的再生医学公司，致力于推进小型移动干细胞（SMS细胞）作为首创的雾化干细胞疗法，用于治疗COPD和其他具有高度未满足医疗需求的疾病。据公司介绍，SMS Cells是目前已知唯一一种用于治疗COPD的吸入式、冷藏保存的同种异体干细胞产品。

二、技术平台：源自血液的“小型移动干细胞”与雾化吸入递送

2.1 SMS Cells的独特来源与作用机制

由SMSbiotech公司发现并获得专利的小型移动干细胞（SMS细胞） 是一种专有的、源自人血的同种异体成体干细胞群。

SMS细胞的核心特性在于其 “小尺寸”和“高运动性” ——这些特征使它们能够到达身体的几乎任何部位。即使在异常温度、酸性或损伤性化学物质等恶劣条件下，SMS细胞仍能存活。这些细胞向局部细胞传递信号，改变基因表达以促进再生和修复，同时减少细菌、异常细胞行为或慢性炎症造成的损伤。

临床前研究表明，SMS细胞能够选择性地与肺部内源性间充质干细胞和祖细胞结合。研究显示，SMS细胞与肺泡II型细胞结合——这些细胞是能够进行修复和免疫调节的祖细胞。通过改变其基因活性，SMS细胞能够减少炎症并恢复功能。公司将这种细胞相互作用称为靶向多基因活性调节（TMAM） 。

2.2 雾化吸入递送：非侵入性的给药方式

与可能需要侵入性给药、复杂基因改造或特殊手术环境的传统干细胞疗法不同，SMS平台通过标准、成熟的雾化装置直接将药物输送到肺部。

患者通过连接雾化器的咬嘴吸入含有特殊制备干细胞的微雾，每次治疗仅需10-15分钟。这种给药方式的优势在于：

• 非侵入性：无需手术或注射
• 靶向性强：药物直接递送至肺部病灶部位
• 操作便捷：使用与治疗哮喘和COPD常用设备类型相同的标准雾化器
• 患者依从性高：居家或门诊即可完成治疗

2.3 “现成即用”的同种异体供应

SMS细胞天然具有低免疫原性，采用可扩展的生产工艺，旨在确保持续供应。公司在加利福尼亚州圣地亚哥运营着一座完全整合、符合GMP规范的ISO 7级洁净室生产设施，并已获得多项涵盖SMS细胞技术及其应用的专利。

三、干细胞治疗慢阻肺的临床开发进展：从澳大利亚1b期到美国1b期

3.1 澳大利亚1b期试验：首个队列已完成，安全性良好

公司目前正在澳大利亚墨尔本开展一项1b期临床试验（研究编号：SORT-COPD；注册号：ACTRN12624001140549p），评估雾化SMS细胞在递增剂量队列中的疗效。

该试验是全球首个吸入式干细胞治疗COPD的人体临床研究。试验中，受试者在第1天、第4天和第8天通过医用雾化器接受SMS细胞治疗。

最新进展：

• 首批受试者已完成给药，并按方案规定完成了28天的安全监测期
• 未发生与治疗相关的不良事件
• 目前，第二批受试者（共三批）的剂量递增工作正在进行中

3.2 美国1b期试验：2026年Q4启动

美国1b期临床试验预计于2026年第四季度启动，首例患者给药也计划在该季度进行。

3.3 后续计划：2027年上半年启动2a期

根据1b期研究的安全性和耐受性数据，SMSbiotech计划于2027年上半年启动2a期研究。

四、专家观点

Joe Kiani（SMSbiotech董事长，Masimo创始人）表示：

“据我们所知，SMSbiotech已获得首个针对慢性阻塞性肺病（COPD）吸入式干细胞疗法的有效新药申请（IND），这对于公司和再生医学领域而言都是一个重要的里程碑。目前COPD仍缺乏获批的疾病改善疗法。我们致力于改变这一现状。”

Naresh Punjabi教授（迈阿密大学米勒医学院医学教授，医学博士兼哲学博士）表示：

“慢性阻塞性肺病仍然是医学领域最具破坏性的慢性疾病之一，几十年来，我们的治疗手段仅限于缓解症状，而无法改变疾病的根本进程。一种可使用标准成熟设备直接输送到病灶部位的雾化干细胞疗法，并且有临床前证据表明其能够促进肺部结构和功能的恢复，这代表了一种真正全新的治疗方式。”

Abdulkader Rahmo博士（SMSbiotech创始人、总裁兼首席科学官）表示：

“获得FDA批准进行后续研究，对于这项科学、该平台以及构建该平台的团队而言，都是一个重要的里程碑。SMS细胞似乎能够通过TMAM细胞相互作用激活肺部自身的再生机制，并且其可重复的生物制造工艺无需依赖供体。我们期待着在美国患者中推进该项目。”

五、疾病背景：COPD的全球负担与未满足需求

根据世界卫生组织的数据，（慢阻肺）COPD是全球第三大死因，每年夺去超过350万人的生命。其特征是肺组织进行性、不可逆的破坏，导致数亿患者出现严重的呼吸困难，最终发展为呼吸衰竭。

COPD主要包括两个组成部分：

• 慢性支气管炎：上气道炎症
• 肺气肿：肺泡的破坏

肺泡是氧气进入血液的地方，没有肺泡就无法呼吸。COPD通过慢性炎症（通常来自吸烟或工作场所/环境中的其他暴露）逐步破坏这些结构。患者从第一阶段到第四阶段，随着疾病进展，生活质量逐渐恶化。

目前，COPD仍缺乏获批的疾病改善疗法，现有治疗手段仅限于缓解症状，而无法改变疾病的根本进程。

六、总结

SMSbiotech的吸入式干细胞疗法获得FDA IND批准，标志着COPD治疗正式迈入无创再生修复的新探索阶段。其核心创新在于：

1. 给药方式的革新：通过标准雾化器吸入干细胞，实现非侵入性、靶向性递送
2. 独特的细胞平台：源自人血的SMS细胞具有小尺寸、高运动性和强 resilience，可选择性结合肺泡II型细胞，通过TMAM机制激活肺部自身再生
3. “现成即用”的产业化优势：同种异体、冷藏保存、可扩展生产，符合GMP标准
4. 扎实的临床开发路径：澳大利亚1b期已完成首个队列且安全性良好，美国1b期将于2026年Q4启动，2a期计划2027年上半年启动

当然，该疗法目前仍处于1b期临床研究阶段，其安全性和有效性尚需更大规模的临床试验验证。对于COPD患者而言，这代表了一条从症状管理走向疾病修饰的全新治疗路径的可能性。

七、常见问题解答（FAQ）

八、参考资料

[1] https://www.smsbiotech.com/blog/smsbiotech-advances-copd-program-with-u-s-fda-clearance-of-ind

免责说明：本文仅用于传播科普知识，分享行业观点，不构成任何临床诊断建议。本文内容不能替代医生或药剂师的专业建议。该疗法目前仍处于1b期临床研究阶段，安全性和有效性尚需更大规模临床试验验证。如有疾病相关问题，请及时咨询专业医疗机构。如有版权等疑问，请随时联系我们。