首款国产外泌体新药IND获批，急性肝衰竭治疗迎来新曙光

作者：杭吉干细胞科技 医学编辑团队
本文由具有生物医学背景的编辑团队撰写，内容基于已发表的同行评审研究及公开临床试验数据，仅供科普参考。

首款国产外泌体新药IND获批，急性肝衰竭治疗迎来新曙光

描述：2026年7月6日，CDE批准国内首个人源脂肪间充质干细胞外泌体药物STX11101注射液临床试验默示许可，用于急性肝衰竭治疗。该药通过基因工程技术修饰干细胞，使外泌体携带更多肝脏保护活性分子，有望成为全球首个针对该适应症的“First-in-Class”外泌体创新药。本文系统解读外泌体技术原理、STX11101机制与临床意义，附常见问题解答。

2026年7月6日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网公示，上海思德克索生物科技有限公司自主研发的1类生物新药STX11101注射液获得临床试验默示许可（受理号：CXSL2600403），适应症为急性肝衰竭。

这标志着中国首个正式进入临床阶段的干细胞外泌体创新药诞生，我国外泌体药物研发从实验室阶段正式跨入临床转化的新纪元。

一、什么是外泌体？——“无细胞疗法”的新一代工具

外泌体是几乎所有活细胞都能分泌的纳米级囊泡（直径约30-150nm），携带蛋白质、脂质、mRNA、miRNA等生物活性分子，在细胞间通讯中发挥关键作用。

间充质干细胞分泌外泌体的能力最强。与活细胞疗法相比，外泌体疗法具有显著优势：

对比维度	活细胞疗法	外泌体疗法
免疫排斥	存在风险	无（非活细胞）
致瘤性	理论风险	无
血脑屏障穿透	困难	可穿越
储存运输	复杂（液氮）	便捷（-80℃冻干）
工程化改造	复杂	灵活（装载药物、表面修饰）

正因如此，外泌体被视为继细胞治疗之后的新一代“无细胞疗法” 。而STX11101正是基于这一理念研发的新型无细胞先进治疗药物，思德克索对其拥有全球权益。

二、STX11101：从受理到获批，不到三个月

STX11101由上海思德克索生物科技有限公司自主研发，是人源脂肪间充质干细胞来源的细胞外囊泡（外泌体）1类创新药。

关键时间节点：

时间	事件
2026年4月12日	Pre-IND申请公示（国内首个基因工程修饰干细胞来源外泌体Pre-IND）
2026年4月13日	IND正式获CDE受理（受理号：CXSL2600403）
2026年7月6日	获临床试验默示许可

从受理到获批，不到三个月便走完了审评流程，充分体现了该项目的创新价值和国家药监部门对前沿技术的支持力度。

该药物的研发得到了国家科技部“十四五”国家重点研发计划“干细胞研究与器官修复”重点专项课题的大力支持。

三、为什么选择急性肝衰竭？——每年30万患者的临床困境

急性肝衰竭起病急骤、进展迅猛，28天死亡率高达50%-80%。

目前，除紧急肝移植外，临床缺乏特异性有效药物。而肝源短缺又让大量患者等不到移植机会。我国每年约有30万例急性及慢加急性肝衰竭新发患者。

面对如此庞大的患者群体和极其有限的治疗选择，STX11101若能在后续临床试验中验证安全性和有效性，有望成为全球首个针对该适应症的“First-in-Class”外泌体创新药。

四、三重机制：外泌体如何精准修复肝脏？

根据临床前研究数据，STX11101能够精准靶向受损肝脏组织，通过三重机制发挥作用：

• 第一重——直接保护：直接保护受损肝细胞，阻止其走向凋亡。
• 第二重——免疫调节：调节肝脏局部免疫微环境，减轻炎症反应。ADSC-Exo富含的miR-17可靶向TXNIP抑制NLRP3炎症小体，从而改善急性肝损伤。
• 第三重——促进再生：刺激肝干细胞增殖与分化，加快肝脏组织的修复与再生。

动物实验数据显示，高浓度的人源脂肪干细胞外泌体甚至能将急性肝衰竭模型大鼠的存活率提高到100%。

五、突破产业化瓶颈：纯度97%背后的技术攻坚

外泌体药物产业化长期面临三大难题：纯度低、产量不足、批次间差异大。

思德克索在三个关键技术环节实现了突破：

• 纯化工艺：自主研发的多级串联分离纯化工艺，将外泌体纯度提升至97%以上
• 规模化生产：采用华龛生物3D FloTrix®三维动态培养体系，实现细胞培养的标准化、可控化
• 冻干技术：通过真空冷冻干燥技术，外泌体冻干粉可在4℃下稳定保存12个月以上，复溶后仍保持完整形态和生物学功能

这家成立于2023年6月的企业，不到三年时间便完成了从靶点验证到IND申报的全过程。

六、全球竞速：STX11101站在外泌体产业化的起跑线上

目前，全球尚无任何外泌体药物正式获批上市，但多款管线已进入临床试验后期：

• Capricor Therapeutics的Deramiocel：针对杜氏肌营养不良心肌病，BLA已获FDA受理，PDUFA日期定于2026年8月
• Direct Biologics的ExoFlo：治疗急性呼吸窘迫综合征，已进入Ⅲ期临床试验
• INTENT的PEP Biologic™：针对糖尿病足溃疡，已获FDA突破性疗法认定

中国方面，恩泽康泰联合北京大学第一医院已启动“人脐带间充质干细胞外泌体治疗成人2型糖尿病”的探索性临床研究。

STX11101的获批，标志着中国外泌体药物正式加入全球竞速。

常见问题解答（FAQ）

参考资料

1. 国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）临床试验默示许可公示（受理号：CXSL2600403）
2. 上海思德克索生物科技有限公司STX11101注射液IND获批公告
3. 国内首个外泌体创新药获批临床相关行业报道

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