帕金森病（Parkinson’s disease, PD）是一种常见的中枢神经系统神经退行性疾病，主要表现为静止性震颤、肌强直和运动迟缓等症状。近年来，干细胞治疗帕金森病的研究取得了显著进展，多项临床试验证实了其在治疗帕金森病中的潜力，干细胞移植治疗帕金森病后患者的运动功能评分显著改善，生活质量提高。

什么是帕金森病?

帕金森病（Parkinson’s Disease，简称PD）是一种慢性、进展性的神经退行性疾病，主要影响运动神经系统。它是由大脑中多巴胺神经递质的丧失引起的，多巴胺是一种重要的化学物质，它帮助调节身体运动和协调。

帕金森病的主要症状包括：

1. 震颤：手、臂、腿、下巴和面部的不自主震颤，通常在休息时更为明显。
2. 肌肉僵硬：肌肉变得僵硬，导致运动受限。
3. 运动迟缓：动作变得缓慢和困难，称为“运动迟缓”。
4. 平衡和协调障碍：平衡和协调能力下降，容易跌倒。
5. 步态异常：步态可能变得小步且快速，称为“慌张步态”。

除了运动症状外，帕金森病还可能导致非运动症状，如：

• 认知障碍，包括记忆力减退和思维迟钝。
• 情绪问题，如抑郁和焦虑。
• 睡眠障碍。
• 语言和吞咽困难。
• 自主神经功能障碍，如便秘和血压调节问题。

帕金森病的确切原因尚不完全清楚，但可能涉及遗传因素和环境因素的相互作用。目前没有治愈帕金森病的方法，但有多种治疗可以帮助控制症状和提高生活质量，包括药物治疗、物理治疗、职业治疗和干细胞治疗等。

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随着再生医学的发展，干细胞治疗帕金森病（PD）近年来取得了显著进展，为这一慢性神经退行性疾病带来了新的希望。

干细胞移植治疗帕金森病后，运动功能评分改善，生活质量提高

干细胞治疗帕金森病的优势

神经再生能力：干细胞具有分化为多巴胺能神经元的潜力，可以补充帕金森病患者缺乏的神经元类型，恢复多巴胺的正常水平，改善症状。

免疫调节作用：干细胞能够分泌多种抗炎因子，减轻脑内的炎症反应，同时抑制促炎细胞因子的产生。

神经保护与抗凋亡作用：干细胞分泌的生长因子和神经营养因子能够提供一个有利于神经元存活和功能维持的微环境，减少氧化应激、抑制神经元凋亡通路，并促进受损神经元的修复和再生。

促进神经血管生成：干细胞能够促进血管生成，增强局部血供，支持神经元生存，并通过旁分泌信号激活内源性修复机制，如神经发生和血管生成，进一步促进神经组织的恢复。

改善细胞代谢：干细胞能够减轻由氧化应激引起的线粒体损伤，并且通过传递健康的线粒体给受损细胞来改善其能量代谢状态，这对于恢复神经元功能尤为重要。

干细胞治疗帕金森病的临床案例

2020年5月13日，麻省总医院神经外科在国际期刊《New England Journal of Medicine》上发布了一篇《个性化 iPSC 衍生的多巴胺祖细胞用于治疗帕金森病》的研究结果。

研究结果表示：第一次植入后24 个月和第二次植入后18 个月，患者未报告任何不良事件或功能下降。停药期运动评分在第一次植入后4周为43分，随后的随访时间为33至41分，24 个月时为 33 分。（图1A和B）

PDQ-39 评分（评估帕金森病相关生活质量，分数越低表示质量越好）在植入时为 62 分，随访期间为 2 至 34 分，24 个月时为 2 分。

2021年3月27日，德克萨斯大学休斯顿健康科学中心在国际期刊《Movement Disorders》上发布了一篇《同种异体骨髓间充质干细胞在特发性帕金森病中的安全性》的研究成果。

研究结果表示：所有患者在 OFF 状态下进行测试时，运动功能均得到持续改善 。除了 1 名患者在输注后 3 周出现运动障碍并需要减少多巴胺外，所有患者在输注后 24 周均维持其基线多巴胺能方案。最高剂量 组 D 对降低 UPDRS 总分、UPDRS 运动分和 H&Y 分数的影响最为显著。（图2A-D）

( A ) UPDRS 运动得分。( B ) UPDRS 总分。( C ) MDS-UPDRS 运动得分。( D ) MDS-UPDRS 总分

自我报告的 ADL（日常生活能力判定）分数也是如此，D 组的 ADL 分数在第 3、12 和 24 周显著增加。在 52 周时，所有组的 PDQ-39 分数均出现临床显著下降；D 组的下降最显著。

2024年5月10日，北京协和医院在国际期刊《Journal of Neurosurgery and Psychiatry》上发布了一篇《人类神经干细胞鼻腔内移植治疗帕金森病的安全性及初步疗效的1期研究（ANGE-S003）》的研究结果。

研究结果显示：没有与 ANGE-S003 相关的严重不良事件。安全性测试表明没有安全性问题。脑部 MRI 显示没有肿块形成。在 16 名拥有 12 个月运动障碍协会统一帕金森病评分量表 (MDS-UPDRS) 数据的患者中，从第 3 个月开始一直持续到第 12 个月，在所有时间点均观察到 MDS-UPDRS 总分显著改善 。最显著的改善出现在第 6 个月，平均减少了 19.9 分 。

哪些干细胞可以治疗帕金森病？

1. 间充质干细胞（MSCs）：这种干细胞是一种多能成体干细胞，最早从骨髓中被分离出来，能够自我复制，并分化为脂肪细胞、软骨细胞或成骨细胞。它们在帕金森病治疗中显示出了良好的效果，具有免疫调节作用，并且能够释放神经营养因子，这些因子可以抑制多巴胺神经元凋亡。
2. 胚胎干细胞（ ESCs）：人多能胚胎干细胞和后来诱导多能干细胞（iPS）通过对成体细胞进行重新编程以恢复到未成熟状态，它们的出现改善了干细胞疗法的前景。
3. 诱导多能干细胞（iPSCs）：这些细胞是通过将成体细胞重新编程得到的，能够分化为多种细胞类型，包括多巴胺能神经元，用于治疗帕金森病。
4. 神经干细胞（ NSCs）：神经干细胞具有分化为神经元、星形胶质细胞及少突胶质细胞的能力，可以改善细胞环境，提供了一种新颖的治疗帕金森病的方法，并已经取得了初步的成功。

这些干细胞类型在治疗帕金森病方面展现出了潜力，通过不同的机制，如细胞替代、神经保护、抗炎作用等，为帕金森病患者提供了新的治疗希望。

总结

干细胞治疗为帕金森病提供了新的治疗策略，改善了患者的运动评分以及生活质量。然而，要实现这一疗法的广泛应用，仍需克服安全性、伦理和技术等方面的挑战。随着科学技术的不断进步和个性化治疗方案的完善，干细胞治疗有望在未来成为帕金森病患者的主要治疗选择之一，为患者带来更多的健康福祉。

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