一支来自脐带的间充质干细胞注射液，缓缓流入59岁糖尿病患者的静脉。25年病史，每日胰岛素注射，肾功能衰竭——这样一位重症患者，却在接受干细胞移植后彻底停用胰岛素长达33个月。2024年5月，上海长征医院宣布的这一病例，登上了国际顶级期刊《细胞发现》。

干细胞治疗2型糖尿病：央视在报、专家在讲，为何三甲医院还看不到？

与此同时，央视《科技之光》连续推出干细胞治疗糖尿病专题，解放军总医院母义明教授在镜头前展示临床数据：20%的患者胰岛素用量减少超50%，5名患者完全摆脱胰岛素依赖。然而当患者拿着报道走进三甲医院内分泌科，得到的答复仍是：“暂未开展该治疗。”

科学与现实的断层背后，是一场涉及技术成熟度、政策监管与医疗体系承接能力的多维博弈。

01 治疗突破：干细胞疗法如何点燃治愈希望

2型糖尿病的本质是一场代谢系统的崩溃。数亿患者胰岛β细胞功能衰退，胰岛素抵抗加剧，传统药物只能延缓却无法逆转病程。而干细胞凭借其 “再生修复”与“免疫调节”的双重能力，直击疾病核心。

临床疗效：从减药到停药

胰岛素减量：解放军总医院在2022年，进行了一项“脐带间充质干细胞治疗中国2型糖尿病成人患者的疗效和安全性：一项单中心、双盲、随机、安慰剂对照的II期临床试验”显示，脐带间充质干细胞（UC-MSCs）静脉输注后48周，20%患者实现糖化血红蛋白（HbA1c）<7.0%且胰岛素减量50%以上，显著优于安慰剂组的4.55%。更令人振奋的是，13.5%患者（5/37）完全停用胰岛素，最长维持37周。

胰岛功能重建：上海长征医院的突破更为彻底。团队将患者血液中的单核细胞重编程为iPSC，再分化为内胚层干细胞（EnSC），最终在体外培育出 “再生胰岛组织”（E-islet）。移植后患者不仅停用胰岛素33个月，血糖指标完全正常，首次实现功能性治愈。

作用机制：三重修复路径

1. 胰岛β细胞再生：干细胞分化为胰岛素分泌细胞，直接补充受损的胰岛单元。
2. 微环境修复：通过分泌VEGF、HGF等生长因子，减少胰岛炎症（如降低IL-1β 50%以上），抑制β细胞凋亡。
3. 全身代谢调节：增强肌肉、肝脏胰岛素敏感性，临床试验显示治疗后肝脏葡萄糖输出减少28%，骨骼肌葡萄糖摄取增加35%。

02 技术鸿沟：实验室突破为何难进诊室？

尽管个案成功令人振奋，但大规模临床应用仍面临三重技术壁垒。

细胞存活与功能维持困境

• 静脉输注存活率低：间充质干细胞静脉注射后，仅10%-20%能归巢至胰腺，多数滞留于肺、脾。
• 胰岛移植的缺氧挑战：经肝门静脉移植的胰岛细胞，14天内因缺氧和炎症反应死亡超50%，严重影响疗效持续性。长征医院虽通过“体外血管化类器官”技术提升存活率，但该工艺复杂，单例成本超百万元。

标准化缺失：剂量与疗效的模糊地带

山东大学团队发现，干细胞疗效与剂量呈正相关：2.0×10^6/kg组HbA1c达标率33%，显著高于低剂量组。然而：

• 个体反应差异大：同一剂量下，患者胰岛素减量幅度从30%到100%不等。
• 缺乏生物标志物：无法预判哪些患者响应最佳，导致治疗盲目性。

长期安全性悬而未决

• 致瘤风险疑虑：iPSC诱导过程中原癌基因激活风险（如c-Myc），虽长征医院随访33个月未观察到肿瘤，但“终身监测”要求难以落地。
• 免疫排斥隐忧：异体干细胞移植需长期免疫抑制剂，可能抵消代谢获益。而长征医院“自体细胞重编程”技术虽规避排斥，但制备周期长达3个月，急性并发症患者无法等待。

03 政策迷宫：“双轨制”监管下的艰难破冰

我国对干细胞疗法实行 “临床研究”与“药品注册”双轨审批，但两条路径均存在瓶颈。

临床研究备案：小而散的试验困局

截至2025年6月，全国仅32家医院备案糖尿病干细胞临床研究（如301医院、华西医院）。其特点折射出当前局限：

• 样本量小：91.3%试验纳入患者少于50人（如解放军总医院试验仅91人）。
• 适应症窄：87%研究聚焦胰岛素抵抗阶段，对β细胞衰竭终末期患者（如C肽<0.3ng/ml）数据缺乏。

药品审批：从实验室到药房的漫长征途

干细胞制品按 “生物制品I类新药”管理，需完成I-III期临床试验。而现实挑战在于：

• 生产标准缺失：细胞活性、纯度、致瘤性检测无统一国标，药企自建标准难获认可。
• 审批进度滞后：全球首个异体再生胰岛产品“E-islet 01”2025年4月才获临床试验批件，预计上市至少需5年。对比美国：FDA 2023年已批准同种异体胰岛细胞疗法Lantidra上市。

04 医院困境：从无床可收到不敢承接

即使技术成熟、政策放开，三甲医院仍面临三重落地障碍。

硬件门槛：百万级投入的细胞工厂

• GMP实验室是刚需：细胞制备需万级洁净度、实时质控系统，单间建设成本超500万元。目前仅区域性医疗中心（如上海东方医院、浙大一院）配备。
• 冷链物流短板：干细胞制剂需-196℃液氮储运，普通医院药房无法满足。长征医院案例显示，从制备到输注需32小时精密温控，误差超2℃即导致细胞失活。

支付难题：15万元的治疗费谁来承担？

医保尚未覆盖：间充质干细胞疗程均价15万元，异体胰岛移植超50万元。而现行 “糖尿病用药目录”仅纳入二甲双胍等传统药物，干细胞疗法被归为“实验性医疗”。

商保试探性入场：众安保险2025年推出 “干细胞治疗险”，但仅覆盖 “已获批适应症”，且限定剂量（≤1×10^6/kg），多数患者实际获益有限。

医生认知断层：从观望到抵触

技术更新滞后：非科研型三甲医院内分泌科医生，仍遵循 “阶梯用药”指南（二甲双胍→胰岛素增敏剂→注射胰岛素）。

风险收益比疑虑：北京协和医院某专家直言：“让患者承担1%致瘤风险治疗糖尿病，伦理委员会很难通过”。

05 破局之路：五年内能否实现临床可及？

尽管挑战重重，技术迭代与政策松绑正加速破局进程。未来五年可能出现三大突破：

技术平民化：从定制化到货架产品

• 通用型iPSC库建设：北京干细胞库已储备“超级供体”细胞系，覆盖40%汉族人群HLA配型，可将排斥率降至15%以下。
• 自动化生物反应器应用：清华大学开发的“3D微载体培养系统”使干细胞成本从每剂5万元降至8000元，产能提升百倍。

支付创新：医保商保接力方案

• 地方普惠险试点：2025年浙江“西湖益联保”将“干细胞治疗糖尿病足溃疡”纳入附加险，报销50%（上限10万元）。
• 疗效挂钩分期付款：铂生卓越生物提案“先支付5万，停胰岛素1年后再付余款”模式，降低患者风险。

医疗资源下沉：区域中心辐射模式

国家卫健委规划 “1+8区域细胞治疗中心”（北京301医院、上海长征医院、广州瑞金等），承担：

• 技术输出：为基层医院培训细胞治疗医护团队；
• 集中制备：卫星实验室接收外周血样本，中心实验室统一生产后48小时内回输。

结语：在希望与现实中寻找平衡点

干细胞治疗2型糖尿病的故事，是现代医学转型期的缩影——科研突破的疾驰与医疗体系转型的缓步形成鲜明对比。当央视报道中的“治愈奇迹”遭遇三甲医院的沉默，患者需要清醒认知：

技术本身并非谎言，但实验室到诊室的距离，需用理性与耐心丈量。

未来三年，随着E-islet 01等产品完成III期试验、区域细胞治疗中心建成，部分三甲医院或将开放干细胞门诊。而在此之前，患者可关注 “国家干细胞临床研究备案机构”名单（卫健委官网可查），选择参与正规临床试验，避免轻信非备案机构的“干细胞神药”骗局。

医学的进步从非一蹴而就，但每一步突破都在重塑生命的可能。

疗法类型	代表机构	核心优势	当前局限	临床可及预期
间充质干细胞输注	解放军总医院	技术成熟、安全性高	疗效波动大，多需多次注射	2-3年（部分三甲）
自体再生胰岛移植	上海长征医院	治愈潜力、无免疫排斥	成本超百万、制备周期3个月	5年以上
异体再生胰岛产品	E-islet 01（临床试验）	“货架型”即用制剂	需免疫抑制剂、长期安全性待验证	3-5年

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