糖尿病与干细胞治疗前景：糖尿病 (DM) 是一种慢性代谢性疾病，其特征是由于胰岛素生成或作用缺陷导致的持续性高血糖。

其主要类型为1型糖尿病 (T1DM，自身免疫性β细胞破坏) 和2型糖尿病 (T2DM，胰岛素抵抗伴β细胞功能障碍)，影响着全球数百万患者，并导致严重并发症。当前的胰岛素替代疗法和对症管理无法解决潜在的细胞功能障碍，这推动了对再生医学策略的探索，干细胞疗法因此成为研究热点。

最有希望的干细胞候选者包括具有免疫调节和再生潜力的间充质干细胞 (MSC)，以及能分化为功能性β细胞的多能干细胞 (PSC)。

近年来，细胞重编程、分化方案和封装技术的进步显著改善了临床前效果。尽管存在免疫排斥、细胞存活和安全性的挑战，但正在进行的人体试验，特别是针对MSC的研究，展现出将糖尿病管理从控制症状转向潜在治愈的希望。基因编辑和组织工程等新兴技术有望进一步提升疗效。

干细胞治疗糖尿病有效吗？17项荟萃分析超8000+患者数据证实显著降低血糖、减少胰岛素依赖

2025年7月，国际著名期刊杂志《Tissue and Cell》发表了一篇“间充质干细胞治疗糖尿病：综述”的文章综述[1]。

综述研究结果表明：该综述纳入了17篇系统综述和荟萃分析，涵盖超过8,000名患者。MSC疗法显著改善了血糖控制，尤其是在2型糖尿病（T2DM）中，糖化血红蛋白（HbA1c）降低（最高可达1.45%），胰岛素需求量降低（最高可达2.05单位/千克/天）。

在1型糖尿病（T1DM）中，间充质干细胞疗法改善了C肽水平和糖化血红蛋白（HbA1c），但对胰岛素依赖性的影响各不相同。华通氏胶衍生的MSC和骨髓衍生细胞表现出优异的疗效，而脐带血衍生的MSC疗效较差。不良事件通常较轻（例如发烧、注射部位反应），严重事件罕见，且与联合疗法有关。

研究目的与方法

本综述系统整合间充质干细胞（MSC）疗法治疗糖尿病的有效性及安全性证据，重点剖析其临床疗效、作用机制及突破传统治疗局限的潜力。本综述整合了截至2025年7月30日的相关系统综述与荟萃分析（伞状综述）。研究依据PRISMA指南检索PubMed/MEDLINE、Scopus及Web of Science数据库。

纳入标准限定为评估MSC疗法治疗T1DM/T2DM的系统综述与荟萃分析，核心结局指标包括血糖控制（HbA1c）、β细胞功能（C肽）及安全性。采用AMSTAR-2工具评价纳入研究的方法学质量，并通过三重框架（研究重叠性、临床结局、安全性）整合证据。

文献筛选与纳入研究特征

初筛获得86项记录，去重后保留71项进行标题/摘要筛选，18项进入全文评估。最终17项系统综述/荟萃分析符合标准（筛选流程图见图1），形成了本综述的核心证据基础，覆盖超过8,000名糖尿病患者。

每项纳入的综述分析了6至35项原始研究，评估的干细胞类型包括：间充质干细胞（MSC）、脐带间充质干细胞（UC-MSC）、骨髓来源干细胞（BM-MNCs/MSC）、脂肪干细胞（ASC）和造血干细胞（HSC）。对照组主要为安慰剂、常规治疗或其它靶向治疗（详见表1研究特征总结，表2偏倚评估）。

表1和表2全面概述了综述的特征，包括人群、干预措施、对照、结果和偏倚。

方法学质量评价结果

AMSTAR-2评估表明，所有综述均在其研究问题中恰当地纳入了PICO要素。大多数研究采用了重复研究筛选流程，并使用适当的统计方法进行了定量综合。然而，尽管所有进行荟萃分析的综述都充分解决了异质性问题，但部分综述尽管进行了定量综合，却未能调查出版偏倚。

图2显示了所有评估项目的AMSTAR-2合规率，每篇综述的完整评分详情见补充文件表S2。

纳入系统评价与荟萃分析的重叠分析

研究筛选与重叠量化：本分析纳入17项荟萃分析涉及的309项原始研究引文，经去重后获得113项独特研究。量化评估显示，不同综述间的原始研究重叠率为10.84%（校正覆盖区域，CCA），显著低于预设的15%冗余阈值。基于三项高影响力研究（Carlsson et al., 2015; Hu et al., 2013, 2016）的先驱性价值（首次证实干细胞糖尿病疗效）、方法学严谨性（随机设计/长期随访）及排除后对独立性影响微弱（CCA仅降至8.01%），予以保留（详见图S1）。

策略性取舍与证据完整性：针对最显著的重叠案例（El-Badawy et al., 2016与Rahim et al., 2018共享22项研究），我们优先保留后者——因其额外包含5项独特研究。该决策通过排除重复度高但新增证据少的综述（El-Badawy），在保证证据库完整性的同时（图3），有效控制了方法学冗余（图4），实现了全面性与严谨性的最优平衡。

干细胞治疗糖尿病的临床结果

临床结果总结于表3中。

干细胞治疗1型糖尿病的临床疗效：在T1DM患者中，间充质干细胞疗法持续改善血糖控制指标，C肽水平显著改善，HbA1c降低1.71%（p=0.005），尽管每日胰岛素需求量保持不变。使用MSC和造血干细胞 (HSC) 的联合疗法提供了更好的结果，高达26.5%的患者实现了胰岛素依赖。

项目	主要成果
2型糖尿病	HbA1c 下降最多1.45% 胰岛素剂量↓2.05U/kg/天
1型糖尿病	C肽↑ HbA1c↓1.71% 对胰岛素需求的影响各不相同
性能最佳的MSC来源	华通氏胶间充质干细胞 (WJ-MSCs) 骨髓单核细胞 (BM-MNCs)
最不有效的MSC来源	脐带血来源的 MSCs (UCB-MSCs)

干细胞治疗2型糖尿病的临床疗效：在2型糖尿病 (T2DM) 患者中，MSC疗法始终表现出强大的疗效，可将糖化血红蛋白 (HbA1c) 降低高达1.45%，并显著降低胰岛素需求量（高达2.05U/kg/天）。沃顿胶衍生的MSC尤其有效，可显著降低糖化血红蛋白 (HbA1c) 并提高C肽水平。

MSC来源至关重要：沃顿胶MSC (WJ-MSCs) 和骨髓单核细胞 (BM-MNCs)在多项研究中均表现出最优疗效。相反，脐带血来源的MSC (UCB-MSCs) 效果较差，甚至可能增加胰岛素需求（表3总结了主要临床结果和MSC来源比较）。

讨论：间充质干细胞治疗糖尿病的核心治疗潜力、挑战

这项综述的结果支持了间充质干细胞疗法作为辅助治疗糖尿病的潜力，尤其强调了其对2型糖尿病的疗效。糖化血红蛋白（HbA1c）的显著降低和胰岛素需求的减少，凸显了MSC疗法在显著改善疾病管理方面超越传统疗法的潜力。

疾病类型差异与联合策略：在1型糖尿病（T1DM）中，MSC治疗的疗效差异更为显著，这反映了潜在的自身免疫病理以及对β细胞再生和免疫调节的迫切需求。MSC和HSC的联合疗法可能带来更佳的治疗效果，但需要仔细考虑相关风险，包括严重不良事件。DPP-4抑制剂等药物在2型糖尿病和神经退行性疾病中对免疫调节和代谢改善的潜在协同作用已被探索。

细胞来源优先级与发病机制的关联：这些结果与最近的报告一致，这些报告表明华通胶衍生的MSCs在T2DM中表现出卓越的免疫调节和再生能力。最近的评论还强调了炎症级联（包括NF-κB/NLRP3轴）在糖尿病相关神经退行性疾病和帕金森病合并症中的病理作用。同样，淀粉样蛋白聚集的致糖尿病作用与阿尔茨海默病和T2DM中的重叠通路有关。

基于MSC来源的疗效差异凸显了对标准化治疗方案的迫切需要。沃顿胶衍生的MSCs和BM-MNC的卓越功效表明在未来的临床试验中应优先考虑这些来源。相反，脐带血衍生的MSCs性能不佳表明在临床应用中应谨慎。MSC疗法，尤其是使用WJ-MSCs和BM-MNCs的疗法，可以作为胰岛素抵抗患者的辅助或替代疗法。

新兴研究表明二甲双胍可以增强成纤维细胞生长因子21 (FGF21)，这是一种可能与MSC通路协同作用的代谢调节剂。然而，在临床应用之前，必须解决生产标准化、交付物流和监管障碍。

当前干细胞治疗糖尿病的转化瓶颈与局限性

当前研究存在三大核心局限：

• ①治疗方案异质性高（细胞制备/给药方案未标准化）；
• ②随访期普遍较短（中位≤12个月）；
• ③长期安全性证据匮乏（肿瘤发生/自身免疫风险未明确）。

亟需通过统一生产标准、优化递送系统及建立长期监测框架推动临床转化。

结论与未来展望

基于对现有高质量系统综述和荟萃分析的整合，本研究表明MSC疗法有望成为糖尿病管理（尤其是2型糖尿病）的一种有前景的辅助手段。

特别是源自沃顿胶（WJ-MSCs）或骨髓单核细胞（BM-MNCs）的疗法，在治疗糖尿病（尤其T2DM）中显示出显著改善血糖控制（降低HbA1c）和减少胰岛素需求的潜力，且具有可接受的安全性。这为开发超越传统胰岛素替代的疗法带来了希望。

然而，将其确立为标准临床疗法仍面临重大挑战：治疗方案的高度异质性、长期安全性和有效性数据的缺乏、以及需要更强大临床证据。

未来的研究必须优先解决这些瓶颈——应优先开展大规模、随机对照试验，并采用标准化方案，重点关注最佳的MSC来源、剂量和给药方法。超过五年的长期随访对于全面评估其持久性和安全性至关重要。探索MSC介导的免疫和再生途径的机制研究可以提高治疗的精准度，从而根据患者的具体特征和糖尿病亚型制定个性化治疗方案。

参考资料：[1]:https://www.sciencedirect.com/science/article/abs/pii/S0040816625003234?via%3Dihub

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