昨日，韩国一家从事再生生物医疗细胞疗法研发的公司（S.BIOMEDIC）表明使用TED-A9治疗12例帕金森病患者的试验性细胞疗法在1/2a期临床试验中12个月显示出积极数据。

• TED-A9是在严格的GMP条件下从人类胚胎干细胞 (hESC) 中提取的高纯度腹侧中脑多巴胺能祖细胞
• 1/2a期的所有12名参与者均接受了TED-A9治疗，最后一位参与者于2024年2月接受治疗
• 第一组中的6名参与者在12个月后表现出细胞存活和植入方面的临床改善
• TED-A移植通过FP-CIT PET显示多巴胺转运蛋白增强，这与观察到的行为恢复相关。

最新临床报告！TED-A9（多巴胺能祖细胞）疗法治疗帕金森病，随访12个月后显示出积极数据

2024年11月26日，韩国首尔–(BUSINESS WIRE)– S.BIOMEDICS公司公布了其TED-A9干细胞疗法治疗帕金森病的1/2a期临床试验的移植后一年数据，结果令人鼓舞。数据显示，在为期一年的随访中，TED-A9对试验低剂量组和高剂量组的6名参与者的疗效概况。

利用评估帕金森病运动症状严重程度的关键参数Hoehn和Yahr量表，3名低剂量患者平均改善了19.4%（从3.7级到3.0级），而3名高剂量患者的改善更为显著，达到44.4%（从3.7级到2.0级），表明疾病状态从严重明显转变为较轻。

通过MDS-统一帕金森病评分量表第三部分（关闭） (MDS-UPDRS 第三部分（关闭）) 观察到了另一个积极趋势，该趋势表明参与者的行为显著恢复，证实了治疗的有效性。低剂量患者改善了22.7%（减少了12.7分），而高剂量患者改善了25.3%（减少了13分）。

值得注意的是，步态冻结（一种导致暂时停止运动的副作用）在2名低剂量患者中的1名（改善50%）和所有3名高剂量患者（改善100%）中完全消失，表明已恢复正常。此外，患者的药效减退也有所改善。

使用FP-CIT PET评估行为恢复机制，这是一种评估多巴胺能移植和突触形成的神经成像技术。它检测移植细胞形成的突触中多巴胺转运体 (DAT) 的增加。TED-A9显示FP-CIT PET总体增加，高剂量组的增加幅度高于低剂量组，进一步证实了潜在机制。

TED-A9在非运动评估中也表现出了积极的结果，包括非运动症状量表 (NMS)、帕金森病问卷-39 (PDQ-39)、MDS-UPDRS第II部分以及施瓦布和英格兰日常生活活动量表 (SEADL)。

在安全性方面，没有观察到与移植细胞相关的问题。12名参与者中有一名在与移植部位无关的区域出现轻微出血，但没有观察到特定的神经系统异常或其他副作用。

延世大学医学院教授兼S.BIOMEDICS首席技术官Dong-Wook Kim表示：“我们对我们的数据集感到兴奋，它显示了整个研究期间的积极趋势。结果表明，我们开发了一种干细胞治疗帕金森病的疗法，不仅可以促进行为恢复，还可以通过神经成像确认其机制。”“我们将继续通过正在进行的研究揭示新数据。”

关于TED-A9和1/2a期临床试验

TED-A9是一种研究性细胞疗法，旨在替代帕金森病患者失去的腹侧中脑特异性多巴胺能细胞。这些腹侧中脑特异性多巴胺能细胞源自hESC（人类胚胎干细胞），仅利用小分子。

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TED-A9代表了该领域的重大进步，可提供源自hESC的高度纯化多巴胺细胞。通过外科手术，这些hESC衍生的多巴胺能祖细胞（前体）被移植到壳核的三个部分；前部、中部和后部，每个壳核有三个通道。双侧壳核在一次外科手术中接受了细胞移植，在每个通道的三个点注射细胞。移植后，期望移植的多巴胺能祖细胞将成熟为多巴胺能神经元，从而增强帕金森病患者的神经联系，恢复患者的运动功能。

1/2a期临床试验针对12名被诊断患有帕金森病超过5年并表现出运动并发症（如疗效减退、步态冻结或运动障碍）的参与者进行。参与者的年龄在50至75岁之间。低剂量组（315万个细胞）的6名参与者和高剂量组（630万个细胞）的另外6名参与者接受了TED-A9治疗。

最初招募了三名低剂量患者，以评估移植后长达3个月的初始安全性，包括剂量限制性毒性 (DLT) 评估。在此时间范围内没有安全问题。因此，又招募了另外3名高剂量患者，以便在移植后另外3个月内进行评估。由于在此延长期间没有出现安全问题，因此临床试验继续进行，低剂量组和高剂量组各增加了三名患者，共计12名患者。最后一位参与者于2024年2月接受了TED-A9治疗。

1/2a期试验的主要目的是评估移植后2年内TED-A9移植的安全性和探索性疗效。安全性将再监测3年，总计5年。

关于S.Biomedics

S.Biomedics有限公司成立于2005年，是干细胞治疗领域的领军企业，专注于数据驱动的再生医学。基于两大核心平台技术，S.BIOMEDICS目前开发了七种细胞治疗项目，针对无法治愈的疾病。其领先的项目正处于临床阶段，加速细胞医学的发展，如下所示：

• TED-A9：源自人类胚胎干细胞的腹侧中脑特异性多巴胺能祖细胞，用于治疗帕金森病（1/2a期）
• TED-N：源自hESC的PSA-NCAM阳性神经祖细胞，用于治疗脊髓损伤（1/2a期）
• FECS-AD：用于治疗严重肢体缺血的3DMSC球体（已完成1/2a阶段）

有关帕金森病1/2a期临床试验的更多信息，请访问ClinicalTrials.gov（NCT05887466）。

参考资料：

https: //www.businesswire.com/news/home/20241126606645/en/

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