干细胞治疗自闭症（ASD）：2014—2026年临床研究进展与客观展望

作者：杭吉干细胞科技 医学编辑团队
本文由具有生物医学背景的编辑团队撰写，内容基于已发表的同行评审研究及公开临床试验数据，仅供科普参考。

导语

自闭症谱系障碍（ASD）是一种复杂的神经发育障碍，其特征包括社交沟通缺陷、兴趣狭窄以及重复刻板行为。近年来，全球自闭症患病率持续上升——美国CDC 2020年数据显示，美国8岁儿童中ASD患病率约为2.76%；据2024年《中国孤独症教育康复行业发展状况报告》，我国6至12岁儿童自闭症出现率约为0.7%，全国0至14岁自闭症儿童约200万，且每年新增约16万例。自闭症发病率居我国儿童精神残疾之首。

目前，自闭症的核心干预方式仍以行为干预、康复训练和特殊教育为主。药物治疗方面，利培酮和阿立哌唑是FDA批准用于治疗自闭症相关易激惹和攻击行为的药物，但长期服用存在体重增加、嗜睡等副作用。当前国内尚无获批的以ASD为适应症的药物，研发安全有效的治疗药物是未被满足的重大临床需求。

近年来，研究人员将目光转向了具有免疫调节和神经修复潜力的干细胞。干细胞治疗自闭症能调节异常免疫反应、分泌神经营养因子，为自闭症治疗提供了新思路。本文主要盘点2014年至2026年期间国内外进行干细胞治疗自闭症的临床研究进展。

干细胞治疗自闭症（ASD）：2014—2026年临床研究进展与客观展望

什么是自闭症？他有哪些症状？

自闭症，也称为孤独症或孤独症谱系障碍（Autism Spectrum Disorder, ASD），是一种神经发育障碍性疾病。这种疾病通常在儿童早期显现，影响个体在社交互动、沟通能力以及行为模式方面的发展。

自闭症的核心症状包括：

• 社交障碍：患者在与他人建立和维持关系方面存在困难，可能表现出对社交互动的回避或缺乏兴趣。
• 沟通障碍：自闭症患者在语言发展和非语言交流方面可能遇到问题，如语言发育迟缓或完全不使用语言。
• 刻板和重复的行为：患者可能会表现出重复性的动作、兴趣或活动模式，这些行为可能在特定情境下显得异常。

• 详情信息请参考（什么是自闭症-自闭症被分为哪三个级别？让我们一起来了解）

二、传统治疗方法的局限

目前，自闭症的核心干预方式仍以行为干预、康复训练和特殊教育为主。药物治疗方面，利培酮和阿立哌唑是FDA批准用于治疗自闭症相关易激惹和攻击行为的药物，可改善多动、冲动、刻板行为及情绪不稳等症状。然而，长期服药可能带来体重增加、嗜睡、锥体外系反应等副作用。

当前国内尚无获批的以ASD为适应症的药物，研发安全有效的治疗药物是未被满足的重大临床需求。这促使科学家们探索包括干细胞疗法在内的新型治疗策略。

三、干细胞治疗自闭症的作用机制

干细胞治疗自闭症的潜在机制主要包括以下几个方面：

免疫调节：ASD患者常表现出免疫系统异常和促炎细胞因子水平升高。间充质干细胞可通过抑制过度活化的T淋巴细胞和NK细胞、调节炎症因子水平来发挥作用。

神经保护与修复：干细胞可通过分泌神经生长因子、神经营养因子等生物活性物质，促进神经细胞存活和修复。

旁分泌效应：近年研究发现，干细胞分泌的外泌体和可溶性因子在改善自闭症样行为方面显示出潜力。2025年发表的一项研究揭示，间充质干细胞来源的细胞外囊泡可通过PD-1/PD-L1通路调节小胶质细胞葡萄糖代谢重编程和神经炎症，从而缓解自闭症样行为。

• 详情信息请参考（干细胞治疗自闭症的机制是什么？）

四、临床研究进展：2024—2026年最新数据

研究一、2014年：胎儿干细胞移植治疗ASD的开放标签试点研究

2014年1月1日，美国Chateau Elan国际儿童发展资源中心在国际期刊《Cell Transplantation》上发布了一篇《胎儿干细胞移植对自闭症谱系障碍的疗效：一项开放标签试点研究》的研究结果^[1]。

目的：本研究调查了胎儿干细胞移植在治疗患有 ASD 的儿童中的安全性和有效性。

方法：共纳入45名确诊为自闭症的儿童，受试者在移植前、移植后 6 个月和 12 个月接受监测，移植包括两剂静脉和皮下注射的 FSC。进行了自闭症治疗评估清单 (ATEC) 测试和异常行为清单 (ABC) 评分。进行了实验室检查和不良反应的临床评估，以评估治疗安全性。

结果：在接受胎儿干细胞治疗的 ASD 儿童中未观察到任何重大不良事件，包括无传播感染或免疫并发症。与治疗前值相比，ATEC/ABC 在言语、社交能力、感官和整体健康领域的得分存在统计学上显著差异，总分也有所降低。

结论：这项先导研究初步证明了 FSC 在自闭症中的安全性和有效性。

研究二、2020年：脐带间充质干细胞输注治疗ASD儿童的I期研究

2020年6月12日，杜克大学在国际期刊《Stem Cell Transplant Medicine》上发布了一篇《人类脐带组织间充质基质细胞输注治疗自闭症谱系障碍儿童》的研究结果^[2]。

背景：间充质基质细胞 (MSC) 已证明具有调节神经炎症的能力，但间充质干细胞治疗自闭症儿童的安全性和可行性尚未得到充分证实。

方法：12名4至9岁之间的ASD儿童接受了人脐带组织间充质基质细胞 (hCT-MSC) 静脉 (IV) 输注治疗，儿童每2个月接受一次、两次或三次剂量的2×10⁶个细胞/kg。

结果：除了一些参与者在静脉注射和输注过程中出现躁动之外，脐带间充质干细胞耐受性良好。五名参与者产生了新的 I 类抗人类白细胞抗原 (HLA) 抗体，这些抗体与特定批次的 hCT-MSC 或供体和受体之间的部分 HLA 匹配有关。12 名参与者中有 6 名在至少两项 ASD 特异性指标上表现出改善。

结论：在这项 I 期研究中，静脉输注来自捐赠的人类脐带组织的间充质基质细胞 (hCT-MSC) 对患有自闭症谱系障碍的幼儿来说是安全可行的。接受治疗的儿童中有一半表现出自闭症症状的改善。

研究三、2024年：自体脐带血输注治疗幼儿ASD的受试者内开放标签研究

2024年6月29日，新加坡竹脚妇幼医院在国际期刊《Autism Research》上发布了一篇《自体脐带血输注治疗幼儿自闭症：一项关于安全性（通过护理人员报告评估）和有效性的受试者内开放标签研究》的研究结果^[3]。

目的：本研究旨在记录单次输注自体脐带血干细胞 (UCB) 对 20 名 24-72 个月大的自闭症儿童的安全性和有效性。

研究设计：20名24—72个月大的自闭症儿童接受单次自体脐带血干细胞（UCB）输注。在T=0、6、12和18个月时进行详细而结构化的安全评估，包括Vineland适应性行为量表（VABS）、斯坦福比奈智力量表（SB-5）、表达性单词图片词汇测试、社交沟通变化简短观察（BOSCC）、广泛性发育障碍-行为清单、重复行为量表修订版（RBS-R）、感觉体验问卷（SEQ-2.1）、儿童行为检查表（CBCL）、临床总体印象-严重程度和改善量表（CGI-S/I）和眼动追踪。

主要结果：没有人出现严重不良事件，VABS-3、SB-5、BOSCC和SEQ-2.1评分没有显著差异。12名参与者（60%）的CGI-I评分为2—3（从轻微到显著改善） ，7名参与者评分为4（无变化）。

结论：自体脐带血输注对自闭症儿童来说通常是安全的，但并非没有风险（包括感染风险）。在这项受试者内研究中，60%的儿童表现出整体症状改善，而其他儿童则无变化。

研究四、2025年：骨髓单个核细胞联合教育干预的随机对照II期试验

研究标题：自体骨髓单个核细胞联合教育干预治疗自闭症谱系障碍的随机、开放标签、对照II期临床试验

发表信息：2025年5月，发表于《Stem Cell Research & Therapy》 ^[4]。

研究设计：纳入54名3至7岁ASD儿童，随机分为两组，50名完成研究（每组25人）。细胞治疗组接受两次鞘内注射自体骨髓单个核细胞（BMMNC） （间隔6个月）联合教育干预，对照组仅接受教育干预。主要观察指标为DSM-5严重级别、CARS评分和VABS-II评分，随访12个月。

主要结果：

• 细胞治疗组DSM-5最严重级别患者比例减少48.0% ，对照组仅减少8.0%（p=0.004）；
• 细胞治疗组CARS评分降低5.9分，对照组降低1.5分（p<0.0001）；
• 细胞治疗组VABS-II适应性行为评分提高8.5分，对照组提高1.4分（p<0.0001）。

结论：鞘内注射BMMNC联合教育干预在改善疾病严重程度和适应能力方面优于单纯教育干预，为干细胞治疗自闭症提供了更高级别的证据。

研究五、2025年：中国首个骨髓间充质干细胞治疗自闭症新药临床试验正式启动

里程碑事件：2025年8月26日，九芝堂美科（北京）细胞技术有限公司与首都医科大学附属北京安定医院合作，正式启动了人骨髓间充质干细胞（hBMMSC）注射液治疗孤独症谱系障碍的I期临床试验 ^[5]。

意义：这是我国首例使用人骨髓间充质干细胞治疗自闭症的新药临床试验（生物制品I类）。该试验由北京安定医院院长、国家精神疾病医学中心主任王刚教授领衔。试验用药品源自健康年轻成人供者骨髓，全程在模拟人体生理环境的低氧条件下培养。这一里程碑事件标志着中国在干细胞治疗自闭症领域的正式临床研究探索迈出了重要一步。

研究六、系统评价与Meta分析：客观看待现有证据

2024—2025年，多项系统评价对干细胞治疗自闭症的现有证据进行了汇总分析：

• 脐带血干细胞系统评价（2024年）^[6]：纳入8项研究、307名受试者的Meta分析显示，脐带血干细胞治疗在CARS评分上表现出显著改善（均差-5.66，95% CI: -8.98至-2.34），但在CGI和VABS评分上未观察到一致的改善。研究者指出，由于置信区间较宽，结果应谨慎解读。
• 造血干细胞系统评价（2025年）^[7]：纳入6项研究的Meta分析表明，造血干细胞治疗在6个月后CARS量表均值改善，但CGI改善不显著。最常见的不良事件为非严重的轻度发热、恶心、呕吐和输注相关反应。结论是：造血干细胞治疗相对安全，但未能产生显著且一致的ASD临床改善。

关键事实：

• 现有证据显示部分指标改善（如CARS），但关键临床终点（CGI、VABS）一致性不足；
• 国内外权威医学指南均不推荐将干细胞治疗作为自闭症的常规临床干预手段；
• 我国尚未批准任何用于自闭症治疗的干细胞疗法；
• 部分机构片面截取早期研究片段夸大宣传，纯属商业误导，家长应警惕。

总结

综上所述，干细胞治疗自闭症患者可以改善患者的总体症状，沟通和社交能力都与治疗前有着显著差异。干细胞治疗自闭症具有临床研究价值，为自闭症患者提供了新的希望和治疗选择。随着更多的临床试验和研究的开展，这一治疗方法有望在未来得到更广泛的应用和认可。

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常见问题解答（FAQ）

参考资料

[1]:Bradstreet JJ, Sych N, Antonucci N, et al. Efficacy of fetal stem cell transplantation for autism spectrum disorder: an open-label pilot study. Cell Transplant. 2014;23(1_suppl):105-112.

[2]:Sun J, Dawson J, Franz L, et al. Infusion of human umbilical cord tissue mesenchymal stromal cells into children with autism spectrum disorder. Stem Cells Transl Med. 2020;9:1137–1146.

[3]:Wong CM, Tan CS, Riard N, et al. Autologous umbilical cord blood infusion for the treatment of autism in young children: A within-subjects open label study on safety and efficacy. Autism Res. 2024;17(8):1721-1734.

[4]:Bui HT, et al. Outcomes of autologous bone marrow mononuclear cell administration combined with educational intervention in the treatment of autism spectrum disorder: a randomized, open-label, controlled phase II clinical trial. Stem Cell Res Ther. 2025;16:268.

[5]:九芝堂美科hBMMSC注射液治疗孤独症谱系障碍I期临床试验. 2025年8月正式启动.

[6]:Palines DJM, et al. Safety and effectiveness of umbilical cord blood stem cell infusion in the treatment of patients with autism spectrum disorder: a systematic review and meta-analysis. Philippine Children’s Medical Center. 2024.

[7]:Saisa D, et al. Hematopoietic Stem Cell Therapy in Improving Clinical Outcomes for Children with Autism Spectrum Disorder: A Systematic Review and Meta-Analysis. Regen Eng Transl Med. 2025;11(1):209-218.

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