干细胞治疗自闭症：功能有了明显改善，尤其是在语言和粗大运动技能方面

自闭症谱系障碍 (ASD) 是一种复杂的神经发育障碍，其病因多种多样。在最近的研究中，神经炎症和免疫失调已成为其发病机制的首要因素。有研究表明，干细胞疗法可能对治疗ASD有效。

近日，世界干细胞杂志《World Journal of Stem Cells》发表了一篇标题为《自闭症谱系障碍的治疗进展：沃顿果冻间充质干细胞移植》的文章。

研究表明，儿童的功能结果（儿童自闭症评级量表、丹佛2号发育筛查测试）有了明显改善，尤其是在语言和粗大运动技能方面。在为期两年的随访中，没有发现严重的副作用。

揭示自闭症复杂发病机制从而为潜在的治疗靶点提供见解

根据世界卫生组织的数据，大约每100名儿童中就有1名患有自闭症谱系障碍（ASD）。近来的研究发现，免疫因素和炎症是自闭症发展的重要因素。

自闭症谱系障碍 (ASD) 是一种复杂的神经发育障碍，表现为不同程度的社交障碍、沟通能力障碍和重复性行为。尽管自闭症谱系障碍影响广泛，但其病因仍不明确，研究表明，遗传易感性和环境因素之间存在多方面的相互作用。

最近的研究揭示了ASD复杂的发病机制，突出了神经炎症、免疫失调和中枢神经系统 (CNS) 内细胞因子水平改变的作用。这些潜在机制导致了ASD患者身上观察到的神经生物学改变，为潜在的治疗靶点提供了见解。

干细胞疗法有望成为治疗自闭症的有希望的途径

在寻求创新治疗方式的过程中，干细胞疗法 (SCT) 已成为解决ASD核心病理生理学的有希望的途径。

间充质干细胞 (MSC) 因其免疫调节和再生特性而备受关注，在减轻神经炎症方面具有潜在益处骨髓间充质干细胞（MSC）是一种干细胞，可以减少骨髓间充质干细胞在治疗自闭症（ASD）过程中所出现的副作用。与胚胎干细胞不同，MSC的伦理问题较少，且发生肿瘤的风险较低，因此在临床应用中具有很大的应用前景。

在用于治疗自闭症的各种间充质干细胞中，沃顿果冻间充质干细胞(WJ-MSC) 因其丰富、易得和良好的生物学特性而受到广泛关注。沃顿果冻间充质干细胞与脐带间充质干细胞相比，WJ-MSCs表现出强大的免疫调节作用和神经保护特性，使其成为ASD干预的有希望的候选者。

沃顿果冻间充质干细胞在ASD治疗中的应用代表了治疗策略的范式转变，为解决潜在的神经生物学异常提供了一种新方法。通过针对神经炎症并促进神经元修复和再生，沃顿果冻间充质干细胞有可能缓解ASD症状并改善整体功能受影响的个人。

在本文中，我们提供了关于在患有自闭症的儿童中使用沃顿果冻间充质干细胞移植的全面病例报告。该研究旨在阐明与沃顿果冻间充质干细胞疗法相关的安全性、有效性和治疗结果，为其临床应用和对自闭症患者的潜在益处提供宝贵的见解。

鞘内注射间充质干细胞并结合神经康复疗法治疗自闭症儿童

方法：本报告提供了一份详细的病例报告，展示了一名接受鞘内和静脉注射沃顿果冻间充质干细胞（WJ-MSCs）移植手术并结合神经康复治疗的儿童所取得的积极成果。

间充质干细胞治疗自闭症的程序过程

1. 治疗前准备：对患者进行全面评估，包括病史采集、实验室检查（如排查贫血、肝肾功能、电解质紊乱、传染病等）、头颅磁共振成像检查等，确认患者适合进行细胞移植。准备好WJ – MSC细胞，并确定细胞剂量为1×10⁶WJ- MSC/kg患者。 

2.细胞移植操作：采用两种应用途径，具体如下： 

• 鞘内注射：在镇静麻醉下，使用脊椎针进行注射。注射前，先提取等量的脑脊液以防止颅内压升高，然后将1×10⁶WJ-MSC/kg的细胞剂量注入。
• 静脉注射：同样在镇静麻醉下，通过血液输注器将1×10⁶WJ-MSC/kg的细胞剂量静脉注入患者体内。 

3.治疗疗程：治疗方案包括六个疗程，按照上述两种途径在每个疗程中进行细胞移植。 

临床特征

1.患者基本临床特征：

症状表现：4岁儿童，主要症状为无法进行目光接触、言语发育迟缓、哭闹、社交困难，符合自闭症（ASD）在社会互动障碍、语言沟通障碍方面的典型表现。

病史：无慢性病史，无显著家族史。

评估与检查：CARS评分为37，丹佛II发育筛查测试显示个人-社交、语言等领域发育落后于实际年龄。实验室检查无贫血、肝肾功能异常等；头颅磁共振成像检查无肿块、斑块等异常，脑室大小正常。 

2.治疗中的临床特征：在镇静麻醉下进行细胞移植，两种注射途径均未提及有明显的即时不良反应。

3.治疗后可能的临床特征：根据以往干细胞治疗自闭症的临床案例推测，经过细胞移植治疗后，患者可能在社交方面，如目光接触、与他人互动等有所改善；在认知方面，注意力、反应能力等可能提高；语言方面，语言发育迟缓情况或许会缓解，语言表达和交流能力有望增强。

间充质干细胞移植治疗自闭症的结果

值得注意的是，该治疗既安全又有效，在2年的随访期内（第3、6、12和24个月）未报告任何严重不良事件。

该案例研究强调了沃顿果冻间充质干细胞移植在自闭症治疗干预措施的巨大潜力，并强调了进一步研究该领域以验证和扩展这些初步发现的重要性。患者最初的CARS评分为37分，在第六次使用后得分明显降低至31分。

使用前丹佛II发育筛查测试结果与个人-社会领域：3岁3个月、精细运动领域：3岁6个月、语言领域：2岁2个月、粗大运动领域：4岁2个月相符，但第六次使用后评估为与个人-社会领域：4岁6个月、精细运动领域：4岁4个月、语言领域：3岁9个月、粗大运动领域：4岁10个月相符（图1）。

语言和粗大运动功能的阳性结果尤为突出（视频1-治疗前，视频2-第六轮后）。

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无重大并发症发生，轻微并发症经对症治疗后好转（表1）。

讨论：干细胞治疗自闭症的相关情况

沃顿果冻间充质干细胞的优势：选择WJ-MSC用于研究，是因其在临床研究应用中安全性有诸多文献支撑，免疫系统耐受性好，能降低排斥风险；且WJ-MSC能释放载有多巴胺的外泌体，可抵御神经6-羟基多巴胺诱导的毒性，其高免疫调节功能对ASD治疗很有用，在体外相较于骨髓MSCs还有更强扩增能力和更快生长速度。

治疗范式转变与前景：Nabetani等人参与干细胞移植治疗自闭症的讨论并发表综述，阐明新病理生理学现状，指出MSC作为ASD辅助治疗有潜力，体现ASD治疗向新范式转变，凸显基于干细胞干预措施的相关性和前景。

其他自闭症相关研究进展及影响

建模方法拓展：Santos等人和Wang等人通过强调使用诱导性多能干细胞衍生的脑类器官模拟ASD，补充完善了利用WJ-MSCs的研究，表明基于干细胞的神经发育障碍模型范围不断扩大。

遗传因素研究：Pavinato等人通过描述与CAPRIN1基因功能丧失变异相关遗传病，揭示神经发育障碍遗传基础；刘等人认定促泌素缺乏症为自闭症风险因素，进一步加深对自闭症遗传状况的认识，也为个体化治疗提供理论支撑。

综合研究呼吁：Li等人、Santos等人和Wang等人强调需持续研究确定最佳干细胞剂量和移植频率；Marinho等人和Li等人的研究展现抗抑郁药和微小RNA对神经发育的影响，凸显环境对ASD影响的复杂性，共同呼吁开展更全面研究来改进治疗方案、加深对ASD复杂机制的理解。

总体来看，自闭症相关研究在多方面不断推进，从发病机制到治疗手段以及相关影响因素等，都体现出需要持续深入研究以更好应对这一复杂疾病的态势。

结论：间充质干细胞移植联合神经康复疗法能有效减轻自闭症的严重程度

总之，整合各种文献加强了支持沃顿果冻间充质干细胞移植在治疗自闭症方面的安全性和有效性的证据。与神经康复的结合符合ASD治疗的新兴范式。语言和粗大运动功能的良好结果表明，这种多方面的治疗策略有可能减轻自闭症的严重程度。

然而，ASD的复杂性，涉及遗传和环境环境因素，需要持续研究以更深入地了解和改进治疗方案。

参考资料：Kabatas S, Civelek E, Savrunlu EC, Karaaslan U, Yıldız Ö, Karaöz E. Advances in the treatment of autism spectrum disorder: Wharton jelly mesenchymal stem cell transplantation. World J Methodol 2025; 15(1): 95857 [DOI: 10.5662/wjm.v15.i1.95857]

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