开年重磅！国家药监局批准我国首款干细胞药品上市！

2025年 1 月 2 日，NMPA 官网显示，铂生卓越生物科技（北京）有限公司的干细胞疗法「艾米迈托赛」获批上市，用于治疗 14 岁以上消化道受累为主的激素治疗失败的急性移植物抗宿主病。这是国内首款获批上市的干细胞疗法。

艾米迈托赛是一款间充质干细胞疗法（MSC）。该药早在 2013 年 3 月就在国内递交了 IND 申请，但直至 2020 年 6 月才首次公示临床试验。2024 年 6 月 12 日，艾米迈托赛被 CDE 纳入优先审评审批，并于同月 25 日终于正式递交 NDA 申请，出现在受理队列中。今日该药获批上市，成为国内同类疗法的一大里程碑。

艾米迈托赛目前已完成 II 期临床试验，III 期临床试验正在进行中。虽然在探索性 II 期临床中，MSC 组相较于安慰剂组在第 28 天时没有显示出更高的 ORR。然而 MSCs 在平均 2 周后逐渐显示出治疗效果。完成 8 次输注的患者可能会从 MSCs 中获益，特别是那些肠道受累的患者。

移植物抗宿主病是异基因造血干细胞移植术后的严重并发症，病情复杂且严重时可危及生命。艾米迈托赛注射液作为人脐带间充质干细胞注射剂，犹如生命的希望之光，为那些在病痛中挣扎的患者提供了新的治疗途径。它的获批上市，是科研人员多年努力的结晶，也是我国生物医药领域创新能力的有力证明

此前，干细胞治疗一直处于研究和试验阶段，虽取得了诸多进展，但真正获批上市的药物却寥寥无几。此次我国首款干细胞药物的问世，不仅填补了国内在这一领域的空白，更为后续干细胞药物的研发和审批提供了宝贵经验。

艾米迈托赛干细胞新药适应症？

艾米迈托赛注射液的适应症为治疗14岁以上消化道受累为主的激素治疗失败的急性移植物抗宿主病。

艾米迈托赛干细胞新药的作用原理是什么？

艾米迈托赛注射液是一种间充质干细胞治疗药品，其作用原理主要包括以下几个方面：

免疫调节作用

• 抑制免疫细胞活性：间充质干细胞可以抑制T细胞、B细胞、NK细胞等免疫细胞的过度激活和增殖，减少它们产生的炎性细胞因子，如白细胞介素-2、干扰素-γ等，从而减轻免疫系统对受者组织的攻击。
• 调节免疫细胞功能：间充质干细胞能够诱导调节性T细胞的产生和增殖，调节性T细胞可以抑制其他免疫细胞的活性，维持免疫系统的平衡。同时，间充质干细胞还可以调节树突状细胞的成熟和功能，影响抗原呈递过程，进而调节免疫反应。

组织修复与再生作用

• 分化为特定细胞类型：间充质干细胞具有多向分化潜能，在特定的微环境下可以分化为多种细胞类型，如成纤维细胞、内皮细胞等。在急性移植物抗宿主病中，受损的组织器官，如胃肠道、肝脏、皮肤等，间充质干细胞可以分化为相应的细胞，参与组织的修复和再生，促进受损组织的愈合。
• 旁分泌作用：间充质干细胞可以分泌多种生物活性因子，如生长因子、细胞因子、趋化因子等，这些因子可以促进周围细胞的增殖、迁移和分化，刺激血管生成，调节细胞外基质的合成和降解，为组织修复创造有利的微环境。

归巢作用

间充质干细胞具有归巢到损伤部位的能力，能够识别并迁移到炎症和组织损伤的部位。在急性移植物抗宿主病患者体内，艾米迈托赛注射液中的间充质干细胞可以通过血液循环到达受损的组织器官，如胃肠道、肝脏等，在局部发挥免疫调节和组织修复作用。

抗炎作用

间充质干细胞可以通过抑制炎性细胞因子的分泌，减少炎症反应的发生。同时，间充质干细胞还可以分泌一些抗炎因子，如白细胞介素-10、转化生长因子-β等，这些因子可以直接抑制炎症反应，减轻组织的炎症损伤。

使用间充质干细胞治疗药品是否存在风险？

使用间充质干细胞治疗药品有发生不良反应的风险。艾米迈托赛注射液的临床试验中，暂未观察到与试验药物相关的重要安全性风险。但由于目前间充质干细胞的作用机制和体内存活时间仍不完全清楚，上市后使用过程中需继续观察潜在的长期风险。

间充质干细胞治疗药品获批上市后，作为用于治疗特定疾病的处方药，应当在正规医院中，在医生的指导下凭处方使用，并严格按照说明书规定的适应症、用法用量等要求规范使用。

间充质干细胞是如何开发为药品的？

间充质干细胞要开发成为药品，必须严格按照《药品管理法》《药品注册管理办法》等法律法规以及相关技术要求，经科学规范研究，证明其安全、有效、质量可控，按程序取得药品注册证书后方能成为药品，并规定有特定的适应症、用法用量等。

细胞治疗药品研发过程包括药学研究、非‌临床研究、‌临床试验等，通常较为复杂、漫长，要求较高。药学研究包括生产工艺开发、质量标准研究等；非‌临床研究包括药理学研究、药代动力学研究、非临床安全性研究等；‌临床试验则是在人体验证产品的安全性有效性。

间充质干细胞药品研发上市的要求有哪些？

间充质干细胞作为药品上市，需要符合安全、有效、质量可控的有关要求。除应当符合常规药物研发药学、非临床研究及临床试验有关共性要求外，根据间充质干细胞特点，国家药监局还组织研究制定了一系列有针对性的指导原则，进一步规范和指导药物研发，提高研究质效。例如，为指导间充质干细胞防治移植物抗宿主病临床试验开展，药品审评中心于2024年1月12日发布了《间充质干细胞防治移植物抗宿主病临床试验技术指导原则》。

同时，我国持续推进药品监管科学化、法制化、国际化、现代化，转化实施了国际人用药品注册技术协调会（ICH）全部指导原则，相关技术要求与国际通行标准全面接轨。

细胞治疗药品是当前药物研发热点领域，受到国际社会广泛关注。近年来，我国持续深化药品审评审批制度改革，设立了加快临床急需新药上市通道。对符合要求的细胞治疗药品，国家药监局优先配置审评、核查检验等资源，在程序不减少、标准不降低的前提下，加强技术指导和沟通交流，缩短审评时限，推动加快上市，更好地满足患者用药需求。

目前已上市的间充质干细胞治疗药品有哪些？

目前全球获批上市的间充质干细胞治疗药品约10个，其细胞来源、适应症不尽相同。其中用于治疗急性移植物抗宿主病（aGVHD）的间充质干细胞治疗药品有4款，除我国批准的艾米迈托赛注射液外，还有美国、加拿大、日本批准的骨髓间充质干细胞。

艾米迈托赛干细胞新药上市意味着什么？

艾米迈托赛干细胞新药上市具有多方面的重要意义，主要体现在以下几点：

对患者的意义

• 新的治疗希望：为14岁以上消化道受累为主的激素治疗失败的急性移植物抗宿主病患者提供了一种全新的、针对性的治疗选择。此前，这类患者在常规治疗无效后，往往面临病情恶化和严重并发症的风险，艾米迈托赛的上市给他们带来了缓解病情甚至治愈的希望。
• 提高生活质量：急性移植物抗宿主病可能导致患者皮肤出现皮疹、水疱、剥脱性皮炎等，还会引起肠道腹泻、腹痛、恶心、呕吐以及肝脏黄疸等症状，严重影响患者的生活质量。艾米迈托赛的治疗效果有望缓解这些症状，减轻患者的痛苦，使他们能够更好地恢复正常生活。

对医学领域的意义

• 干细胞治疗的重大突破：艾米迈托赛是中国首款干细胞治疗药品，其上市标志着中国在干细胞治疗领域取得了重要的里程碑。这不仅证明了我国在干细胞研究和应用方面的技术实力，也为后续干细胞治疗药物的研发和审批提供了宝贵的经验和借鉴。
• 推动再生医学发展：作为再生医学的一部分，干细胞治疗一直是医学研究的热点和前沿领域。艾米迈托赛的上市将进一步激发科研人员对干细胞治疗的研究热情，促进再生医学技术的不断创新和发展，为治疗更多疑难杂症提供可能。

对医药行业的意义

• 拓展市场和商业机会：艾米迈托赛的上市开辟了干细胞治疗药物的新市场，为医药企业带来了新的商业机会。这将吸引更多的企业和资本投入到干细胞治疗领域的研发和生产中，推动整个行业的发展和壮大。
• 促进产业升级和合作：干细胞治疗药物的研发和生产需要涉及多个环节和领域，包括细胞培养、制剂生产、质量控制、临床试验等。艾米迈托赛的上市将促进医药行业内的产业升级和合作，提高整个行业的技术水平和创新能力，形成更加完善的产业链和产业集群。

对社会的意义

体现对罕见病患者的关怀：移植物抗宿主病是一种罕见病，艾米迈托赛作为罕见病用药获批上市，体现了国家对罕见病患者的重视和关怀，有助于提高社会对罕见病的认知和关注度，促进罕见病防治事业的发展。

减轻医疗负担和社会压力：急性移植物抗宿主病如果得不到有效治疗，可能会导致患者长期住院、反复治疗，给患者家庭和社会带来沉重的医疗负担和经济压力。艾米迈托赛的上市有望降低患者的治疗成本，提高治疗效果，从而减轻医疗负担和社会压力。

2024年，国家药监局批准上市创新药48个，包括罕见病用药等重点领域的一批新药好药加速上市，部分创新药实现全球同步研发、同步申报、同步审评和上市，甚至全球首先上市，更好地满足了我国公众用药需求。

免责说明：本文仅用于传播科普知识，分享行业观点，不构成任何临床诊断建议！杭吉干细胞所发布的信息不能替代医生或药剂师的专业建议。如有版权等疑问，请随时联系我。