首位干燥综合征患者接受干细胞治疗以治疗口干症

干燥综合征（SS）是一种以外分泌腺功能障碍为特征的自身免疫性疾病，患者常因泪腺和唾液腺受损而饱受眼干、口干之苦，甚至伴随全身多系统损害。传统治疗以缓解症状为主，但无法从根本上修复受损腺体或调节免疫紊乱。近年来，干细胞疗法以其独特的再生与免疫调节能力，为干燥综合征的治疗带来了全新希望。

从间充质干细胞（MSC）的免疫调节作用，到诱导多能干细胞（iPSC）的腺体再生潜力，全球多项研究已证实干细胞在修复受损组织、抑制异常免疫反应中的显著效果。例如，中国的一项临床试验显示，MSC移植后，患者唾液分泌量增加30%，生活质量显著改善。这些突破性进展不仅为患者提供了新的治疗选择，也为自身免疫性疾病的治疗开辟了新路径。

本文将深入探讨干细胞治疗干燥综合征的科学原理、最新研究进展以及未来发展方向，带您了解这一领域如何从实验室走向临床，为患者带来“干渴”之外的希望。

干细胞治疗干燥综合征的基本原理

干细胞治疗干燥综合征主要基于以下几个关键原理：

首先是干细胞的分化与修复功能。间充质干细胞等具有多向分化潜能，在特定的体内微环境诱导下，它们能够分化为唾液腺上皮细胞、泪腺上皮细胞等，对受损的腺体组织进行修复与再生 。例如，当唾液腺因免疫系统攻击而受损时，注入体内的干细胞可以迁移到受损部位，分化成新的唾液腺细胞，重建唾液腺的结构和功能，从而缓解口干症状。

其次是免疫调节作用。干燥综合征是自身免疫性疾病，免疫系统错误攻击自身组织。干细胞能够调节免疫细胞的活性和功能，纠正免疫失衡状态。比如，间充质干细胞可以抑制过度活化的 T 淋巴细胞和 B 淋巴细胞，减少自身抗体的产生；同时，它还能促进调节性 T 细胞的增殖，增强机体的免疫耐受，降低免疫系统对自身腺体的攻击，从根源上减轻炎症反应，为腺体的修复创造有利条件。

再者是旁分泌效应。干细胞能分泌多种细胞因子和生长因子，如血管内皮生长因子、肝细胞生长因子等。这些因子具有促进细胞增殖、抑制细胞凋亡、调节免疫反应以及促进血管生成等作用。例如，血管内皮生长因子可以刺激血管新生，改善唾液腺和泪腺的血液供应，为组织修复提供充足的营养和氧气，有助于维持腺体的正常功能。

首位干燥综合征患者接受干细胞治疗以治疗口干症

在医学探索的前沿，一则振奋人心的消息传来。在威斯康星大学（UW）的一项临床试验中，一位患有干燥综合征的女性成为首位接受针对口干症（即严重的口腔干燥）的实验性细胞疗法的患者。

作为1期研究（NCT06392711）的一部分，六名患者将自身的间充质基质细胞（一种成体干细胞）注射到单个主要唾液腺中。若从每位患者骨髓中采集的1000万个间充质基质细胞剂量耐受性良好，后续将注射到双侧颌下腺。口干症是干燥综合征的标志性症状，由唾液腺受损引起。

虽然该研究的主要目标是评估治疗安全性，但患者朱莉安・麦高恩在大学新闻报道中表示，她此前 “每天要含服好几片润喉糖” 来刺激唾液分泌，而细胞疗法将使用润喉糖的频率降低到了 “一周一两次”。

在干燥综合征中，免疫系统错误地攻击体内产生水分的腺体，包括唾液腺，导致口干症状，这使得进食和说话变得困难，还可能引发龋齿和体重下降。

现有的治疗方法虽能缓解症状，但无法解决唾液腺长期受损的问题。威斯康星大学助理教授萨拉・麦科伊医学博士兼哲学博士了解到干细胞具有免疫调节作用，即可以改变免疫反应，因此对其治疗口干症的潜力展开了研究。

麦科伊同时也是威斯康星大学健康中心的风湿病专家，她表示：“目前的标准治疗方法并未针对这些患者口干的根本原因。通过这种细胞疗法，我们希望不仅能提供暂时的缓解，还能让这些患者恢复这些重要的生理功能。” 干细胞治疗的出现，如同黑暗中的曙光，为这些患者带来了全新的希望。

利用间充质干细胞治疗口干症

McCoy 的团队正在使用来自骨髓的间充质基质细胞。收集后，这些细胞会生长并用干扰素γ激活，从而获得免疫抑制特性，然后再注射回患者体内。激活的间充质基质细胞应该有助于缓解严重的口干症。

“对于像朱丽安这样的人来说，没有什么可以帮助他们，我觉得我们必须做点什么，”麦考伊说。

麦高恩还出现了其他干燥综合征的症状，如眼睛干涩、关节痛和体重快速下降。

“最初，在我知道是什么病之前，我喝了一整杯水还是觉得口渴，心想无论喝多少水都无法缓解口渴，”麦高恩说道，他后来被诊断为干燥综合征。

该第一阶段研究已于2023年中期获得美国食品药品监督管理局 (FDA) 批准，计划招募多达36名因干燥综合征或移植物抗宿主病引起的口干症的成年人。移植物抗宿主病是一种移植并发症，也会影响唾液的产生。

其剂量递增步骤将招募多达18名患者。第一组将向两个颌下腺分别注入1000万个间充质基质细胞。如果耐受性良好，随后接受治疗的患者将向每个腺体注入更高剂量的2000万个间充质基质细胞。然后，将在扩展步骤中使用最高安全剂量，对12名患者进行治疗。

虽然该研究的主要目标是评估治疗安全性，但麦高恩在大学新闻报道中表示，她此前 “每天要含服好几片润喉糖” 来刺激唾液分泌，而细胞疗法将使用润喉糖的频率降低到了 “一周一两次”。

在干燥综合征中，免疫系统错误地攻击体内产生水分的腺体，包括唾液腺，导致口干症状，这使得进食和说话变得困难，还可能引发龋齿和体重下降。现有的治疗方法虽能缓解症状，但无法解决唾液腺长期受损的问题。

威斯康星大学助理教授萨拉・麦科伊医学博士兼哲学博士了解到干细胞具有免疫调节作用，即可以改变免疫反应，因此对其治疗口干症的潜力展开了研究。麦科伊同时也是威斯康星大学健康中心的风湿病专家，她表示：“目前的标准治疗方法并未针对这些患者口干的根本原因。通过这种细胞疗法，我们希望不仅能提供暂时的缓解，还能让这些患者恢复这些重要的生理功能。”

该研究的主要目标是评估细胞疗法在注射后第一个月的安全性和耐受性。次要目标包括观察口干症评分的变化、唾液分泌量，以及在长达两年的时间里唾液成分是否发生变化。

干燥综合征在女性中的发病率约为男性的八倍，但人们对这种疾病的认知度较低。

麦高恩认为这项研究是一个展示患者所面临挑战的机会，她说：“我希望提高人们对这种疾病及其症状的认识，这样其他人就不用再遭受痛苦。” 干细胞治疗的出现，如同黑暗中的曙光，为这些患者带来了全新的希望。

参考资料：https://sjogrenssyndromenews.com/news/first-sjogrens-patient-receives-stem-cell-therapy-xerostomia/

免责说明：本文仅用于传播科普知识，分享行业观点，不构成任何临床诊断建议！杭吉干细胞所发布的信息不能替代医生或药剂师的专业建议。如有版权等疑问，请随时联系我。