从费用公开到疗效评估：博鳌乐城干细胞治疗膝骨关节炎的标准化进阶之路

在2025年3月22日举办的第二届博鳌乐城干细胞大会上，海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区首次公布了膝骨关节炎干细胞治疗的官方定价为3.6万元/次，这一举措标志着中国干细胞治疗领域迈入规范化与透明化的新阶段。

价格的明确不仅缓解了患者对高昂费用的担忧，更推动了行业从“无序高价”向“可及性医疗”转型。然而，价格透明仅是医疗技术普惠的第一步，疗效的标准化评估体系建立同样关键。

近期发布的《人脐带间充质干细胞治疗膝骨性关节炎临床应用指南》（T/ZGCIT015－2024）首次系统性地提出了治疗适应症、禁忌症、注射方案及疗效追踪等核心标准，为临床实践提供了科学依据，确保治疗的安全性与有效性。

本文将从价格政策与疗效评估双重视角，探讨这一里程碑事件对患者、行业及未来医疗发展的深远影响。

海南博鳌乐城干细胞治疗膝骨骨关节炎价格透明化的意义，患者信任和行业秩序的重塑作用

在海南博鳌干细胞治疗膝骨关节炎的官方定价公布前，市场价格存在较大差异且缺乏统一标准。

根据公开信息，国内部分医疗机构的干细胞治疗价格波动较大，例如琼海某医院在2022年推出的PRP（富血小板血浆）治疗退行性关节炎价格为8000元（原价13750元），而干细胞治疗价格则普遍在3万至10万元之间。例如，琼海医院2025年3月的干细胞注射价格表显示，关节炎治疗费用约为5万至10万元，而新疆图木舒克医院的同类项目报价在3万至5万元。

国际市场上，韩国、美国等地的干细胞疗法价格更高，如韩国的Cartistem约8万至10万元，美国的MacI则达20万至30万元。这种价格混乱主要源于技术标准不统一、缺乏监管以及患者对疗效的信息不对称，导致部分机构存在高价牟利或夸大宣传的现象。

2025年3月，海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区首次公布官方定价，将脐带间充质干细胞治疗膝骨关节炎的价格定为3.6万元/次。这一举措具有里程碑意义：

• 重建患者信任：透明化定价消除了市场上的模糊空间，使患者能够清晰了解治疗成本，减少对 “天价治疗” 的疑虑，增强对正规医疗机构的信任。
• 规范行业秩序：官方定价为行业提供了明确的参考标准，遏制了部分机构随意定价的乱象，推动干细胞治疗从 “灰色地带” 转向规范化发展。
• 促进技术普及：合理的定价降低了治疗门槛，尤其对比国际高价，3.6万元的价格更具可及性，有望加速干细胞疗法的临床应用和推广。
• 推动创新与监管：定价的透明化也倒逼行业提升技术标准和服务质量，促使更多企业通过合规研发和临床试验争取政策支持，形成良性竞争环境。

综上，官方定价不仅是市场秩序的 “锚点”，更是推动干细胞产业从无序探索迈向成熟发展的关键一步，为患者和行业带来双重利好。

花3.6万/次运用干细胞治疗膝骨骨关节炎，效果如何？从标准化评估其疗效的要求有哪些？

干细胞治疗膝骨骨关节炎，效果如何？

2024年7月25日，山东省红十字会介入医院在国际期刊《Stem Cells and Regenerative Medicine》上发布了一篇《脐带间充质干细胞局部注射治疗膝关节损伤的疗效及潜在机制》的研究结果。

研究结果表示：采用脐带间充质干细胞进行关节腔内注射治疗，治疗后患者关节功能得到有效改善，疼痛程度减轻，且无明显不良反应，且脐带间充质干细胞治疗组疗效明显高于常规治疗组。研究组治疗后1个月、2个月FMA评分显示疗效优于对照组。研究组有效率高于对照组。疼痛评分研究组治疗后炎症反应程度明显低于参照组,差异有统计学意义。

从标准化评估干细胞治疗膝骨骨关节炎疗效的要求有哪些？

近日，《世界骨科杂志》发表了一篇关于“间充质干细胞治疗及其对骨关节炎疗效的标准化评估要求”的文章[1]。

该文章强调了间充质干细胞可以缓解骨关节炎症状，甚至再生软骨，从而有可能逆转疾病。MSC注射是一种新颖且侵入性较小的替代方法，可替代软骨细胞移植或关节成形术等传统治疗方法，具有成本低、风险低、结果良好等特点，为OA患者提供了一种有前途的方法。

此外，还强调了在进行干细胞治疗膝骨关节炎之前必须仔细考虑疗效评估标准、异质性、安全性和其他因素，以进一步推进MSC治疗OA的临床转化。

影响间充质干细胞治疗骨关节炎疗效的三大因素如下图所示：

MSC：间充质干细胞；OA：骨关节炎；BM-MSC：骨髓间充质干细胞；AD-MSC：脂肪组织来源的间充质干细胞；UC-MSC：脐带来源的间充质干细胞；IL：白细胞介素；TNF-α：肿瘤坏死因子-α；VAS：视觉模拟量表；MRI：磁共振成像。

虚线框突出显示了需要考虑的三个关键因素：间充质干细胞 (MSCs) 的异质性、MSC的安全性以及评估其疗效的标准。异质性包括组织异质性和供体异质性。安全性包括致瘤性和生物分布。水平红色箭头表示骨关节炎的进展时间线，每个阶段采用不同的疗效评估标准。

考虑因素一：疗效评价标准

研究表明疗效评估需突破传统结构修复视角，重视炎症与免疫调控机制；标准化评估体系应纳入多维度指标（生物标志物+影像+症状），并针对疾病阶段动态调整权重。

在主观量表方面，常用于评估OA严重程度的主观量表（如VAS疼痛评分）受患者主观感知影响，存在较大个体差异；影像学随访虽能通过软骨结构变化反映治疗效果，但OA不仅是关节退行性疾病，更是一种由全身性炎症驱动的慢性炎症状态，因此存在局限性。

炎症标志物的核心价值

在OA进展中，高水平的促炎因子如肿瘤坏死因子-α（TNF-α）、白介素（IL）-1β和IL-6是导致软骨细胞凋亡、软骨基质降解、软骨塌陷及滑膜浸润的关键驱动因素。MSC通过分泌前列腺素E2抑制核因子κB（NF-κB）的转录激活，减少促炎因子释放，同时分泌TNF-α刺激基因6蛋白、IL-1受体拮抗剂等抗炎因子缓解炎症反应。研究表明，IL-10、IL-1β和TNF-α的mRNA表达水平下降与OA症状缓解相关。

MSC可能主要通过调控炎症与免疫反应（而非依赖其软骨分化潜能）抑制OA进展。OA患者接受MSC治疗后观察到的软骨体积增加，可能是MSC通过抑制关节腔内炎性因子及免疫调节（如MSC调控巨噬细胞从M1向M2极化，启动组织再生修复间接实现的。

因此，短期内（如12个月）影像学变化可能无法作为及时有效的疗效指标。

分阶段综合评估体系早期（无症状/轻微症状）：综上，在OA早期临床阶段（如Kellgren-Lawrence分级0级），患者可能仅表现为轻微或无显著症状的短暂性不适。对此类病例，建议通过监测TNF-α、IL-1β和IL-6等炎症标志物的趋势评估疗效：若炎症标志物呈下降趋势或维持同一区间，表明治疗有效延缓了OA进展甚至逆转了关节腔炎症；若持续升高，则提示治疗无效且疾病进展。当患者出现持续性显著疼痛时，表明疾病已进入中期，此时影像学检查常无显著变化。

中期（显著疼痛）：中期以临床症状突出为特点，需联合炎症标志物与VAS评分评估：疼痛是此阶段的主要症状，VAS应为核心指标，但由于其主观性易受患者偏倚影响，需以炎症标志物为次要指标；当患者无法感知疼痛显著变化时，可通过炎症标志物趋势判断疗效。

晚期（影像学改变明确）：评估需结合影像学检查与炎症标志物、VAS进行综合判断：影像学评估中，软骨体积变化被视为疗效金标准，但短期内无法观测到软骨改变，因此联合VAS与炎症标志物可更及时评估疾病进展与疗效（图1）。

核心结论：建立基于OA病理机制的分阶段、多维度疗效评估框架（炎症标志物为主观与影像指标提供生物学验证），是提升干细胞治疗标准化与可信度的关键。

考虑因素二：异质性

间充质干细胞（MSC）的异质性受供体年龄、代谢状态及病理生理状态等因素影响显著，导致治疗效果存在差异。

Kristjánsson等虽证实了MSC的有效性与安全性，但未探讨异质性对临床结局的影响。Soufan等强调组织来源差异，指出脂肪来源MSC（AD-MSC）疗效优于脐带（UC-MSC）与骨髓来源MSC（BM-MSC），为临床来源选择提供依据。

此外，选择MSC产品时，不同供体间的异质性亦至关重要。衰老个体的MSC自身功能衰退且干性逐渐丧失；同时，关节腔内衰老细胞积聚并释放衰老相关分泌表型（SASP），通过NF-κB依赖途径诱导MSC早衰，进而影响其功能。

因此异质性主要受供体因素和细胞来源影响

• 供体因素：年龄（老年供体MSC功能衰退）、代谢状态（如糖尿病高血糖抑制MSC存活与功能）、遗传背景（特定基因过表达降低MSC效能）及病理微环境（如OA关节腔SASP诱导MSC早衰）是异质性的核心驱动因素。
• 组织来源差异：AD-MSC疗效优于UC-MSC与BM-MSC，提示临床需优先选择特定组织来源。

结论：MSC异质性是制约其临床疗效可重复性的关键瓶颈。通过供体标准化筛选、基因工程改造及保存技术优化构建“低异质性MSC产品”，并建立动态监测体系，是推动干细胞治疗从实验走向标准化临床应用的核心路径。

考虑因素三：安全

截至目前，ClinicalTrials.gov上已注册了14,000多项MSC相关临床研究。欧盟已批准使用MSC治疗克罗恩病相关的肠外瘘，而韩国、日本和加拿大已批准使用MSC疗法治疗移植物抗宿主病。Cartistem (MEDIPOST) 含有同种异体UC-MSC和透明质酸水凝胶，是全球唯一获批用于治疗肌肉骨骼疾病的MSC产品。

临床结果表明，患者在接受Cartistem治疗后，可出现透明样软骨形成。患者的国际软骨修复学会评分、VAS评分、西安大略和麦克马斯特大学骨关节炎指数 (WOMAC) 评分和国际膝关节文献委员会评分均有显著改善。

基于现有的多项临床研究，不可否认关节内注射间充质干细胞已证实具有长期治疗效果。

在一项前瞻性双盲随机对照IIb期临床试验中，接受关节内MSC注射的实验组在治疗六个月后WOMAC评分明显改善，软骨损伤明显延迟。在另一项比较关节内MSC注射和透明质酸注射疗效的研究中，治疗12个月后，接受MSC注射的患者的软骨体积明显大于接受透明质酸治疗的患者。

尽管MSC应用日益广泛，其临床治疗安全性仍存争议。两篇文献作者对安全性关注较少。根据国际干细胞研究学会《干细胞研究与临床转化指南》，MSC临床试验前需完成致瘤性与生物分布临床前研究以确保安全有效，但目前缺乏MSC产品安全性与疗效的标准化评估方法。

主要风险是其潜在致瘤性：部分临床试验报告短期安全性良好，但多数研究未评估长期致瘤风险。

• 一项异体人脐带MSC超高剂量给药26周的临床前致瘤性评估中，未观察到肿瘤形成证据；
• 另一项随访96周的脂肪MSC治疗OA研究亦未检测到肿瘤。

结论：MSC治疗安全性需平衡短期疗效与长期风险，通过致瘤性快速检测、生物分布精准追踪及免疫反应动态监控构建“预防-评估-干预”一体化安全体系，是实现其临床转化可持续发展的关键。

价格透明化与疗效标准化双轨并行：博鳌乐城干细胞治疗膝骨关节炎的破局之道

博鳌乐城干细胞治疗膝骨关节炎的官方定价公布，不仅是医疗费用透明化的里程碑，更标志着中国在干细胞治疗规范化进程中迈出关键一步。价格的可及性为患者提供了新希望，但疗效的标准化评估体系才是确保这一希望转化为真实临床获益的核心保障。

从炎症标志物的动态监测、影像学与主观量表的联合应用，到异质性控制与长期安全追踪，标准化评估要求的落地需要多方协同：政策端需强化监管框架，推动全国性疗效评估指南的制定；技术端应加速创新，整合多组学分析与智能监测工具；临床端则需建立真实世界数据平台，实现疗效与风险的动态反馈。

作为医疗特区，博鳌乐城在价格与疗效“双透明”的探索中，正为行业树立标杆。未来，随着评估标准的细化与技术的迭代，干细胞治疗有望从“个体化尝试”走向“标准化普惠”，让更多膝骨关节炎患者真正受益于再生医学的突破。

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参考资料：[1]:Wang YC, Cheng JB, Feng ML. Requirements for standardizing the assessment of mesenchymal stem cell therapy and its effects on osteoarthritis. World J Orthop. 2025 Mar 18;16(3):104451. doi: 10.5312/wjo.v16.i3.104451. PMCID: PMC11924026.