多发性硬化症（MS）是一种以中枢神经系统炎性脱髓鞘为主要特征的自身免疫性疾病，目前临床治疗手段有限，尤其对于进展型患者。

干细胞治疗多发性硬化症：1例患者11年长期随访报告 | 疗效持久性

近年来，干细胞疗法因其免疫调节与神经修复潜力成为MS治疗领域的研究热点。Liu等人近日在《Research Square》发表了一项个案报告，对一例接受多次骨髓及脐带来源间充质干细胞（BM-MSCs与UC-MSCs）移植的MS患者进行了长达11年的随访，结果显示其临床症状与影像学表现均获得显著且持续的改善。

患者资料：该患者为27岁男性，2008年确诊为复发缓解型MS，扩展残疾状态量表（EDSS）评分达5分。在获得伦理批准和知情同意后，自某年起开始接受MSCs治疗。

方 法：治疗方案包括静脉及鞘内输注自体BM-MSCs、异体UC-MSCs或其子代脐带来源MSCs，每年至少1次，每次细胞剂量为1×10⁶/kg，治疗持续9年，期间未使用其他疾病修饰药物。

结 果：①安全性：UC-MSCs治疗后患者状况良好，没有观察到明显的副作用，最常见的不良反应是疲劳和嗜睡。此外，还观察到的短暂性脑病和头痛，分析发现这与其鞘内给药有关，这一发现与Connick等人报告的研究结果一致。

②EDSS分数变化：如图2所示，患者的EDSS分数在2013年下降到1.5，并一直维持在这个水平直到2017年；到2018年患者的EDSS分数进一步下降到1.0，比第一次入组时下降了约2.5分，这一结果可能与其抗炎作用有关。

但在2017年下半年停止UC-MSCs输注后，该患者的病情到2019年又复发到入组前水平，EDSS分数从1.0（2018年）上升至3.5，这表明MSCs潜在的免疫调节作用可能不会持久，需要长期输注。

③MRI变化：EDSS分数变化与MRI数据一致，数据显示2017年，白质和脊髓中T2加权阳性异常的数量和大小均有所减少（图1）。此外，值得注意的是，病灶周围的水肿减轻，部分病灶已转入非活动状态。

该研究是首项报告在不联合传统药物的情况下，通过长期、多次输注BM-MSCs及UC-MSCs治疗进展型MS并取得持续10年以上临床及影像学改善的个案。结果表明，重复输注MSCs安全性良好，且可能显著延缓疾病进展、改善神经功能与生活质量。

综上所述，基于MSCs的维持治疗可能为侵袭性MS提供一种新的治疗策略。但其疗效持久性与治疗方案依赖性仍需通过更大规模的随机、双盲、安慰剂对照临床试验进一步验证。

参考资料：

Shijie Liu, Xihong Mao, Zongliu Hou, Huan Wei, Hui Gao, Ying Liu, Yanhua Xie, Weiwei Tang, Shan He, Yiyi Zhao, Wenju Wang, Lin Li, Xiaodan Wang, Mingyao Meng. Multiple transplantation of mesenchymal stem cells in a patient with active progressive multiple sclerosis: Long term therapeutic outcomes. DOI: 10.1016/j.clineuro.2022.107475.

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