近年来，干细胞疗法为脊髓损伤（SCI）的治疗提供了新的研究方向。

干细胞治疗脊髓损伤：Ⅰ期临床试验1例报告 | 安全性与初步疗效

Mohamad等人近期在《MAYO CLINIC PROCEEDINGS》发表了一项利用脂肪组织来源的间充质干细胞（AD-MSCs）治疗1例脊髓损伤患者的Ⅰ期临床试验。该个案显示，患者在多项功能指标上出现显著改善，初步支持该疗法在安全性和神经功能恢复方面的潜力。

脊髓损伤是一种严重的中枢神经系统损伤，常导致不可逆的神经功能丧失及多系统并发症，其病理机制涉及原发损伤后的缺血、炎症反应及继发性细胞死亡。

患者资料：一名53岁男性，因冲浪事故导致C3-4 SCI，神经系统检查显示，损伤水平以下的运动和感觉功能完全丧失，同时肠道和膀胱感觉丧失，被诊断为（ASIA）A级SCI，后接受了C2-6颈后路减压和融合术，入组时他的神经系统状态为C级。

治疗方法上，研究人员在患者受伤9个月后采集其腹壁脂肪组织，从中分离并扩增AD-MSCs，随后通过腰椎穿刺于L3-4水平鞘内注射1亿个悬浮于乳酸林格氏液中的AD-MSCs。

结果：①亚洲运动评分：上肢运动总分从基线的35分，提高到18个月的44分，与左侧相比，右侧的改善更为明显（图1A和表1）；下肢运动总分从基线的36分到18个月的49分（图1A和表1）。

②亚洲感官评分：总针刺评分从基线的45分提高到18个月的95分，右侧从基线的25分改善到18个月的46分，左侧从基线的20分改善到18个月的49分；轻触总分也从基线的54分提高到18个月的96分，右侧从基线的27分升至18个月的46分，左侧从基线的27分升至18个月的50分（图1B和表1）。

我们还观察了患者每个皮节区域的改善情况，发现上肢双侧C5区域的改善非常明显，左侧的C2-4、C6和T1-3区域也有明显改善；下肢的L4、L5和S1-4区域也得到改善（图2A和B；3A-D）。

③上肢能力评分：从基线的110分提高到18个月的144分。最显著的进步是“用手臂拉和推”部分，从基线的31分提高到18个月的46分，以及“使用手和手指”部分，从基线的40分提高到18个月的51分（图1C）。

④健康得分：全球身体健康原始/T评分，从基线时的8/29.6提高到18个月的10/34.9；全球心理健康评分也从基线的7/11提高到18个月的11/41.1。

⑤行走能力：患者10米步行测试的时间和速度，从基线的57.72秒（0.17 m/s）提高到15个月的23.00秒（0.43 m/s）；行走能力也从基线0.25 m/s的速度行走635英尺，提高到15个月0.33 m/s的速度行走2200英尺（表2）。

⑥安全性和不良事件：患者对手术的耐受性良好，没有出现任何与注射相关的严重不良事件，仅在输注第2天出现轻度至中度头痛，使用对乙酰氨基酚后缓解。在18个月的随访中，没有报告其它安全问题或不良事件。

该案例首次报道了鞘内注射脂肪间充质干细胞治疗脊髓损伤的初步积极结果，显示其在运动、感觉、生活质量和行走能力等多方面可能带来获益。尽管结果令人鼓舞，鉴于此为单例报告，其疗效和安全性仍需通过更大样本的随机对照试验进一步验证。

参考资料：

Mohamad Bydon, MD; Allan B. Dietz, PhD; Sandy Goncalves, MS;F M Moinuddin, PhD; Mohammed Ali Alvi, MBBS; Anshit Goyal, MBBS;Yagiz Yolcu, MD; Christine L. Hunt, DO; Kristin L. Garlanger, DO;Anna S. Del Fabro, MD; Ronald K. Reeves, MD; Andre Terzic, MD, PhD;Anthony J. Windebank, MD; and Wenchun Qu, MD, PhD, MS. CELLTOP Clinical Trial: First Report From a Phase 1 Trial of Autologous Adipose TissueeDerived Mesenchymal Stem Cells in the Treatment of Paralysis Due to TraumaticSpinal Cord Injury. https://doi.org/10.1016/j.mayocp.2019.10.008.

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