自闭症谱系障碍（ASD）是一种复杂的神经发育障碍，其特征表现为社交沟通障碍、兴趣范围狭窄和重复刻板行为。研究发现，ASD的发生不仅与神经发育异常相关，还涉及神经炎症、小胶质细胞激活以及免疫功能失调。间充质干细胞（MSCs）因具备免疫调节、抗炎及组织修复等多重作用，近年来逐渐成为ASD基础研究和临床探索的热点。

干细胞治疗自闭症：I期临床试验12例结果公布，安全性良好 | 早期数据

近期，Jessica团队在《Stem Cells Translational Medicine》发表了一项I期开放标签、剂量递增临床试验，评估人脐带来源间充质干细胞（UC-MSCs）治疗自闭症的安全性和初步疗效。

该研究共纳入12例ASD患者，其中男9例、女3例，平均年龄6.4岁，基线非语言智商中位数为38.5，ADOS-2评分中位数为9分，属中重度自闭症表现。

结果有10名患者在ASD的三项指标测量中（CGI：临床整体印象改善量表；PDDBI：广泛性发育障碍行为量表自闭症综合；VABS：社交子量表标准分数），至少有一项指标得到了改善。

治疗方法方面：所有患者在输注UC-MSCs前15–30分钟预先接受苯海拉明（0.5 mg/kg）和甲泼尼龙（0.5 mg/kg）静脉注射，部分患者辅以口服药物预防过敏反应。细胞输注剂量为2×10⁶ cells/kg，悬浮于复方电解质注射液及5%人血清白蛋白中，总体积为20 mL。输注方案包括单次（3例）、两次（3例）和三次（6例）。

安全性结果

结果显示，在安全性方面，11例患者报告了不良事件，主要表现为输注过程中的躁动，均为轻度反应；1例患者第三次输注后出现中度低血压，并于当天恢复，未发现严重不良事件或远期副作用，表明UC-MSCs输注总体安全可控。

临床效果

在疗效方面（表4），治疗后评估显示：33.3%（4/12）的患者在CGI改善量表、PDDBI行为量表和VABS社交子量表三项指标上均出现改善；16.6%（2/12）的患者有两项指标改善；另有33.3%（4/12）的患者至少一项指标获得改善。值得注意的是，在6例表现出≥2项指标改善的患者中，不同输注次数（1/2/3次）各占2例，未见明显剂量-效应关系。

总 结：该项I期试验初步证实，UC-MSCs输注对ASD患者具有良好的安全性和耐受性，并可在一部分患者中带来行为与社交能力的多维度改善。尽管结果令人鼓舞，但由于样本量较小、未设置对照组，其结果仍需通过更大规模、随机双盲的II/III期临床试验进一步验证。

参考资料：

How to cite this article: Sun JM, Dawson G, Franz L, et al.Infusion of human umbilical cord tissue mesenchymal stromal cells in children with autism spectrum disorder. STEM CELLS Transl Med. https://doi.org/10.1002/sctm.19-0434.

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