干细胞治疗自闭症：I期临床试验12例结果公布，安全性良好 | 早期数据

导语

自闭症谱系障碍（ASD）是一种复杂的神经发育障碍，全球患病率持续攀升，美国CDC 2023年报告显示8岁儿童患病率已高达1/36（约2.8%）。在中国，ASD患者数量已超过1000万，且每年以近20万的速度增长。ASD的核心特征包括社交沟通障碍、兴趣范围狭窄和重复刻板行为，其病因复杂，涉及神经发育异常、神经炎症、小胶质细胞激活以及免疫功能失调等多重因素。

目前，ASD的治疗主要以行为干预、康复训练和特殊教育为主，缺乏能够从根本上调节神经免疫微环境的有效药物。近年来，间充质干细胞（MSCs）因其免疫调节、抗炎及组织修复等多重作用，逐渐成为ASD基础研究和临床探索的热点。动物研究表明，MSCs可通过调节小胶质细胞活化和神经炎症，显著改善自闭症样行为。

在此背景下，Jessica Sun团队在 《Stem Cells Translational Medicine》 上发表了一项I期开放标签、剂量递增临床试验，系统评估人脐带来源间充质干细胞（UC-MSCs） 治疗ASD的安全性和初步疗效。研究共纳入12例中重度ASD患儿，结果显示：33.3%（4/12） 的患者在CGI改善量表、PDDBI行为量表和VABS社交子量表三项指标上均出现改善；未发生严重不良事件，仅有1例出现中度低血压并于当天恢复，表明UC-MSCs输注总体安全可控。

本文基于该研究原文，为您全面解读UC-MSCs治疗自闭症的研究设计、安全性数据、疗效结果与临床启示。

干细胞治疗自闭症：I期临床试验12例结果公布，安全性良好 | 早期数据

近期，Jessica团队在《Stem Cells Translational Medicine》发表了一项I期开放标签、剂量递增临床试验，评估人脐带来源间充质干细胞（UC-MSCs）治疗自闭症的安全性和初步疗效。

该研究共纳入12例ASD患者，其中男9例、女3例，平均年龄6.4岁，基线非语言智商中位数为38.5，ADOS-2评分中位数为9分，属中重度自闭症表现。

结果有10名患者在ASD的三项指标测量中（CGI：临床整体印象改善量表；PDDBI：广泛性发育障碍行为量表自闭症综合；VABS：社交子量表标准分数），至少有一项指标得到了改善。

治疗方法方面：所有患者在输注UC-MSCs前15–30分钟预先接受苯海拉明（0.5 mg/kg）和甲泼尼龙（0.5 mg/kg）静脉注射，部分患者辅以口服药物预防过敏反应。细胞输注剂量为2×10⁶ cells/kg，悬浮于复方电解质注射液及5%人血清白蛋白中，总体积为20 mL。输注方案包括单次（3例）、两次（3例）和三次（6例）。

安全性结果

结果显示，在安全性方面，11例患者报告了不良事件，主要表现为输注过程中的躁动，均为轻度反应；1例患者第三次输注后出现中度低血压，并于当天恢复，未发现严重不良事件或远期副作用，表明UC-MSCs输注总体安全可控。

临床效果

在疗效方面（表4），治疗后评估显示：33.3%（4/12）的患者在CGI改善量表、PDDBI行为量表和VABS社交子量表三项指标上均出现改善；16.6%（2/12）的患者有两项指标改善；另有33.3%（4/12）的患者至少一项指标获得改善。值得注意的是，在6例表现出≥2项指标改善的患者中，不同输注次数（1/2/3次）各占2例，未见明显剂量-效应关系。

总 结：该项I期试验初步证实，UC-MSCs输注对ASD患者具有良好的安全性和耐受性，并可在一部分患者中带来行为与社交能力的多维度改善。尽管结果令人鼓舞，但由于样本量较小、未设置对照组，其结果仍需通过更大规模、随机双盲的II/III期临床试验进一步验证。

常见问题解答（FAQ）

参考资料：

How to cite this article: Sun JM, Dawson G, Franz L, et al.Infusion of human umbilical cord tissue mesenchymal stromal cells in children with autism spectrum disorder. STEM CELLS Transl Med. https://doi.org/10.1002/sctm.19-0434.

免责说明：本文仅用于传播科普知识，分享行业观点，不构成任何临床诊断建议！杭吉干细胞所发布的信息不能替代医生或药剂师的专业建议。如有版权等疑问，请随时联系我。