肌萎缩侧索硬化症（ALS），俗称“渐冻症”，是一种进展迅速、致命性强的神经退行性疾病，患者自症状出现起平均生存期通常仅为3至5年。在当前基础与临床研究中，通过全身或靶向输注来自骨髓、脂肪或脐带等来源的干细胞，已被证明具有延缓运动神经元变性、改善运动功能的潜力。

干细胞治疗渐冻症(ALS)：1例患者7年随访，生存期超10年 | 长期生存案例

Shigematsu 等人于《European Review for Medical and Pharmacological Sciences》报道了一例采用自体脂肪来源间充质干细胞（AD-MSCs）治疗ALS的成功病例。该患者自发病起总生存期已超过10年，且在长期病程中未依赖管饲或呼吸机插管，生活质量和功能维持令人瞩目。

病例概况

患者为46岁男性，无ALS家族史。疾病初期表现为双下肢无力、下楼困难和进食呛咳；一年后讲话时也出现呛咳，曾被误诊为哮喘，但症状持续进展；两年后，其左上、下肢出现肌束震颤，行走不稳，无法完成串联步态，最终被确诊为ALS，并开始服用利鲁唑。确诊时ALS功能评定量表修订版（ALSFRS-R）得分為43。

方 法：获得当地伦理委员会和患者的书面知情同意书后，研究者抽吸患者腹部脂肪组织（约15g），分离培养后得到AD-MSCs，通过静脉将AD-MSCs输注到患者体内，共接受了两轮治疗，每一轮3次，每次给药剂量为3.8×107、4.2×107、1.7×107、5.9×107、4.3×107、5.2×107。

结 果：第一轮治疗2次后，发现患者在谈话或进食时没有咳嗽，2个月后他的ALSFS-R为46；第三次治疗后，患者任何肌肉（包括斜方肌和股直肌）均未检测到束状电位（图3A、B），术后两年，他一直保持健康，没有咳嗽、构音障碍和吞咽困难等症状。

术后第3年，他的症状加重，ALSFS-R为32，在接受了第二轮AD-MSCs治疗后，他可以更轻松地说话和吃饭，不再咳嗽和窒息，肌肉牵张反射正常，肌电图和神经传导速度显示没有异常，2年后他的ALSFS-R为45。

安全性及长期生存

整个治疗与随访期间未发生与干细胞相关的不良反应。截至报告发表，该患者在细胞治疗后7年内状况维持良好，自发病起总生存期已超过10年。

总结与启示

本案例证实，重复输注自体AD-MSCs不仅安全性良好，还可能显著延缓ALS疾病进展、支持运动功能恢复并延长患者生存期。尽管既往曾有ALS患者生存超过10年的个案，但如本例这样在无需管饲及气管插管的情况下实现长期生存和质量维持，实属罕见。该结果为进一步开展干细胞治疗ALS的临床研究提供了重要实证与方向希望。

 参考资料：

SHIGEMATSU,TAKEDA,KOMORI,URUSHIHATA,OKI,TAHARA, YAMAGISHI. Long-term survival of a patient with amyotrophic lateral sclerosis (ALS) who received autologous adipose-derived mesenchymal stem cells. DOI: 10.26355/eurrev_202106_26050.

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