2025年干细胞治疗自闭症：全球最新研究与临床试验汇总（截至12月）

自闭症谱系障碍（ASD）影响着全球大约每54名儿童中的一位，其核心症状包括社交互动困难、语言发育迟缓以及重复刻板行为，给患儿及其家庭带来长期挑战。目前，该疾病尚无根治方法，主流干预手段如行为训练、特殊教育和家庭支持等，其效果存在个体差异。

近年来，科学研究逐渐深入到ASD的大脑微环境层面，关注其潜在的神经连接异常与免疫失衡等问题。在此背景下，干细胞疗法因其具有调节免疫、分泌神经营养因子及促进神经修复的潜力，成为探索改善自闭症症状的新兴研究方向。

本文结合全球最新研究动态，系统梳理2025年1月到12月干细胞治疗自闭症核心技术突破以及临床案例，为患者呈现最前沿科学动态与临床突破。

2025年1-12月干细胞治疗自闭症临床进展汇总

2025年1月干细胞治疗自闭症最新临床进展

1月6日，埃及阿斯尤特大学医学院在《分子组织学杂志》 上发表了一篇关于《间充质干细胞衍生的外泌体对自闭症谱系障碍大鼠小脑组织病理学的潜在改善作用及其对PI3k-mTOR信号传导的调节作用》的临床前研究。^[1]

本研究探讨出生后注射间充质干细胞（MSCs）衍生外泌体（Exo）对自闭症（ASD）大鼠模型的改善作用。

研究显示，丙戊酸（VPA）诱导的自闭症大鼠模型成年后出现运动活动增加、社交活动受损、焦虑等行为异常，且小脑组织结构破坏，促凋亡因子caspase-3、星形胶质细胞活化标记GFAP、神经干细胞标记Nestin及血管内皮生长因子 VEGF 表达增强，PI3K 和 mTOR 基因表达异常；

而出生后青春期或成年期静脉注射间充质干细胞（MSCs）衍生外泌体（Exo）的大鼠，其小脑组织病理改变和行为学异常显著改善，该缓解作用可能通过抗凋亡、抗炎、抗神经发生作用及调控 PI3K-mTOR 信号传导实现。

本研究证实，间充质干细胞衍生外泌体可显著改善丙戊酸诱导的自闭症大鼠模型的行为异常（如社交障碍、焦虑）和小脑组织结构损伤，其作用机制与抗凋亡、抗炎效应及调控PI3K-mTOR神经修复信号通路密切相关。无论是青春期还是成年期干预，外泌体均能通过多维度调节神经微环境，逆转自闭症相关的病理改变。

---

2025年2月干细胞治疗自闭症最新临床进展

2月11日，国际权威期刊《Journal of Nanobiotechnology》发表了一项突破性研究，揭示了间充质干细胞衍生的细胞外囊泡（MSC-EVs）通过调节小胶质细胞的葡萄糖代谢重编程和神经炎症，显著改善自闭症症状的作用机制。^[2]

由哈尔滨医科大学科研团队主导的这项成果，揭示了间充质干细胞衍生的细胞外囊泡（MSC-EVs）通过 “代谢重编程 +神经炎症调控” 双重机制改善自闭症症状的作用原理，为自闭症孩子点亮了新的希望。

在BTBR自闭症小鼠模型中，鼻内施用间充质干细胞细胞外囊泡（MSC-EVs）可显著改善社交行为与重复刻板动作，表现为社交互动时间增加40%、对陌生同类探索行为恢复、重复理毛行为减少65%、焦虑相关指标降低，且脑组织中小胶质细胞从 “激活态” 转为 “静息态”、突触密度增加30%；机制研究表明其疗效依赖 PD-1/PD-L1 通路激活，该通路被阻断后EVs作用即逆转；

此研究标志着自闭症治疗从“症状管理”向“病理修复”转变，为自闭症治疗带来新希望。

---

2025年3月干细胞治疗自闭症最新临床进展

3月11日，国家药监局药品审评中心（CDE）公布，人骨髓间充质干细胞注射液（CXSL2400859）正式获批开展治疗卵巢早衰（无生育需求）的临床试验。这是我国首个明确针对孤独症谱系障碍（ASD）新药项目。^[3]

该药物采用健康年轻成人供者的骨髓来源间充质干细胞，通过低氧培养技术优化细胞活性，形成通用型干细胞制剂。其生产符合GMP标准，且已通过FDA和NMPA的临床试验质量要求。

临床前研究表明：注射hBMMSC可改善BTBR小鼠在旷场测试 (OFT)、明暗箱测试 (LBT)、新物体识别 (NOR) 和自由社交测试 (FST) 中的社交缺陷，同时还可显著减少刻板行为。此外，注射hBMMSC可显著逆转BTBR小鼠的微生物群丰度变化，尤其是厚壁菌门/拟杆菌门比例。

总体而言，hBMMSC静脉治疗对ASD有有益影响，因为它可以改善社交缺陷并改变微生物群组成。

此次获批为确证性临床试验阶段，需进一步验证药物在人体中的安全性与有效性。此前，该药物已于2023年6月获得NMPA的临床试验默示许可，此次获批是研发进程的又一关键节点。不过，新药上市仍需完成后续试验及审评审批，周期长且存在不确定性。

3月20日，世界干细胞杂志《World Journal of Stem Cells》发表了一篇标题为《自闭症谱系障碍的治疗进展：沃顿果冻间充质干细胞移植》的研究成果。^[4]

本报告提供了一份详细的病例报告，展示了一名接受鞘内和静脉注射沃顿果冻间充质干细胞（WJ-MSCs）移植手术并结合神经康复治疗的儿童所取得的积极成果。

患者是一名4岁儿童，主要症状为无法进行目光接触、言语发育迟缓、哭闹、社交困难，符合自闭症（ASD）在社会互动障碍、语言沟通障碍方面的典型表现。

该治疗方案表现出色，在长达2年的随访期间（分别在第3、6、12和24个月进行评估）未记录任何严重的不良事件。这表明治疗不仅有效，而且对患者来说是安全的。

CARS评分改善结果：患者的儿童孤独症评定量表（CARS）得分从最初的37分显著下降到第六次治疗后的31分，显示出明显的症状减轻。

发育筛查测试结果：根据丹佛II发育筛查测试的结果，治疗前后各领域的发育水平对比如下：

• 个人-社会领域：由原来的3岁3个月提升至4岁6个月；
• 精细运动领域：从3岁6个月进步到4岁4个月；
• 语言领域：从2岁2个月增长至3岁9个月；
• 粗大运动领域：原本为4岁2个月，治疗后达到4岁10个月（见图1）

综上所述，现有文献支持干细胞移植在自闭症治疗中的安全性和有效性，特别是在改善语言和粗大运动功能方面取得了良好效果。

---

2025年4月干细胞治疗自闭症最新临床进展

4月初，国际期刊《再生工程与转化医学》上发表了一篇关于《造血干细胞治疗对改善自闭症谱系障碍儿童临床疗效的影响：系统评价与荟萃分析》的研究成果。^[5]

本次研究共分析了376项研究，本综述及荟萃分析采用了其中6项。

汇总荟萃分析显示，接受造血干细胞（HSC）治疗的自闭症儿童在基线后6个月，CARS量表均值为32.63，VABS 行为评估变化量为2.06，但两组临床总体改善量表（CGI）均值差异无统计学意义。治疗中最常见不良事件为轻度发热、恶心、呕吐、疼痛及输液相关反应，均属非严重事件。

研究表明，造血干细胞疗法在自闭症儿童中安全性较好，但尚未显示对自闭症临床疗效的显著改善，需进一步开展研究和临床试验以明确其应用价值。

---

2025年5月干细胞治疗自闭症最新临床进展

5月4日，以色列干细胞研究中心发表了一项间充质干细胞治疗一例严重自闭症伴癫痫及异常脑电图（EEG）患儿，患儿在5.75-9岁期间接受五次异基因脐带组织来源的间充质基质细胞（MSC）治疗的临床观察。^[6]

患者是一名32个月大的男孩，确诊为自闭症，评分较高（ADOS 23）。他协调能力差，走路不到50米就容易累，伴有震颤和运动障碍，对周围环境无反应，几乎不与人互动。18个月时开始出现发育倒退，逐渐失去说话和沟通能力。基因检测发现染色体异常（4q16.3重复），排除了脆性X综合征。

在父母知情同意下，一名5岁8个月大的ASD患儿接受了5次异基因间充质干细胞治疗（alloMSCT），细胞来源包括胎盘（PD-MSC）和脐带（UCD-MSC）。

首次治疗：治疗后2天患者行为明显放松并恢复与兄弟互动，18周后脑电图恢复正常且癫痫完全消失；同时，语言能力显著提升，首次使用完整句子交流并出现自发对话及社交兴趣，停止奶瓶/尿布依赖，体重增长也得到改善。

二次治疗：治疗后患者运动能力显著提升，可连续行走15-20分钟，协调动作和独立摆动能力恢复，抗癫痫药物逐步停用；12周后认知功能改善，表现为能握笔绘制人物和字母，震颤及运动障碍明显减轻。

三次治疗：7岁时患者情绪表达显著进步，能主动描述身体不适、与陌生人交流、用英语朗读故事书并参与游戏活动；治疗过程中出现短暂发热，经对症处理后缓解。

四次治疗：焦虑和多动减少，语言能力提升（词汇量增加、句子延长），社交主动性增强，攻击性降低，能独立完成日常任务（如淋浴、做作业）。

五次治疗：6个月后认知能力显著提高，表现为思维清晰、决策成熟、情感表达丰富；自闭症评估量表（ATEC）和社交反应量表（SRS-2）评分回归正常范围。（图2）

综上所述，该案例表明，间充质干细胞移植对严重自闭症（ASD）合并癫痫和胃肠道问题的儿童有显著疗效。治疗后，孩子的自闭症行为减少、癫痫完全控制、胃肠道症状改善，社交和情绪能力也明显提升，脑电图恢复正常。

5月30日，越南干细胞与基因技术研究所在行业期刊《干细胞研究与治疗》上发表了一篇关于《自体骨髓单核细胞移植联合教育干预治疗自闭症谱系障碍的疗效观察：一项随机、开放标签、对照的II期临床试验》的研究成果。^[7]

本研究评估了鞘内自体骨髓单核细胞 (BMMNC) 疗法联合教育与单独接受教育治疗自闭症谱系障碍 (ASD) 的有效性。纳入了50名患者分为两组（每组25名）。

经过12个月治疗，接受细胞（CT）治疗的患者群体中，病情最严重的患者数量比对照组减少了近6倍（CT组减少48%，对照组仅减少8%）。治疗组的整体症状评分（CARS）比对照组下降了近4倍（CT组下降5.9分，对照组仅下降1.5分），病情严重程度评分（CGI-S）改善幅度也明显更大（CT组下降1.5分，对照组仅0.1分）。

此外，治疗组的日常生活能力评分（VABS-II）提升了6倍多（CT组增加8.5分，对照组仅1.4分），而治疗效果评估（CGI-I）显示，治疗组病情明显改善（从2.8降至2.0），而对照组反而加重（从3.0升至3.5）。

综上所述，上述结果表明，细胞治疗在改善自闭症谱系障碍（ASD）相关症状方面效果显著，不仅大幅减少严重患者比例，还在行为评分、日常生活能力及整体病情评估中全面优于常规对照组。

---

2025年6月干细胞治疗自闭症最新临床进展

6月20日，巴基斯坦科研人员在国际期刊《World J Methodol》上发表了一篇名为《评估沃顿果冻干细胞疗法治疗自闭症：案例研究的见解》的临床研究成果。^[8]

科研人员探讨了沃顿胶状间充质干细胞 (WJ-MSC) 疗法对一名4岁自闭症儿童的疗效和安全性。该儿童表现为眼神交流受损、经常哭闹和严重的社交互动困难。初步评估包括儿童自闭症评定量表(CARS)评分为37分，丹佛II发育筛查测试结果表明发育迟缓。

该儿童在镇静状态下接受了六次静脉和鞘内WJ-MSC移植。治疗后评估显示CARS评分和丹佛II发育筛查测试结果均有所改善，并且在2年的随访中未报告任何不良事件。这些发现为WJ-MSC疗法在治疗ASD症状和改善发育结果方面的潜在益处提供了有希望的证据，同时也突显了其安全性。

WJ-MSC疗法的良好结果提示，它可能是改善ASD儿童发育结局的可行治疗方案。社交技能和发育里程碑的改善凸显了WJ-MSC疗法在解决ASD核心症状（例如社交互动障碍和沟通障碍）方面的潜力。

---

2025年8月干细胞治疗自闭症最新临床进展

韩国领先的干细胞技术公司Biostar于8月7日宣布，其合作医院——位于日本大阪的Trinity Clinic，已获得日本厚生劳动省批准，正式开展使用Biostar自体脂肪来源间充质干细胞治疗自闭症的再生医疗项目。^[9]

由此，自闭症患者现可在Trinity Clinic接受基于Biostar自体脂肪来源间充质干细胞的再生医疗治疗。该治疗对象为年龄在4岁及以上、经诊断患有自闭症的患者，通过静脉注射方式输注干细胞。每次治疗注射细胞数量为5千万至3亿之间，整个疗程为5至10次，间隔时间为2至4周。疗效与安全性将在最后一次注射后3个月，通过自闭症标准评估工具“SRS-2”进行评估。

据该机构介绍，自体脂肪来源间充质干细胞不仅具有免疫调节功能和神经保护作用，还能促进受损脑神经组织的再生。该治疗方案是依据日本厚生劳动省根据《再生医疗安全法》批准的正式治疗计划制定，因此具有明确的安全性与可靠性保障。

---

2025年11月干细胞治疗自闭症最新临床进展

11月3日，法国国家科学研究中心牵头在国际知名期刊《nature》上发表了一篇名为《自闭症谱系障碍患者的干细胞中，糖酵解受损会导致ATP缺乏和细胞呼吸作用降低》的研究成果。^[10]

研究聚焦自闭症谱系障碍（ASD）的细胞层面研究，通过分析患者来源的嗅觉外胚层间充质干细胞（OE-MSCs），揭示出与疾病密切相关的深层生物学异常。研究显示：

• 细胞能量代谢受损：ASD患者干细胞中糖酵解相关基因表达显著降低，能量代谢物减少，导致细胞内ATP产量不足；
• 线粒体功能异常：线粒体基础呼吸能力下降、形态结构改变，无法有效维持稳定能量供给；
• 能量补偿机制启动：细胞为应对能量缺乏，会主动增加线粒体数量，但这一代偿机制仍难以完全恢复正常功能。

这些异常与自闭症常见症状高度契合，如认知障碍、癫痫、情绪失调、易疲劳等，为理解ASD的病理机制提供了全新视角。更重要的是，研究指出，这种细胞功能失衡并非不可逆，透过干细胞替代或修复机制，有望实现代谢改善和功能重塑。

基于这一发现，干细胞治疗正在成为潜在新解法：通过移植健康来源的干细胞或利用患者自身干细胞进行体外修复再植入，可能帮助恢复能量代谢和细胞功能，从而改善部分自闭症症状。虽然目前还处于早期探索阶段，但这一方向为未来精准治疗ASD带来了新的希望。

---

2025年12月干细胞治疗自闭症最新临床进展

12月15日，美国Adia Nutrition Inc.（通过其子公司 Adia Med）宣布，其自闭症谱系障碍（ASD）临床研究方案已获得独立机构审查委员会（IRB）BeyondBound批准。^[11]

该研究计划招募100名3至12岁儿童，旨在评估脐带血衍生干细胞联合谷胱甘肽与单独使用谷胱甘肽相比，在改善社交互动、沟通能力、行为表现及整体生活质量等方面的潜在疗效。

研究细节已提交至 ClinicalTrials.gov，目前处于最终审核阶段，预计 2026年1月开始患者招募。该研究将为 Adia Med 后续针对其他疾病开展的干细胞临床研究提供基础模型。

Adia Nutrition 首席执行官 Larry Powalisz 表示，此次批准是为自闭症患者及家庭探索潜在新疗法的重要里程碑，研究团队将以负责任和科学严谨的态度推进研究，并定期更新招募及研究进展情况。

---

2025年干细胞治疗自闭症最新临床进展总结

综上所述，2025年干细胞治疗自闭症谱系障碍（ASD）的研究在机制探索和临床转化方面取得显著突破。

研究表明，干细胞及其衍生外泌体通过抗炎、抗凋亡、调节神经炎症及肠道菌群等多靶点机制，有效改善ASD核心症状（如社交障碍、重复行为）和神经功能（如运动协调、语言能力）。动物模型和临床试验均证实，干细胞疗法可显著恢复脑电图异常、降低癫痫发作频率，并增强患者日常生活能力。

同时，多项研究揭示其作用机制与调控PI3K-mTOR等关键信号通路密切相关，为从“症状管理”向“病理修复”转变提供了科学依据。随着首个针对ASD的干细胞药物进入临床试验及多中心研究的推进，干细胞治疗有望成为ASD干预的重要补充手段，为患者提供更全面的神经发育支持，并推动个性化医疗的发展。

2025年的研究不仅深化了对ASD病理机制的理解，也为临床干预提供了创新策略。随着规范化研究的推进，干细胞疗法有望成为ASD治疗的重要方向，为患者带来从短期症状缓解到长期功能重建的双重获益，同时为神经发育障碍的再生医学研究奠定基础。

结语

2025年，干细胞治疗自闭症谱系障碍（ASD）领域迎来多项突破性进展。从间充质干细胞衍生外泌体改善小脑病理，到全球首个干细胞新药获批临床试验，再到多中心研究验证细胞疗法对社交障碍、语言功能及神经炎症的显著疗效，科学界正逐步揭开自闭症“不可逆”疾病的修复密码。这些成果不仅为患者家庭带来治愈希望，更推动治疗模式从“对症干预”迈向“神经重塑”。

尽管标准化生产、长期安全性等挑战仍需攻克，但随着技术迭代与全球协作深化，干细胞疗法有望成为自闭症治疗的重要里程碑，为“星星的孩子”点亮回归社会的星光。

参考资料：

[1]Elsherif, R., MM Abdel-Hafez, A., Hussein, O.A. et al. The potential ameliorative effect of mesenchymal stem cells-derived exosomes on cerebellar histopathology and their modifying role on PI3k-mTOR signaling in rat model of autism spectrum disorder. J Mol Histol 56, 65 (2025). https://doi.org/10.1007/s10735-024-10335-w

[2]Qin, Q., Fan, L., Zeng, X. et al. Mesenchymal stem cell-derived extracellular vesicles alleviate autism by regulating microglial glucose metabolism reprogramming and neuroinflammation through PD-1/PD-L1 interaction. J Nanobiotechnol 23, 201 (2025). https://doi.org/10.1186/s12951-025-03250-z

[3]cde

[4]Kabatas S, Civelek E, Savrunlu EC, Karaaslan U, Yıldız Ö, Karaöz E. Advances in the treatment of autism spectrum disorder: Wharton jelly mesenchymal stem cell transplantation. World J Methodol 2025; 15(1): 95857

[5]Saisa, D., Pradhani, A., Shen, J.C. et al. Hematopoietic Stem Cell Therapy in Improving Clinical Outcomes for Children with Autism Spectrum Disorder: A Systematic Review and Meta-Analysis. Regen. Eng. Transl. Med. 11, 209–218 (2025). https://doi.org/10.1007/s40883-024-00355-z

[6]Gesundheit B, Hochbaum L, Fetyukhina A, Vorobyev V, Vorobyev N. Mesenchymal Stromal Cell Treatment Alleviates Autism Spectrum Disorder Symptoms: A Case Report. Cureus. 2025 May 4;17(5):e83440. doi: 10.7759/cureus.83440. PMID: 40462775; PMCID: PMC12130910.

[7]Nguyen, L.T., Nguyen, P.M., Nguyen, HP. et al. Outcomes of autologous bone marrow mononuclear cell administration combined with educational intervention in the treatment of autism spectrum disorder: a randomized, open-label, controlled phase II clinical trial. Stem Cell Res Ther 16, 268 (2025). https://doi.org/10.1186/s13287-025-04404-4

[8]Akhtar M, Nashwan AJ. Evaluating Wharton’s jelly-derived stem cell therapy in autism: Insights from a case study. World J Methodol 2025; 15(2): 100074

[9]https://www.businesskorea.co.kr/news/articleView.html?idxno=249048#google_vignette

[10]Féron, F., Caillol, D., Fourel, L. et al. An impaired glycolysis induces ATP deficiency and reduced cell respiration in stem cells of patients with autism spectrum disorders. Sci Rep 15, 38353 (2025). https://doi.org/10.1038/s41598-025-22327-1

[11]https://news.futunn.com/post/66213189/adia-nutrition-inc-announces-irb-approval-from-beyondbound-for-adia?utm_source=chatgpt.com&level=2&data_ticket=1767175210901090

免责说明：本文仅用于传播科普知识，分享行业观点，不构成任何临床诊断建议！杭吉干细胞所发布的信息不能替代医生或药剂师的专业建议。如有版权等疑问，请随时联系我。