干细胞疗法助力治疗帕金森病：2025年1-5月全球临床研究进展与突破

帕金森病是一种极其复杂的疾病，治疗起来非常困难。虽然目前已有药物可以缓解症状，但尚无获批的疗法能够减缓潜在疾病的进展。然而，生物技术行业并未放弃寻找可能改变这种令人衰弱的疾病患者预后的新型疗法，而最近干细胞疗法早期取得的积极成果，为帕金森病患者带来了新的希望。

帕金森病的病因和目前的治疗方法是什么？

虽然帕金森病的根本病因尚不清楚，但科学家们知道，这种疾病是由大脑黑质区域神经元的损失引起的，而黑质区域负责产生化学物质多巴胺。多巴胺在大脑的奖励系统中起着至关重要的作用，影响着愉悦感、动力和运动，同时也会影响情绪、注意力、学习能力和记忆力。这些神经元的损失会导致多巴胺水平骤降，这最终是患者最终出现这些令人困扰的症状的驱动因素——这些症状通常发生在约80%的神经元衰竭时。

目前，帕金森病的主要治疗方法是提高大脑中的多巴胺水平。左旋多巴被认为是最有效的选择，并且经常与其他药物联合使用以增强其疗效并减少副作用。然而，并非所有患者都对这些药物有反应，在某些情况下，医生甚至会进行手术，将电极插入大脑深处，以帮助缓解震颤和其他症状。

干细胞疗法如何治疗帕金森病？

干细胞疗法治疗帕金森病的核心机制是通过移植多能干细胞分化的多巴胺能神经元前体细胞，替代患者大脑中退化的神经元，恢复多巴胺分泌功能，从而改善运动症状并延缓疾病进展。

01、神经元替代与功能重建：帕金森病的核心病理是黑质区多巴胺能神经元退化导致纹状体多巴胺水平下降。干细胞通过分化为多巴胺能神经元前体细胞，移植到患者大脑壳核或纹状体区域，重建神经通路。移植细胞可存活并整合到宿主神经网络中，分泌多巴胺以恢复运动功能。

02、神经营养因子分泌：移植的干细胞不仅直接替代神经元，还能分泌脑源性神经营养因子（BDNF）、胶质细胞源性神经营养因子（GDNF）等，促进残存神经元存活、内源性神经干细胞增殖，并改善移植细胞的存活率与功能整合。

03、减少药物依赖与副作用：传统药物（如左旋多巴）长期使用会导致疗效减退和“开关现象”。干细胞疗法通过恢复多巴胺水平，减少患者对药物的依赖。

这三大机制正是干细胞疗法治疗帕金森病的目标所在。干细胞具有发育成体内任何细胞的潜力，包括脑细胞。如今，研究人员能够将干细胞转化为产生多巴胺的神经细胞。从本质上讲，这意味着干细胞可以被植入大脑，取代已经丢失的细胞——这是一种有望彻底改变帕金森病的治疗方法。 

虽然替换帕金森病导致死亡的神经元的想法并不新鲜，但直到现在才开始取得一些成功。早在20世纪80年代，研究人员就开始尝试将胎儿组织移植到帕金森病患者体内，但结果并不一致，还出现了一些令人不安的副作用，比如运动失控。 

此后不久，干细胞开始崭露头角。尽管干细胞有望带来更好的治疗效果，但这项技术发展缓慢，耗费了很长时间才发展到现在的水平。

在接受采访时，纽约斯隆凯特琳研究所干细胞生物学中心主任Lorenz Studer博士表示，其中一个原因是，由于干细胞具有分化成多种不同类型细胞的潜力，因此需要在恰当的时间以恰当的化学物质组合产生产生多巴胺的神经元。此外，制备和包装大量易于送达外科医生的干细胞也是一个挑战——直到研究人员开发出可以冷冻干细胞的技术。

现在，许多技术障碍已被克服，干细胞最终可能能够在帕金森病治疗中发挥其真正的潜力。

临床试验取得进展：2025年1-5月的研究表明干细胞治疗帕金森病显示出巨大潜力

2025年1月至5月，国内外在干细胞治疗帕金森病（PD）领域取得了多项重要研究进展，涵盖细胞疗法技术创新、临床试验突破以及机制探索等方面。

干细胞治疗帕金森病的国内方面的研究进展

诱导多能干细胞衍生的间充质干细胞对对帕金森病具有治疗作用

2025年1月1号，湖南大学化学化工学院进行了一项诱导多能干细胞衍生的间充质干细胞治疗帕金森病小鼠模型的研究。该研究结果发表在“IUBMB Life”研究主页。

结果显示，iMSC可增加小鼠体重，抑制杆测试中下杆潜伏期的延长、握力测试中握力的下降以及高架十字迷宫测试中张臂进入次数的增加，并有减轻纹状体多巴胺丢失的趋势。这表明，iMSC可能通过保留帕金森病患者的纹状体多巴胺来部分改善其功能。

• (1) 我们首次发现iMSC对帕金森病具有治疗作用；
• (2) 在帕金森病细胞疗法中专门测试了肌肉强度，发现其可提高肌肉强度；
• (3) 发现细胞疗法可缓解帕金森病患者进入开放臂的次数增加。这表明 iMSC是帕金森病临床研究和药物开发的有希望的候选对象。

iPSC衍生细胞药临床试验获中美双批准

2025年1月8号，士泽生物自主研发的全球首个异体通用“现货型”iPSC衍生多巴胺能神经前体细胞注射液（XS-411）在治疗帕金森病方面取得突破。

该药物于2025年1月同步获得中国NMPA和美国FDA的临床试验批准，并已在国内完成首例受试者治疗，随访12个月显示：患者MDS-UPDRS评分降低40%，开关期异常波动时间缩短60%，且无严重不良事件。该疗法计划于2028年提交新药上市申请（NDA）。

自体iPSC治疗中重度帕金森病的临床突破：上海市东方医院与士泽生物合作的自体iPSC来源多巴胺能神经前体细胞疗法，在临床试验中显著改善患者运动功能和生活质量。治疗后12个月，患者帕金森病量表评分减少超过20分，部分患者实现功能性逆转病程。

医学里程碑！上海瑞金医院实现帕金森病治疗重大突破

2025年3月1日，上海交通大学医学院附属瑞金医院神经内科刘军团队联合中国科学院团队，成功完成全国首例GCP级自体干细胞移植治疗帕金森病手术。66岁患者沈女士，患病14年且药物失效，成为首例受试者。

全国首个！华山医院启动干细胞治疗早期帕金森病随机双盲对照试验

4月28日，国家神经疾病医学中心、复旦大学附属华山医院启动再生多巴胺神经前体细胞（iPSC）治疗早发性帕金森病注册临床试验，该试验是国内首个干细胞治疗帕金森病的随机双盲对照试验（具有临床最高的证据级别）。

华山医院神经内科王坚教授、神经外科陈亮教授、临床药理研究中心张菁教授作为牵头PI及共同临床负责人、苏州大学附属第二医院刘春风主任作为联合中心及联合负责PI合作开展。

干细胞治疗帕金森病国外方面的研究进展

人诱导多能干细胞衍生品用于帕金森病自体细胞疗法的临床前安全性与有效性研究

2025年2月13日，哈佛医学院麦克莱恩医院联合韩国大田韩国科学技术院进行了一项“人诱导多能干细胞衍生品用于帕金森病自体细胞疗法的临床前安全性与有效性研究”。研究结果发表在期刊杂志“Cell Stem Cell”上。

研究结果表明：已经成功从四名PD患者体内生成临床级hiPSC，这些hiPSC衍生的mDA细胞在长达9个月的小鼠体内没有表现出任何不良反应，同时mDA细胞移植表现出不同的疗效，凸显个体差异。目前，正在进行自体I期临床试验，治疗8名PD患者。

hES细胞衍生多巴胺能神经元治疗帕金森病的I期试验

2025年4月16日，美国纽约州纽约市纪念斯隆凯特琳癌症中心神经外科部在自然期刊杂志上发表了一篇“Phase I trial of hES cell-derived dopaminergic neurons for Parkinson’s disease”。

据悉这项胚胎干细胞衍生的多巴胺能神经元细胞产品简称叫 (bemdaneprocel)，是制药巨头拜耳的子公司BlueRock Therapeutics研发，目前在该领域处于领先地位，该公司在2025年1月获得美国食品和药物管理局 (FDA) 的批准，顺利将其用于治疗帕金森氏症的干细胞疗法bemdaneprocel推进到第3阶段试验。 

此前，该候选药物由来自人类胚胎干细胞的未成熟脑细胞多巴胺能神经元祖细胞组成，在美国和加拿大12名帕金森病患者参与的一项小规模1期研究中取得了积极成果。 

参与者通过注射低剂量或高剂量的贝姆丹普罗塞（bemdaneprocel）到大脑中负责学习和运动控制的结构。术后18个月进行的PET扫描显示，移植的细胞正在产生多巴胺，使用帕金森病进展标准评定量表进行的评估表明，该治疗也缓解了症状。

最终，该试验达到了其主要终点——耐受性，以及次要和探索性临床结果显示改善或稳定，包括高剂量组运动障碍协会统一帕金森病评定量表 (MDS-UPDRS) 第三部分OFF评分平均提高23分。没有移植物引起的运动障碍。这些数据证明了安全性并支持未来确定性的临床研究。

在宣布FDA批准bemdaneprocel进入第3阶段开发时，BlueRock表示预计将在2025年上半年的某个时间点开始bemdaneprocel的第3阶段注册试验，这意味着我们很快就会听到这个消息。 

京都大学-iPS细胞衍生的多巴胺祖细胞的同种异体移植治疗帕金森病

2025年4月19日，京都大学医院和日本iPS细胞研究与应用中心（CiRA）最近开展的一项1/2期临床试验，其自主研发的多巴胺能祖细胞取得了积极成果。

此次试验的细胞来源于诱导性多能干细胞，而非像BlueRock的候选产品那样来源于胚胎干细胞。然而，结果却非常相似。 

研究中，七名年龄在50至69岁之间的男性和女性患者，每人都接受了多巴胺能祖细胞移植，移植部位均为大脑两侧。在为期两年的监测期内，没有出现严重不良反应的报告，但出现了一些轻度至中度的不良反应，例如注射部位瘙痒和短暂性运动障碍（一种通常由某些药物引起的运动障碍）。 

研究结果还显示，多巴胺的产生有所增加，这主要基于壳核对18F-多巴胺的摄取量增加了44.7%，尤其是在高剂量组。更令人鼓舞的是，六分之四的参与者报告称，停药后运动评分提高了20%，服药后平均提高了4.3分，这表明移植的细胞已经融入大脑回路，并发挥着新的多巴胺来源的作用。

日本制药公司住友制药配合京都大学的试验，目前计划向政府申请商业化生产细胞的许可。

值得注意的是，过去几十年来，日本一直是干细胞研究的先驱，其基础是诺贝尔奖得主山中伸弥的研究成果。山中伸弥于2006年发现，成体细胞可以被重新编程为类似胚胎的状态，从而能够发育成几乎任何类型的组织。自那时起，日本政府已投入超过1100亿日元（7.7亿美元）用于再生医学的研发，同时私人投资者和企业也投入了数十亿美元。 

随着日本早期干细胞试验近期取得成功，包括京都大学针对帕金森氏症的1/2期研究，日本对干细胞研究的巨大投入可能即将获得回报。 

帕金森病治疗的“重大飞跃” 

帕金森病是继阿尔茨海默病之后第二大常见的神经退行性疾病，其发病率逐年上升。2022年的一项研究显示，美国每年有近9万人被诊断患有帕金森病，较之前估计的每年6万人的诊断率大幅增长。

事实上，预计到2040年，美国确诊帕金森病的人数将翻一番。鉴于发病率的惊人上升，如果说有哪个时机能够找到帕金森病的突破性治疗方法，那么现在就是最佳时机。幸运的是，干细胞疗法已被公认为帕金森病治疗的“一大飞跃”，只要它在后期试验中继续取得成功，就有可能成为亟需的突破性治疗方法。

但该领域仍有很长的路要走。德克萨斯大学休斯顿分校神经病学教授Mya Schiess博士说，干细胞疗法仍可能存在风险，这意味着科学家需要继续监测上述试验中移植到患者大脑中的干细胞。她还指出，干细胞无法治愈像帕金森病这样的潜在疾病，因此新生的神经元有可能在一段时间后最终因相同的疾病过程而死亡。

尽管如此，它比目前的治疗方法更进了一步，因为它仍然可以阻止病情发展并改善运动功能，并且可能是科学家们在潜在病理方面仍未完全了解的疾病的最佳解决方案。

虽然本文提到的试验规模较小，且旨在证明其安全性，但临床上已见证的改善已极具前景。尽管该领域目前尚未开展大规模临床试验，国内上海市东方医院、瑞金医院、华山医院以及国外BlueRock Therapeutics和京都大学的积极数据或将为更多公司进入该治疗领域铺平道路，从而可能以前所未有的方式改变帕金森病患者的治疗结果。

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