帕金森病治疗的双重突破：新型多巴胺药物与干细胞疗法迈入最终临床阶段

近日，帕金森病治疗领域迎来振奋人心的消息：两种极具前景的创新疗法已进入临床试验的最后冲刺阶段，并有望在不久的将来获得美国食品药品监督管理局的批准。其中，Tavapadon是一种旨在更好控制运动症状的新型多巴胺疗法；而Bemdaneprocel则是一种旨在替代受损脑细胞的干细胞疗法。这两条路径截然不同却又互补，共同代表了当前帕金森病研究中最前沿的探索方向。

尽管新疗法的诞生之路总是漫长，但这两项进展无疑是帕金森病治疗研究取得实质性飞跃的重要标志，为全球数百万患者带来了新的希望。

新一代多巴胺疗法：Tavapadon

制药巨头艾伯维近期宣布，已向FDA提交了其研发的新药Tavapadon的新药申请。这是一种每日口服一次的药片，用于改善帕金森病患者典型的运动症状，如肌肉僵硬、震颤和动作迟缓。

其核心优势在于更优的副作用谱。帕金森病的主要病理特征之一是大脑内多巴胺的缺失。现有的一类常用药物“多巴胺激动剂”（如普拉克索、罗匹尼罗等）通过激活大脑中的多巴胺受体来发挥作用，但常伴随日间过度嗜睡、冲动控制障碍等令人困扰的副作用。

Tavapadon的革新之处在于其作用机制。它是一种针对D1/D5多巴胺受体的部分激动剂，而传统药物主要靶向D2/D3受体。这种差异化的结合特性，使得Tavapadon在临床试验中展现出与传统激动剂同等疗效的同时，副作用发生率显著降低。

在名为TEMPO的一系列关键临床试验中，无论是对新确诊的患者，还是对已在服用左旋多巴的进展期患者，Tavapadon都表现出了卓越的疗效。数据显示，与安慰剂组相比，它能显著改善患者的运动控制能力和日常生活功能。尤其当与左旋多巴联用时，患者平均每日可增加约 1小时高质量、无异动症的“开”期。

基于这些积极的临床数据，艾伯维已于2025年9月正式提交NDA。FDA的审查周期通常约为10个月。若获批准，Tavapadon将成为帕金森病症状管理的一个重要新选择，不仅能有效缓解运动症状，还可能减少对左旋多巴的依赖，提升患者的生活质量。

革命性干细胞疗法：Bemdaneprocel

与优化症状管理的药物思路不同，拜耳公司及其旗下再生医学子公司Blue Rock Therapeutics正在推进一项更为根本性的治疗策略——干细胞替代疗法Bemdaneprocel。

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该疗法旨在“修复”而非“缓解”。其原理是将由人类胚胎干细胞分化培育而成的多巴胺能神经元前体细胞，通过精密手术植入帕金森病患者大脑中受疾病影响的特定区域（如纹状体）。科学家期望这些移植的细胞能够存活、成熟并与宿主神经网络整合，从而长期、稳定地自行分泌多巴胺，从根源上弥补细胞的缺失。

在前期规模较小的临床试验中，Bemdaneprocel已初步证明了其安全性和耐受性。影像学检查也提供了令人鼓舞的证据，表明移植细胞能够在患者脑内存活。现在，这项研究即将迈入关键的 III期临床试验阶段（试验名：exPDite-2）。这将是全球首个大规模评估干细胞疗法治疗帕金森病疗效的临床研究，具有里程碑意义。

如果成功，Bemdaneprocel有望成为首款能够逆转或修复帕金森病根本性神经损伤的疗法，而不仅仅是控制症状。拜耳预计将在未来几年内获得初步结果，但其长期疗效与持久性仍需时间验证。

为什么这两项进展至关重要？

这两项疗法生动诠释了帕金森病研究领域并行的两大战略目标：提升现有生活质量与追寻疾病修饰的终极解决方案。

• Tavapadon代表着对现有治疗范式的精益求精。它若获批，将能相对较快地惠及广大患者，提供更平稳、副作用更少的症状控制，是“管理现在”的重要工具。
• Bemdaneprocel则代表了再生医学的前沿探索。它着眼于“改变未来”，其目标是从病理层面干预疾病进程，潜力巨大，尽管其道路更长，验证更需耐心。

当然，这两种疗法均尚未最终获批，III期临床试验仍面临安全性、长期有效性等诸多严格考验。然而，两种作用机制迥异的创新疗法能同时步入最终临床验证阶段，这本身就标志着帕金森病治疗领域迎来了一个充满活力的突破期，为患者带来了前所未有的、多样化的治疗希望。

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要点速览

• 新型药物：靶向D1/D5受体的多巴胺部分激动剂Tavapadon已向FDA提交新药申请，有望提供高效低副作用的症状控制。
• 前沿疗法：干细胞衍生细胞疗法Bemdaneprocel即将启动全球关键性III期临床试验，旨在修复丢失的多巴胺神经元，可能改变疾病进程。
• 持续关注：相关机构将持续跟踪这些疗法的研发进展，并及时分享最新信息。对于目前已获批的帕金森病治疗选择，可参阅官方发布的相关药物资料。

参考资料：

[1]:https://www.michaeljfox.org/news/new-parkinsons-drug-tavapadon-submitted-fda-review

[2]:https://www.bluerocktx.com/bluerock-therapeutics-announces-publication-in-nature-of-18-month-data-from-phase-1-clinical-trial-for-bemdaneprocel-an-investigational-cell-therapy-for-parkinsons-disease/

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