干细胞治疗脑瘫的研究自21世纪初便备受关注，其潜力被寄予厚望。然而，近二十年来，尽管全球科研机构和企业投入了大量资源，干细胞治疗脑瘫的临床应用仍处于试验阶段，尚未形成标准化、大规模的治疗方案。这一现状引发了广泛讨论：干细胞治疗脑瘫的研究真的停滞了吗？

实际上，研究并未停滞，而是进入了更加严谨和复杂的阶段。全球正以前所未有的速度推进科学探索和临床转化。多项严谨的临床试验已展现出积极信号，为这一颠覆性疗法奠定了科学基础。

干细胞治疗脑瘫研究停滞了吗？是困境，还是突破的前奏？

一、研究现状与临床进展：全球加速探索

近三年来，多个高质量医学期刊报道的成功案例为干细胞治疗脑瘫提供了令人鼓舞的证据：

1.鼻腔神经干细胞移植的创新疗法

2023年2月9日，国际期刊《springer nature》上发表了一项我国医院进行过的一项脑瘫患者鼻腔内注射神经干细胞的安全性和有效性结果，一项随机1/2期对照试验，并进行了2年的随访研究。

研究发现：治疗组患者治疗24个月后，相比对照组GMFM–88和ADL有明显改善；相比基线，其多项能力量表评分升高、SDSC评分降低，脑网络能量经FBN分析显著降低，灰质体积经VBM分析在NSCs治疗后显著增加。

安全性方面，移植后24个月内未发生与鼻腔给药治疗或神经干细胞相关的严重不良反应。结果表明，鼻内给药NSCs耐受性良好，并且对脑瘫儿童有益。

此外为了进一步探究接受NSCs移植的CP患者脑功能的变化。治疗组在6个月和24个月时脑网络能量（BNE）显著降低，提示脑活动能耗减少，可能反映睡眠稳态改善。

研究意义：该研究首次验证了鼻腔途径NSCs移植对脑瘫儿童的安全性和潜在疗效，为未来探索更便捷、低风险的干细胞治疗方案提供了重要依据。后续研究将进一步评估长期疗效及最佳治疗参数。

2. 多中心研究疗效的一致性验证

2024年6月，波兰卢布林医科大学团队在《干细胞评论和报告》发表研究，评估脐带间充质干细胞（hUC-MSCs）对152名脑瘫儿童的疗效。

研究招募了152名脑瘫儿童，他们接受了最多两个疗程、每个疗程五次的人脐带间充质干细胞（hUC-MSCs）注射。

儿童的运动功能通过粗大运动功能测量 (GMFM)、6分钟步行测试 (6-MWT)、计时起立行走测试 (Up&Go 测试) 和洛维特测试进行评估，智力通过临床总体印象 (CGI) 量表进行评估。

四次hUC-MSCs注射后，所有评估参数均得到改善。

GMFM评分的变化中位数为1.9分，与年龄相关。所有GFMCS组均观察到了这种变化，并且在所有评估的GMFM区域中均有发现。
6-MWT上观察到中位数增加75米，并且这与GMFM评分变化相关。
Up&Go测试的时间中位数减少了2秒，并且变化与年龄、基线GMFM评分以及6-MWT上观察到的差异相关。
Lovett测试的结果表明肌肉强度有轻微变化。
根据CGI，75.5％（96/151）的儿童在第一次就诊时病情严重（VI级）或严重病情（V级），63.6％（96/151）的患者在第五次就诊时有所改善，23.8％（36/151）的患者出现改善（II级）或很大改善（I级）。

综上所述，人脐带间充质干细胞的应用通常会增强功能表现。该疗法也使残疾程度较高的儿童受益，但效果不如最初残疾程度较低的儿童。虽然年龄较小的患者对治疗反应更好，但年龄较大的儿童也可以受益。

3. 6岁脑瘫患儿的康复奇迹

2025年4月10日，值“我国首批备案干细胞治疗小儿脑瘫临床研究项目”启动8周年暨“0411大连行动——小儿脑瘫公益行”开展6周年之际，大连医科大学附属第一医院干细胞临床研究机构迎来了一位特殊的“老朋友”——13岁的脑瘫患儿毛毛（化名）。这位从6岁起接受干细胞治疗的孩子，从曾经的无法站立到如今独立行走，直至今年将升入初中。

治疗历程：2017年入组时，6岁的毛毛因脑瘫无法站立，通过3次神经干细胞移植（间隔1个月）及康复训练，逐步恢复行走能力。2025年，13岁的毛毛即将升入初中，这标志着干细胞治疗为他带来了全新的生活希望。

数据见证：治疗24个月后，毛毛的GMFM-88评分从基线的32分提升至68分，ADL评分从45分增至82分，睡眠质量显著改善。

在周年纪念活动现场，刘晶教授与毛毛亲切互动。“最近走路还顺利吗？在学校适应得如何？”刘晶教授关切地询问。毛毛现场展示了自己书写的《静夜思》，并分享了学习生活的点滴。

刘晶教授向毛毛赠送AR地球仪，寓意“从不会走到走得稳，从大连走向世界”。毛毛的父母感慨：“干细胞治疗不仅给了孩子双腿，更给了他拥抱世界的勇气。”

二、全球临床试验进展

根据权威医学数据库ClinicalTrials.gov的注册信息，截至2025年6月12日，全球正在进行的干细胞治疗脑瘫相关临床试验已达到37项，研究范围覆盖多种干细胞类型。

这些试验采用的研究方法日益严谨，其中部分已进入Ⅱ/Ⅲ期阶段，主要聚焦于评估不同干细胞疗法的安全性和有效性。

三、技术瓶颈与科学挑战：前行中的障碍

尽管干细胞治疗脑瘫展现出广阔前景，该领域仍面临一系列亟待解决的科学难题和技术挑战，这些“成长的烦恼”常被误解为研究停滞的信号。

1.细胞治疗机制迷雾

干细胞修复脑损伤的具体分子机制仍存在大量未知领域，犹如一个“黑箱”有待开启。目前已知的修复途径主要包括：

细胞替代理论：干细胞分化为神经元和胶质细胞，直接替代受损的神经组织。然而，体内分化效率不足，成为疗效提升的关键瓶颈。
营养因子分泌效应：研究表明干细胞能分泌脑源性神经营养因子（BDNF）、胶质细胞源性神经营养因子（GDNF）等多种生物活性物质，通过营养支持促进神经自我修复。
免疫调节与微环境重塑：干细胞可减轻脑损伤后的炎症反应，改善局部微环境，为神经再生创造条件。

然而，这些机制在不同类型脑瘫中的作用权重、相互作用网络及最佳激活条件仍未明确，导致治疗方案设计缺乏精准靶向性。

2.标准化方案缺失

目前干细胞治疗脑瘫领域最突出的挑战之一是缺乏统一的技术标准，表现在多个维度：

细胞来源与类型选择：脐带间充质干细胞、自体骨髓干细胞、神经干细胞等各有优劣，但尚无共识确定何种细胞类型最适合特定脑瘫类型。

最佳治疗时机争议：动物研究表明脑损伤后的急性期可能是黄金干预窗口，但临床实践中患者多在慢性期寻求治疗，错过最佳时间点。

递送途径优化难题：静脉输注操作简便但归巢率低；鞘内注射靶向性提高但技术要求高；脑内局部注射（如立体定向注射）虽精准但有创，可能导致脑出血、感染等严重并发症。

剂量与频次不确定：最佳剂量和疗程间隔仍缺乏循证依据。

四、监管与产业化困境

中国干细胞治疗脑瘫的发展既受技术瓶颈制约，也面临监管不完善与市场乱象的双重挑战。历史上，2016年前因“医疗技术”与“药品”监管界限模糊，导致临床滥用泛滥；2019年推行的“双轨制”（允许备案医疗应用）虽意图规范，却引发学界担忧市场混乱加剧。

目前，国家仅批准造血干细胞用于血液疾病治疗，脑瘫等神经系统的干细胞疗法仍被限制在备案临床试验范围内，如大连医科大学附属第一医院开展的“脐带间充质干细胞/神经干细胞治疗小儿脑瘫”研究。

与此同时，非法诊所利用患者焦虑，以“20万元治愈脑瘫”等虚假宣传牟利，甚至出现南京3000万元干细胞诈骗案；境外“医疗旅游”陷阱频现，乌克兰、泰国等地以“干细胞续命”为噱头吸引中国患者，实则疗效存疑。

专家警示，此类疗法仍属临床研究阶段，家长需警惕商业骗局，切勿轻信未经验证的“速效承诺”。

五、突破方向与未来展望：黎明前的曙光

尽管挑战重重，全球科学家正从多维度寻求突破，干细胞治疗脑瘫领域呈现出令人振奋的发展趋势。

1. 新型技术策略：全球科学家正通过创新技术攻克干细胞治疗瓶颈：壳聚糖纳米载体技术（NGF_NPs）可延长神经生长因子活性至72小时以上，使脂肪间充质干细胞向神经元分化效率提升至78.3%；杜克-新加坡国立大学发现星形胶质细胞分泌的“Fog”蛋白可激活休眠神经干细胞，为小分子药物开发提供新方向；基因编辑技术已成功应用于艾滋病与白血病治疗，未来有望拓展至脑瘫领域。

2. 临床研究体系优化：研究质量与效率正通过系统性方案提升：中国建立“临床级干细胞质控体系”和“临床研究管理双体系”保障标准化；国际多中心研究将随访期延长至24个月以上，如NSI-566神经干细胞移植治疗脑卒中偏瘫的2年安全性验证。

3. 全球协作网络：跨国合作加速脑瘫治疗突破：30余项临床试验通过美国ClinicalTrials.gov平台实现全球透明化；国际干细胞研究协会（ISSCR）制定全球伦理与技术指南，推动负责任创新。

4. 转化医学路径：实验室成果正加速向临床转化：从纳米载体技术到基因编辑疗法的突破性研究，结合标准化质控与全球协作网络，逐步打通“基础研究-临床试验-产业化”链条，为脑瘫患者提供安全、可及的再生医学方案。

结语：静待花开

干细胞治疗脑瘫的研究远未停滞，而是处于突破前夜的深耕期。在表面平静的临床研究表象下，实则涌动着技术创新与制度变革的激流。当前阶段是科学探索的必经之路——从盲目热情走向理性深耕。

真正的变革性疗法不会诞生于商业炒作的热潮中，而是在严谨的实验室、规范的临床试验和负责任的监管体系中孕育成长。全球900万脑瘫患儿及其家庭的期盼，正转化为科学界前行的动力。未来十年，随着技术瓶颈的突破、监管路径的明晰和全球协作的深化，干细胞治疗有望从“充满希望的探索”真正转变为“安全有效的疗法”。

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干细胞与脑瘫

干细胞治疗脑瘫研究停滞了吗？是困境，还是突破的前奏？

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