对于许多脑瘫患儿家庭来说，治疗往往是一场漫长而艰辛的旅程。无数次康复训练、理疗、手术和药物调整，可能换来进步，却常常不足以改变生活轨迹。许多父母最真切的愿望很简单——孩子能迈出更稳的步伐、说出更清晰的句子、拥有更独立的人生。

然而，在传统治疗手段仍然有限的背景下，人们开始不断寻找新的突破口。近年来，一项被寄予厚望的治疗方式——干细胞疗法，正逐渐走入公众视野，给脑瘫治疗带来新的希望与可能。

本文将从临床现状、科学机制、最新研究进展、未来趋势以及什么时候才能上市等方面，系统探讨干细胞疗法在脑瘫治疗中的定位与前景，回答一个越来越多家长关心的问题：干细胞疗法治疗脑瘫的未来在哪里？

干细胞疗法治疗脑瘫的未来：临床转化加速，5–10年有望上市

一、脑瘫治疗的现状与未满足的需求

目前，脑瘫的常规治疗主要采用综合康复模式，包括物理治疗、作业治疗、言语治疗、矫形器使用以及必要的骨科手术和药物注射（如肉毒素缓解肌张力）。

这些方法的核心理念是“功能代偿”，即通过训练强化未受损的神经通路，或借助外力改善运动姿势，其目标在于最大限度地提升患儿的生活自理能力。

然而，这些传统方法存在明显的天花板：

1. 无法修复根源：​ 所有手段都针对“症状”而非“病因”，无法逆转已经形成的脑部结构性损伤，无法再生死亡的神经元。
2. 疗效平台期明显：​ 康复训练的效果会随年龄增长而递减，往往在儿童早期后进入平台期，难以实现质的突破。
3. 家庭负担沉重：​ 长期、高强度的康复训练需要投入巨大的时间、精力和经济成本，给患儿家庭带来沉重压力。

因此，临床和患者家庭最迫切的、未被满足的需求，正是一种能够修复受损神经、从根本上改善神经功能的疾病修饰疗法。

二、为什么干细胞疗法被认为是脑瘫治疗未来的重要方向？

干细胞疗法之所以被寄予厚望，是因为它直指传统疗法的痛点。干细胞是一类具有自我复制和多向分化潜能的原始细胞，其治疗脑瘫的机制主要不在于简单“替换”坏死细胞，而在于其强大的“旁分泌效应”和免疫调节功能：

• 神经保护与修复：​ 干细胞植入后，能迁移至脑损伤区域，分泌多种神经营养因子（如BDNF、NGF），保护濒临死亡的神经元，促进突触连接和髓鞘形成，从而激活大脑内在的可塑性。
• 抗炎与免疫调节：​ 它们能调节有害的炎症反应，减轻继发性脑损伤，为神经修复创造一个良好的微环境。
• 促进血管新生：​ 改善受损脑组织的血液循环，为其提供必要的营养。

这种通过“赋能”大脑进行自我修复的机制，使得干细胞疗法不再是单纯的功能代偿，而是开启了神经“再生”的可能性，这正是它被视为未来重要方向的核心原因。

三、 当前干细胞疗法治疗脑瘫的临床研究进展

1.研究进展方面：全球临床研究持续推进

近年来，全球关于脑瘫干细胞治疗的临床研究数量持续增加，截至2025年11月，在美国国立卫生研究院的最大临床试验注册库clinicaltrials.gov网站上注册的有关干细胞治疗脑瘫的临床研究项目已达53项，已完成13项。^[1]

2.临床试验方面显示积极疗效：多维度功能得到显著改善

多项I/II期临床试验表明，接受干细胞移植的患儿，在粗大运动功能测量（GMFM）、精细运动功能、肌张力、认知能力甚至言语功能等方面，显示出优于对照组的改善。例如：

2025年6月2日，伊朗德黑兰科研人员在国际期刊《神经修复学杂志》上发表了一篇关于《反复鞘内注射自体骨髓间充质干细胞治疗痉挛性脑瘫：单组安全性和初步疗效临床试验》的临床研究结果。^[2]

本研究对16名2至12岁痉挛型脑性瘫痪（CP）患儿进行了一项前瞻性、单组、开放标签的I期临床试验。患者接受4次鞘内MSC注射，每次间隔一个月。研究结果发现：

1.运动功能改善（GMFCS分级）：

12个月随访中，50%（8/16）患者GMFCS分级提升。

具体而言，GMFCS II 级患者比例从6.2%上升至18.75%，III 级患者比例从12.5%上升至18.75%。GMFCS V级患者比例从62.5%下降至43.75%。总体比例变化具有统计学意义，表明参与者的运动功能得到了显著改善。所有IV级和III级患者以及30%的V级患者的GMFCS分级均有所改善。（见图6）

2.粗大运动功能（GMFM-88评分）：

12个月后总分显著提高，各领域均改善。平均从47.01±21.45提高至54.69±22.62。

具体来说，躺着从70.47提升到81.37；坐着从56.77提升到67.92；爬行/站立/行走，分别提升7.6%、6.7%、3.8%。这些结果表明，干预后运动能力有统计学上显著的提高。（见图7）

3.平衡与痉挛控制（BBS&MAS）

治疗后12个月，BBS评分从平均值6.75提高至9.88，表明参与者的平衡能力和稳定性得到了增强。通过MAS评估，肌肉痉挛明显减少，平均评分从2.25降至1.62，表明肌肉紧张度降低，运动控制改善。（见图8）

4.功能独立性（FIM/FAM）

使用FIM/FAM评估功能独立性。运动分量表得分从38.63提高至47.44，提示运动独立性有所提高。认知分量表得分也显著提高，从57.06提高至70.88，提示干细胞治疗后认知功能有所改善。（见图8）

综上所述，这些结果表明，干细胞疗法可改善功能结局和生活质量，并且反复鞘内注射自体MSC是安全的，能够显著改善脑性瘫痪患儿的运动功能、平衡能力和痉挛状态。

详情请浏览：最新指南｜2025年干细胞治疗脑瘫的全球临床进展（1-10月）

3.技术突破方面：持续创新，提升治疗效果

2025年10月21日，大连理工大学精细化工国家重点实验室牵头在《材料化学杂志》上发表了一篇名为《用于脑瘫神经干细胞治疗的仿生海藻酸钠/丝素蛋白双交联导电注射水凝胶》的研究成果。^[3]

这项研究针对目前脑瘫缺乏有效神经再生疗法的难题，开发了一种新型可注射导电水凝胶（MS-gel），用于提升神经干细胞（NSC）移植的存活率和修复效果。

该水凝胶可在60秒内快速原位成胶，具备与脑组织相似的导电性能，可为干细胞提供稳定、活性的生长环境。

实验结果显示，MS-gel 能维持90%以上的干细胞存活，并显著促进神经元分化。在脑瘫大鼠模型中，负载干细胞的水凝胶有效改善了运动与认知功能，运动能力提升约88%，学习记忆表现提高约80%。

机制研究表明，这一疗法通过修复突触、维持髓鞘完整和调节细胞稳态来促进神经功能重建。整体来看，这一创新平台为脑瘫及其他神经系统疾病带来了新的治疗思路和应用前景。

四、干细胞疗法目前存在的挑战与局限

尽管前景光明，但我们必须清醒地认识到，干细胞疗法仍处于探索阶段，面临诸多挑战：

1.标准化难题：​ 最佳的细胞来源、最佳移植时机（治疗时间窗）、最适宜的细胞剂量、给药的途径和频率，目前尚未形成国际公认的“金标准”。

2.疗效机制需深化：​ 干细胞在体内的具体作用机制、存活时间、归巢效率等仍需更深入的基础研究来阐明。

3.个体化差异大：​ 脑瘫患儿的病因、损伤部位和严重程度异质性极高，如何为不同患儿量身定制最有效的治疗方案是一大挑战。

五、干细胞治疗脑瘫未来的发展方向

为应对当前挑战，干细胞治疗脑瘫的未来发展正朝着更加系统化、多元化的方向推进，主要聚焦于以下五大路径：

1. 个性化治疗策略：未来治疗将更加注重根据患者具体情况选择最合适的干细胞来源、剂量和治疗时机。基因工程改造干细胞如导入抗凋亡基因Bcl-2，可提高细胞存活率，更好地促进神经再生。

2. 联合治疗模式：结合多种治疗手段的策略显示出巨大潜力：

• 干细胞与康复训练结合：CP-NET研究证明，NPC移植与约束诱导运动疗法结合能产生协同效应；^[4]
• 干细胞与药物联合：研究显示Fingolimod与神经干细胞联合可增强髓鞘再生，减少炎症；
• 干细胞与针灸结合：研究探索人羊膜来源MSCs与头皮针灸联合减轻脑损伤。

3. 技术创新与无细胞治疗：无细胞治疗方案同样显示出潜力，如干细胞来源的外泌体具有促进血管再生和神经重塑的能力。当这些外泌体与新型光敏水凝胶结合时，能显著促进脊髓损伤后的功能恢复。

4. 政策支持与研究投入：政策推动是领域发展的关键支撑。以2025年3月美国议员提出的《脑瘫研究计划授权法》为例，该法案旨在设立首个脑瘫专项联邦研究计划，以破解资金不足的困局。^[5] 我国亦可参考此类模式，完善科技助残协同机制，构建政府、市场与社会多元参与的治理格局，加速临床转化。

5. 标准化与产业化：未来需建立健全行业标准与质量认证体系，设立创新导向的政府采购目录，引导企业从价格竞争转向品质竞争。同时，探索建立政府补贴、保险支持与市场主导的多层次供给机制。

六、干细胞疗法治疗脑瘫还有多久才能上市？未来5-10年预测

近期展望（2025–2030年）：关键临床阶段即将收官

现在，全球多个干细胞治疗脑瘫的早期临床试验已经进入关键期，像鼻腔给药、脐带血注射这些方式都在不同团队手中推进中。

如果能在2026年前完成数据收集，顺利启动Ⅲ期试验，理论上最快2028年前后，就有机会冲击上市。

中长期挑战（2030–2035年及以后）：从“可上市”到“可用好”仍有距离

然而，从“获批上市”到“广泛应用于临床”，仍存在一系列科学与管理层面的挑战需进一步解决：

• 长期安全性需持续验证：干细胞移植后是否存在远期免疫排斥风险？是否可能诱发异常增殖甚至肿瘤？这些潜在风险需通过更长时间的随访研究予以确认。
• 工艺标准化亟待建立：从细胞扩增、质控到冷冻保存与复苏，整个产业链的“幕后流程”尚缺乏统一标准。工艺的一致性，是确保治疗效果可重复、质量可控的核心。
• 个体化治疗方案仍需探索：未来的治疗绝非“一剂通用”。针对不同年龄段、损伤类型与严重程度的患者，如何精准确定细胞种类、最佳剂量及输注频率，是实现疗效最大化的关键，也是技术全面普及前必须完成的“最后一公里”。

这些系统性的挑战，意味着干细胞疗法在实现大规模、规范化临床应用之前，仍需要科研界、产业界与监管机构共同投入时间与智慧，稳步推进。

详情请浏览：干细胞治疗脑瘫什么时候上市？全球临床进展与上市时间预测

结语：未来正在到来，但需要耐心前行

干细胞疗法为脑瘫治疗带来了前所未有的希望，从基础研究到临床应用的转化正在加速。随着科学技术的进步、政策支持的加强和标准化体系的建立，干细胞疗法有望在未来十年内彻底改变脑瘫的治疗格局。

然而，从实验室突破到普及应用仍需时间和耐心，需要科研人员、临床医生、政策制定者和患者家庭的共同努力，方能将这一潜在的治疗革命转化为实实在在的临床益处。

参考资料：

[1]https://clinicaltrials.gov/search?cond=Cellular%20cerebral%20palsy

[2]https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S2324242625000294

[3]https://pubs.rsc.org/en/content/articlelanding/2025/tb/d5tb01938a

[4]https://braininstitute.ca/news-events/2025/new-combination-therapy-offers-hope-for-improved-movement-for-cerebral-palsy

[5]Congressmen Cohen, Cleaver and Fitpatrick Introduce the Cerebral Palsy Research Program Authorization Act | Congressman Steve Cohen

免责说明：本文仅用于传播科普知识，分享行业观点，不构成任何临床诊断建议！杭吉干细胞所发布的信息不能替代医生或药剂师的专业建议。如有版权等疑问，请随时联系我。