脑瘫（Cerebral Palsy, CP）是儿童时期最常见的运动障碍性疾病，由发育中大脑的非进行性损伤引起，临床症状主要表现为运动功能障碍和姿势异常。

全球范围内，脑瘫的患病率约为千分之三，不仅给患者及其家庭带来沉重负担，也造成了巨大的社会经济压力。值得注意的是，约70%的脑瘫病例病因不明，临床治疗一直面临巨大挑战。

干细胞疗法，特别是基于同种异体脐带血（UCB）的治疗，为脑瘫患者带来了新的希望。脐带血富含多种干细胞及免疫调节细胞，其治疗机制主要并非通过细胞替代，而是凭借其强大的旁分泌效应，包括抗炎、抗凋亡、促进血管生成和神经保护等作用，从而改善神经炎症环境并促进脑组织修复。尽管间充质干细胞（MSC）等其他来源也被广泛研究，但脐带血因其来源广泛、伦理争议小、制备便捷等优势，被视为当前最具临床应用潜力的选择。

迄今为止，脐带血疗法的许多方面仍未得到探索。为了确保实施安全有效的方案而不引起伦理问题，需要确定脐带血的最佳剂量、最佳细胞类型和最佳给药途径。

脐带血干细胞治疗脑瘫安全有效：一项基于7项研究及286名患者的系统评价

考虑到干细胞，特别是异基因脐带血的治疗重要性，我们决定进行本系统综述，重点关注脐带血干细胞治疗脑瘫患者的安全性和有效性，系统综述相关研究结果发表在期刊杂志《Orphanet Journal of Rare Diseases》上[1]。

因此，本研究旨在通过系统评价的方法，通过七项研究的结果评估同种异体脐带血干细胞治疗脑瘫患者的安全性与有效性，以期为临床实践提供高级别证据。

验证脐带干细胞治疗脑瘫患者的安全性和有效性的方法

本研究严格遵循系统评价的首选报告项目（PRISMA）指南。我们系统检索了PubMed、Scopus、Web of Science、Embase、ScienceDirect和Google Scholar等数据库，检索时间截止至2022年11月。检索策略采用“干细胞”、“脐带血”、“脑瘫”、“安全性”、“有效性”等关键词及其布尔运算符组合。

文献筛选过程包括以下阶段：

• 利用EndNote软件去重；
• 基于标题和摘要进行初筛；
• 对剩余文献进行全文评估，以确定其是否符合纳入标准；
• 使用CONSORT量表对符合条件的研究进行方法学质量评估。

最终，共有7项研究被纳入本系统评价。

文献筛选流程与结果

本研究严格遵循系统综述指南，从最初检索到的142篇文献中，经过逐层筛选，最终纳入了7项符合标准的研究进行最终评估。这7项研究的信息见表1；图1，表2还报告了所审查研究中的干细胞剂量、给药途径、免疫抑制细节和随访时间长度的信息。

筛选过程包括去除重复文献、基于标题和摘要的初筛、全文资格评估以及基于CONSORT量表的质量评估，最终确保了所纳入研究的方法学可靠性。

纳入研究的基本特征

这7项纳入的研究发表于2013年至2022年之间，其中绝大多数为随机临床试验，仅有一项为回顾性研究。这些研究共涉及286名脑瘫患者，单项研究的样本量在31至72人之间，显示了研究规模上的差异。

有效性分析

综合分析表明，同种异体脐带血干细胞治疗能在多个维度显著改善脑瘫患者的神经功能：

• 运动功能：多数研究报道了患者粗大运动功能和肌肉力量的显著提升。
• 认知与生活质量：部分研究证实治疗可提高认知能力，并在脑瘫生活质量问卷（CP-QOL）的“社会功能”与“活动参与”等领域显示出积极改善。
• 影像学改变：先进的神经影像学数据（如fMRI、DTI）为治疗效果提供了客观生物学证据，显示治疗组患者大脑白质结构整合性以及丘脑、额叶、顶叶等关键区域神经活动得到改善。

疗效受到多种因素影响，包括干细胞剂量、患者年龄、损伤严重程度及遗传背景。数据显示，接受更高剂量治疗的患者，其功能改善更为显著。

安全性分析

所有纳入的研究均一致报告，同种异体脐带血干细胞治疗未导致严重或危及生命的并发症。常见的不良反应包括发热、烦躁、呕吐及短暂性头痛或背痛，这些症状大多程度轻微且可自行缓解。

分析表明，多数不良反应与干细胞输注本身无关，而是源于免疫抑制剂（如环孢素）的使用或腰椎穿刺（鞘内注射）的操作过程。在一项研究中，一名重症患者于治疗后死亡，但经独立审查委员会严格认定，该事件与脐带血输注无因果关系。

脐带血干细胞治疗脑瘫的机制与综合效益

研究表明，同种异体脐带血干细胞治疗脑瘫兼具安全性与有效性，其作用机制主要归因于干细胞的旁分泌效应，而非直接分化为新细胞。这些效应包括释放抗炎、神经营养和血管生成因子，从而促进脑部修复并防止进一步损伤。

同时，分析也指出需审慎评估治疗效果，因为其他因素（如合用药物促红细胞生成素或康复运动）也可能贡献于整体改善，但通过对照实验证实，脐带血本身对大脑（如丘脑代谢）产生了独立且积极的独特影响。

不同给药途径的利弊权衡

脐带血干细胞的输送方式多样但各有特点，目前最有效方法尚未明确。

• 静脉/动脉注射侵入性较小，但细胞可能被外周器官截留，难以高效透过血脑屏障，且动脉途径存在微栓塞风险。
• 鞘内注射能使细胞更直接地作用于中枢神经系统，但属于侵入性操作。
• 联合给药（如静脉与鞘内注射联合）作为一种平衡安全性与有效性的策略，在部分研究中显示出更全面的功能改善。

讨论

本系统评价综合现有证据表明，同种异体脐带血干细胞治疗对于脑瘫患者是一种安全且具有一定有效性的新兴疗法。其在改善运动、认知功能及生活质量方面的潜力得到了多项临床研究的支持，并且整体安全性良好，严重不良事件罕见。

与源于胚胎组织等其他类型的干细胞相比，脐带血避免了严峻的伦理争议，同时在细胞获取、制备周期和成本效益方面展现出显著优势，尤其适合在儿童患者中推广应用。

然而，该领域仍存在挑战。未来研究亟需通过设计严谨的大样本随机对照试验，明确最佳治疗窗口期、标准化细胞剂量与输注流程，并探索基于患者遗传背景和疾病特征的个体化治疗方案。

结论

综上所述，同种异体脐带血干细胞为脑瘫的治疗提供了一个充满希望的新方向。当前证据肯定了其临床安全性和在多方面的改善潜力。未来的努力应集中于优化治疗策略，以期为全球脑瘫患者带来更显著、更持久的临床获益。

参考资料：

[1]:Salari, N., Morddarvanjoghi, F., Hosseinian-Far, A. et al. Safety and efficacy of umbilical cord-derived stem cell therapy for the treatment of cerebral palsy patients: a systematic review. Orphanet J Rare Dis 20, 518 (2025). https://doi.org/10.1186/s13023-025-04029-z

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