在再生医学迅猛发展的今天，我们正见证着医疗理念从”延缓疾病”向”修复组织”的革命性转变。

在这一浪潮中，干细胞疗法为许多传统医学难以攻克的疾病带来了希望，其中，小儿脑瘫的治疗领域取得了尤为瞩目的进展。

然而，对于大多数患儿家长和公众而言，”干细胞治疗脑瘫“仍是一个既充满期待又令人困惑的概念——这些看似普通的细胞，为何能够修复受损的大脑？它们如何在患儿体内发挥作用？与传统的康复训练相比，这种新疗法究竟能带来哪些不同？

本文将带您深入了解干细胞疗法治疗脑瘫的科学原理，解析它如何促进神经修复，并客观评估其临床效果与适用范围，为您解答关于这一前沿治疗的所有疑问。

什么是干细胞疗法治疗脑瘫？它是如何修复受损大脑的？

一、脑瘫现状与传统治疗的局限性

脑瘫（Cerebral Palsy, CP）是一组由发育中的胎儿或婴儿大脑非进行性损伤引起的运动和姿势发育障碍综合征，常伴随感知、认知、交流和行为障碍。它是儿童期最常见的身体残疾，全球约有1700万人受其影响，我国发病率约为0.2-0.28%，这对家庭和社会都带来巨大挑战。

传统上，脑瘫的治疗主要依靠康复训练（如物理治疗、作业治疗）、药物治疗以及必要时的手术干预。虽然这些方法有助于改善症状、提高功能，但其核心问题在于：它们无法真正修复已遭损伤的脑组织。也就是说，在传统医学框架下，一旦神经细胞受损或丧失，其再生能力非常有限。

二、什么是干细胞疗法治疗脑瘫？

干细胞疗法，本质上是将具有高度再生和分化潜能的细胞，引入到体内受损区域，希望它们发挥修复作用。对于脑瘫而言，这些干细胞可以来源于多种组织，通过体外扩增之后，再注入患儿体内。

它们并不只是“填补”受损细胞，更可能通过分泌生长因子、调节炎症环境、激活内源修复通路等多种机制促进神经系统的恢复。

相比传统被动依赖康复训练的方式，干细胞疗法属于“主动干预”——希望通过生物学手段直接改善大脑结构或功能，是再生医学在脑瘫治疗上的重要尝试。

三、干细胞疗法与传统治疗方法有什么区别？

干细胞疗法与传统治疗方法在干预策略与作用机制上存在本质差异。

传统治疗方法侧重于功能代偿与症状管理，主要通过物理康复、作业疗法等手段促进神经可塑性，训练受损功能区周边的健康脑组织代偿受损区域的功能。

而干细胞疗法属于再生医学范畴，其核心机制是通过移植具有多向分化潜能的干细胞，定向分化为神经细胞，同时分泌神经营养因子、调节局部免疫微环境，从细胞与分子层面直接修复受损的神经组织。

值得注意的是，二者并非替代关系，而是形成良好的协同效应——干细胞治疗为神经功能恢复创造新的生理基础，传统康复训练则通过系统性训练巩固并优化这些新生神经通路的功能连接。

详情请浏览：干细胞疗法vs传统疗法：脑瘫治疗方法的区别对比

四、干细胞疗法是如何修复受损的大脑？

干细胞治疗脑瘫的核心价值在于其能够针对大脑损伤的根源进行干预，主要通过以下机制实现大脑修复：

1. 细胞替代与神经回路重建：移植的干细胞可以分化成神经元和各种神经胶质细胞，替代受损或死亡的脑细胞。新生的神经细胞能够逐渐整合到现有的神经网络中，重建神经环路，恢复神经控制功能。这一过程类似于为受损的大脑”重新布线”，建立新的信息传递通路。

2. 神经营养支持：干细胞能分泌多种神经营养因子，如：

• 脑源性神经营养因子（BDNF）
• 神经生长因子（NGF）
• 胶质细胞源性神经营养因子（GDNF）
• 血管内皮生长因子（VEGF）

这些因子共同作用，促进受损神经元的存活和修复，刺激突触形成和神经连接，创造有利于大脑修复的微环境。

3. 抗炎与免疫调节：大脑损伤后，炎症反应往往会持续造成进一步损害。干细胞具有调节免疫反应的能力，能减少有害的炎症因子释放，增加抗炎因子表达，从而减轻脑组织炎症状态，阻止损伤进一步扩大。

4. 促进髓鞘形成：髓鞘是神经纤维的保护层，对神经信号的快速传导至关重要。干细胞能分化成少突胶质细胞，修复受损的髓鞘，改善神经信号传导。研究表明，干细胞移植在修复如胼胝体等大脑区域的髓鞘方面效果显著

五、临床应用的干细胞类型

目前多项临床试验中用于脑瘫治疗的干细胞类型主要包括：

间充质干细胞（MSC）：间充质干细胞可从多种组织中获取，包括骨髓、脂肪组织、脐带和胎盘。它们具有较低的免疫原性，适合用于异体移植。是最常见用于脑瘫临床试验的一类。

神经干/前体细胞（NSC）：神经干细胞是来源于神经组织或能分化为神经组织的细胞，这些细胞更接近神经系细胞谱系，临床上更容易分化为神经元或胶质细胞。

脐带血干细胞：采集方便、风险低，通过分泌因子改善炎症和促进修复，多用作辅助治疗。

六、临床研究进展与疗效

干细胞治疗脑瘫的临床研究近年来取得了显著进展：

间充质干细胞治疗小儿脑瘫

2025年，伊朗德黑兰科研人员在国际期刊《神经修复学杂志》上发表了一篇关于《反复鞘内注射自体骨髓间充质干细胞治疗痉挛性脑瘫：单组安全性和初步疗效临床试验》的临床研究结果。^[1]

本研究对16名2至12岁痉挛型脑性瘫痪（CP）患儿进行了一项前瞻性、单组、开放标签的I期临床试验。患者接受4次鞘内MSC注射，每次间隔一个月。研究结果发现：

1.运动功能改善（GMFCS分级）：

12个月随访中，50%（8/16）患者GMFCS分级提升。

具体而言，GMFCS II 级患者比例从6.2%上升至18.75%，III 级患者比例从12.5%上升至18.75%。GMFCS V级患者比例从62.5%下降至43.75%。总体比例变化具有统计学意义，表明参与者的运动功能得到了显著改善。所有IV级和III级患者以及30%的V级患者的GMFCS分级均有所改善。（见图1）

2.粗大运动功能（GMFM-88评分）：

12个月后总分显著提高，各领域均改善。平均从47.01±21.45提高至54.69±22.62。

具体来说，躺着从70.47提升到81.37；坐着从56.77提升到67.92；爬行/站立/行走，分别提升7.6%、6.7%、3.8%。这些结果表明，干预后运动能力有统计学上显著的提高。（见图2）

3.平衡与痉挛控制（BBS&MAS）

治疗后12个月，BBS评分从平均值6.75提高至9.88，表明参与者的平衡能力和稳定性得到了增强。通过MAS评估，肌肉痉挛明显减少，平均评分从2.25降至1.62，表明肌肉紧张度降低，运动控制改善。（见图3）

4.功能独立性（FIM/FAM）

使用FIM/FAM评估功能独立性。运动分量表得分从38.63提高至47.44，提示运动独立性有所提高。认知分量表得分也显著提高，从57.06提高至70.88，提示干细胞治疗后认知功能有所改善。（见图8）

综上所述，这些结果表明，MSC疗法可改善功能结局和生活质量，并且反复鞘内注射自体MSC是安全的，能够显著改善痉挛型脑性瘫痪患儿的运动功能、平衡能力和痉挛状态。

神经干细胞移植治疗小儿脑瘫

2023年，国际期刊《Stem Cell Research & Therapy》上发表了一篇我国研究人员进行的《脑瘫患者鼻腔内注射神经干细胞的安全性和有效性结果：一项随机1/2期对照试验》的临床研究成果。^[2]

本次研究同种异体神经干细胞（NSC）分离自流产的人类胎儿前脑组织。这些组织来自要求人工流产的健康孕妇。所有捐献者均自愿签署知情同意书，且人类免疫缺陷病毒、梅毒、乙肝病毒及其他病原微生物检测结果均为阴性。

共有25名3至12岁的脑瘫患者被随机分配到治疗组(n=15)，该组接受鼻腔内输注负载神经干细胞的鼻贴和康复治疗，或对照组(n=10)仅接受康复治疗。临床前期发现：

疗效显著：治疗组在自理能力（ADL评分提升32.7%）和粗大运动功能（GMFM-88总分提升36%）方面显著优于对照组，且改善迅速：

• 早期改善（1个月）：站立（GMFM-D）、步行/跳跃（GMFM-E）及ADL评分显著提升；
• 中期进展（3个月）：表达能力（EAS）和粗大运动整体功能（GMFM-TOTAL）进一步改善；
• 长期稳定（6个月后）：社交技能（SS）增强，早期获益持续；
• 精细动作延迟改善（24个月）：手部功能（FMFS）最终显著提升。（见图4）

其他获益：治疗组睡眠质量（SDSC评分）改善，而对照组无变化。

安全性：在为期24个月的研究期间，共有25例患者接受了神经干细胞联合康复治疗或单纯康复治疗。在整个随访期内，未观察到与鼻腔给药治疗或神经干细胞移植相关的严重不良反应。所记录的不良事件主要为轻度至中度（I级和II级），且多为短暂性，持续时间从数小时到3天不等。具体而言，在治疗组中仅发生了4例不良反应。

综上所述，研究结果表明，神经干细胞移植治疗脑瘫1个月后自理、站立及行走能力明显提升；3个月时语言表达和大动作（如抓握、坐姿保持）

脐带血干细胞治疗小儿脑瘫

2025年10月17日，伊朗克尔曼科研人员在《BMC》上发表了一篇名为《脐带血干细胞疗法治疗脑瘫患者的安全性和有效性：系统评价》的研究成果。^[3]

本研究旨在通过系统评价的方法，通过七项研究的结果评估同种异体脐带血干细胞治疗脑瘫患者的安全性与有效性，以期为临床实践提供高级别证据。

这些研究共涉及286名脑瘫患者，单项研究的样本量在31至72人之间，显示了研究规模上的差异。

有效性分析：综合分析表明，同种异体脐带血干细胞治疗能在多个维度显著改善脑瘫患者的神经功能：

• 运动功能：多数研究报道了患者粗大运动功能和肌肉力量的显著提升。
• 认知与生活质量：部分研究证实治疗可提高认知能力，并在脑瘫生活质量问卷（CP-QOL）的“社会功能”与“活动参与”等领域显示出积极改善。
• 影像学改变：先进的神经影像学数据（如fMRI、DTI）为治疗效果提供了客观生物学证据，显示治疗组患者大脑白质结构整合性以及丘脑、额叶、顶叶等关键区域神经活动得到改善。

疗效受到多种因素影响，包括干细胞剂量、患者年龄、损伤严重程度及遗传背景。数据显示，接受更高剂量治疗的患者，其功能改善更为显著。

安全性分析：所有纳入的研究均一致报告，同种异体脐带血干细胞治疗未导致严重或危及生命的并发症。常见的不良反应包括发热、烦躁、呕吐及短暂性头痛或背痛，这些症状大多程度轻微且可自行缓解。

分析表明，多数不良反应与干细胞输注本身无关，而是源于免疫抑制剂（如环孢素）的使用或腰椎穿刺（鞘内注射）的操作过程。在一项研究中，一名重症患者于治疗后死亡，但经独立审查委员会严格认定，该事件与脐带血输注无因果关系。

研究人员表示，同种异体脐带血干细胞治疗脑瘫既安全又有潜在效果，其主要通过分泌抗炎和神经营养因子来促进大脑修复，而不是转变成新的脑细胞。虽然康复训练或药物也会影响整体改善，但对照研究证明，脐带血干细胞本身对大脑代谢具有独立且积极的促进作用。

七、治疗流程与注意事项

干细胞治疗脑瘫通常包括以下步骤：

1. 全面评估确定适应症
2. 干细胞采集（自体或异体）或获取
3. 实验室干细胞处理与扩增
4. 干细胞移植（常用方式包括静脉输注、腰椎穿刺注射等）
5. 术后康复训练与长期随访

重要提示：干细胞治疗脑瘫仍处于发展和完善阶段，患者和家属在选择治疗时应：

• 选择国家批准的正规干细胞医疗机构
• 了解治疗方案的科学依据和临床证据
• 确认机构是否具备合法的资质

总结与展望

总体来看，干细胞疗法正在为小儿脑瘫带来一种全新的治疗思路——不再仅仅是“控制症状”或“训练代偿”，而是从细胞层面尝试修复受损的大脑结构。越来越多的临床研究显示，无论是间充质干细胞、神经干细胞，还是脐带血干细胞，都在运动功能、粗大动作、平衡能力、认知表现等方面展现出不同程度的改善，并具有良好的安全性。

当然，这项技术仍处在不断发展中。不同干细胞类型、剂量、给药方式、患儿年龄及康复配合度，都会影响疗效。未来，随着更多大规模、长期随访的临床试验完善证据，以及干细胞制备、神经修复机制与精准医学的持续进步，干细胞治疗有望更加标准化、可预测，也有望与康复训练形成更强的协同效应。

对于家长而言，干细胞疗法不是“奇迹疗法”，但已逐渐成为脑瘫治疗中值得关注、也值得期待的前沿选择。随着研究深入，这一领域未来仍有很大的提升空间，也有望为更多患儿带来真实而持久的改善。

参考资料：

[1]https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S2324242625000294

[2]Lv, Z., Li, Y., Wang, Y. et al. Safety and efficacy outcomes after intranasal administration of neural stem cells in cerebral palsy: a randomized phase 1/2 controlled trial. Stem Cell Res Ther 14, 23 (2023). https://doi.org/10.1186/s13287-022-03234-y

[3]Salari, N., Morddarvanjoghi, F., Hosseinian-Far, A. et al. Safety and efficacy of umbilical cord-derived stem cell therapy for the treatment of cerebral palsy patients: a systematic review. Orphanet J Rare Dis 20, 518 (2025). https://doi.org/10.1186/s13023-025-04029-z

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