脑瘫康复的历程，对无数家庭而言，往往意味着一条漫长而艰辛的道路。日复一日的物理治疗、功能训练与药物干预，虽能在一定程度上改善运动功能，却始终难以突破根本性的局限——那些已受损的脑神经组织，无法通过传统手段实现真正的修复与再生。

然而，随着再生医学的快速发展，一种全新的治疗思路正在进入临床视野。“干细胞疗法用于脑瘫康复”不再只是实验室中的理论构想，而是逐渐成为神经科学和康复医学交叉领域的热点方向，也为长期处于康复瓶颈的患者与家庭，带来了实质性的希望曙光。

干细胞疗法为脑瘫康复开辟新途径：从修复损伤到重塑希望

一、重新定义脑瘫康复：从功能补偿到神经修复

在深入探讨干细胞疗法之前，我们有必要了解传统康复方法的局限性。过去的康复理念强调”功能代偿”——通过训练未受损的神经回路，增强肌肉力量和协调性。但这种方式存在天然局限：

• 无法逆转脑部损伤：死去的神经元难以再生
• 效果平台期明显：儿童早期的康复收益会随年龄下降
• 家庭负担沉重：长期训练时间和经济成本高

面对这些困境，干细胞疗法的出现让我们开始思考康复的”第二条道路”——修复受损神经，重塑大脑潜能。这种方法不再满足于”代偿”，而是直指问题的核心：受损的神经组织本身。

二、干细胞疗法如何实现神经修复

干细胞疗法之所以备受关注，在于其独特的作用机制。如图1所示，干细胞疗法并非以单一方式直接”替换”受损细胞，而是通过一个多靶点、协同作用的精密流程，为大脑创造最佳的自我修复环境，从而实现神经修复。

其过程可清晰地概括为以下三个阶段的协同作用：

第一阶段：启动多重修复引擎

干细胞通过三大机制并行启动神经修复：它们分泌神经营养因子，为受损神经提供生长信号；释放抗炎因子，改善脑损伤后的不良微环境；并促进血管新生，为修复提供充足的氧气和营养支持。三者协同作用，为大脑创造最佳的自我修复环境。

第二阶段：促成结构性修复

干细胞产生的营养和环境改善效应共同作用于神经元，保护现存神经细胞，减少凋亡，并促进突触生长与髓鞘修复。通过这些细胞层面的改变，大脑结构得到重建，神经网络功能得以增强，为后续功能恢复打下基础。

第三阶段：联合康复，实现功能性突破

干细胞修复提供“硬件”基础，而传统康复训练承担“软件”引导。通过针对性训练强化新生神经连接，使微观修复转化为运动、认知、言语等方面的实际功能改善，二者协同实现脑瘫康复的最大效益。

三、临床实证：那些被干细胞疗法改写的康复故事

理论需要实践的检验，而干细胞疗法在临床上的表现确实令人振奋。从个体案例到大规模研究，证据正在不断积累。

1.从无法行走到独立迈步：干细胞疗法为重度脑瘫患儿打开康复新窗口

2017年，大连三甲医院副院长带领团队正式启动了中国第一个神经干细胞治疗小儿脑瘫的临床研究项目。证明接受神经干细胞治疗的患儿在运动功能、精细运动以及精神症状等方面均均有不同程度改善，特别是精细运动和行走能力尤为明显。

福建厦门患儿锦轩的治疗历程

其中一个案例来自福建厦门的锦轩出生5个月时即被发现头无法竖立，确诊为精神运动发育迟缓，辗转上海、北京等地使用传统方法治疗一年多未见明显改善。

2018年因脑炎病情加重，出现无法站立、流涎、语言及认知障碍。经专家推荐，其家人通过国家卫计委备案的干细胞临床研究项目，选择国内医院接受神经干细胞治疗。

目前锦轩已完成一个治疗疗程，即3次神经干细胞输注，历时3个月。至于疗效，锦轩的叔叔这样描述，“应该说每一次的变化都不一样，第一次做完之后就可以走路，虽然走得不是很稳。第二次输注完左肢有力，第三次以后左肢力量明显加大。另外之前有明显的流口水的现象，现在已经基本上不流口水。也会有意识地发一些音节出来，发病的时候是没办法的。”

项目组负责功能评估的李颖、李晓艳等医护人员表示，“目前看治疗效果明显，表现为已经可以独立行走50米以上，能借助围栏自主完成爬楼梯等动作，自主单音节发音，成功摘掉了以往寸步不离的口水巾，能与他人进行简单的情感沟通。”

宁夏患儿承泽的治疗经历

患病与求医治前状况：宁夏的承泽，5个月大时被发现抬头不稳、肌张力高、运动发育迟缓，经诊断为小儿脑瘫。辗转北京、上海等多家医院，药物传统康复等一些列治疗方法都尝试过，基本没有作用。患者仍无法站立、行走，双手手指持续屈曲，无法完成持物、对指等精细动作。

治疗过程与效果：截至2018年采访，承泽完成第一阶段治疗。治疗前，其手部常呈拇指外翻、其余四指并拢弯曲的 “解剖位”；干细胞治疗后，拇指可随意内收内旋，四指灵活张开，实现 “功能位” 转换，还能完成抓握动作，做到开盖、拿笔、搭积木、套圈、投币等活动。

2.数据证实优势：干细胞联合康复在随机对照试验中全面超越传统疗法

2023年，国内三甲医院在国际期刊《Stem Cell Research & Therapy》上发表了一篇关于《脑瘫患者鼻腔内注射神经干细胞的安全性和有效性结果：一项随机1/2期对照试验》的研究成果。^[1]

研究纳入25名3至12岁的脑瘫患儿，随机分为治疗组（n=15）和对照组（n=10）。治疗组接受鼻腔内神经干细胞（NSC）输注联合康复训练，对照组仅接受常规康复治疗。

在为期2年的随访中，干细胞联合疗法在多个维度展现出显著优势：

疗效显著：治疗组在自理能力（ADL评分提升32.7%）和粗大运动功能（GMFM-88总分提升36%）方面显著优于对照组，且改善迅速：

• 早期改善（1个月）：站立（GMFM-D）、步行/跳跃（GMFM-E）及ADL评分显著提升；
• 中期进展（3个月）：表达能力（EAS）和粗大运动整体功能（GMFM-TOTAL）进一步改善；
• 长期稳定（6个月后）：社交技能（SS）增强，早期获益持续；
• 精细动作延迟改善（24个月）：手部功能（FMFS）最终显著提升。

其他获益：治疗组睡眠质量（SDSC评分）改善，而对照组无变化。

安全性：在为期24个月的研究期间，共有25例患者接受了神经干细胞联合康复治疗或单纯康复治疗。在整个随访期内，未观察到与鼻腔给药治疗或神经干细胞移植相关的严重不良反应。所记录的不良事件主要为轻度至中度（I级和II级），且多为短暂性，持续时间从数小时到3天不等。具体而言，在治疗组中仅发生了4例不良反应。

该研究证实，在相同康复基础上联合神经干细胞治疗，能够在运动、认知、生活自理等多个层面带来传统康复难以实现的系统性与持续性改善，为脑瘫康复提供了“修复+训练”的双重干预新策略。

3.荟萃分析结论：干细胞疗法在运动功能改善与安全性上显著优于传统治疗

2025年8月29日，伊朗克尔曼生物学研究中心牵头在行业期刊《干细胞研究与治疗》上发表了一篇名为《评估干细胞/基质细胞移植治疗脑瘫患儿的安全性和有效性：一项随机对照试验的系统评价和荟萃分析》的研究成果。

本系统评价纳入13项随机对照试验（RCT），涵盖韩国、中国、伊朗和美国的研究，涉及多种干细胞类型，包括骨髓间充质干细胞（BM-MSC）、骨髓单核细胞（BMMNC）、脐带血干细胞（UCB）和人脐带组织间充质干细胞（UC-MSC）。

荟萃分析结果显示，干细胞疗法在脑瘫康复中展现出优于传统治疗方法的疗效与良好的安全性，具体对比如下：

疗效对比

• 总体运动功能改善：干细胞治疗组在粗大运动功能测量（GMFM）上显著优于对照组（SMD: 0.50；95%CI [0.33, 0.67]）；
• 持续效果：治疗效果随时间持续显现，在3个月、6个月和12个月随访时均保持稳定改善；
• 最佳细胞类型：间充质干细胞（尤其是脐带来源）效果最为显著（SMD: 0.63）；
• 最优给药途径：鞘内注射显示出最佳效果（SMD: 0.56），静脉注射同样有效。

安全性表现

• 干细胞治疗组在发热（RR: 0.66）、呕吐/恶心（RR: 0.98）和烦躁（RR: 0.99）等不良事件发生率方面与对照组无显著差异；
• 治疗过程中配合预防性用药，进一步确保了治疗安全性。

这一分析表明，干细胞疗法相比传统康复或安慰剂治疗，能显著改善脑瘫患儿的运动功能（GMFM评分），效果在3至12个月随访均可维持，且安全性良好。为脑瘫治疗提供了超越传统症状改善的新途径，展现出从根源上促进神经修复的潜力，同时保持了良好的安全性能。

四、新途径下的未来图景：精准康复与组合策略

基于现有的临床证据和研究进展，我们可以看到干细胞疗法为脑瘫康复开辟了全新的可能性。重要的是，干细胞疗法和传统治疗方法不是对立冲突的，两者结合往往能产生1＋1>2的效果。

展望未来，几个重要趋势值得关注：

个体化精准治疗将成为主流。基于患儿的基因特征、脑损伤类型和程度，以及身体反应性，医生将能够制定个性化的干细胞治疗方案，包括选择最适宜的干细胞类型、最佳剂量和治疗时机。

联合治疗策略将更加成熟。除了干细胞与常规康复的结合外，干细胞与物理因子治疗、干细胞与中医药疗法、干细胞与神经调控技术等多元组合将不断涌现，形成全方位的康复网络。

技术创新将持续推动领域发展。基因工程技术可以增强干细胞的靶向性和修复能力；新型生物材料如智能水凝胶能提高干细胞存活率和功能表达；无细胞治疗策略如外泌体疗法可能提供更安全的替代方案。

产业化与标准化是普及的关键。建立统一的行业标准、质量控制和治疗规范，将有助于干细胞疗法从临床试验走向广泛应用，同时通过规模化生产降低成本，提高治疗可及性。

结语：希望，正在脑细胞间生长

回顾脑瘫康复的发展历程，干细胞疗法的出现确实具有里程碑意义。它为脑瘫康复绘制的，不再是一张只能绕行障碍的旧地图，而是一份指引我们直接通向”修复与重塑”的新航海图。重要的是，它并未否定传统康复的价值，而是为其赋予了全新的意义和更强大的基础。

从锦轩迈出的第一步，到承泽灵活运用的双手，再到严谨临床试验中的统计数据，我们看到了这种新途径带来的实质性改变。这不是遥远的科学幻想，而是正在发生的医学进步。

这条新途径意味着，希望不再仅仅是一种精神慰藉，而是建立在细胞生物学之上的坚实路径。尽管前方仍有挑战需要攻克——标准化治疗方案的确立、长期安全性的验证、治疗成本的优化——但方向已经指明，征程已经开启，每一步前进都在将”重塑希望”的蓝图，变为可抵达的彼岸。

在干细胞与神经回路的对话中，我们或许正在见证脑瘫康复史上最深刻的变革：从终身的适应与补偿，走向真正的修复与重生。

参考资料：

[1]Lv, Z., Li, Y., Wang, Y. et al. Safety and efficacy outcomes after intranasal administration of neural stem cells in cerebral palsy: a randomized phase 1/2 controlled trial. Stem Cell Res Ther 14, 23 (2023). https://doi.org/10.1186/s13287-022-03234-y

[2]Fatahi R, Heydarpour F, Motlagh SM, Mansouri K. Evaluation of stem/stromal cell transplantation safety and efficacy in children diagnosed with cerebral palsy: A systematic review and meta-analysis of randomized controlled trials. Stem Cell Res Ther. 2025 Aug 29;16(1):468. doi: 10.1186/s13287-025-04550-9. PMID: 40877893; PMCID: PMC12395659.

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