2024年12月20日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）批准了国内首个用于治疗原发性帕金森病的诱导多能干细胞（iPSC）来源细胞候选药物UX-DA001注射液（人中脑多巴胺能神经前体细胞注射液）的临床试验。

重磅！国内首款干细胞针对帕金森病的新药获批临床！

作为中国第一款IND申报获批临床试验默示许可、全球第二款针对帕金森病的自体iPS衍生细胞治疗药物，这一突破不仅标志着我国在神经退行性疾病治疗领域取得的重要进展，也为广大帕金森病患者带来了新的希望。

什么是帕金森病？

帕金森病是一种常见的神经退行性疾病，主要表现为运动障碍，如震颤、肌强直、运动迟缓等症状，随着病情的发展，患者的生活质量会逐渐下降。尽管现有的药物治疗能够缓解症状，但并不能根治疾病，也无法有效阻止或逆转神经细胞的退化。

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而移植干细胞来源的多巴胺能神经细胞，补充帕金森患者脑内丢失的多巴胺能神经元，是实现帕金森病功能性治愈最具前景的方法之一。

什么是iPSC细胞？

iPSC细胞是指诱导多能干细胞（iPSCs）这类细胞通过特定基因重编程技术将成熟的体细胞（如皮肤或血液细胞）逆转为具有类似胚胎干细胞特性的多向分化潜能细胞。

这些经过重新编程后的细胞拥有无限自我复制的能力，并且可以在适当条件下分化成各种类型的功能细胞，例如心肌细胞、神经元细胞、胰岛β细胞等。iPSC技术的应用范围广泛，涵盖了从再生医学到个性化医疗等多个方面。

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什么是UX-DA001注射液？

此次获得CDE临床试验默示许可的UX-DA001注射液是生物科技公司自主研发的人多能干细胞创新平台所开发的产品。该平台结合了高通量干细胞分化谱系追踪、高效神经分化以及iPSCs重编程等先进技术，成功地生产出了高纯度、高稳定性和高效应的人中脑多巴胺能神经前体细胞。

这种细胞有望修复受损的神经组织，并恢复大脑内的多巴胺水平，从而改善帕金森病的症状。

与传统的药物治疗相比，自体iPSC来源细胞治疗药物的独特之处在于它能够在体内实现多巴胺能神经元的再生，从根本上重塑神经功能，而不仅仅是缓解症状。

这意味着对于那些已经经历了药物“蜜月期”的患者而言，细胞治疗可能提供一种更为持久有效的解决方案。

该药物治疗帕金森病的临床研究结果

多个动物和临床研究表明：

• 该药物能够在帕金森病（PD）模型动物中有效改善运动障碍，增加纹状体多巴胺浓度，并且移植细胞可以与宿主产生良好的互动。
• 此外，临床前数据还显示，在动物疾病模型上，UX-DA001能够起到显著的治疗作用，同时没有观察到明显的不良反应或毒性效应。

值得注意的是，国际上也有类似的细胞疗法正在开发中。例如：

• BlueRock Therapeutics的MSK-DA01是FDA首个批准临床的针对帕金森病的干细胞疗法，于2021年3月进入临床，目前处于临床1期，共有12名PD患者入组。2024年3月，BlueRock公布了I期临床试验18个月的结果，显示了良好的安全性和耐受性。
• 韩国公司S.Biomedics也在进行一项类似的临床试验，他们的TED-A9细胞疗法同样展示了积极的安全性数据。

综上所述，虽然UX-DA001注射液的安全性还需要通过更大规模和更长时间的人体临床试验来最终确认，但从现有的临床前研究结果来看，这款药物展现出了令人鼓舞的安全特性。

展望未来

帕金森病的细胞治疗技术正处于全球临床试验的关键时期，而UX-DA001注射液的成功获批无疑将为此领域的研究开辟新的道路，并最终造福病患。

我们期待着在未来几年内看到更多来自临床试验的积极成果，见证这一创新疗法如何改变数百万患者的生活质量。同时，这也激励着更多的科研人员投身于神经退行性疾病的攻克之中，共同推动人类健康事业的发展。

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参考资料：CDE

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